支持醫(yī)保知證決策的降糖新藥多維價(jià)值評(píng)估框架研究

中圖分類號(hào)R977.1+5 文獻(xiàn)標(biāo)志碼A 文章編號(hào)1001-0408（2025）13-1563-05

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.13.02

on the multi-dimensional value assessment framework new antidiabetic drugs to support evidence-inmed medical insurance decision-making

YAN Feifei1，CHEN Jingyu1，CHEN Jiaran1，PAN Chen1，WANG Guohua2，GENG Jinsongl（1. Inmatics， School of 226001，China;2.National Diseases， Hospital，Capital ，Beijing lOo053，China）

ABSTRACTOBJECTIVEToestablishamulti-dimensional valueassssentframework newantidiabeticdrugs basedon multi-criteriadecisionanalysistheorythusprovidingatheoreticalframeworkandmethodologyevidence-inmedmedical insurancedecision-making.METHODSFirstly，multi-dimensionalevidencewassearchedandobtainedtoprovidereliabledata theestablishmentoftheframework.Secondlyintersoftheobtainedevidence，thvalueassessmentframeworkwaspreliarily constructed.Itsstructure，maincorecriteria，andcontextualciteriaweredeterminedtrough focusgroupdiscussion.inally，the crieriaandsub-riteriaoftheframeworkandtheirweightswerefurtherdetermined，reasonsinclusionofsub-riteriaandthe reasonablenessofrating scores were evaluated，and methodsof assessment wereoptimized through expert consultation.REULTS Themulti-dimensionalvalueasessentframeworknewantidiabeticdrugswascomposedofcorecriteriaandcontextualized criteriawhichcouldbeusedquantitativeandqualitativevalueassessmentofnewdrugs，respectively.Thecorecriteria consistedoffivedimensions，withaffrdability（6.31）havingthehighestweightingscore，followedbycomparativeefectivenes （6.20），comparativesafety（6.01），cost-efectiveness（5.89），andqualityofevidence（5.46）.Afterthenormalizationof weight withinsub-criteria，the budgetimpactonmedicalinsurancehadthehigheststandardized weight，folowedbythecontrolof glycatedemoglobinandpatientadability.Thecontextualcriteriaincludedtwodimensions，i.e.，innovationandequity. CONCLUSIONSTheassessmentframework integratesevidence，stakeholders’values，anddecisioncontexts toenableamulidimensional and evidence-based assessment of the value of new antidiabetic drugs.

KEYWORDsnewantidiabeticdrugs；evidence-inmed decision-making；medical insurance；valueasessment framework; multi-criteria decision analysis

糖尿病是嚴(yán)重影響人民身體健康和生活質(zhì)量的慢性非傳染性疾病。近年來(lái)我國(guó)糖尿病患病率迅速增長(zhǎng)，給社會(huì)帶來(lái)了沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。 2020-2030 年，我國(guó)20～79 歲成年人的糖尿病患病率預(yù)計(jì)將從 8.2% 提高到9.7% ，糖尿病的社會(huì)經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)將由2502億元增至4604億元。目前，我國(guó)正加快新藥上市和醫(yī)保報(bào)銷范圍動(dòng)態(tài)調(diào)整的速度，并且高度重視慢病患者的醫(yī)療保障工作。以證據(jù)為基礎(chǔ)來(lái)確定醫(yī)保報(bào)銷范圍和制定報(bào)銷政策是實(shí)現(xiàn)全民健康覆蓋的重要支撐[2-3]。知證決策基于證據(jù)并結(jié)合實(shí)際情況進(jìn)行決策，是一個(gè)權(quán)衡利弊、使風(fēng)險(xiǎn)最小化和成本-效果最大化的決策過(guò)程，能夠減少?zèng)Q策偏倚，提升政策制定和實(shí)施的科學(xué)性與透明度[4。

