我國兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價的現(xiàn)狀與不足

李文君 王媛 謝雯雯 席曉宇

摘 要 目的：為提高我國兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價研究水平提供參考。方法：通過檢索2009年1月1日-2018年12月31日國內(nèi)期刊發(fā)表的我國兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)研究相關(guān)文獻(xiàn)，探索成本（包括時間范圍、成本計算）與健康產(chǎn)出（包括結(jié)果指標(biāo)、測量量表）測量的研究現(xiàn)狀，并結(jié)合國內(nèi)外相關(guān)文獻(xiàn)，總結(jié)我國兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價在上述兩方面存在的不足，提出相應(yīng)的對策。結(jié)果與結(jié)論：最終納入140篇相關(guān)文獻(xiàn)。在成本測量方面，短期（≤1年）研究占比最高（109篇，77.86%），成本計算多未明確研究角度（125篇，89.29%），均未涉及兒童生產(chǎn)力成本，主要存在時間范圍不明確、成本計算不完整（生產(chǎn)力缺失、隱形成本）等不足;在健康產(chǎn)出測量方面，103篇（73.57%）采用成本-效果分析的方法，23篇（16.43%）采用成本-效益分析的方法，僅有4篇（2.86%）涉及測量量表的使用，主要存在結(jié)果指標(biāo)獲取困難、兒童健康產(chǎn)出測量量表缺乏等不足。基于此，筆者建議在進行經(jīng)濟學(xué)評價研究前應(yīng)嚴(yán)格按照相關(guān)要求，明確研究角度，制訂統(tǒng)一、規(guī)范的成本測量方式，根據(jù)研究目的與疾病特征合理選擇技術(shù)分析方法和健康產(chǎn)出指標(biāo)，并根據(jù)不同年齡段患兒的生理、心理特征開發(fā)適宜的測量量表，同時，未來研究可以在報告兒童相關(guān)狀況時報道其家庭成員的狀況，以家庭為單位進行治療方案的經(jīng)濟學(xué)評估。

關(guān)鍵詞 兒童;治療方案;經(jīng)濟學(xué)評價;現(xiàn)狀與不足;文獻(xiàn)回顧

ABSTRACT? ?OBJECTIVE： To provide reference for improving the economics evaluation studies for pediatric therapeutic regime in China. METHODS： By searching the literature published in domestic journals from Jan. 1st， 2009 to Dec. 31th， 2018， the current situation of the measurement of cost （including time range， cost calculation） and health output （including outcome indicators and measurement scales） were explored. Combined with relevant literature at home and abroad， the deficiencies of economics evaluation for pediatric therapeutic regime in terms of cost measurement and health outcome measurement were summarized in China， and the corresponding research prospects were put forward. RESULTS & CONCLUSIONS： Totally 140 related literatures were finally included. In terms of cost measurement， short-term （≤1 year） research accounted for the highest proportion （109 literatures， 77.86%）. Cost calculation mostly had no clear research perspective （125 literatures， 89.29%）. It did not involve the cost of child productivity. The main shortcomings were unclear time range， incomplete cost calculation （lack of productivity， hidden cost） and so on. In terms of health output measurement， 103 （73.57%） used cost-effectiveness analysis， 23 （16.43%） used cost-benefit analysis， and only 4 （2.86%） related to the use of measurement scales. Main shortcomings included that the difficulty in obtaining outcome indicators， lack of child health output measurement scale and so on. Based on this， it is suggested that related demands should be complied before conducting economics evaluation research， we should clarify the research angle， formulate unified and standardized cost measurement methods， rationally select technical analysis methods and health outflow indicators according to research purposes and disease characteristics， and develop appropriate measurement scales according to the physiological and psychological characteristics of children in different age groups. At the same time， future studies can report on the status of family members when reporting on children's related conditions， and conduct an economic evaluation of therapeutic regimen in the family unit.

