12年“磨”一藥！這款“青島藥”全國(guó)首創(chuàng)

這款“青島造”創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)了全球治療潰瘍性結(jié)腸炎干細(xì)胞1類創(chuàng)新藥“0”的突破，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)專項(xiàng)藥物空白。

2024年，青島奧克生物開發(fā)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“奧克生物”）自主研發(fā)的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液完成了I期臨床試驗(yàn)，進(jìn)入Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段，研究結(jié)果表明藥物的安全性、耐受性良好。這款“青島造”創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)了全球治療潰瘍性結(jié)腸炎干細(xì)胞1類創(chuàng)新藥“0”的突破，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)專項(xiàng)藥物空白。不僅是國(guó)內(nèi)最早申報(bào)?潰瘍性結(jié)腸炎適應(yīng)癥的干細(xì)胞1類創(chuàng)新藥，還是山東省首款獲批臨床的干細(xì)胞創(chuàng)新藥。

一次靈感引發(fā)十二年“磨劍”

產(chǎn)婦分娩后會(huì)留下醫(yī)療廢棄物臍帶，奧克生物將其變“廢”為寶，用于研發(fā)干細(xì)胞創(chuàng)新藥，救治患者。

“說(shuō)起這款新藥的研發(fā)靈感，還有一個(gè)有意思的故事?！眾W克生物技術(shù)副總兼研發(fā)總監(jiān)武芝介紹，由于心肌細(xì)胞很難再生，所以心肌炎患者通常難以根治。奧克生物創(chuàng)始人黃玉香博士在美國(guó)從事研發(fā)時(shí)發(fā)現(xiàn)，在臨床使用干細(xì)胞治療一名心肌病患者過(guò)程中，患者的心肌細(xì)胞出現(xiàn)了恢復(fù)和再生跡象。這一發(fā)現(xiàn)激發(fā)了黃玉香博士回國(guó)創(chuàng)業(yè)從事干細(xì)胞藥物開發(fā)的想法。

千里之行，始于足下。奧克生物首款干細(xì)胞創(chuàng)新藥的研發(fā)歷時(shí)12年。

2012年之前，團(tuán)隊(duì)一直處于工藝研究階段，研發(fā)人員需要每天在實(shí)驗(yàn)室篩選培養(yǎng)方案，有時(shí)一工作就是16小時(shí)，只為提升0.1%的細(xì)胞活性。

在數(shù)不清的實(shí)驗(yàn)和令人焦灼的等待后，團(tuán)隊(duì)在臨床試驗(yàn)中得到了最終驗(yàn)證。

2016年，團(tuán)隊(duì)連夜工作，制備了三批細(xì)胞送檢中國(guó)食品藥品檢定研究院，并通過(guò)了三批次的質(zhì)量復(fù)核認(rèn)定，成為山東省首家獲得細(xì)胞制品制備資質(zhì)的企業(yè)。

2018年，藥監(jiān)專家在公司實(shí)地核查時(shí)評(píng)價(jià)：“你們的質(zhì)量和工藝文件規(guī)范、專業(yè)?！?/p>

2020年7月14日，公司用于治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的干細(xì)胞創(chuàng)新藥獲得臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，這是山東省首個(gè)干細(xì)胞1類創(chuàng)新藥批件。

2024年，該干細(xì)胞創(chuàng)新藥完成了I期臨床試驗(yàn)。目前，以北京大學(xué)第三醫(yī)院和青島大學(xué)附屬醫(yī)院為組長(zhǎng)單位的Ⅱ期臨床試驗(yàn)已全面啟動(dòng)。

“該創(chuàng)新藥的核心作用機(jī)制在于：干細(xì)胞通過(guò)旁分泌作用釋放抗炎因子（如IL-10、TGF-β等）調(diào)控過(guò)度免疫反應(yīng)，同時(shí)分泌促修復(fù)細(xì)胞因子（如EGF、VEGF等）促進(jìn)腸黏膜組織再生?！眾W克生物創(chuàng)新藥項(xiàng)目經(jīng)理李華表示，在I期臨床試驗(yàn)中，公司對(duì)25位受試者進(jìn)行了12周的治療隨訪以及兩年的安全性隨訪，試驗(yàn)結(jié)果顯示，受試者在便血程度、排便次數(shù)及腸黏膜愈合等方面均有所改善，安全性和初步療效較好。