“證據(jù)與價(jià)值對(duì)決策的影響”（evidenceandvalue：impactondecision-making，EVIDEM）框架是支持知證決策的普適性框架[。本課題組前期基于EVIDEM建立了新技術(shù)醫(yī)保報(bào)銷循證決策框架，然而作用于不同疾病的衛(wèi)生技術(shù)的價(jià)值屬性并不完全相同，故普適性的價(jià)值評(píng)估框架難以滿足對(duì)具體衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的方法學(xué)要求和決策需要。多準(zhǔn)則決策分析（multicriteriadecisionanalysis，MCDA）是在相互沖突、難以共存的方案中進(jìn)行選擇的分析方法，其目的是幫助決策者在復(fù)雜的價(jià)值組合中作出選擇[]。MCDA尤其適用于最優(yōu)方案選擇的決策，已越來(lái)越廣泛地用于解決醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域的決策問(wèn)題。本研究以降糖新藥為例，基于MCDA理論，結(jié)合我國(guó)醫(yī)保決策實(shí)踐建立多維價(jià)值評(píng)估框架，為從醫(yī)保知證決策的角度評(píng)估降糖新藥價(jià)值提供可借鑒的方法。

1資料與方法

1.1文獻(xiàn)檢索

以近5年新納人國(guó)家醫(yī)保報(bào)銷目錄的降糖藥以及新上市但暫未進(jìn)入醫(yī)保的降糖新藥為例獲取研究證據(jù)，主要涉及的藥品類別包括胰高血糖素樣肽1受體激動(dòng)劑、胰高血糖素樣肽1/葡萄糖依賴性促胰島素釋放多肽雙受體激動(dòng)劑、二肽基肽酶4抑制劑、鈉葡萄糖共轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2抑制劑。檢索詞涵蓋藥品名稱和證據(jù)類型。于2023年6月30日檢索PubMed、Cochrane圖書(shū)館、Embase、Web of Science 核心合集、Cumulative Index to NursingandAlliedHealthLiterature（CINAHL）、Scopus、中國(guó)期刊全文數(shù)據(jù)庫(kù)、萬(wàn)方數(shù)據(jù)知識(shí)服務(wù)平臺(tái)、維普期刊資源整合服務(wù)平臺(tái)，獲取臨床研究證據(jù)；同時(shí)檢索國(guó)際衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估機(jī)構(gòu)網(wǎng)絡(luò)、加拿大藥物和衛(wèi)生技術(shù)局、英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所、澳大利亞藥物福利咨詢委員會(huì)的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估數(shù)據(jù)庫(kù)以獲取衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估報(bào)告。

同時(shí)，檢索藥智網(wǎng)、北京大學(xué)第一醫(yī)院、蘇北人民醫(yī)院、福建省立醫(yī)院、杭州市第一人民醫(yī)院、江蘇省醫(yī)療保障局以及廣東省醫(yī)療保障局網(wǎng)站了解新藥價(jià)格；檢索國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局網(wǎng)站、歐洲專利局Espacenet專利數(shù)據(jù)庫(kù)獲取專利信息；檢索國(guó)家醫(yī)療保障局網(wǎng)站、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站獲取新藥審批及報(bào)銷等政策文件。

1.2 專題小組討論

在前期文獻(xiàn)檢索的基礎(chǔ)上，本研究構(gòu)建了糖尿病新技術(shù)醫(yī)保決策相關(guān)文獻(xiàn)與政策文件的提取表，系統(tǒng)梳理了近年來(lái)藥品進(jìn)人國(guó)家醫(yī)保目錄過(guò)程中的多維價(jià)值考量因素，包括相對(duì)有效性、相對(duì)安全性、經(jīng)濟(jì)性、可負(fù)擔(dān)性和證據(jù)質(zhì)量等維度。為進(jìn)一步將文獻(xiàn)中提取的價(jià)值屬性轉(zhuǎn)化為可用于框架構(gòu)建的具體指標(biāo)，本研究還組織了專題小組討論。專題小組由課題組研究人員（3人）、衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究者（1人）和醫(yī)保管理者（1人組成。本研究根據(jù)專題小組討論結(jié)果對(duì)前期建立的新技術(shù)醫(yī)保報(bào)銷循證決策框架進(jìn)行修訂，并結(jié)合文獻(xiàn)分析結(jié)果初步構(gòu)建了降糖新藥的多維價(jià)值評(píng)估框架。該框架由核心準(zhǔn)則和情境化準(zhǔn)則組成，體現(xiàn)了降糖新藥多個(gè)維度的價(jià)值屬性，主要由準(zhǔn)則、子準(zhǔn)則和參考評(píng)分組成。