KEYWORDS? ?Children; Therapeutic regimen; Economics evaluation; Situation and deficiencies; Literature review

治療方案經(jīng)濟學(xué)評價是有效提高醫(yī)藥資源配置和利用效率的科學(xué)技術(shù)，與成人治療方案經(jīng)濟學(xué)評價相比，兒童治療方案的經(jīng)濟學(xué)評價在研究設(shè)計、數(shù)據(jù)收集、技術(shù)分析等方面具有其獨特性。一方面，兒童在生理特征、認(rèn)知能力、所處環(huán)境和社會地位等與成人存在較大差異，不可簡單地將成人治療方案經(jīng)濟學(xué)評價方法用于兒童治療方案上[1];另一方面，兒童時期可以分為多個年齡階段，不同年齡階段兒童變化迅速，對疾病、治療手段等具有不同的認(rèn)知能力，兒童報告自身健康狀況的能力也存在較大差異，無法將一套通用的經(jīng)濟學(xué)評價方法用于不同年齡階段兒童的治療方案上[2]。因此，在對兒童治療方案進行經(jīng)濟學(xué)評價時，需要充分考慮兒童生理特征與心理發(fā)展?fàn)顩r，制訂適宜的經(jīng)濟學(xué)評價方法。但目前專門針對兒童治療方案的經(jīng)濟學(xué)評價研究較少，研究方法也缺乏統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)，已有文獻(xiàn)可能存在一些不足。本研究通過回顧國內(nèi)已發(fā)表的兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價文獻(xiàn)，分析其研究現(xiàn)狀，并在此基礎(chǔ)上，綜合國內(nèi)外相關(guān)文獻(xiàn)，總結(jié)兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價在成本和健康產(chǎn)出測量中的不足，為提高我國兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價研究水平提供參考。

1 資料與方法

1.1 研究方法

本研究一方面通過文獻(xiàn)檢索，搜集國內(nèi)已發(fā)表的兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價文獻(xiàn)，從成本測量與健康產(chǎn)出測量兩方面評估我國兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價研究現(xiàn)狀，另一方面在我國研究現(xiàn)狀的基礎(chǔ)上，結(jié)合國內(nèi)外相關(guān)文獻(xiàn)，總結(jié)兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價在成本與健康產(chǎn)出測量上的不足。

1.2 資料檢索方法

本文以“兒童”“經(jīng)濟學(xué)評價”“成本效益”“成本效果”“成本效用”“最小成本”等為關(guān)鍵詞，在中國期刊全文數(shù)據(jù)庫、中文科技期刊數(shù)據(jù)庫、萬方數(shù)據(jù)、中國生物醫(yī)學(xué)文摘數(shù)據(jù)庫等數(shù)據(jù)庫中檢索2009年1月1日-2018年12月31日期間發(fā)表的兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價研究相關(guān)文獻(xiàn)。

文獻(xiàn)納入標(biāo)準(zhǔn)：（1）必須為兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價原始研究文獻(xiàn)，測量報告健康產(chǎn)出與成本;（2）研究人群為兒童，可細(xì)分為新生兒、嬰兒、兒童和未滿18歲的青少年;（3）若研究的產(chǎn)出是針對成人或整個群體，則需對兒童群體加以區(qū)分、提取。

文獻(xiàn)排除標(biāo)準(zhǔn)：（1）未量化成本的研究文獻(xiàn)（成本需以貨幣為單位）;（2）兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價理論方法研究，研究現(xiàn)狀綜述、會議記錄以及摘要;（3）重復(fù)發(fā)表的研究。

2 我國兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價的現(xiàn)狀

2.1 檢索結(jié)果

按照檢索策略，兩名研究者系統(tǒng)檢索兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價文獻(xiàn)共計150篇，依據(jù)納入與排除標(biāo)準(zhǔn)，仔細(xì)閱讀全文后剔除10篇文獻(xiàn)，最終納入140篇文獻(xiàn)。

2.2 成本測量結(jié)果

2.2.1 時間范圍 目前發(fā)表的文獻(xiàn)大部分標(biāo)明了研究的時間范圍，但依然有16篇未注明時間范圍。140篇文獻(xiàn)中，短期研究≤1年占比最高（109篇，77.86%）。短期研究成本計算較為簡單，無需考慮貼現(xiàn)和治療方案對未來生產(chǎn)力的影響。在15篇（10.71%）研究時間范圍大于1年的文獻(xiàn)中，有6篇未進行貼現(xiàn)處理，9篇主要針對成本進行貼現(xiàn)，采用3%～5%的貼現(xiàn)率。兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價文獻(xiàn)的研究時間范圍分布見表1。

