罕見病醫(yī)保管理的院端實踐

摘要：近年來，罕見病診治之難、費用之高引起社會廣泛關(guān)注。隨著社會經(jīng)濟水平的提高和國家醫(yī)保體系的完善，罕見病醫(yī)療保障工作勢在必行。本文以浙江某兒童醫(yī)院為例，總結(jié)新醫(yī)改背景下醫(yī)院在罕見病醫(yī)保管理中的主要做法和經(jīng)驗教訓(xùn)，為罕見病醫(yī)保管理提供院端實踐反饋。

關(guān)鍵詞：罕見??；醫(yī)院；醫(yī)保管理

中圖分類號：R197.1" " " " " " " " " " " " " " " " "文獻標識碼：B" " " " " " " " " " " " " " " " "DOI：10.3969/j.issn.1006-1959.2024.14.013

文章編號：1006-1959（2024）14-0073-04

Hospital Practice of Rare Disease Medical Insurance Management

SHAO Ying

（Medical Insurance Office，Children's Hospital，Zhejiang University School of Medicine/National Clinical Research Center for

Child Health，Hangzhou 310052，Zhejiang， China）

Abstract：In recent years， the difficulty and high cost of diagnosis and treatment of rare diseases have aroused widespread concern in society. With the improvement of the social and economic level and the improvement of the national medical insurance system， the medical security work of rare diseases is imperative. Taking a children's hospital in Zhejiang as an example， this paper summarizes the main practices and lessons learned in the management of rare disease medical insurance under the background of new medical reform， and provides hospital-side practical feedback for the management of rare disease medical insurance.

Key words：Rarediseases;Hospital;Medical insurance

罕見病診治難、費用高，對罕見病患者家庭造成巨大就醫(yī)負擔(dān)[1，2]。近年來，我國積極推進罕見病醫(yī)療保障工作。本研究單位作為浙江省三家罕見病指定診斷醫(yī)院之一，在罕見病、尤其是兒童罕見病的醫(yī)保管理領(lǐng)域，做出了堅實部署。本文總結(jié)了新醫(yī)改背景下，浙江某兒童醫(yī)院在罕見病醫(yī)保管理中的主要做法和經(jīng)驗教訓(xùn)，以期為醫(yī)院罕見病醫(yī)保管理工作提供借鑒。

1罕見病現(xiàn)狀

罕見病是發(fā)病率和患病率都很低的一類疾病，目前世界各國和地區(qū)尚未有統(tǒng)一的定義標準[3-6]。2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，共收錄121個病種，從國家層面界定了我國罕見病的范圍[7]。截至2021年，世界有超過3億罕見病患者，涵蓋近7000種不同類型的罕見病。我國人口基數(shù)大，各類罕見病患者總數(shù)超2000萬人[8]。統(tǒng)計結(jié)果顯示[9]，80%的罕見病由遺傳缺陷引起，50%自出生或兒童期發(fā)病，罕見病已成為我國5歲以下兒童重要死因之一。目前，罕見病在醫(yī)、保、患三方都存在巨大挑戰(zhàn)：一是罕見病早期診斷困難，多數(shù)醫(yī)療機構(gòu)缺乏?？漆t(yī)生及診斷設(shè)備，誤診、漏診率較高[10，11]；二是罕見病一般為慢性、嚴重性疾病，患者多需終生用藥，但罕見病藥物市場需求小、研發(fā)成本高，導(dǎo)致藥物可及性低、藥物價格昂貴，患者面臨無藥可用、用不起藥的困境[12，13]；三是在醫(yī)療衛(wèi)生資源緊缺的背景下，罕見病的醫(yī)療保障成為涉及醫(yī)學(xué)、經(jīng)濟、人權(quán)的綜合問題，是世界各國醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)關(guān)注的重點難點[14，15]。

2罕見病醫(yī)療保障

研究表明[16]，罕見病醫(yī)療保障與社會經(jīng)濟和醫(yī)保體系有著密切的聯(lián)系。我國人均收入水平和發(fā)達國家仍存在差距，醫(yī)療衛(wèi)生資源總量不足、分布不均等問題依然存在；罕見病患病率雖低，但我國人口基數(shù)大，罕見病患者人數(shù)不算低，而罕見病患者醫(yī)療費用極高，且患者處于長期治療狀態(tài)，盲目納入基本醫(yī)療保險將給醫(yī)?；鹪斐奢^大負擔(dān)[17，18]。

