中國用藥保障體系進(jìn)入“雙軌時(shí)代”

在創(chuàng)新藥企業(yè)的焦急等待中，2025年7月1日下午，2025年國家醫(yī)保目錄調(diào)整相關(guān)方案終于出爐，公開征求意見。

就在當(dāng)天上午國家醫(yī)保局召開發(fā)布會(huì)公布了《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》（下稱《支持創(chuàng)新藥措施》）。國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃心宇對(duì)《財(cái)經(jīng)》表示，相關(guān)支持措施都將在2025年藥品目錄調(diào)整過程時(shí)體現(xiàn)。

今年醫(yī)保目錄調(diào)整比往年啟動(dòng)得晚，原因是要同步啟動(dòng)商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥目錄（下稱“商保目錄”），一套全新的規(guī)則正在醞釀中。這也意味著中國用藥保障體系正式進(jìn)入“基本醫(yī)保+商保目錄”的雙軌時(shí)代。

創(chuàng)新藥價(jià)格保密機(jī)制將升級(jí)

“從制定程序上看，商保創(chuàng)新藥物目錄由國家醫(yī)保局組織制定，與醫(yī)保目錄同步調(diào)整，程序基本一致?！秉S心宇在上述發(fā)布會(huì)上說。

《財(cái)經(jīng)》獲悉，商保目錄的藥品定價(jià)，與醫(yī)保目錄進(jìn)行價(jià)格談判不同，將采用“價(jià)格協(xié)商”機(jī)制，這意味著想進(jìn)入商保目錄，對(duì)降價(jià)的力度要求就明顯更小，溝通空間更大。

為了鼓勵(lì)醫(yī)院使用商保目錄中的創(chuàng)新藥，減少了用藥限制，商保創(chuàng)新藥目錄內(nèi)藥品不計(jì)入基本醫(yī)保自費(fèi)率指標(biāo)，以及集采中選可替代品種監(jiān)測(cè)的范圍、相關(guān)病例可不納入按病種付費(fèi)范圍等。

2018年國家醫(yī)保局成立以來，149種創(chuàng)新藥被納入醫(yī)保目錄。但尚不足以支撐龐大的創(chuàng)新藥市場(chǎng)，《中國創(chuàng)新藥械多元支付白皮書（2025）》顯示，2024年創(chuàng)新藥械市場(chǎng)規(guī)模達(dá)1620億元，但個(gè)人自費(fèi)仍占49%，醫(yī)保僅支付44%，商保支付不足8%。

此次推出的《支持創(chuàng)新藥措施》顯示，商保目錄將重點(diǎn)納入超出基本醫(yī)保保障范圍的創(chuàng)新藥。申報(bào)商保目錄的創(chuàng)新藥首先得是獨(dú)家品種，得滿足的基本要求是，2025年6月30日之前上市新通用名藥品或國家衛(wèi)健委罕見病目錄藥品。

企業(yè)既可以單獨(dú)申報(bào)商保目錄，也可以同時(shí)申報(bào)商保目錄、醫(yī)?；灸夸?。不過，經(jīng)專家評(píng)審兩個(gè)目錄都符合的藥品，應(yīng)先開展醫(yī)保目錄談判，失敗的再進(jìn)行價(jià)格協(xié)商環(huán)節(jié)。

一些藥企此前已經(jīng)對(duì)自己的藥品申報(bào)哪個(gè)方向做好了規(guī)劃?！搬t(yī)?；臼悄曩M(fèi)用在30萬元以下的品種，價(jià)格低但是銷量大。一些年費(fèi)用更高的，才會(huì)考慮申報(bào)商保目錄。”一位藥企人士說。

決定結(jié)果的關(guān)鍵是價(jià)格協(xié)商階段。企業(yè)提交創(chuàng)新藥品材料后，專家開展測(cè)算評(píng)估，提出協(xié)商價(jià)格的評(píng)估意見。國家醫(yī)保局組織企業(yè)進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)價(jià)格協(xié)商，協(xié)商成功的藥品納入商保創(chuàng)新藥目錄，并且簽署協(xié)議。

參照基本醫(yī)保目錄的調(diào)整過程，專家測(cè)評(píng)價(jià)格是企業(yè)最關(guān)心的內(nèi)容，尤其對(duì)于全新的協(xié)商機(jī)制來說，企業(yè)都絞盡腦汁的想提前了解專家的理念、風(fēng)格。

