奧巴馬為何力推“精確醫(yī)學”

繼2013年提出“創(chuàng)新神經(jīng)技術(shù)腦研究計劃”（下稱BRAIN）后，美國總統(tǒng)奧巴馬近期又提出了一項名為“精確醫(yī)學”的大型醫(yī)學研究計劃，旨在為每位患者提供最有效的治療方案，攻克癌癥并解決更多疾病難題。

2015年1月20日，奧巴馬在其國情咨文演講中表示，這一計劃將會“引領一個醫(yī)學的新時代”。為此，他在隨后1月30日白宮舉行的“精確醫(yī)學計劃”活動上提出，將在2016財年向該計劃投入2.15億美元。

他說，“精確醫(yī)學”將為“新的醫(yī)學突破創(chuàng)造前所未有的機遇”，為新一代拯救生命的醫(yī)學發(fā)現(xiàn)鋪平道路，會使“美國更接近于治愈癌癥和糖尿病這樣的疾病，并有望讓我們所有人獲得自己及家人更健康所需的個性化信息?！?/p>

白宮科學和技術(shù)政策辦公室科學副主任喬·漢德爾斯曼在電話記者會上說，“精確醫(yī)學”是“游戲規(guī)則的改變者”，有望“使美國乃至最終使全世界對健康的認識發(fā)生徹底改變”。

“這反映出美國政府力爭在這一領域中保證領先地位的決心?！焙陀淈S埔醫(yī)藥（蘇州）有限公司總經(jīng)理吳振平告訴《財經(jīng)國家周刊》記者。

“精確醫(yī)學”是什么

“精確醫(yī)學”的概念最早由美國國家科學院下屬的全國研究委員會在2011年首次提出。其總體思路就是要考慮個體化差異，據(jù)此制定預防和治療方案。

奧巴馬稱，所謂“精確醫(yī)學”，就是“每次都給恰當?shù)娜嗽谇‘數(shù)臅r間使用恰當?shù)寞煼ā?，把按基因匹配的癌癥療法變得像輸血匹配血型那樣標準化，把找出恰當?shù)挠盟巹┝孔兂上駵y量體溫那樣簡單。

這一概念之所以直到最近才有了廣泛應用的可能，主要得益于三個方面的因素——

首先是人類基因組測序能力的快速發(fā)展，個人基因組測序的價格從10多年前的30億美元降至今天約1000美元;其次是生物醫(yī)學分析技術(shù)水平的提高，包括蛋白質(zhì)組學、代謝組學、基因組學以及新興的移動監(jiān)控技術(shù)等;最后是可分析大型數(shù)據(jù)庫的計算工具的出現(xiàn)。

“現(xiàn)有的大多數(shù)藥物都是為‘一般病人’設計的，針對的是大多數(shù)人群，這就會出現(xiàn)同一種藥物對有些患者有效，而對另一些患者無效的情況?！眮唽毸帢I(yè)副總裁北京藥物研究院院長王鵬告訴《財經(jīng)國家周刊》記者，“例如，根據(jù)國際上的普遍統(tǒng)計結(jié)果顯示，目前抗腫瘤藥物只對30%的患者有效?！?/p>

但通過“精確醫(yī)學”，將能夠幫助醫(yī)生更好地了解病人病情的復雜成因，從而更準確地找出最有效的用藥方案。

“這與‘個性化醫(yī)療’從籠統(tǒng)的概念上來說差別并不大?！眲P杰（蘇州）轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究有限公司總經(jīng)理張亞飛認為，“但是相較于‘個性化醫(yī)療’的高成本，‘精確醫(yī)學’更容易實現(xiàn)?！?/p>

部分參與提出“精確醫(yī)學”概念的美國專家特別指出，“精確醫(yī)學”并不是“個性化醫(yī)療”的另一個說法。它由“個性化醫(yī)療”的概念進化而來，內(nèi)涵更為廣泛，例如，它將納入有關(guān)模式生物的海量數(shù)據(jù)，將來基礎研究人員和臨床醫(yī)生全都能使用“精確醫(yī)學”建立的數(shù)據(jù)平臺。

目前，美國政府的“精確醫(yī)學計劃”包括短期和長期兩個目標。短期目標是開發(fā)出更多、更好的癌癥預防和治療手段，而長期目標是把“精確醫(yī)學”應用于一切健康問題和疾病。

基因測序是基礎

為了實現(xiàn)上述目標，在向“精確醫(yī)學”投入的2.15億美元中，美國國家衛(wèi)生研究院將獲得1.3億美元，以建立一個生物樣本庫，目標是收集100萬人的醫(yī)療記錄、基因和生活方式等數(shù)據(jù)，旨在研究疾病的源頭、機理以及預防和治療方案，從而為“精確醫(yī)學”奠定“堅實、廣泛的基礎”。

不過，雖然過去幾年個人基因測序價格大幅下降，但是成本依然在1000美元左右，百萬人意味著費用將達到10億美元左右，遠遠超過目前的預算。因此這個生物樣本庫并非從零建起，而是會整合一些現(xiàn)有的臨床研究數(shù)據(jù)。

此外，還將有7000萬美元用于尋找會誘發(fā)癌癥的基因;1000萬美元用于制定相關(guān)監(jiān)管規(guī)則;500萬美元用于研究如何保護患者隱私和數(shù)據(jù)安全。

不過，在張亞飛看來，這些還只是實現(xiàn)“精確醫(yī)學”的第一步。“未來真正的難點在于，如何將樣本庫里的基因數(shù)據(jù)與疾病聯(lián)系起來。”張亞飛說，“而在這一方面，無論是美國還是中國，都處在同一起跑線上。”

值得注意的是，目前“精確醫(yī)學”理念已經(jīng)帶來了一些初步成果，例如，這個計劃已經(jīng)幫助了一個格魯吉亞的家庭。梅奧診所（Mayo Clinic）的神經(jīng)學家伍茲佐萊克博士利用全外顯子組測序技術(shù)幫助一名男孩擺脫了疼痛的抽搐痙攣。這些癥狀有時甚至會讓他無法走路或說話。

“‘精確醫(yī)學’將為我國生物醫(yī)藥發(fā)展提供一個走到前沿的絕佳機會。尤其是我國有著龐大的疾病樣本資源，有利于積聚寶貴的相關(guān)性數(shù)據(jù)，在發(fā)展“精確醫(yī)學”上有著很大的優(yōu)勢?！眳钦衿秸f。