國(guó)外罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)制度現(xiàn)狀

劉偉靜等

摘要：

總結(jié)國(guó)外罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)制度以及罕用藥管理制度現(xiàn)狀并對(duì)其進(jìn)行分析，為我國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障提供參考和建議。

關(guān)鍵詞：

罕見(jiàn)病；孤兒藥；醫(yī)療保險(xiǎn)制度

中圖分類(lèi)號(hào)：

D9

文獻(xiàn)標(biāo)識(shí)碼：A

文章編號(hào)：16723198（2015）11016602

罕見(jiàn)病（rare disease）又稱孤兒?。╫rphan diseases），是指發(fā)生概率小，危及個(gè)體身體健康或者生命的疾病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的觀點(diǎn)，罕見(jiàn)病是指患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病或病變。目前世界范圍內(nèi)已知的罕見(jiàn)病約有5000-8000種，約占人類(lèi)疾病的10%。罕用藥（Orphan Drug）又稱孤兒藥，是用來(lái)治療、預(yù)防、診斷罕見(jiàn)病的藥物，目前僅有約1%的罕見(jiàn)病可得到有效治療藥物。為加強(qiáng)罕見(jiàn)病患者的用藥保障，減輕其經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，多個(gè)國(guó)家制定了罕用藥管理制度，并建立相應(yīng)的罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)制度。

1國(guó)外罕用藥管理制度現(xiàn)狀及成果

1983年美國(guó)罕見(jiàn)疾病組織（NORD）成立，同年通過(guò)《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act）；歐盟委員會(huì)于1996年開(kāi)始制定孤兒藥品條例EC141/2000；澳大利亞于1997年建立了專(zhuān)門(mén)的罕見(jiàn)病藥物計(jì)劃（Australian Orphan Drugs Program）；加拿大雖無(wú)單獨(dú)的罕見(jiàn)病藥物制度，但是建立了緊急用藥機(jī)制。各國(guó)罕用藥管理制度對(duì)罕用藥認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)以及罕用藥的研發(fā)扶持、審批、專(zhuān)利保護(hù)、市場(chǎng)獨(dú)占等相關(guān)規(guī)定見(jiàn)表1。

各國(guó)的罕用藥管理制度的實(shí)施激發(fā)了罕用藥的研發(fā)，提高了罕見(jiàn)病患者的用藥保障。1983年美國(guó)上市的孤兒藥產(chǎn)品僅10種，至2014年底達(dá)到478種。歐盟在罕見(jiàn)病藥物法規(guī)實(shí)施前僅8種孤兒藥審核通過(guò)，至今已有139種孤兒藥產(chǎn)品獲得歐洲市場(chǎng)孤兒藥產(chǎn)品地位。目前澳大利亞醫(yī)療產(chǎn)品局公布已注冊(cè)的罕用藥達(dá)到287種。

2罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)模式及相關(guān)政策

目前多個(gè)國(guó)家將罕見(jiàn)病涵蓋進(jìn)醫(yī)療保險(xiǎn)體系，并制定罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)相關(guān)政策，以減輕患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。

2.1美國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)制度

在美國(guó)99%的罕見(jiàn)病患者獲得治療所需費(fèi)用的方式主要包括政府贊助的醫(yī)療保健計(jì)劃，健保組織以及商業(yè)保險(xiǎn)，其中以商業(yè)保險(xiǎn)為主。美國(guó)制定了處方藥計(jì)劃，即醫(yī)方照顧計(jì)劃處方藥計(jì)劃（Prescription Drug Plans，PDP），是為符合醫(yī)方照顧計(jì)劃保險(xiǎn)資格的患者提供處方藥保險(xiǎn)的計(jì)劃?；颊呖梢酝ㄟ^(guò)商業(yè)保險(xiǎn)公司或者藥品保險(xiǎn)經(jīng)營(yíng)者自愿參加，同時(shí)有兩種選擇，一是加入獨(dú)立的處方藥計(jì)劃（stand-alone PDP），二是加入醫(yī)方照顧計(jì)劃中的Part C（MA-PD）來(lái)取得處方藥的覆蓋。

該處方藥計(jì)劃的藥品目錄包括若干個(gè)不同的層次，不同層級(jí)的藥品共付數(shù)額及報(bào)銷(xiāo)情況不同。對(duì)于每個(gè)不同的計(jì)劃，都可以靈活選擇保險(xiǎn)報(bào)銷(xiāo)標(biāo)準(zhǔn)而不按照該標(biāo)準(zhǔn)設(shè)置，可提供和該標(biāo)準(zhǔn)相當(dāng)?shù)谋ｋU(xiǎn)福利，或者提供對(duì)患者更有利的保險(xiǎn)報(bào)銷(xiāo)標(biāo)準(zhǔn)。