據(jù)初步統(tǒng)計(jì)，該款干細(xì)胞創(chuàng)新藥上市后，有望惠及全國(guó)150余萬(wàn)名潰瘍性結(jié)腸炎患者。

一個(gè)領(lǐng)域的二十二年深耕

作為專業(yè)從事細(xì)胞技術(shù)研究、保存、產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)和生物制藥的一體化高科技生物技術(shù)公司，奧克生物自2003年成立以來(lái)，始終聚焦干細(xì)胞成藥研發(fā)這一領(lǐng)域，從最初的工藝研究到構(gòu)建符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞庫(kù)體系，再到2020年拿下首個(gè)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)批件。22年來(lái)，奧克生物建立了從“實(shí)驗(yàn)室研究—中試生產(chǎn)—臨床試驗(yàn)轉(zhuǎn)化應(yīng)用”的完整研發(fā)路徑。

創(chuàng)新藥的研發(fā)需要科研和人才支撐。奧克生物目前擁有員工200多人，研發(fā)人員中碩士及以上學(xué)歷占比為92%，獲批青島市院士專家工作站，被評(píng)為青島市“最優(yōu)院士專家工作站”之一。同時(shí)，創(chuàng)新藥的研發(fā)也離不開投入。近三年，公司研發(fā)投入占比均超過(guò)30%，2024年研發(fā)投入占比達(dá)36.7%。

奧克生物積極與高校院所、醫(yī)院等多方合作，推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化與產(chǎn)業(yè)化。聯(lián)合青島科技大學(xué)開發(fā)干細(xì)胞工業(yè)化、規(guī)?；⒅悄芑O(jiān)視系統(tǒng)，推動(dòng)細(xì)胞自動(dòng)化培養(yǎng)體系的技術(shù)突破，提高干細(xì)胞培養(yǎng)效率，提升產(chǎn)品質(zhì)量，實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞的工業(yè)化生產(chǎn)；與青島大學(xué)附屬醫(yī)院分子診斷與再生醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)室合作，開展創(chuàng)新藥生物標(biāo)志物篩選研究；攜手華中科技大學(xué)網(wǎng)絡(luò)空間安全學(xué)院共同打造了國(guó)內(nèi)首個(gè)基于區(qū)塊鏈技術(shù)的干細(xì)胞生物組織樣本庫(kù)全流程可追溯系統(tǒng)，對(duì)樣本采集、運(yùn)輸、儲(chǔ)存、檢測(cè)及應(yīng)用的28個(gè)關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)數(shù)據(jù)實(shí)時(shí)上鏈，實(shí)現(xiàn)全生命周期不可篡改的動(dòng)態(tài)追蹤，提升了行業(yè)安全性與公信力。同時(shí)，奧克生物與北京大學(xué)第三醫(yī)院、青島大學(xué)附屬醫(yī)院、北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院等10多家三甲醫(yī)院共同推進(jìn)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)；聯(lián)合青島大學(xué)附屬醫(yī)院運(yùn)營(yíng)山東省人類臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞庫(kù)，實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞制劑全程可追溯。

在創(chuàng)新藥方面，奧克生物著眼于皮膚創(chuàng)面修復(fù)方向，啟動(dòng)了第二條創(chuàng)新藥管線。該創(chuàng)新藥聚焦各類難愈性創(chuàng)面（如糖尿病足、燒燙傷等）的修復(fù)治療，依托干細(xì)胞或工程化外泌體技術(shù)，通過(guò)調(diào)控局部炎癥反應(yīng)、促進(jìn)細(xì)胞增殖與組織再生，加速創(chuàng)面愈合。項(xiàng)目重點(diǎn)探索間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)創(chuàng)面微環(huán)境的調(diào)節(jié)機(jī)制，以及局部給藥方式（如凝膠、貼片等）的優(yōu)化，旨在解決傳統(tǒng)創(chuàng)面治療中愈合慢、易感染、疤痕形成等問(wèn)題。該項(xiàng)目目前處于工藝研究與臨床前研究階段，計(jì)劃于2026年進(jìn)入Pre-IND階段。