自2018年國家衛(wèi)生健康委員會公布首版罕見病目錄后，我國采取給予增值稅優(yōu)惠、創(chuàng)新藥優(yōu)先審批、增補藥品目錄等一系列方式保障罕見病患者用藥[19]，截至2021年12月，已有40余種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。2019年浙江省醫(yī)療保障局等四部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》（浙醫(yī)保聯(lián)發(fā)〔2019〕25號），規(guī)定每人每年從大病醫(yī)療保險基金中劃出2元上繳至浙江省罕見病用藥保障基金。按照自然年度結(jié)算，參保人員在一個結(jié)算年度內(nèi)發(fā)生藥品費用，實行費用累加計算分段報銷，最低報銷比例80%，最高報銷比例100%。同時，建立罕見病用藥保障、醫(yī)療救助、慈善幫扶等多層次保障機制，補充基本醫(yī)療保險的保障能力[20]。2020年起浙江省全面實施DRGs點數(shù)付費，如何在DRG背景下推進罕見病醫(yī)療保障，也是亟待解決的問題。

3院端實踐

3.1構(gòu)建常態(tài)化管理模式

3.1.1明確領(lǐng)導(dǎo)機制與部門分工" 罕見病醫(yī)保管理是醫(yī)院物價醫(yī)保管理中的重要一環(huán)，應(yīng)由牽頭部門統(tǒng)籌推進，明確責(zé)任分工，上下聯(lián)動、統(tǒng)一協(xié)作，以堅實的制度保障扎實部署推進罕見病醫(yī)保管理工作。醫(yī)院始終堅守為了兒童健康的初心和使命，嚴格執(zhí)行物價和醫(yī)保政策，先后出臺《規(guī)范醫(yī)療服務(wù)收費工作制度》《醫(yī)藥項目增減和價格調(diào)整管理制度》《罕見病用藥備案流程注意事項》等一系列規(guī)章制度，積極整合罕見病辦事流程，規(guī)范相關(guān)物價收費行為。自2019年起，醫(yī)院有序開展醫(yī)保物價自查自糾工作，并針對主要問題積極整改，持續(xù)優(yōu)化罕見病醫(yī)保執(zhí)行情況，逐步向規(guī)范化體系化高效邁進。醫(yī)院建立常態(tài)化的物價、醫(yī)保統(tǒng)籌管理小組，由分管院長擔(dān)任組長，各主要科室負責(zé)人及相關(guān)操作人員擔(dān)任組員及專職物價管理員，全面覆蓋黨政辦、臨床、醫(yī)保、藥劑、綜合服務(wù)中心、信息、財務(wù)等相關(guān)科室，定期開展會議梳理醫(yī)保執(zhí)行情況。同時，醫(yī)院針對罕見病醫(yī)療保障設(shè)置了便捷高效的應(yīng)急管理機制，與醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)組建罕見病工作群，群內(nèi)常駐專員專事專辦、即時處理問題。

3.1.2打通院內(nèi)一站式服務(wù)通道" 為提升患者就醫(yī)便捷度，醫(yī)院設(shè)置醫(yī)保管理專項窗口，即“門診綜合服務(wù)中心”一站式處理罕見病醫(yī)療保障問題，主要涵蓋罕見病備案及結(jié)算等。在實際運行中，出現(xiàn)頻率較高的問題及其解決辦法包括：臨床診斷與罕見病備案表中名稱不一致，由門診綜合服務(wù)中心與醫(yī)生溝通修正診斷名稱；智慧醫(yī)保系統(tǒng)升級后的反結(jié)算處理，存在前后編碼不一致等問題，及時反饋省信息平臺工程師處理；罕見病備案信息無法查詢，需與患者當?shù)蒯t(yī)保中心備案管理部門聯(lián)系，確認備案流程準確完整。此外，常見的還有罕見病食品通道、后臺信息報錯等問題，患者均可在門診綜合服務(wù)中心一站式解決。門診綜合服務(wù)中心充分發(fā)揮內(nèi)外溝通紐帶作用，針對不同類型問題及時聯(lián)系臨床醫(yī)生、信息科工程師、當?shù)蒯t(yī)保中心、省信息平臺等，真正踐行“患者少跑腿”的服務(wù)理念，為罕見病患兒就醫(yī)提供暢通的醫(yī)療保障通道。