表1 兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價文獻(xiàn)的研究時間范圍分布

Tab 1 Distribution of time range for economics evaluation literatures of pediatric therapeutic regimen

[項目 時間范圍 未注明 ≤1年 >1年 文獻(xiàn)篇數(shù) 16 109 15 占比，% 0.71 77.86 10.71 ]

2.2.2 成本計算 一般而言，治療方案經(jīng)濟學(xué)評價分析角度包括全社會角度、患者角度、“醫(yī)?！备顿M方角度、醫(yī)療機構(gòu)角度，除后兩者外，前兩者角度在計算成本時均應(yīng)納入生產(chǎn)力損失，包括兒童和照料者的生產(chǎn)力損失。兒童生產(chǎn)力損失是指兒童因疾病造成的生產(chǎn)力方面的損失，照料者生產(chǎn)力損失是指家庭成員為照料患病兒童而損失的生產(chǎn)力。除與疾病相關(guān)的直接成本和生產(chǎn)力損失等間接成本外，還包括患者因疾病引起的痛苦、不適、擔(dān)憂等隱形成本。

140篇文獻(xiàn)中，只有1篇（0.71%）明確是從醫(yī)療機構(gòu)角度出發(fā)，無需計算生產(chǎn)力損失，未注明研究角度的文獻(xiàn)占比最高（89.29%）。140篇文獻(xiàn)均未涉及兒童的生產(chǎn)力成本。僅有的納入照料者生產(chǎn)力損失的21篇文獻(xiàn)中，有8篇明確說明使用平均工資率計算生產(chǎn)力損失，1篇使用100元/（人·天）計算，1篇使用當(dāng)?shù)厝司芍涫杖胗嬎?。兒童治療方案?jīng)濟學(xué)評價研究文獻(xiàn)的成本計算類型分布見表2[表中，“-”表示醫(yī)療機構(gòu)角度不包含此項;“*”為相應(yīng)研究角度篇數(shù)/相應(yīng)研究角度的合計（即表中的合計項）×100%;“#”為對應(yīng)研究角度篇數(shù)/總篇數(shù)（140篇）×100%;由于部分研究不在表中所列非直接成本之列，故合計篇數(shù)大于各類非直接成本篇數(shù)之和]。

部分文獻(xiàn)說明了未計算兒童和照料者生產(chǎn)力損失的原因，主要為以下四點：①患者為兒童，無生產(chǎn)力，因此不存在誤工費;②患兒來自不同經(jīng)濟層面的家庭，照料者陪護費用難以統(tǒng)一計算;③研究條件有限，難以收集數(shù)據(jù);④不同治療方案涉及到的生產(chǎn)力成本無差異，無需比較。140篇文獻(xiàn)均未納入隱形成本，主要原因是尚無統(tǒng)一的衡量標(biāo)準(zhǔn)。

2.3 健康產(chǎn)出測量結(jié)果

2.3.1 結(jié)果指標(biāo) 治療方案經(jīng)濟學(xué)評價主要有四種技術(shù)分析方法：成本-效用分析（Cost-utility analysis，CUA）、成本-效益分析（Cost-benefit analysis，CBA）、成本-效果分析（Cost-effectiveness analysis，CEA）、最小成本分析（Cost-minimization analysis，CMA）[8]。前三者根據(jù)衡量產(chǎn)出指標(biāo)的不同而劃分，結(jié)果指標(biāo)分別為效用、貨幣、臨床效果，CMA是指當(dāng)不同治療方案治療效果無顯著性差異時，只比較成本。納入文獻(xiàn)的兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價技術(shù)分析方法分布見表3。

由表3可知，我國兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價主要使用采用CEA方法（103篇，73.57%），較少的研究運用了CBA方法（23篇，16.43%）。CEA方法主要結(jié)果指標(biāo)是臨床效果，但目前采用CEA方法的文獻(xiàn)中，大部分文獻(xiàn)使用一定的標(biāo)準(zhǔn)將疾病結(jié)果劃分為不同等級，包括痊愈、有效、顯效、無效等，以總有效率指標(biāo)代表治療方案的健康產(chǎn)出，并未涉及其他臨床效果的指標(biāo)。采用CBA方法的23篇文獻(xiàn)中，9篇均納入了未來患者與照料者的產(chǎn)出效益，其余14篇并未同時納入患者與照料者的產(chǎn)出效益;采用CUA方法的文獻(xiàn)中，效用值均從已有文獻(xiàn)和資料中獲得。

