按績效支付的風險分擔協(xié)議在醫(yī)療器械領域的應用與展望

艾亞萍 王俊鋒 趙 瑾 明 堅, 劉 君 胡 敏 陳英耀

（1艾昆緯企業(yè)管理咨詢（上海）有限公司 上海 200041；2復旦大學公共衛(wèi)生學院 上海 200032）

隨著醫(yī)療器械行業(yè)的迅猛發(fā)展，醫(yī)療器械的注冊申請數(shù)量逐年提升，創(chuàng)新醫(yī)療器械加速涌現(xiàn)，國家不斷推行對創(chuàng)新醫(yī)療器械予以優(yōu)先審評審批、支持創(chuàng)新醫(yī)療器械臨床推廣和使用等利好政策。首個全國性醫(yī)保醫(yī)用耗材目錄的建立將為耗材類醫(yī)療器械發(fā)展奠定良好基礎[1]。2021年，《國務院辦公廳關于印發(fā)“十四五”全民醫(yī)療保障規(guī)劃的通知》提出，要加強醫(yī)保醫(yī)用耗材管理，建立醫(yī)保醫(yī)用耗材準入制度，制定醫(yī)保醫(yī)用耗材目錄。同時，DRG/DIP 支付方式改革改變了傳統(tǒng)按服務項目付費的醫(yī)保支付方式，更加注重平衡醫(yī)療質(zhì)量安全管理和醫(yī)療成本控制，或?qū)⒋龠M基于價值的創(chuàng)新支付方式探索。這些政策的制定和發(fā)布為醫(yī)療器械企業(yè)的新產(chǎn)品上市和臨床應用帶來了新的機遇與挑戰(zhàn)，企業(yè)在保證產(chǎn)品安全有效的基礎上，需要進一步助力支付方和醫(yī)療機構(gòu)控制不必要的醫(yī)療消耗，促進醫(yī)療服務質(zhì)量提升。

在創(chuàng)新醫(yī)療器械上市利好、速度加快的同時，其有效性和安全性等證據(jù)卻仍可能存在不充分、不完整的問題，從而導致臨床結(jié)局存在不確定性。因此，醫(yī)保支付方和醫(yī)療機構(gòu)在購買使用創(chuàng)新醫(yī)療器械時，可能會面臨來自療效的不確定性。在此背景下，按績效支付風險分擔協(xié)議（Risk-sharing agreements,RSA)有助于消除支付方和醫(yī)療機構(gòu)對于不確定性的擔憂，這一創(chuàng)新支付方式在國內(nèi)外得到廣泛應用。本文總結(jié)了醫(yī)療器械領域按績效支付RSA 的國際國內(nèi)案例應用經(jīng)驗，梳理了按績效支付RSA 的關鍵考量要素，并展望探討了其在我國創(chuàng)新醫(yī)療器械耗材價值準入方面的進一步應用發(fā)展。

1 RSA基本概念

風險分擔協(xié)議是指生產(chǎn)商與醫(yī)保支付方或醫(yī)療服務提供方達成的協(xié)議，允許在特定條件下對醫(yī)療技術進行報銷，雙方共同承擔可能的療效或預算不確定性風險，以加快患者對創(chuàng)新醫(yī)療技術的可及性[2]。