3.1.3建設(shè)高效穩(wěn)定的信息平臺" 為貫徹落實醫(yī)療保障信息化建設(shè)總體部署，高標準建成全國統(tǒng)一、高效、兼容、便捷、安全的醫(yī)療保障信息平臺，浙江省省委省政府于2021年8月啟動建設(shè)浙江省“智慧醫(yī)?！保尤雵裔t(yī)療保障信息平臺，2022年2月15日前完成了“智慧醫(yī)?！毙孪到y(tǒng)上線。針對罕見病，醫(yī)院及時完成罕見病藥品和苯丙酮尿癥特殊食品通道與省平臺的對接，做好苯丙酮尿癥特殊食品編碼的維護，確保了罕見病備案-醫(yī)生開單-收費結(jié)算等全流程信息暢通。平臺上線后，罕見病備案流程簡化，無需患者線下完成民政審批、參保地審核等步驟，真正達到省內(nèi)信息互聯(lián)互通，實現(xiàn)讓數(shù)據(jù)多跑路、患者少跑腿。此外，信息系統(tǒng)作為醫(yī)院管理決策部門的戰(zhàn)略伙伴，是推動DRG點數(shù)付費改革的重要抓手。2021年醫(yī)院由醫(yī)保辦牽頭，信息中心協(xié)助，確保數(shù)據(jù)無障礙傳輸、速度流暢以及更新編碼模塊的無縫嵌入，并開放對財務(wù)結(jié)算系統(tǒng)的友好接口；不斷完善電子病歷信息系統(tǒng)、電子處方系統(tǒng)等原有系統(tǒng)，實現(xiàn)醫(yī)保信息化和動態(tài)管理模式，為控制罕見病醫(yī)療服務(wù)成本提供智能支持。

3.1.4強化全流程工作人員培訓(xùn)" 罕見病患者在備案和結(jié)算中有其特殊之處，智慧醫(yī)保尚處于建設(shè)完善階段，使得罕見病患者就醫(yī)時較普通疾病患者更容易出現(xiàn)備案、結(jié)算等問題。因此，對罕見病整體就醫(yī)流程中涉及的工作人員，進行全覆蓋式培訓(xùn)、定期培訓(xùn)與重點培訓(xùn)相結(jié)合尤為重要。一方面，醫(yī)院醫(yī)保辦定期組織對門診綜合服務(wù)中心及臨床科室進行培訓(xùn)；另一方面，不斷加強醫(yī)保工作人員的專業(yè)能力，能準確把握政策方向、梳理政策細節(jié)，及時將最新政策下發(fā)相關(guān)科室并展開重點培訓(xùn)。定期進行各科室工作反饋，確保臨床及各科室知悉罕見病醫(yī)保最新政策和院內(nèi)工作流程，保證政策在院內(nèi)實現(xiàn)全鏈條管控。

3.1.5利用PDCA持續(xù)優(yōu)化管理" 醫(yī)院醫(yī)保管理應(yīng)始終處于穩(wěn)中有變、動態(tài)調(diào)整、不斷優(yōu)化的過程中，尤其在醫(yī)保支付方式改革和“智慧醫(yī)保”建設(shè)等多政策協(xié)同推進下，利用PDCA循環(huán)查漏補缺是必要的管理措施。醫(yī)院采用科室內(nèi)部自查和醫(yī)保辦監(jiān)督核查的雙PDCA循環(huán)模式，一方面要求臨床科室及各職能部門自主加強罕見病醫(yī)保管理，在執(zhí)行院內(nèi)工作流程時主動修正漏洞，對無法解決的或理解不到位的問題，及時與醫(yī)院相關(guān)職能部門溝通；另一方面要求醫(yī)院醫(yī)保辦發(fā)揮物價醫(yī)保工作監(jiān)管作用，審核罕見病院內(nèi)工作流程執(zhí)行情況，定期檢查匯總問題病例，并協(xié)調(diào)各科室尋求改進意見。

3.2在具體問題中總結(jié)經(jīng)驗

3.2.1協(xié)同推進DRGs點數(shù)付費細化分組" 2020年起浙江省全面實施DRGs點數(shù)付費，但在目前的分組規(guī)則中，尚未有針對罕見病的除外原則或特病單議通道，而罕見病患者基數(shù)極低，無法單獨成立病組，導(dǎo)致罕見病患者被納入普通病組結(jié)算。罕見病患者醫(yī)療費用往往遠超于普通病組平均費用，使得醫(yī)院DRG虧損嚴重。醫(yī)院實踐中曾出現(xiàn)以下較為典型的病例：納入醫(yī)保支付罕見病用藥中心端僅在門診設(shè)置結(jié)算通道，無住院結(jié)算通道。2型糖原貯積癥患兒需采用酶替代治療法，用藥療程為2周1次（參考藥品說明書與國家、國際臨床指南）。該藥臨床使用案例較少，患者年齡小，早期功能不成熟，需入院用藥監(jiān)測治療反應(yīng)。2型糖原貯積癥治療藥品費用高，該患兒入院時家長要求使用商保報銷，藥品納入住院費自費結(jié)算，該病例最終住院費用超過20萬元，當其被納入KV11病組（先天性代謝異常，伴嚴重并發(fā)癥與合并癥，均費11 848.43元）后，尚未納入醫(yī)保支付罕見病用藥在住院進行醫(yī)保結(jié)算造成DRG超支。醫(yī)院積極與醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)溝通，提出進一步完善罕見病住院患者用藥通道建議，共同維護醫(yī)院和患者的合理權(quán)益。