1.3專家咨詢

本研究在專題小組討論的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步開(kāi)展了專家咨詢，以確定最終的準(zhǔn)則和子準(zhǔn)則及其權(quán)重，并評(píng)估子準(zhǔn)則的納人依據(jù)和參考評(píng)分的合理性。邀請(qǐng)的專家需具有國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品報(bào)銷目錄的遴選經(jīng)驗(yàn)或者長(zhǎng)期從事衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究、循證醫(yī)學(xué)研究、醫(yī)保報(bào)銷決策、糖尿病臨床治療以及降糖新藥的市場(chǎng)準(zhǔn)入。在正式開(kāi)展專家咨詢之前邀請(qǐng)?zhí)悄虿』颊邊⑴c，以獲取患者視角的子準(zhǔn)則與其自身利益的相關(guān)性觀點(diǎn)。

專家咨詢于2023年11月2日至2024年1月31日開(kāi)展，結(jié)果以電子表格形式呈現(xiàn)。采用Likert7級(jí)評(píng)分法對(duì)準(zhǔn)則和子準(zhǔn)則的重要程度進(jìn)行評(píng)分，其中7分表示非常重要，1分為非常不重要。專家咨詢主要分兩輪，本研究在匯總第一輪專家對(duì)框架及評(píng)估方法提出的修改意見(jiàn)后，對(duì)框架進(jìn)行修訂并形成第二輪咨詢問(wèn)卷，再次收集專家觀點(diǎn)并形成評(píng)估框架和評(píng)估方法。由本課題組主要成員與專家進(jìn)行一對(duì)一咨詢，對(duì)專家提供的信息中不明確或存在分歧的內(nèi)容，在第一輪和第二輪咨詢結(jié)束后，課題組成員再通過(guò)與專家進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)或在線訪談加以確認(rèn)。

1.4 統(tǒng)計(jì)分析

專家權(quán)威程度（Cr）取決于專家對(duì)準(zhǔn)則的判斷依據(jù)（Ca）和熟悉程度（Cs）， Cr=（Ca+Cs）/2 。當(dāng) Cr?0.7 時(shí)，表明提出的建議較為可靠。專家協(xié)調(diào)程度用變異系數(shù)和肯德?tīng)枀f(xié)調(diào)系數(shù)（Kendall W ）表示，變異系數(shù)越小、Kendall W 越接近1，說(shuō)明協(xié)調(diào)程度越好，專家意見(jiàn)越趨于一致。本研究?jī)H納入重要性賦分均數(shù) ?3.50 且變異系數(shù)均數(shù) ?0.25 的子準(zhǔn)則；根據(jù)準(zhǔn)則的重要性分值以及相應(yīng)子準(zhǔn)則的重要性評(píng)分對(duì)權(quán)重進(jìn)行標(biāo)化

2 結(jié)果

2.1咨詢專家的基本情況

共15位專家參加咨詢，分別來(lái)自上海市、江蘇省、浙江省、湖北省、山東省、福建省、四川省和甘肅省。專家工作年限為（ 13.2±6.7 年；12人（ 80.0% 具有高級(jí)職稱，其中6位為博士生導(dǎo)師。5位專家（ 33.3% ）曾參與國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品報(bào)銷目錄的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測(cè)算和藥品遴選，另有5位專家（ 33.3% ）曾參與省級(jí)醫(yī)保政策制定；其余5位專家中，3位內(nèi)分泌科專家（ 20.0% 具有15年以上糖尿病患者治療和新藥應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，1位循證醫(yī)學(xué)專家中 6.7% 從事藥品及器械證據(jù)研究，1位藥企代表 （6.7%） 負(fù)責(zé)藥品定價(jià)策略。同時(shí)，由臨床醫(yī)生從江蘇省和遼寧省的三級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)中選取了4位糖尿病患者作為患者代表，患者代表年齡 48～76 歲，患糖尿病的年限 3～16 年。專家咨詢問(wèn)卷的回收率為 100% 。在兩輪咨詢中，Cr分別為0.84和0.86，表明具有較高的權(quán)威性。