風險分擔協(xié)議可分為三大類，包含基于績效的協(xié)議、基于財務的協(xié)議、基于服務的協(xié)議（見圖 1）。其中基于績效的風險分擔協(xié)議重點關注產(chǎn)品帶來的健康產(chǎn)出或治療效果，且患者的實際臨床結(jié)局直接與報銷水平關聯(lián)。基于績效的風險分擔協(xié)議可以進一步細分為按績效支付（pay for performance,P4P）和基于證據(jù)發(fā)展的報銷（coverage with evidence development,CED）。按績效支付是指企業(yè)對產(chǎn)品實際療效做出保證，醫(yī)保支付方會先支付患者最初幾個療程內(nèi)產(chǎn)生的費用，若療效沒有達到一定指標、患者癥狀沒有緩解，企業(yè)需要退還沒有達到目標結(jié)果的部分，醫(yī)保只支付療效可以達標的費用。CED 是由于現(xiàn)有臨床證據(jù)不足，允許先按照企業(yè)設定或企業(yè)同醫(yī)保支付方協(xié)商確定的價格支付一段約定時間的費用，醫(yī)保支付方在達到約定的時間終點后，根據(jù)約定時間內(nèi)累積的證據(jù)評審是否繼續(xù)醫(yī)保報銷或者調(diào)整報銷待遇水平。這種基于證據(jù)的有條件報銷旨在解決醫(yī)保準入評審時由于產(chǎn)品臨床證據(jù)不足所導致的價值不確定性問題[3]。

圖1 風險分擔協(xié)議常見類型

不同于藥品，醫(yī)療器械的用量相對固定，濫用風險較低，一般不適用于基于財務的風險分擔協(xié)議?；诜盏娘L險分擔協(xié)議是通過提供綜合服務進行疾病全流程管理，從而優(yōu)化患者的健康產(chǎn)出，由于當前基礎數(shù)據(jù)平臺建設尚未完善，該協(xié)議在國內(nèi)外的相關應用經(jīng)驗很少，仍處于發(fā)展初期。考慮到醫(yī)療器械的療效會受到操作者的操作經(jīng)驗影響，相比藥品存在更多的療效不確定性，因此現(xiàn)階段在醫(yī)療器械領域應用廣泛的協(xié)議類型為基于績效的風險分擔協(xié)議。而基于支付CED 在中國現(xiàn)行準入制度下存在較大挑戰(zhàn)，在實際執(zhí)行過程中需要持續(xù)性收集大樣本的長期臨床數(shù)據(jù)作為確切的療效證據(jù)支撐，執(zhí)行難度大，在國內(nèi)外醫(yī)療器械領域的應用經(jīng)驗也較少。按績效支付可以通過收集短期的療效體現(xiàn)臨床價值，目前在國內(nèi)外醫(yī)療器械領域的應用最為廣泛，可行性相對較高?；诖?，本文將主要探討醫(yī)療器械領域按績效支付的風險分擔協(xié)議。

2 國內(nèi)外實踐案例

2.1 美國可吸收抗生素洗脫包膜按績效支付

可吸收包膜可以包裹在心血管植入型電子器械（cardiovascular i m p l a n t a b l e e l e c t r o n i c devices，CIED）外部，用于降低手術的感染風險[4]。為了解決可吸收包膜在臨床療效上的不確定性問題，生產(chǎn)商在美國聯(lián)合醫(yī)療機構(gòu)開展按績效支付的RSA[5]，截至2017年6月，已有140 多家醫(yī)療機構(gòu)參與。該協(xié)議將療效的監(jiān)測指標定為患者的感染結(jié)局，風險分擔主要取決于術后感染的發(fā)生與否（見表1）。在該協(xié)議下，基于對 6983 名患者平均長達20.7 個月隨訪的隨機對照臨床研究表明，使用可吸收包膜顯著降低主要 CIED 感染的發(fā)生率（P=0.04），進一步驗證了產(chǎn)品的療效[4]。該協(xié)議的實施減少了醫(yī)院和患者因CIED 植入手術感染風險的不確定性，提高了患者使用創(chuàng)新醫(yī)療產(chǎn)品的可及性。

2.2 美國基于胰島素泵進行糖尿病管理的按績效支付

胰島素泵是糖尿病患者胰島素強化治療的有效手段[6]。為了解決胰島素泵使用的療效不確定性問題，2017年美國Aetna 商業(yè)保險公司和廠商開展了一項按績效支付的RSA[7]。協(xié)議主要以患者的糖尿病管理結(jié)局作為監(jiān)測指標，風險分擔主要取決于患者的糖尿病是否得到有效控制（見表1）。之后United Healthcare 商業(yè)保險公司也與該廠商開展了類似協(xié)議，保險支付方報告了協(xié)議實施1年后的效果，在所納入的6000 名患者中，使用胰島素泵降低了27%的可預防住院率，同時降低了成本[8]。該協(xié)議降低了患者使用胰島素泵的療效不確定性問題，使得商業(yè)保險公司愿意為該胰島素泵買單，提高了患者使用產(chǎn)品的可及性。