2.3.2 測量量表 在140篇文獻(xiàn)中，只有4篇（2.86%）涉及到測量量表的使用，包括粗大運動功能測試（Gross motor function measure）和Peabody精細(xì)運動發(fā)育量表（Peabody developmental motor scale-fine motor），用于測量腦癱患兒運動能力;兒童哮喘生命質(zhì)量調(diào)查問卷 （Pediatric asthma quality of life questionnaire，PAQLQ），用于測量哮喘患兒生命質(zhì)量;家長對兒童聽說成績評價量表（Parents’ evaluation of aural/oral performance of children scale）和教師對兒童聽說成績評價量表（Teachers’ evaluation of aural/oral performance of children scale），用于評估聽障患兒驗配助聽器后的主觀效果。除PAQLQ量表針對的是7～17歲兒童，可由符合年齡的患兒自己填寫外，其余量表均由父母或者教師代替兒童完成。

3 我國兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價的不足

3.1 成本測量

3.1.1 時間范圍不明確 確定治療方案經(jīng)濟學(xué)評價的時間范圍是計算成本的重要前提，不同時間范圍內(nèi)兒童治療成本的差異顯著。一方面，即使是在相同的研究視角下，相關(guān)的成本項目也會隨著時間的變化而變化。以自閉癥兒童為例，學(xué)齡前自閉癥兒童需要接受家庭成員的照顧，隨著時間變化，患兒可能轉(zhuǎn)而接受特殊教育機構(gòu)的照顧，從患者的研究角度出發(fā)，這兩者的成本顯然存在差異。另一方面，成人醫(yī)療與兒童醫(yī)療的一個重要區(qū)別是大部分兒童治療方案的目的是預(yù)防，可能是預(yù)防長期存在的不良健康后果，也可能是預(yù)防發(fā)生在兒童期之后的疾病[3]。對于預(yù)防類治療方案成本的衡量，選擇合適的時間范圍是必不可少的。因此，在進行經(jīng)濟學(xué)評價研究時，選擇合適的研究視角后，還需要明確研究的時間范圍，以免造成成本的誤差。

從上文分析可得，目前我國依然有部分學(xué)者在進行兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價時并沒有明確研究的時間范圍，不利于明確成本的覆蓋范圍。除此之外，大部分研究時間范圍較短，針對慢病的治療方案來說，短期研究并不能準(zhǔn)確反映其成本與產(chǎn)出結(jié)果，在一定程度上影響決策的效率與準(zhǔn)確性。

3.1.2 成本計算不完整 ①生產(chǎn)力損失。針對兒童生產(chǎn)力損失，過去有學(xué)者認(rèn)為兒童無法工作，不存在生產(chǎn)力，因而忽略了治療方案對兒童生產(chǎn)力的影響。但目前也有越來越多的學(xué)者認(rèn)為兒童是具有生產(chǎn)力的，在學(xué)校期間的生產(chǎn)力可以使用學(xué)校成績來衡量[3]。除此之外，兒童的生產(chǎn)力還表現(xiàn)于成年之后。在兒童期間發(fā)生的疾病，不僅可能導(dǎo)致兒童在成年后無法參加工作，而且可能會花費相對更多的資源來治療其功能障礙。在一項考慮終生健康后果和資源使用的經(jīng)濟評價中，如果忽略成年人因在兒童期間的疾病導(dǎo)致的生產(chǎn)力下降或喪失，會嚴(yán)重低估疾病的成本[4]。因此兒童生產(chǎn)力損失是治療方案成本中的一個重要部分。

確定納入兒童生產(chǎn)力損失后，隨之而來的一個重要問題就是如何測量兒童生產(chǎn)力。除上文提到的學(xué)校成績外，兒童的時間價值也可以代表生產(chǎn)力。美國公共衛(wèi)生服務(wù)專家小組建議使用支付意愿等或有估價的方式為兒童制定時間價值[4]，但這種方式仍存在一個問題：支付意愿的對象是兒童還是父母？顯然，不同對象給出的支付意愿結(jié)果會存在一定差異。