2.2降糖新藥多維價(jià)值評(píng)估框架的準(zhǔn)則和子準(zhǔn)則遴選

第一輪專家咨詢后，本研究根據(jù)專家給出的重要性評(píng)分以及修改意見(jiàn)，對(duì)框架進(jìn)行修訂。其中，對(duì)相對(duì)有效性準(zhǔn)則修改“健康相關(guān)生活質(zhì)量的改善”的參考評(píng)分。關(guān)于證據(jù)質(zhì)量，將“其他證據(jù)的質(zhì)量”分為“臨床研究證據(jù)的質(zhì)量”和“經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的質(zhì)量”。對(duì)創(chuàng)新性準(zhǔn)則修改“適應(yīng)證創(chuàng)新”的定義，并將“重大新藥專項(xiàng)支持”改為“得到重大新藥專項(xiàng)支持或通過(guò)優(yōu)先審評(píng)獲批上市”。關(guān)于公平性，將“對(duì)公共健康的影響\"改為“緩解社會(huì)整體的糖尿病負(fù)擔(dān)”；“符合醫(yī)保的‘?；?原則”因與其他子準(zhǔn)則的定義重合，故刪除；同時(shí)，因在醫(yī)保準(zhǔn)入過(guò)程中較難判斷新藥未來(lái)在各級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的配備率，故刪除“配備率”。在第一輪專家咨詢后，因本課題組對(duì)存有異議的子準(zhǔn)則及其界定進(jìn)行了專家訪談，故專家意見(jiàn)較為一致。第二輪專家咨詢進(jìn)一步明確了準(zhǔn)則與子準(zhǔn)則的權(quán)重及其界定，最終形成了降糖新藥多維價(jià)值評(píng)估框架。降糖新藥多維價(jià)值評(píng)估框架的核心準(zhǔn)則詳見(jiàn)表1。

2.3 核心準(zhǔn)則的構(gòu)建與解析

核心準(zhǔn)則由5個(gè)維度組成，重要性由高到低分別是可負(fù)擔(dān)性（6.31）、相對(duì)有效性（6.20）、相對(duì)安全性（6.01）、經(jīng)濟(jì)性（5.89）和證據(jù)質(zhì)量（5.46）。相對(duì)有效性和相對(duì)安全性用于評(píng)估降糖新藥相對(duì)于臨床常規(guī)降糖藥或已納入醫(yī)保報(bào)銷目錄的降糖藥的價(jià)值，即新藥與常規(guī)用藥相比其臨床有效性或安全性的改變情況。相對(duì)有效性的子準(zhǔn)則數(shù)量最多（6個(gè)），包括糖化血紅蛋白的控制、體重改變、健康相關(guān)生活質(zhì)量的改善、主要不良心血管事件風(fēng)險(xiǎn)、糖尿病腎病風(fēng)險(xiǎn)和因心力衰竭住院風(fēng)險(xiǎn)。經(jīng)濟(jì)性維度可量化分析的子準(zhǔn)則是增量成本-效果比，即每增加1個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年（quality-adjustedlifeyear，QALY所增加的成本?！吨袊?guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南2020》建議對(duì)于QALY的意愿支付閾值采用全國(guó)人均國(guó)內(nèi)生產(chǎn)總值（gross domestic product，GDP）的 1～3 倍。專家咨詢時(shí)以2022年我國(guó)人均GDP85698元為標(biāo)準(zhǔn)，專家認(rèn)為當(dāng)前降糖新藥的醫(yī)保意愿支付閾值不超過(guò)1倍人均GDP。在考慮了準(zhǔn)則的重要性并對(duì)子準(zhǔn)則權(quán)重進(jìn)行歸一化校正后，醫(yī)保預(yù)算影響成為了具有最高標(biāo)化權(quán)重1 8.26% ）的子準(zhǔn)則，表明在決策者評(píng)估新藥能否被納入醫(yī)保報(bào)銷范圍時(shí)，對(duì)醫(yī)保基金預(yù)算的影響是關(guān)鍵考量因素；其次是糖化血紅蛋白的控制（ 8.17% ）和患者的可負(fù)擔(dān)性（ 8.12% ），提示血糖控制是糖尿病治療的核心目標(biāo)，以及患者經(jīng)濟(jì)承受能力在醫(yī)保決策中具有優(yōu)先級(jí)（表1）。