表1 醫(yī)療器械領域按績效支付RSA的國際經(jīng)驗

2.3 上?；诓糠衷\療項目試行按績效支付

為減輕患者負擔，解決部分診療服務的療效不確定性問題，2021年上海市醫(yī)療保障局試行包括7 種微小核糖核酸檢測、人工智能輔助治療技術、腫瘤消融治療技術（冷凍）在內(nèi)的按績效支付[9]，該協(xié)議由醫(yī)保局牽頭，醫(yī)療機構(gòu)參與。3 個項目的監(jiān)測指標會結(jié)合臨床特征和產(chǎn)品技術特性進行確定，分別設定為陽性結(jié)果檢出率、手術并發(fā)癥發(fā)生率、腫塊縮小水平或并發(fā)癥發(fā)生率。通過結(jié)合醫(yī)療信息系統(tǒng)提取、醫(yī)院填報、數(shù)據(jù)核查等多種途徑收集并驗證相關數(shù)據(jù)。風險分擔主要取決于療效指標的達成與否（見表2）。支付標準分別設定為陽性結(jié)果檢出率達到或超過上一年度全市平均水平、手術的并發(fā)癥發(fā)生率在上一年度全市發(fā)生率以下、術后第一次復查腫塊直徑較術前縮小比例大于或等于50%。

表2 醫(yī)療器械領域按績效支付RSA的國內(nèi)經(jīng)驗

2022年1月，上海市醫(yī)療保障局新增Septin9 基因甲基化檢測、超選擇腦動脈腔內(nèi)血栓取出術、機器人X 射線立體定向放射治療等3個按績效支付試行項目[10]。監(jiān)測指標分別為陽性結(jié)果檢出率、血管再通成功率、腫塊縮小情況或并發(fā)癥發(fā)生率，與原來的3 個項目類似。隨著項目開展，上海市醫(yī)療保障局于2022年6月再次新增心臟瓣膜（折疊）和心腔超聲導管2 個醫(yī)療器械按績效支付試行項目[11]，監(jiān)測指標為手術成功率或并發(fā)癥發(fā)生率。

2.4 浙江肝移植術按績效支付的試點

除了在醫(yī)療器械領域開展按績效支付的嘗試，我國也逐步在醫(yī)療服務領域進行按績效支付試點。2018年，浙江省在浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院等4 家省內(nèi)醫(yī)療機構(gòu)開展肝移植手術按績效支付試點[12]，主要解決肝移植手術的療效不確定性問題。監(jiān)測指標為患者肝移植術后存活率，風險分擔主要取決于患者術后存活時長。醫(yī)保局將肝移植術按“乙類”項目納入基本醫(yī)療保險支付范圍，如果患者存活滿5年，醫(yī)保將在預留費用中對醫(yī)療機構(gòu)予以激勵。

2.5 廈門動態(tài)調(diào)糖項目按績效支付的實踐

2019年由廈門大學附屬第一醫(yī)院、廠商和第三方管理公司聯(lián)合開展了門診動態(tài)調(diào)糖項目的按績效支付[13]。與國外一些糖尿病管理的按績效支付項目類似，該項目主要解決使用血糖監(jiān)測技術進行糖尿病管理的療效不確定性問題。符合條件的糖尿病患者加入項目后，院方將為患者建立個人檔案，醫(yī)生將基于血糖監(jiān)測技術提供的服務為患者制定治療和評估方案。監(jiān)測指標為糖尿病患者的血糖控制結(jié)局，風險分擔主要取決于患者的血糖是否得到有效控制。