3.2.2主動完善醫(yī)療服務(wù)項目和藥品目錄" 醫(yī)院在浙江省罕見病定點醫(yī)療機構(gòu)診治中引領(lǐng)全省，勇?lián)鷺蛄鹤饔?，收集臨床數(shù)據(jù)和患者需求，積極申報罕見病相關(guān)醫(yī)療服務(wù)項目，推薦特殊用藥。尿黏多糖檢測是由醫(yī)院申報的新增醫(yī)療服務(wù)價格項目，該項目是患有黏多糖貯積癥的兒童罕見病患者不可或缺的初篩項目。目前黏多糖貯積癥患者在浙江省內(nèi)缺乏臨床確診的方式，導(dǎo)致患者長期不能確診或只能去往北京、上海等城市進行檢測確診。2021年12月1日起，醫(yī)院開展該項目可服務(wù)省內(nèi)及國內(nèi)疑似患者，幫助他們確診或排除黏多糖貯積癥。此外，醫(yī)院積極推薦依洛硫酸酯酶α、注射用阿糖苷酶α、諾西那生鈉注射液三種藥品納入罕見病保險特殊用藥。以諾西那生鈉注射液為例，2021年12月3日，國家醫(yī)保局正式發(fā)布《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）的通知》，有7種罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄，其中就包括全球首個脊髓性肌萎縮（SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液。這是自2016以來，高值罕見病藥物首次被納入醫(yī)保目錄，其價格由上市時70萬元/瓶降至3.3萬元/瓶?；颊呤褂迷撍幵诘谝荒陜?nèi)需注射6支，之后每4個月注射1支，終生用藥。因此納入醫(yī)保目錄后將為患者減輕極大的就醫(yī)經(jīng)濟負擔(dān)。

3.2.3充分發(fā)揮多層次醫(yī)療保障體系作用" 根據(jù)浙江省醫(yī)療保障局等四部門聯(lián)合發(fā)布的《關(guān)于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》（浙醫(yī)保聯(lián)發(fā)〔2019〕25號），浙江成為國內(nèi)首個設(shè)立罕見病用藥保障專項基金的省份。同時通過建立罕見病用藥保障、醫(yī)療救助、慈善幫扶等多層次保障機制造福省內(nèi)更多的罕見病患者。罕見病雖然患病率和發(fā)病率低，但我國人口基數(shù)大，患病人數(shù)依然可觀，而罕見病患者高額的醫(yī)療費用難以靠基本醫(yī)療保險維系。實踐中發(fā)現(xiàn)，仍有大量罕見病藥物及醫(yī)療服務(wù)項目尚未納入基本醫(yī)保目錄，患者疾病負擔(dān)沉重。醫(yī)院積極開展醫(yī)療救助基金、社會慈善力量的宣傳合作，共同解決罕見病患者的用藥可及性問題。

4總結(jié)

罕見病的醫(yī)療保障工作是醫(yī)院醫(yī)保管理的重要組成部分。醫(yī)院上下要高度重視、扎實部署，構(gòu)建完善的常態(tài)化管理模式，并通過PDCA管理查漏補缺、動態(tài)調(diào)整。同時全面考慮罕見病在診療和醫(yī)保管理上的特殊性，加強與醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)間的溝通，充分發(fā)揮患者與醫(yī)保部門之間的橋梁作用，協(xié)助優(yōu)化醫(yī)保支付方式改革的分組細則、細化罕見病目錄的納入機制、探索更科學(xué)更明確的罕見病定義標準，匯集多方力量共同促進罕見病醫(yī)療服務(wù)與醫(yī)療保障高質(zhì)量協(xié)同發(fā)展。

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收稿日期：2023-09-13；修回日期：2023-10-10

編輯/肖婷婷