針對照料者生產(chǎn)力損失，兒童通常比成年人更為依賴照料者[1]，包括父母或其他家庭成員，他們因照料患病兒童所付出的時間成本可能相當(dāng)大，會對治療方案的選擇與結(jié)果產(chǎn)生重要影響。特別是對患有慢病或者需要長期頻繁住院的患兒的照料者來說，兒童疾病不僅導(dǎo)致他們工作天數(shù)的損失，也可能導(dǎo)致工作狀態(tài)的變化，父母可能不得不減少工作時間、辭職、換一份低薪但工作時短的工作以照顧患兒。除此之外，父母的“假性出席”現(xiàn)象也變得愈加常見，這里的假性出席是指父母由于擔(dān)心患病的子女，不能專心工作，最終結(jié)果導(dǎo)致社會生產(chǎn)力的下降[5]。因此在測量成本時也需納入照料者的生產(chǎn)力損失。

如何測量照料者的生產(chǎn)力損失也是目前亟需解決的一個問題。目前治療方案經(jīng)濟學(xué)評價中常用市場工資率來測算照料者的生產(chǎn)力損失，但考慮到很多患兒的照料者是家庭主婦、退休人員等沒有工作的人群，對于他們的生產(chǎn)力損失計算還需進一步的探索。同時，針對父母“假性出席”帶來的生產(chǎn)力損失也沒有適宜的測量方式。

由于缺乏統(tǒng)一的衡量標(biāo)準(zhǔn)，我國目前兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價并未納入兒童生產(chǎn)損失，同時，由于缺乏相關(guān)數(shù)據(jù)與測量方式等原因，我國許多兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價在測量成本時會主動忽略照料者的生產(chǎn)力損失，導(dǎo)致成本計算不完整。

②隱形成本。針對那些會對患者自理能力、心理狀況帶來很大影響的疾病來說，隱形成本是構(gòu)成總成本的重要組成部分，可能會影響到直接成本和間接成本。因此，隱形成本的計算也是兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價需要進一步分析的重要問題。但由于隱形成本難以量化計算，目前國內(nèi)外也沒有統(tǒng)一的貨幣轉(zhuǎn)換標(biāo)準(zhǔn)，現(xiàn)有的經(jīng)濟學(xué)評價計算成本時往往忽略了隱形成本，導(dǎo)致評價結(jié)果不夠精確和全面[6-7]。

3.2 健康產(chǎn)出測量

3.2.1 結(jié)果指標(biāo)獲取困難 針對效用、臨床效果、貨幣三個結(jié)果指標(biāo)，在獲取準(zhǔn)確結(jié)果時存在一定難度。一方面，效用屬于主觀評價指標(biāo)，表示患者對獲得某一健康狀態(tài)的偏好，通常使用效用測量量表來測算。針對兒童患者來說，獲取準(zhǔn)確的健康效用值較為困難。其主要原因是幼兒童理解、表達(dá)能力尚未發(fā)展成熟，對健康偏好相關(guān)的抽象概念具有認(rèn)知性障礙，通常只能從父母偏好角度出發(fā)，由父母代表兒童表達(dá)健康效用。父母通常能夠可靠地報告兒童身體活動與疾病外部癥狀等客觀指標(biāo)，但對于情緒、心理等主觀指標(biāo)的測量與兒童本身狀態(tài)可能與實際情況存在差異，影響結(jié)果的真實性[8]。

另一方面，臨床效果屬于客觀評價指標(biāo)，在臨床中可以得到直接、準(zhǔn)確的結(jié)果，包括挽救的生命數(shù)、血壓降低值、血脂降低值等。但臨床效果指標(biāo)的選取較為困難，涉及到臨床專業(yè)知識，需要根據(jù)疾病特征選取適宜指標(biāo)。例如感染的發(fā)生率可以作為剖腹產(chǎn)后抗菌藥物預(yù)防的臨床效果指標(biāo)，該指標(biāo)具有較高的準(zhǔn)確性與客觀性，且容易量化，但針對其他治療方案時，感染的發(fā)生率可能并不是一個有效的臨床效果指標(biāo)。因此，在進行CEA時，需要根據(jù)疾病特征，結(jié)合臨床專業(yè)知識，選擇適宜的指標(biāo)。

