FDA批準(zhǔn)治療脊髓性肌萎縮癥藥物Nusinersen上市

◆醫(yī)藥快訊◆

FDA批準(zhǔn)治療脊髓性肌萎縮癥藥物Nusinersen上市

美國(guó)FDA于2016年12月23日批準(zhǔn)百健艾迪（Biogen IDEC）公司的Nusinersen（商品名：Spinraza）注射液上市，用于兒童和成人治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。

本藥為一種反義寡核苷酸，用于治療染色體5q突變導(dǎo)致的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因（SMN）蛋白缺乏所致SMA。SMA轉(zhuǎn)基因動(dòng)物模型的體外分析和試驗(yàn)顯示，本藥可增加SMN2 mRNA轉(zhuǎn)錄體所含的外顯子7及產(chǎn)生完整SMN蛋白所含的外顯子7。

本藥的有效性經(jīng)一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、假對(duì)照試驗(yàn)證明，并經(jīng)一項(xiàng)非盲試驗(yàn)支持。雙盲試驗(yàn)中，受試者按2∶1的比例隨機(jī)接受本藥或虛假藥物注射。試驗(yàn)的首要終末指標(biāo)為應(yīng)答患者比例。應(yīng)答定義為動(dòng)作發(fā)展指標(biāo)改善項(xiàng)目多于惡化項(xiàng)目。經(jīng)分析顯示，接受本藥治療動(dòng)作發(fā)展指標(biāo)應(yīng)答受試者顯著高于接受虛假藥物治療者。非盲試驗(yàn)結(jié)果也支持雙盲試驗(yàn)結(jié)果。

（來(lái)源：http://www.fda.gov/）