在基于核心準(zhǔn)則評(píng)估新藥的多維屬性價(jià)值時(shí)，專家組認(rèn)為證據(jù)可來(lái)自循證臨床實(shí)踐指南與診療規(guī)范、衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估報(bào)告、系統(tǒng)評(píng)價(jià)/Meta分析、臨床隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)、真實(shí)世界研究、隊(duì)列研究、經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)等高質(zhì)量文獻(xiàn)，還建議補(bǔ)充新藥使用說(shuō)明、藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)報(bào)告等信息。在評(píng)估新藥的醫(yī)保預(yù)算影響和計(jì)算增量成本-效果比時(shí)，專家組建議從醫(yī)保支付方的視角出發(fā)，獲取決策所需的相關(guān)研究證據(jù)或數(shù)據(jù)。在評(píng)價(jià)證據(jù)質(zhì)量時(shí)，專家組建議采用統(tǒng)一的證據(jù)評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，例如中國(guó)制訂/修訂臨床診療指南的指導(dǎo)原則（2022版）[]、系統(tǒng)評(píng)價(jià)的質(zhì)量評(píng)價(jià)工具[11]、Cochrane臨床隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的質(zhì)量評(píng)價(jià)工具[12]、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)[等。

本框架借鑒EVIDEM的評(píng)分要點(diǎn)，給出了1分、3分和5分的參考評(píng)分，決策者可結(jié)合評(píng)估問(wèn)題和決策情境，進(jìn)一步細(xì)化中間分值的評(píng)定要點(diǎn)。決策者基于證據(jù)對(duì)新藥的價(jià)值進(jìn)行量化評(píng)估后，可以采用線性加權(quán)的原理為目標(biāo)技術(shù)賦值（公式1）。式中， V 代表目標(biāo)技術(shù)的價(jià)值（可能的取值范圍為 0～100 ）， S_k 是第 k 個(gè)新藥在每個(gè)子準(zhǔn)則的評(píng)分， W_k 是標(biāo)化權(quán)重。當(dāng)降糖新藥在某一子準(zhǔn)則的分值與參考評(píng)分的界值接近時(shí)，可通過(guò)敏感性分析評(píng)估結(jié)果的穩(wěn)定性。

2.4情境化準(zhǔn)則的構(gòu)建與解析

核心準(zhǔn)則有助于形成新藥的多維價(jià)值評(píng)估證據(jù)概要，實(shí)現(xiàn)新藥價(jià)值的知證和量化評(píng)估，初步形成新藥的優(yōu)先級(jí)排序；情景化準(zhǔn)則有助于決策者將多維價(jià)值評(píng)估框架用于醫(yī)保決策情境，對(duì)報(bào)銷決策產(chǎn)生質(zhì)的影響，可改變既定的新藥報(bào)銷優(yōu)先級(jí)[14。情景化準(zhǔn)則包括創(chuàng)新性和公平性2個(gè)維度，用于定性評(píng)估降糖新藥在醫(yī)保報(bào)銷決策情境中的價(jià)值（表2）。創(chuàng)新性準(zhǔn)則主要關(guān)注治療機(jī)制或作用機(jī)制創(chuàng)新、制劑創(chuàng)新、適應(yīng)證創(chuàng)新、是否得到重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持或通過(guò)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的優(yōu)先審評(píng)獲批上市以及是否為原研藥或改良新藥。公平性準(zhǔn)則側(cè)重于緩解社會(huì)整體的糖尿病負(fù)擔(dān)，例如滿足患者基本用藥需求、惠及更多患者、費(fèi)用水平與參保人承受能力相適應(yīng)或降低醫(yī)?；鹬С觯约皬浹a(bǔ)現(xiàn)有醫(yī)保報(bào)銷目錄的短板和降低新藥臨床應(yīng)用時(shí)的管理難度。情境化準(zhǔn)則有助于決策者綜合考慮藥物的創(chuàng)新價(jià)值和公平性，從而作出更加符合患者需求和社會(huì)利益的決策。

3討論

3.1新藥的多維價(jià)值評(píng)估助力醫(yī)保知證決策

慢病新技術(shù)的醫(yī)保知證決策正面臨方法學(xué)挑戰(zhàn)，仍缺乏詳盡且可用于醫(yī)保決策的特定類型慢病新技術(shù)的多維價(jià)值評(píng)估框架與方法。本研究從政策制定者、研究者、技術(shù)應(yīng)用者、醫(yī)療服務(wù)提供者和患者等多個(gè)利益相關(guān)方的視角出發(fā)，基于MCDA理論制定了降糖新藥的多維價(jià)值評(píng)估框架，通過(guò)專家咨詢確定了核心準(zhǔn)則和情境化準(zhǔn)則，綜合考慮多個(gè)關(guān)鍵的價(jià)值評(píng)估維度，可為醫(yī)保知證決策提供有力支持。

