“基因編輯治療先天性失明”等3則

基因編輯治療先天性失明

哈佛醫(yī)學(xué)院附屬麻省眼耳科（Mass Eye and Ear）醫(yī)院團(tuán)隊(duì)，于近日完成了基于CRISPR-Cas9系統(tǒng)的基因編輯治療先天性黑矇癥（LCA）的臨床試驗(yàn)。研究采用AAV病毒作為載體，攜帶基因編輯系統(tǒng)注射入患者視網(wǎng)膜，精準(zhǔn)修復(fù)CEP290 突變。首批入組的14名患者中，術(shù)后6個(gè)月有11人視力明顯改善，部分兒童表現(xiàn)尤為突出，部分患者夜盲癥狀緩解、視野擴(kuò)大，生活質(zhì)量顯著提升。該研究驗(yàn)證了基因編輯在眼科遺傳病治療中的可行性與安全性，為先天性黑矇癥及其他單基因視網(wǎng)膜病提供了突破性治療方案，也為CRISPR 技術(shù)的臨床應(yīng)用開辟了新方向。

新型傳感器助力炎癥標(biāo)志物監(jiān)測(cè)

近日，瑞典隆德大學(xué)與意大利國(guó)家研究委員會(huì)合作，開發(fā)出一種新型光學(xué)生物傳感器，可精準(zhǔn)識(shí)別炎癥標(biāo)志物白細(xì)胞介素-6（IL-6）。該傳感器由多孔硅（PSi）與分子印跡聚合物（MIP） 復(fù)合構(gòu)建，MIP膜的厚度僅有5納米，結(jié)構(gòu)緊湊，具有高度選擇性與穩(wěn)定性。其在牛血清中檢測(cè)限低至13納摩爾每升，無需熒光標(biāo)記，信號(hào)響應(yīng)靈敏。實(shí)驗(yàn)表明，該傳感器在重復(fù)使用中仍具良好再現(xiàn)性，適用于多種復(fù)雜生物環(huán)境中的實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)。該成果為炎癥相關(guān)疾病的早期診斷和個(gè)性化治療提供了便捷、無創(chuàng)的解決方案。

韋布空間望遠(yuǎn)鏡確認(rèn)GN-z11 為星暴星系

近日，基于詹姆斯·韋布空間望遠(yuǎn)鏡（JWST）的研究顯示，科學(xué)家首次分離解析了紅移值z(mì)=10.6的星系GN-z11的光譜，清晰探測(cè)到雙電離氧（[O III]）和氫阿爾法（Hα）射線，確認(rèn)其為典型星暴星系。GN-z11距地球約134億光年，顯現(xiàn)為宇宙誕生約4億年時(shí)的景象。分析顯示，該星系金屬豐度僅為太陽的17%，恒星形成速率高達(dá)每年24個(gè)太陽質(zhì)量，遠(yuǎn)超銀河系。其緊湊結(jié)構(gòu)、低金屬量與高恒星生成效率表明，早期宇宙中存在快速演化的原始星系，可能在再電離時(shí)期發(fā)揮關(guān)鍵作用。該成果不僅拓展了對(duì)宇宙早期星系化學(xué)演化的認(rèn)知，還提供了JWST 探索極高紅移天體的新范式，對(duì)理解最早期星系的形成機(jī)制具有重要意義。

【文稿】程澈

【責(zé)任編輯】龔婷