3 經(jīng)驗啟示

通過以上國內(nèi)外RSA 的實踐案例，我們可以得到以下經(jīng)驗啟示。

3.1 關于產(chǎn)品選擇

選擇具有與診療結(jié)局相關聯(lián)特性的產(chǎn)品，有助于提高醫(yī)療器械領域開展按績效支付的可行性。醫(yī)療器械類型種類繁多，包含治療類、診斷類、康復類等，由于用途不同，造成對醫(yī)療器械的療效評估存在一定難度，并非所有產(chǎn)品都適合開展RSA。根據(jù)國內(nèi)外經(jīng)驗一般選擇能明確與具體診療結(jié)局相關聯(lián)的產(chǎn)品，如上文案例提及的核糖核酸檢測等診斷類器械、胰島素泵等疾病管理類器械。

3.2 關于指標選擇

選擇具有明確可衡量的臨床療效監(jiān)測指標，是按績效支付具有可操作性的關鍵要素。通過國內(nèi)外的案例可以看到，醫(yī)療器械領域的按績效支付RSA 均設計了明確可衡量的療效指標，如陽性結(jié)果檢出率、疾病診斷率、感染率等。不明確的療效指標將使得協(xié)議不具有可操作性。

3.3 關于風險分擔

風險分擔主要取決于產(chǎn)品的療效是否達到預先設定的標準，其療效設定標準常需高于目前臨床常規(guī)診療產(chǎn)品的水平。協(xié)議參與方之間的風險分擔份額基于療效的水平差異進行設計，支付方也愿意為減少療效不確定性而接受相關協(xié)議。在提高疾病檢出水平、診斷水平或者管理水平方面具有優(yōu)勢的醫(yī)療器械更具有開展按績效支付RSA的條件。

3.4 關于合作形式

合作形式的選擇需要結(jié)合不同利益相關方的需求，保障協(xié)議落地執(zhí)行。國際上按績效支付RSA 的合作形式較為多元，企業(yè)可直接與支付方、商業(yè)保險公司或者醫(yī)療機構(gòu)合作，我國在醫(yī)療器械領域的按績效支付還處在起步階段，目前主要是在醫(yī)保部門與醫(yī)療機構(gòu)之間進行探索，也存在以企業(yè)為主導的按績效支付協(xié)議，但主要與商業(yè)保險開展合作。企業(yè)與公共支付方，如醫(yī)保部門合作需要考量更多的因素，包括政策支持、支付方式創(chuàng)新以及企業(yè)在合作過程中可能需要分擔更高比例的風險等。

4 關鍵考量因素分析

4.1 與醫(yī)療器械相關管理政策緊密結(jié)合

按績效支付RSA 需要在醫(yī)療器械的準入、報銷等相關政策的框架下實施。對于支付方或醫(yī)療機構(gòu)來說，政策因素的影響仍然是實施該類協(xié)議的主要考量因素。隨著DRG/DIP 的實施，以質(zhì)量驅(qū)動和成本控制的支付管理趨勢愈加明朗，國家醫(yī)保耗材目錄的逐步建立也對醫(yī)療耗材精細化管理提出更高的需求。RSA 可以幫助解決療效和財務的不確定性問題，在平衡臨床療效改善與預算控制方面具有獨特的優(yōu)勢。雖然目前還沒有明確的醫(yī)療器械創(chuàng)新準入或支付的指導路線，在一定程度上限制了 RSA 的應用，但隨著國家相關政策的進一步規(guī)范，未來醫(yī)療器械領域RSA仍具有較大發(fā)展空間。

4.2 滿足不同利益相關方的需求

滿足多方需求是驅(qū)動按績效支付RSA 應用的核心，平衡關鍵利益相關方的需求非常關鍵且必要。支付方不僅有提升醫(yī)療質(zhì)量、改善患者體驗的需求，還有提高基金使用績效的需求。而企業(yè)方在常規(guī)準入較難的情景下，有促進產(chǎn)品準入、提高患者診療可及性，從而獲得與競爭產(chǎn)品的差異化市場份額和價格的需求。醫(yī)療機構(gòu)也有提升診療技術的臨床需求和控制預算的管理需求。將支付方、醫(yī)療機構(gòu)、企業(yè)方之間的需求有機結(jié)合起來并在共同的協(xié)議框架下行動[14]，才能較好推動按績效支付RSA 的設計和實施。