2.2歐盟罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)制度

2009年歐洲理事大力促進(jìn)成員國(guó)罕見(jiàn)病計(jì)劃的制定。根據(jù)建議，每個(gè)成員國(guó)都應(yīng)該盡快地在適當(dāng)?shù)乃絻?nèi)建立和實(shí)施罕見(jiàn)病計(jì)劃或戰(zhàn)略，目標(biāo)是保證歐洲所有的罕見(jiàn)病患者都能平等地享有優(yōu)質(zhì)的診斷、治療和康復(fù)服務(wù)。

目前歐洲各國(guó)孤兒藥的可獲得性和居民可及性不盡相同。孤兒藥指定、方案援助和上市批準(zhǔn)這些程序集中由歐盟負(fù)責(zé)，但這些產(chǎn)品的定價(jià)和報(bào)銷(xiāo)工作仍然由各成員國(guó)自己負(fù)責(zé)，罕見(jiàn)病治療可及性方面主要取決于成員國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)體系和相關(guān)疾病基金中的藥品定價(jià)與報(bào)銷(xiāo)系統(tǒng)。對(duì)比利時(shí)、法國(guó)、意大利和荷蘭4個(gè)典型國(guó)家的研究發(fā)現(xiàn)，孤兒藥定價(jià)主要以價(jià)格管制為主；報(bào)銷(xiāo)體系以社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)為主，主要基于預(yù)算決定是否報(bào)銷(xiāo)，部分國(guó)家同時(shí)考慮成本效益指標(biāo)，大多數(shù)藥品全額報(bào)銷(xiāo)；均存在孤兒藥同情用藥程序，部分國(guó)家擁有孤兒藥標(biāo)簽外使用程序；孤兒藥處方權(quán)主要由專(zhuān)科醫(yī)生掌握，通過(guò)醫(yī)院藥房發(fā)放。

2.3澳大利亞罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)制度

澳大利亞境內(nèi)采取國(guó)家醫(yī)療保險(xiǎn)模式，全體居民均享受全民健康保險(xiǎn)，部分居民同時(shí)購(gòu)買(mǎi)私人健康保險(xiǎn)。其全民健康保險(xiǎn)包括醫(yī)療服務(wù)保險(xiǎn)項(xiàng)目，藥品收益計(jì)劃，州政府和聯(lián)邦政府在提供全民健康保險(xiǎn)項(xiàng)目上的責(zé)任合同和專(zhuān)項(xiàng)補(bǔ)助基金，并且在其國(guó)家醫(yī)療保險(xiǎn)基礎(chǔ)上配套建立了罕見(jiàn)病特殊藥物計(jì)劃，部分藥物補(bǔ)償比例高達(dá)95%-100%。澳大利亞的藥品受益計(jì)劃（Pharmaceutical Benefits Scheme，PBS）旨在為澳大利亞居民提供可負(fù)擔(dān)的、有質(zhì)量保證的處方藥物。通過(guò)實(shí)施該計(jì)劃，患者可以及時(shí)地獲得其所需要的處方藥物，并能夠負(fù)擔(dān)藥品費(fèi)用，政府對(duì)處方藥物進(jìn)行高達(dá)80%的費(fèi)用補(bǔ)償。對(duì)于藥品受益計(jì)劃未涵蓋的藥品，經(jīng)澳大利亞衛(wèi)生部和財(cái)政部聯(lián)合制定的標(biāo)準(zhǔn)，可以將其納入到救命藥品項(xiàng)目（Life Saving Drugs Program，LSDP）中，基本實(shí)現(xiàn)對(duì)處方藥的全面覆蓋。

PBS采取的是共同支付機(jī)制，受益者在支付費(fèi)用達(dá)到一年的共同支付限額后，每一份處方藥政府補(bǔ)償?shù)谋壤秊?0%。對(duì)于老年人群、低收入人群等符合評(píng)審標(biāo)準(zhǔn)的患者補(bǔ)償比例更高。救命藥計(jì)劃不設(shè)置共同支付機(jī)制，該計(jì)劃主要針對(duì)高度專(zhuān)業(yè)化的藥物進(jìn)行保障，只有專(zhuān)門(mén)認(rèn)定過(guò)的醫(yī)院才能使用，以保障治療藥物的高品質(zhì)。而患者必須符合一系列的醫(yī)療、非醫(yī)療的條件，才能獲得該計(jì)劃里面的藥物支持。