貨幣也屬于客觀指標(biāo)，但其衡量過程有以下兩個難點。第一，CBA中的效益往往發(fā)生在未來，主要指未來因為治療而避免的患者產(chǎn)出價值的損失，因此需要注意對貨幣進行貼現(xiàn)處理，而貼現(xiàn)率的選擇是研究的一個難點。第二，由于兒童和父母的相互依賴，兒童疾病會對其他家庭成員產(chǎn)生影響，這一點同樣體現(xiàn)在經(jīng)濟效益上，即照顧患病兒童所需時間會對父母的生產(chǎn)力產(chǎn)生影響。因此，在CBA分析中，效益產(chǎn)出還需包括家庭成員因疾病治療而造成的勞動力損失，而這類生產(chǎn)力損失的測量也是一個難點。

由于健康效用值獲取的難度較大，我國目前使用CUA的文獻(xiàn)中效用值均從已有文獻(xiàn)與資料中獲得，很少使用量表測量真實效用值，致使結(jié)果可能存在一定誤差;采用CEA的文獻(xiàn)中，均以“總有效率”代表臨床效果，指標(biāo)選取粗糙，且容易摻入評價人的主觀傾向，影響最終分析結(jié)果;采用CBA的文獻(xiàn)中，只有部分文獻(xiàn)考慮了未來生產(chǎn)力效益貼現(xiàn)的問題，大部分忽略了未來生產(chǎn)力效益，影響結(jié)果的真實性與決策的有效性。

3.2.2 兒童健康產(chǎn)出測量量表缺乏 CUA是衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)中的重要內(nèi)容，其單一的成本指標(biāo)與單一的效用指標(biāo)使其可廣泛地應(yīng)用于各種治療方案的評估。進行CUA最大的難點在于效用值的測算，目前通常使用量表測量健康效用值。不同年齡階段兒童對于健康、疾病的理解差異較大，年齡較小的兒童甚至無法理解相關(guān)概念，這種認(rèn)知局限性使得開發(fā)兒童健康產(chǎn)出測量量表極為困難。目前針對成人健康產(chǎn)出已開發(fā)出多種量表，但考慮到成人與兒童之間認(rèn)知性的差異，成人量表不可直接用于兒童。對此，相關(guān)研究也根據(jù)成人量表進行修改調(diào)整，開發(fā)出了專門針對兒童的測量量表，如青少年版歐洲五維量表（EuroQol five dimensions questionnaire-youth）是根據(jù)歐洲五維量表（EuroQol five dimensions questionnaire）進行修改調(diào)整，便于兒童理解，但其使用了與成人版本相同的維度權(quán)重，忽略了兒童與成人在健康偏好上的差異[9]。除此之外，很多兒童健康產(chǎn)出量表對于兒童的年齡有限制條件，如兒童健康效用九維量表（Child health utility-9 dimension）、兒童生活質(zhì)量篩查（Kid- screen）、標(biāo)準(zhǔn)博弈法（Standard gamble technique），指明分別是6、8、11歲以上的兒童才有理解該量表含義的能力[10-12]。

為了克服無法直接獲得兒童健康產(chǎn)出的問題，有學(xué)者提出請父母代表兒童完成量表的填寫[13]。但有實證結(jié)果表明，父母提供的健康效用與兒童實際感知的健康效用差異較大[14]，父母在報告兒童健康狀況時通常會受到自身健康的影響，產(chǎn)生偏見。除此之外，兒童也有可能向父母隱瞞自己真實的健康狀況，可能會對結(jié)果產(chǎn)生一定影響[15]。因此為提高兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價結(jié)果的準(zhǔn)確性和可靠性，需要選擇有效的基于偏好的健康產(chǎn)出測量量表，納入兒童自身的健康相關(guān)觀點。