4.3 選定適宜的醫(yī)療器械和實施范圍

適宜的醫(yī)療器械類型和實施范圍是按績效支付RSA 的關鍵要素。首先，醫(yī)療器械需要具有臨床療效的差異性，具有重大創(chuàng)新和臨床價值的醫(yī)療器械可以優(yōu)先考慮開展RSA。其次，與醫(yī)療器械相關聯(lián)的疾病類型也會影響RSA 的實施，例如心血管疾病、慢性病等具有較大患者規(guī)模、患者認知較充分的疾病，開展RSA 具有較好的患者基礎，容易施行。最后，醫(yī)療器械特性和所處市場周期階段也會對協(xié)議的實施產(chǎn)生影響。對于尚未獲得準入資格、市場競爭程度低的創(chuàng)新醫(yī)療器械，可以較好地受益于RSA。

4.4 完善RSA協(xié)議設計和落地執(zhí)行

RSA 設計、執(zhí)行本身帶來的管理成本上升是需要考量的問題。RSA 協(xié)議的設計和實施耗時且昂貴，從國際經(jīng)驗來看，數(shù)據(jù)收集、項目是否具有成本效果等因素決定了RSA 實施的可行性[15]。為了支撐風險分擔措施、支付條件等關鍵內(nèi)容的設計與執(zhí)行，需要做好數(shù)據(jù)收集、療效評估等一系列工作，可能需要與大型醫(yī)療中心或醫(yī)院開展合作，以納入足夠的患者并收集數(shù)據(jù)，項目管理工作對于協(xié)議主要發(fā)起方來說極具挑戰(zhàn)性。通過小規(guī)模試點積累經(jīng)驗、引入第三方管理機構(gòu)、做好成本效果分析對RSA 協(xié)議的設計落地均具有一定助益。

5 醫(yī)療器械領域按績效支付RSA在我國的應用展望

醫(yī)保支付方、醫(yī)療機構(gòu)和企業(yè)可通過按績效支付風險分擔協(xié)議，引進創(chuàng)新醫(yī)療器械，提升患者對創(chuàng)新治療方案的可及性，同時控制由于療效不確定帶來的風險。放眼全球，按績效支付的風險分擔協(xié)議在創(chuàng)新藥品的管理應用十分廣泛，以歐洲、美國、加拿大、澳大利亞、韓國、我國臺灣地區(qū)等為代表，目前已經(jīng)形成了較為成熟的管理體系。盡管國內(nèi)部分地區(qū)已經(jīng)開始探索在醫(yī)療器械領域?qū)嵤┌纯冃еЦ讹L險分擔協(xié)議的應用，不過這一領域仍處于早期探索階段，相關經(jīng)驗也非常有限。相比藥品，醫(yī)療器械更新迭代周期短，準入門檻低，因此醫(yī)保支付方更加需要引入創(chuàng)新的支付方式來保障醫(yī)療器械持續(xù)創(chuàng)新，讓創(chuàng)新的醫(yī)療技術更好地為患者服務。

5.1 按績效支付RSA支持醫(yī)療器械價值準入

2020年6月，國家醫(yī)療保障局發(fā)布了《基本醫(yī)療保險醫(yī)用耗材管理暫行辦法（征求意見稿）》（以下簡稱《管理暫行辦法》），并公開征求社會意見。這是國內(nèi)首次提出建立醫(yī)用耗材醫(yī)保報銷目錄，《管理暫行辦法》明確提出根據(jù)評價規(guī)則和指標體系對符合申報條件的醫(yī)用耗材進行評審，并逐步實施醫(yī)保準入價格談判。這可能表明醫(yī)用耗材的管理更加趨于以價值為導向，更加關注其臨床價值、經(jīng)濟價值和醫(yī)?；鸬目沙惺芏取ｋS著《管理暫行辦法》的逐步完善，醫(yī)用耗材管理逐步標準化和精細化，醫(yī)保支付方和醫(yī)療機構(gòu)需要不斷在提升臨床診療效率和控制整體醫(yī)療資源消耗之間取得平衡。而對于創(chuàng)新的醫(yī)療醫(yī)用耗材，可探索引入創(chuàng)新的支付方式，如按績效支付，以助力創(chuàng)新醫(yī)療技術價值準入。