2.4加拿大罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)制度

加拿大的衛(wèi)生保健計(jì)劃（Public Service Health Care Plan，PSHCP）是聯(lián)邦政府的綜合項(xiàng)目，保障對(duì)象主要是聯(lián)邦政府雇員，包括國(guó)會(huì)議員、聯(lián)邦法官、部隊(duì)成員、指定機(jī)構(gòu)和企業(yè)的雇員以及服務(wù)過(guò)這些部門(mén)的退休人員等。該計(jì)劃較大幅度的保障了該部分人群的用藥需求。

對(duì)于沒(méi)有覆蓋在PSHCP中的人群，加拿大有擴(kuò)展健康服務(wù)（Extended Health Provision）提供支持，該計(jì)劃涵蓋了一些特定的服務(wù)及產(chǎn)品（未覆蓋在省或地區(qū)的醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃內(nèi)），同時(shí)也為加拿大境外的居民提供。擴(kuò)展健康服務(wù)中設(shè)有災(zāi)難性藥物保險(xiǎn)計(jì)劃（Catastrophic drug coverage），為承擔(dān)高額醫(yī)藥費(fèi)用的患者提供幫助，一年內(nèi)藥品費(fèi)用低于現(xiàn)款支付限額3000美元的部分，符合報(bào)銷(xiāo)條件的藥品可報(bào)銷(xiāo)80%的費(fèi)用，超過(guò)現(xiàn)款支付限額3000美元部分，符合條件的藥品不用自己支付，政府全部覆蓋該部分藥品費(fèi)用。

3我國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障現(xiàn)狀及建議

目前我國(guó)罕見(jiàn)病臨床病情誤診，預(yù)防效率差，患者無(wú)藥可醫(yī)或者無(wú)法承擔(dān)藥物費(fèi)用等情況十分突出，在現(xiàn)有非針對(duì)性的醫(yī)保政策下，罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障需求難以得到滿足。從國(guó)家罕用藥相關(guān)政策來(lái)看，我國(guó)缺乏對(duì)罕用藥生產(chǎn)、稅收、市場(chǎng)專(zhuān)有、知識(shí)產(chǎn)權(quán)等方面的傾斜政策，罕用藥的研發(fā)嚴(yán)重滯后。目前中國(guó)上市的罕用藥中只有57種藥品進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄。2012年1月，由國(guó)務(wù)院印發(fā)的《國(guó)家藥品安全“十二五”規(guī)劃》中指出“鼓勵(lì)罕見(jiàn)病用藥和兒童適宜劑型研發(fā)”，代表著罕用藥的研發(fā)與生產(chǎn)已經(jīng)正式納入了國(guó)家藥品規(guī)劃范疇。

從衛(wèi)生籌資角度來(lái)看，我國(guó)具備將罕見(jiàn)病納入或部分納入醫(yī)療保險(xiǎn)的能力，但是由于我國(guó)一直沒(méi)有專(zhuān)門(mén)的管理機(jī)構(gòu)明確定義罕見(jiàn)病及其種類(lèi)，直接造成了無(wú)法對(duì)罕見(jiàn)病開(kāi)展一系列扶持措施，在相關(guān)法律領(lǐng)域、醫(yī)療保險(xiǎn)體系中要維護(hù)罕見(jiàn)病患者的合法權(quán)益也十分艱難。因此，為了提高罕用藥的可獲得性，切實(shí)為罕見(jiàn)病患者提供可靠的醫(yī)療保障，應(yīng)做到以下幾個(gè)方面。首先應(yīng)統(tǒng)一罕見(jiàn)病合理定義，可以依據(jù)我國(guó)國(guó)情適當(dāng)放寬或調(diào)整罕見(jiàn)病界定標(biāo)準(zhǔn)，納入合理的界定指標(biāo)；其次應(yīng)該推動(dòng)罕用藥研發(fā)，加強(qiáng)專(zhuān)利保護(hù)，驅(qū)動(dòng)合理的價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)，降低罕用藥價(jià)格；第三，應(yīng)制定專(zhuān)門(mén)的罕用藥目錄或者將罕用藥納入國(guó)家基本藥物目錄以提高其可獲得性；第四，應(yīng)緊密結(jié)合我國(guó)目前醫(yī)療保障現(xiàn)狀及保障水平，合理制定罕見(jiàn)病的籌資及保障標(biāo)準(zhǔn)，建立長(zhǎng)久可持續(xù)性發(fā)展的罕見(jiàn)病保障體系。

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