此次商保目錄調(diào)整的專家主要通過行業(yè)學(xué)協(xié)會(huì)、商業(yè)保險(xiǎn)公司、省級(jí)醫(yī)保部門、人社部門等推薦。具體包括三組：一是評(píng)審專家組，由熟悉商業(yè)保險(xiǎn)管理方面的專家組成，對(duì)擬調(diào)入商保目錄的藥品進(jìn)行復(fù)評(píng)，形成最終意見；二是測(cè)算專家組，由商業(yè)保險(xiǎn)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家組成，負(fù)責(zé)對(duì)藥品協(xié)商價(jià)格提供意見；三是負(fù)責(zé)現(xiàn)場(chǎng)的價(jià)格協(xié)商專家，由商保專家、醫(yī)保部門代表組成。

但具體的協(xié)商規(guī)則、協(xié)議條款目前尚未明確，仍待征求相關(guān)意見后另行確定。

商保專家對(duì)于一個(gè)藥品能否進(jìn)入商保創(chuàng)新目錄，以及價(jià)格協(xié)商具有重要的決策權(quán)。值得注意的是，《支持創(chuàng)新藥措施》提出通過協(xié)商合理確定商保創(chuàng)新藥目錄內(nèi)藥品結(jié)算價(jià)，探索更嚴(yán)格的價(jià)格保密機(jī)制。

創(chuàng)新藥企業(yè)對(duì)價(jià)格保密的需求很迫切。一個(gè)重要原因在于，一款藥為了進(jìn)入醫(yī)保目錄，標(biāo)出低價(jià)，可能直接影響到其全球定價(jià)。

雖然在既往的醫(yī)保目錄談判中，不少企業(yè)選擇了價(jià)格不公開，但是現(xiàn)有的醫(yī)保報(bào)銷政策，一旦藥品進(jìn)入醫(yī)院銷售，就可以倒推出企業(yè)的真實(shí)報(bào)價(jià)，保密力度相對(duì)較弱。

國家醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，已經(jīng)關(guān)注到中國藥企出海的情況較多，有企業(yè)反映原產(chǎn)國價(jià)格對(duì)出海價(jià)格有影響，現(xiàn)在看中國確實(shí)是“價(jià)格洼地”，盡量不因?yàn)橹袊乃幤氛勁械蛢r(jià)影響企業(yè)出海，相關(guān)具體措施正在研究。

商保目錄在考慮彌補(bǔ)這一缺憾，并擴(kuò)大應(yīng)用范圍，將由商業(yè)健康保險(xiǎn)和醫(yī)療互助等參考使用，并且是推薦使用，非強(qiáng)制推行。

這意味著商業(yè)保險(xiǎn)公司有較多的自主決策權(quán)，也意味著藥品銷量是未知數(shù)，而這是決定著價(jià)格協(xié)商的博弈中，各方能夠拿出多少籌碼的關(guān)鍵。

“真創(chuàng)新”考評(píng)維度將增加

此次文件釋放的另一個(gè)重要信號(hào)是，對(duì)創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保目錄的考評(píng)維度將增加。

如《支持創(chuàng)新藥措施》提出，探索建立科學(xué)的真實(shí)世界研究方法，鼓勵(lì)創(chuàng)新藥開展真實(shí)世界研究，推動(dòng)研究結(jié)果與藥品目錄準(zhǔn)入、續(xù)約、調(diào)整醫(yī)保支付范圍等掛鉤。

“主要是有些藥是‘單臂’上市，實(shí)際療效不確定。真實(shí)世界研究可以補(bǔ)齊實(shí)際臨床應(yīng)用后的藥品療效?！币晃恍l(wèi)生技術(shù)評(píng)估專家對(duì)《財(cái)經(jīng)》分析。

“單臂”上市，是指藥物通過單臂臨床試驗(yàn)后審批上市，在試驗(yàn)中不設(shè)對(duì)照組，而非通行的隨機(jī)、雙盲試驗(yàn)，一般適用于目前無標(biāo)準(zhǔn)治療可作對(duì)照的腫瘤晚期末線用藥研究，可以加快臨床研究進(jìn)程，但對(duì)試驗(yàn)的可靠性有一定影響。