除了推進(jìn)創(chuàng)新藥研發(fā)，奧克生物還致力于推進(jìn)多個(gè)具有臨床價(jià)值的項(xiàng)目。目前，奧克生物與青島婦女兒童醫(yī)院達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開展干細(xì)胞治療小兒擴(kuò)張型心肌病的研究項(xiàng)目，并持續(xù)推進(jìn)干細(xì)胞治療卵巢早衰的臨床備案工作。其中，干細(xì)胞治療卵巢早衰備案項(xiàng)目已完成動(dòng)物模型安全性評(píng)價(jià)、有效性驗(yàn)證，計(jì)劃于2026年申報(bào)臨床試驗(yàn)。

政策滴灌助力產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新

“2025年，奧克生物承擔(dān)了4個(gè)省級(jí)重點(diǎn)項(xiàng)目和1個(gè)市級(jí)重大專項(xiàng)，累計(jì)獲政府獎(jiǎng)勵(lì)資金2000余萬(wàn)元。山東財(cái)金集團(tuán)將于近期完成對(duì)奧克生物研發(fā)管線的首輪股權(quán)投資，重點(diǎn)支持干細(xì)胞創(chuàng)新藥研發(fā)?！蔽渲ケ硎?，青島市領(lǐng)導(dǎo)前不久參觀企業(yè)培養(yǎng)平臺(tái)時(shí)強(qiáng)調(diào)，要加速推動(dòng)干細(xì)胞創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，政府將全力支持像奧克生物這樣的硬科技企業(yè)發(fā)展。

2025年，青島聚焦加快構(gòu)建“10+1”創(chuàng)新型產(chǎn)業(yè)體系，重點(diǎn)發(fā)展生命健康、智能網(wǎng)聯(lián)新能源汽車、低空經(jīng)濟(jì)、綠色能源、智能裝備這5個(gè)新興產(chǎn)業(yè)，以提升產(chǎn)業(yè)支撐力。作為國(guó)家級(jí)雙創(chuàng)示范基地、山東半島國(guó)家自主創(chuàng)新示范區(qū)的重要組成部分，青島高新區(qū)聚焦以生物醫(yī)藥及醫(yī)療器械為核心的“1+2+1”現(xiàn)代產(chǎn)業(yè)體系，依托青島市生物醫(yī)藥及醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)園，已集聚相關(guān)市場(chǎng)主體1000余家。

通過(guò)集聚優(yōu)質(zhì)市場(chǎng)主體，完善配套支撐體系，優(yōu)化創(chuàng)新環(huán)境，推動(dòng)創(chuàng)新活力持續(xù)釋放。產(chǎn)業(yè)鏈上的企業(yè)自發(fā)形成協(xié)作集群，實(shí)現(xiàn)了從個(gè)體發(fā)展到產(chǎn)業(yè)集群的規(guī)模效應(yīng)。奧克生物自落戶青島高新區(qū)以來(lái)，先后獲批“干細(xì)胞與生物診療國(guó)家地方聯(lián)合工程研究中心”“青島（奧克）區(qū)域細(xì)胞制備中心”“青島市新型研發(fā)機(jī)構(gòu)”“專精特新企業(yè)”“青島市企業(yè)技術(shù)中心”以及“青島市干細(xì)胞與生物診療工程研究中心”等資質(zhì)認(rèn)定，建成集研發(fā)、生產(chǎn)、儲(chǔ)存、臨床轉(zhuǎn)化為一體的再生醫(yī)學(xué)及生物診療高端研究平臺(tái)。

未來(lái)，奧克生物將專注研發(fā)細(xì)胞的標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)?；苽浼夹g(shù)，以創(chuàng)新技術(shù)為驅(qū)動(dòng)，推進(jìn)干細(xì)胞1類創(chuàng)新藥研發(fā)，致力于成為全球首款治療潰瘍性結(jié)腸炎干細(xì)胞1類創(chuàng)新藥上市的企業(yè)，建設(shè)集科研、臨床醫(yī)療、生物醫(yī)藥研發(fā)、生物技術(shù)成果轉(zhuǎn)化于一體的干細(xì)胞與生物診療產(chǎn)業(yè)化基地，為青島建設(shè)具有國(guó)際影響力和國(guó)內(nèi)競(jìng)爭(zhēng)力的\"中國(guó)康灣\"貢獻(xiàn)力量。