美國FDA批準Pemazyre(pemigatinib)用于治療FGFR2基因融合型膽管癌

美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)于2020年4月17日通過加速審批程序(accelerated approval)批準Incyte公司(Incyte Corporation)的最新靶向藥物Pemazyre(pemigatinib，化學名：3-(2,6-Difluoro-3,5-dimethoxyphenyl)-1-ethyl-1,3,4,7-tetrahydro-8-(4-morpholinylmethyl)-2H-pyrrolo[3′,2′:5,6]pyrido[4,3-d]pyrimidin-2-one,培加替尼，CAS登記號1513857-77-6)用于成人治療先前經(jīng)過治療但效果不佳的晚期FGFR2基因融合型膽管癌(Cholangiocarcinoma)。

膽管癌是一種比較罕見的癌癥。大多數(shù)膽管癌患者在得到診斷時癌癥已經(jīng)處于晚期，這時已經(jīng)不適合采用手術(shù)切除的方式進行治療。截至此前，市場上沒有經(jīng)過FDA批準的用于治療膽管癌的特效藥物，標準的初始治療方案是采用化療藥物進行聯(lián)合治療。約有9%～14%的膽管癌患者的腫瘤會發(fā)生FGFR2基因融合。Pemazyre(pemigatinib)為口服片劑，可以阻斷膽管癌腫瘤細胞的FGFR2基因，從而阻止其生長和擴散。

Pemazyre(pemigatinib)最常見(在用藥患者中的發(fā)生率達到20%或以上)的毒副作用有低磷血癥(電解質(zhì)紊亂)、斑禿、腹瀉、指甲毒性、味覺異常、惡心、便秘、口腔炎癥、眼睛發(fā)干、口干、食欲下降、嘔吐、關(guān)節(jié)痛、腹痛、背痛、皮膚干燥。Pemazyre另一個可能帶來的風險是眼睛毒性。

FDA在審批Pemazyre(pemigatinib)時采用了優(yōu)先審評審批程序(Priority Review)，并授予其突破性療法認證(Breakthrough Therapy designation)和孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。此外，因為Pemazyre(pemigatinib)是通過加速審批程序(accelerated approval)批準的，研發(fā)方應(yīng)繼續(xù)開展隨機對照臨床試驗并提交試驗結(jié)果。