近年來，創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保目錄的速度越來越快，2024年，新納入醫(yī)保目錄的91個(gè)新藥中，有33個(gè)實(shí)現(xiàn)了當(dāng)年獲批、當(dāng)年上市、當(dāng)年進(jìn)入醫(yī)保目錄。

這意味著藥品正式進(jìn)入臨床后的數(shù)據(jù)是非常有限的。一位醫(yī)保系統(tǒng)人士曾對(duì)《財(cái)經(jīng)》分析，比如這款藥有明確的機(jī)制創(chuàng)新、靶點(diǎn)創(chuàng)新，醫(yī)保要支持這樣的創(chuàng)新藥，盡快納入醫(yī)保目錄中。那么到底臨床有多少價(jià)值，值多少錢，是后面的問題。

顯然，醫(yī)保部門要著手解決“后面”的問題了。

在真實(shí)世界環(huán)境下收集與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)，通過分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價(jià)值及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)，被稱為真實(shí)世界研究。

早在2016年，美國國會(huì)通過《21世紀(jì)治愈法案》中，明確美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）可在合適情況下使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)，作為醫(yī)療器械及藥品上市后研究及新適應(yīng)癥開發(fā)的審批證據(jù)。

在中國，藥物做真實(shí)世界研究并不普遍。此次國家醫(yī)保局有計(jì)劃將研究結(jié)果與醫(yī)保目錄的目錄準(zhǔn)入、續(xù)約、調(diào)整醫(yī)保支付范圍等掛鉤。

這是“利益激勵(lì)”。一位創(chuàng)新藥企業(yè)人士分析，一是表達(dá)了創(chuàng)新藥真實(shí)世界研究是“有利可圖”的，以此吸引企業(yè)認(rèn)真做；二是有些創(chuàng)新藥開展臨床綜合評(píng)價(jià)，將逐步走入一定的強(qiáng)制性要求，或者一定的科研文化氛圍。

這也會(huì)直接關(guān)系到企業(yè)是否需要增加對(duì)創(chuàng)新藥的投入?！懊總€(gè)產(chǎn)品做完真實(shí)世界研究，至少三五十萬元，這個(gè)如果推開就會(huì)形成和當(dāng)年藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究之初的光景一樣?！币晃会t(yī)藥企業(yè)政策研究人士說，“感覺醫(yī)保局還是更加注重?cái)?shù)據(jù)證據(jù)?！?/p>

早在2021年，國家醫(yī)療保障局副局長李滔赴博鰲樂城先行區(qū)實(shí)地調(diào)研時(shí)，特別關(guān)注了真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用成果，指出醫(yī)保要履行好戰(zhàn)略購買、招標(biāo)采購、價(jià)格管理等重要職責(zé)，不斷完善價(jià)值評(píng)估的工具和方法。

在中國，雖然已有借助真實(shí)世界數(shù)據(jù)對(duì)醫(yī)保續(xù)約產(chǎn)品再評(píng)價(jià)及醫(yī)療器械產(chǎn)品醫(yī)保準(zhǔn)入評(píng)估的先例，但始終缺乏系統(tǒng)明確的政策依據(jù)與行業(yè)共識(shí)。到2023年國家醫(yī)保局與海南省進(jìn)一步合作，全力推進(jìn)真實(shí)世界數(shù)據(jù)醫(yī)保應(yīng)用，成立真實(shí)世界數(shù)據(jù)醫(yī)保創(chuàng)新應(yīng)用中心，開展樂城特許藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)醫(yī)保研究及應(yīng)用試點(diǎn)工作，涉及真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持中藥飲片/醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑、化學(xué)藥、生物藥、特許藥械醫(yī)保準(zhǔn)入等一系列課題研究。

試點(diǎn)成果或?qū)侀_，此次《支持創(chuàng)新藥措施》指出，研究制定創(chuàng)新藥臨床綜合評(píng)價(jià)技術(shù)指南，推動(dòng)評(píng)價(jià)結(jié)果拓展應(yīng)用。

企業(yè)不能再回避的問題是，創(chuàng)新藥到底是不是真創(chuàng)新，是否還能有模糊區(qū)間留存？未來，創(chuàng)新藥的真定義，或?qū)⑹菑恼鎸?shí)世界、臨床綜合評(píng)價(jià)中得來。