我國(guó)醫(yī)保堅(jiān)持“以人民健康為中心”，使人民群眾有更多獲得感、幸福感、安全感。本研究制定的價(jià)值評(píng)估框架順應(yīng)了健康價(jià)值的評(píng)估原則。研究結(jié)果表明，核心準(zhǔn)則中可負(fù)擔(dān)性的權(quán)重最高，這與我國(guó)醫(yī)保保障患者基本用藥需求和減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的決策理念高度契合。可負(fù)擔(dān)性不僅關(guān)乎患者的經(jīng)濟(jì)壓力，還直接影響其用藥依從性和治療效果。決策者優(yōu)先考慮可負(fù)擔(dān)性，能夠更好地保障患者的基本用藥需求，減輕患者及其家庭的經(jīng)濟(jì)壓力。相對(duì)有效性和相對(duì)安全性準(zhǔn)則同樣具有較高的權(quán)重，說(shuō)明醫(yī)保決策不僅注重新藥的相對(duì)有效性，還強(qiáng)調(diào)新藥須在最大程度上降低患者的健康風(fēng)險(xiǎn)。經(jīng)濟(jì)性維度及其子準(zhǔn)則增量成本-效果比在醫(yī)保決策中占據(jù)關(guān)鍵地位，說(shuō)明醫(yī)保決策者可通過(guò)精準(zhǔn)評(píng)估藥物的經(jīng)濟(jì)性，為更多患者提供有價(jià)值的醫(yī)療服務(wù)，在有限的醫(yī)保資金內(nèi)實(shí)現(xiàn)健康效益的最大化。而證據(jù)質(zhì)量作為核心準(zhǔn)則不可或缺的組成部分，強(qiáng)調(diào)了決策者要基于高質(zhì)量的證據(jù)以確保決策的科學(xué)性。情境化準(zhǔn)則中的公平性維度，考慮了不同患者群體的特殊需求以及藥品在臨床應(yīng)用的便利性和可行性，以促進(jìn)健康公平，符合醫(yī)保決策者維護(hù)人民健康和促進(jìn)健康公平的出發(fā)點(diǎn)。創(chuàng)新性維度促使決策者對(duì)具有治療機(jī)制創(chuàng)新、制劑改進(jìn)或適應(yīng)證拓展的藥品給予更多關(guān)注，鼓勵(lì)創(chuàng)新藥的研發(fā)，推動(dòng)糖尿病治療技術(shù)的進(jìn)步，提升治療水平。

3.2本框架可為降糖新藥多維價(jià)值評(píng)估提供借鑒

本研究的創(chuàng)新性體現(xiàn)在遴選出了可量化評(píng)估的核心準(zhǔn)則以及定性評(píng)價(jià)的情境化準(zhǔn)則，使得評(píng)估框架更具可操作性。核心準(zhǔn)則體現(xiàn)了“價(jià)值醫(yī)保\"的理念，即基本醫(yī)療保險(xiǎn)能夠確保所有人都能獲得所需要且高質(zhì)量的基本醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。傳統(tǒng)的藥品價(jià)值評(píng)估多關(guān)注藥物的降糖效果和經(jīng)濟(jì)性，而本框架還考量了藥物對(duì)主要不良心血管事件風(fēng)險(xiǎn)、糖尿病腎病風(fēng)險(xiǎn)、因心力衰竭住院風(fēng)險(xiǎn)的影響，以及患者的可負(fù)擔(dān)性和醫(yī)保預(yù)算影響等，能更充分反映降糖新藥在實(shí)際應(yīng)用中的價(jià)值和對(duì)醫(yī)保系統(tǒng)及患者的影響。情境化準(zhǔn)則的定性評(píng)估方式也是框架的特色之一。創(chuàng)新性和公平性涉及復(fù)雜多變的因素，難以用單一數(shù)值量化。創(chuàng)新性不僅包含藥理機(jī)制等技術(shù)突破，還包括對(duì)臨床實(shí)踐的潛在影響；公平性需綜合考慮醫(yī)療需求和資源分配。定性評(píng)估能更靈活全面地考量這些準(zhǔn)則，為醫(yī)保決策提供更具針對(duì)性的建議。