醫(yī)保支付方與創(chuàng)新醫(yī)療器械企業(yè)簽訂按績效支付風險分擔協(xié)議，醫(yī)保支付方需要承擔創(chuàng)新醫(yī)療器械準入帶來的臨床效果和醫(yī)療費用的不確定性，而這種不確定性可通過風險分擔協(xié)議由企業(yè)來共同分擔。盡管按績效支付風險分擔協(xié)議對于數(shù)據(jù)的要求和協(xié)議管理成本非常高，在具體執(zhí)行落地層面仍然會有不小的挑戰(zhàn)，在以價值為導向的醫(yī)用耗材管理這一政策背景下，這一創(chuàng)新支付方式勢必會有越來越多的應用場景和實踐探索。

5.2 按績效支付RSA支持DRG/DIP下的創(chuàng)新醫(yī)療器械使用

2021年11月，國家醫(yī)保局印發(fā)《DRG/DIP 支付方式改革三年行動計劃》(以下簡稱《三年行動計劃》)，明確提出加快推進DRG/DIP 支付方式改革全覆蓋。與傳統(tǒng)按服務項目付費方式相比，DRG/DIP 支付方式有利于進一步促進醫(yī)療機構(gòu)精細化管理，根據(jù)臨床需求提供服務，從而避免因過度醫(yī)療行為造成醫(yī)療資源浪費。在保證患者醫(yī)療質(zhì)量安全的前提下，公立醫(yī)院管理方向?qū)⒅饾u從擴大收入向控制成本轉(zhuǎn)變，更加關注醫(yī)療支出，努力建設成為更具有成本效益比的服務提供體系。

隨著醫(yī)保支付方式改革的深入推進，醫(yī)療機構(gòu)通過DRG/DIP 控制不合理、不必要的醫(yī)療費用，在平衡醫(yī)療質(zhì)量、安全和基金使用效率的前提下，對于成本相對較高的創(chuàng)新技術的使用需要進行更審慎的考量。從長期效果來看，創(chuàng)新的醫(yī)療技術能夠推動臨床學科的發(fā)展，給患者帶來更多福音。上海目前推行的部分診療項目按績效支付方式改革試點可以在一定程度上化解這一矛盾。選擇比較前沿、臨床應用較廣、療效理想但尚未納入醫(yī)療保險支付范圍的新技術推行按績效支付方式試點，對各醫(yī)院開展這些技術也形成了相應的激勵，提高了醫(yī)院開展此類診療項目的積極性，提升了患者對新技術的可及性，同時也降低了患者的經(jīng)濟負擔。除此以外，醫(yī)療機構(gòu)需要承擔使用創(chuàng)新醫(yī)療器械帶來的臨床療效和費用的不確定性，企業(yè)通過風險分擔協(xié)議分擔這一風險，如果沒有達到協(xié)議預先設定的療效或成本控制效果，企業(yè)需要根據(jù)協(xié)議約定賠付或者返款給醫(yī)療機構(gòu)。目前這一模式在美國運作得比較成熟并取得不錯的效果，而完善數(shù)據(jù)系統(tǒng)和打通醫(yī)院與企業(yè)之間的支付渠道目前可能是國內(nèi)開展這一合作模式面臨的主要問題?？梢钥紤]優(yōu)先選擇DRG/DIP定點大型醫(yī)療機構(gòu)開展項目試點，結(jié)合運行過程中遇到的實際問題，積累相關經(jīng)驗后再逐步推廣。