在已有文獻(xiàn)中，很少使用量表測量效用值，主要原因在于缺乏適宜的本土化量表，目前使用的量表多從國外量表翻譯而來，但其存在以下不足：一方面，現(xiàn)有兒童健康產(chǎn)出測量量表是基于國外理論與實踐構(gòu)建的，可能并不適用于我國現(xiàn)實情況;另一方面，國內(nèi)相關(guān)研究采用直接翻譯的測量量表可能存在語境、含義上的差錯，無法測量出我國兒童健康產(chǎn)出真實情況。因此目前我國亟需根據(jù)我國實情，開發(fā)出適宜不同年齡階段兒童使用的本土化專用量表。

綜上所述，在已有文獻(xiàn)的成本測量中，第一，依然有部分文獻(xiàn)未注明研究的時間范圍。除此之外，很多針對兒童慢病的研究只涉及短期內(nèi)的成本，忽略了長期疾病對兒童生活的影響，降低了研究決策的可信度。第二，大部分研究沒有標(biāo)注研究角度，無法確定成本的測量范圍。第三，很多研究由于數(shù)據(jù)難以收集、缺乏統(tǒng)一的衡量標(biāo)準(zhǔn)等因素忽略了兒童生產(chǎn)力損失、照料者生產(chǎn)力損失和隱形成本的計算，對總成本的評估不夠全面、準(zhǔn)確。

在健康產(chǎn)出的測量中，第一，使用CEA方法的部分文獻(xiàn)中，忽略了患者和照料者未來的產(chǎn)出效益，可能會低估治療方案的價值。第二，使用CUA方法的文獻(xiàn)中，有關(guān)效用的計算直接采納了先前研究的結(jié)果，但以往測得的效用值年代久遠(yuǎn)，兒童生理、心理狀況可能與當(dāng)下實際情況不符;同時，部分效用值的測量參考的是國外指標(biāo)，由于人種、文化、醫(yī)療體系的差異，國外兒童效用與我國兒童效用可能存在一定差異。第三，使用CEA方法的文獻(xiàn)中，大部分以“總有效率”表示治療效果，指標(biāo)選取較為粗糙，忽略了不同疾病與臨床表現(xiàn)之間的差異，且容易摻入評價人的主觀傾向。第四，很多學(xué)者對于技術(shù)分析方法的認(rèn)知不夠清晰、深入，無法分辨不同分析方法的差異。部分研究注明使用的分析方法是CEA，但在實際測算過程中，測量的是效用值。技術(shù)分析方法的不確定會影響產(chǎn)出指標(biāo)的選取，從而影響分析決策的可靠度。第五，從已有文獻(xiàn)中也可以看出，我國兒童健康產(chǎn)出測量量表的應(yīng)用較少，缺乏對兒童測量量表的開發(fā)、使用和評估。大部分已經(jīng)投入使用的量表只能由照料者完成，忽略了兒童自身真實狀況，可能會對結(jié)果造成一定影響。

4 研究展望

兒童治療方案經(jīng)濟學(xué)評價是促進醫(yī)療衛(wèi)生資源合理配置，提高兒童健康水平的重要手段。通過上述相關(guān)研究面臨的不足，結(jié)合經(jīng)濟的相關(guān)要求，本文提出兒童治療方案藥物經(jīng)濟學(xué)評價的研究展望，以期提高經(jīng)濟學(xué)評估質(zhì)量。第一，在進行經(jīng)濟學(xué)評價研究之前，明確研究角度，確定成本和產(chǎn)出的測量范圍。第二，制訂統(tǒng)一、規(guī)范的成本測量方式，覆蓋各類成本項目，包括間接成本與隱形成本。第三，采用根據(jù)研究目的與疾病特征，合理選擇技術(shù)分析方法和健康產(chǎn)出指標(biāo)。第四，根據(jù)不同年齡階段生理與心理特征，開發(fā)適用于兒童的健康產(chǎn)出專業(yè)測量量表，提高研究結(jié)果的準(zhǔn)確度和可信度。除此之外，考慮到兒童與家庭成員之間的高度依賴性，無法獨立測量兒童健康效用、生產(chǎn)力損失等值，未來研究可以在報告兒童相關(guān)狀況的同時報告其他家庭成員的相關(guān)狀況，以家庭為單位進行治療方案的經(jīng)濟學(xué)評估。

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（收稿日期：2019-06-01 修回日期：2019-07-02）

（編輯：劉明偉）