新藥核心價(jià)值評(píng)估的依據(jù)來(lái)自衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估報(bào)告、臨床實(shí)踐指南、系統(tǒng)評(píng)價(jià)/Meta分析、臨床隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)、真實(shí)世界研究等研究證據(jù)[15-16]，這些證據(jù)為新藥價(jià)值評(píng)估提供了科學(xué)依據(jù)。同時(shí)，歸一化的權(quán)重有助于量化評(píng)估新藥的總體價(jià)值，使不同維度的價(jià)值能夠在統(tǒng)一的框架之下進(jìn)行比較和綜合。醫(yī)保預(yù)算影響、糖化血紅蛋白的控制、嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生率和患者的可負(fù)擔(dān)性被賦予較高的權(quán)重，反映了醫(yī)保決策需要綜合考慮基金的承受能力、藥品的有效性、安全性和患者的支付能力。雖然增量成本-效果比可用于量化評(píng)估降糖新藥的經(jīng)濟(jì)性，但是我國(guó)目前尚缺乏降糖新藥增量成本-效果比的公認(rèn)意愿支付閾值，這給實(shí)際決策帶來(lái)了一定的挑戰(zhàn)。因此，仍需學(xué)者進(jìn)一步研究和完善意愿支付閾值標(biāo)準(zhǔn)，以更好地支持醫(yī)保決策。

3.3本框架實(shí)現(xiàn)了證據(jù)、價(jià)值取向和決策情境的整合

在我國(guó)基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度從規(guī)模擴(kuò)展轉(zhuǎn)型向高質(zhì)量精細(xì)化方向邁進(jìn)的關(guān)鍵時(shí)期，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估將有利于健全醫(yī)保治理和決策體制機(jī)制。降糖新藥的多維價(jià)值評(píng)估是一種綜合性分析方法，源自為人民群眾提供有效、安全、經(jīng)濟(jì)、可負(fù)擔(dān)的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)目標(biāo)，此觀念貫穿于框架的各項(xiàng)決策準(zhǔn)則。核心準(zhǔn)則的賦值過(guò)程體現(xiàn)了決策者基于研究證據(jù)的反思和討論，權(quán)重確定過(guò)程則反映了其價(jià)值取向，而基于多維度證據(jù)的新藥價(jià)值循證評(píng)估有助于減少?zèng)Q策過(guò)程中主觀評(píng)判法的不確定性。

MCDA是采用結(jié)構(gòu)化、明確的方法根據(jù)多個(gè)準(zhǔn)則進(jìn)行決策支持的工具，使得決策過(guò)程更加科學(xué)透明，從而提升決策的質(zhì)量[17]。實(shí)踐表明，當(dāng)醫(yī)保基金的預(yù)算有限時(shí)，將MCDA用于輔助醫(yī)保決策具有高度可行性[18]。本研究基于MCDA理論并整合利益相關(guān)方觀點(diǎn)制定的降糖新藥多維價(jià)值評(píng)估框架，實(shí)現(xiàn)了證據(jù)、價(jià)值取向和決策情境的有機(jī)結(jié)合，具有評(píng)估過(guò)程透明、結(jié)果可視、易于理解等優(yōu)點(diǎn)。

綜上，新藥的醫(yī)保決策與公眾利益息息相關(guān)，降糖新藥多維價(jià)值評(píng)估框架整合了證據(jù)、利益相關(guān)方的價(jià)值訴求和決策情境，通過(guò)核心準(zhǔn)則和情境化準(zhǔn)則實(shí)現(xiàn)了新藥價(jià)值的多維度和系統(tǒng)化評(píng)估。該框架為醫(yī)保知證決策提供了科學(xué)、系統(tǒng)的評(píng)估工具，為透明、科學(xué)、高效的降糖新藥準(zhǔn)人和動(dòng)態(tài)調(diào)整決策提供了支撐，通過(guò)報(bào)銷最具價(jià)值的藥品可以實(shí)現(xiàn)效用最大化并減輕患者的負(fù)擔(dān)。

參考文獻(xiàn)

[1]LIUJL，LIU M，CHAI ZL，et al.Projected rapid growth in diabetes disease burden and economic burden in China： a spatio-temporal study from 2020 to 2030[J]. Lancet Reg HealthWestPac，2023，33：100700.

[2] CHENYY，DONGHJ，WEIY，etal.Usinghealth technology assessment to inm insurance reimbursement of hightechnologymedicinesinChina：anexampleofcancer immunotherapy[J].BMJ，2023，381：e069963.

[3] CHENW，ZHANGLY，HUM，etal.Useofhealthtechnology assessment in drug reimbursement decisions in China[J].BMJ，2023，381：e068915.

[4] World Health Organization.Evidence，policy，impact： WHO guide evidence-inmed decision-making[R]. Geneva：World Health Organization，2021.

[5]BAO Y，GAO B，MENG M，et al. Impact on decision making framework medicine purchasing in Chinese public hospital decision-making ： determining the value of five dipeptidyl peptidase 4（DPP-4） inhibitors[J]. BMC HealthServRes，2021，21（1）：807.

[6］耿勁松，陳曉煒，余小蘭，等.基于EVIDEM的新技術(shù)醫(yī) 保報(bào)銷循證決策框架探析[J].中國(guó)衛(wèi)生政策研究，2018， 11（4）：50-54.

[7］胡善聯(lián).多準(zhǔn)則決策分析在衛(wèi)生決策領(lǐng)域中的應(yīng)用價(jià)值 [J].中國(guó)衛(wèi)生資源，2020，23（4）：325.

[8]戴澤琦，景城陽(yáng)，吳雪，等.基于EVIDEM框架的中成藥 臨床綜合評(píng)價(jià)指標(biāo)體系構(gòu)建及解讀[J].中國(guó)實(shí)驗(yàn)方劑學(xué) 雜志，2024，30（6）：134-143.

[9］劉國(guó)恩.中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南2020[M].北京：中國(guó) 市場(chǎng)出版社，2020：27-76.

[10]陳耀龍，楊克虎，王小欽，等.中國(guó)制訂/修訂臨床診療指 南的指導(dǎo)原則：2022版[J].中華醫(yī)學(xué)雜志，2022，102 （10）：697-703.

[11]SHEABJ，REEVESBC，WELLSG，et al.AMSTAR 2：a critical appraisal tool systematic reviews that include randomised or non-randomised studies of healthcare interventions，orboth[J].BMJ，2017，358：j4008.

[12]FLEMYNG E，MOORE T H，BOUTRON I， et al. Using risk of bias 2 to assess results from randomised controlled trials ： guidance from Cochrane[J]. BMJ Evid Based Med， 2023，28（4）：260-266.

[13]HUSEREAU D，DRUMMOND M，AUGUSTOVSKI F， et al. Consolidated health economic evaluation reporting standards 2022（CHEERS 2022） statement： updated reporting guidance health economic evaluations[J]. ValueHealth，2022，25（1）：3-9.

[14]GASOL M，PACO N，GUARGA L，et al. Early access to medicines ： use of multicriteria decision analysis （MCDA） asa decision tool in Catalonia （Spain）[J].J Clin Med， 2022，11（5）：1353.

[15]潘慧敏，王鈺博，陳?ài)E，等.達(dá)格列凈治療2型糖尿病合 并心血管疾病的快速衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估[J].中國(guó)藥房，2024， 35（18）：2293-2298.

[16]黃文娟，崔夢(mèng)茹，阿卜杜如蘇力·吾舒爾，等.胰高血糖素 樣肽1受體激動(dòng)劑周制劑的Mini衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估[J].中國(guó) 藥房，2023，34（14）：1768-1773.

[17]鮑海妮，余小蘭，耿勁松，等.醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域多準(zhǔn)則決策 分析的方法學(xué)[J].中國(guó)衛(wèi)生資源，2020，23（4）：337- 341，372.

[18]LABA TL，JIWANI B，CROSSLAND R，et al. Can multicriteria decision analysis （MCDA） be implemented into real-world drug decision-making processes：a Canadian provincial experience[J]. Int J Technol Assess Health Care，2020：1-6.

（編輯·劉明偉）