美國兒童用藥立法保障評(píng)析及對(duì)我國的啟示Δ

閔曉青，田 侃，喻小勇，李 浩（南京中醫(yī)藥大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)管理學(xué)院，南京 210023）

美國兒童用藥立法保障評(píng)析及對(duì)我國的啟示Δ

閔曉青＊，田 侃#，喻小勇，李 浩（南京中醫(yī)藥大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)管理學(xué)院，南京 210023）

目的：為促進(jìn)我國兒童用藥相關(guān)立法工作的開展、保障兒童用藥提供借鑒。方法：介紹并分析美國兒童用藥立法歷程及現(xiàn)行《最佳兒童藥品法》《兒科研究公平法》實(shí)施以來對(duì)美國兒童用藥的影響，提出保障我國兒童用藥可及性和安全性的建議。結(jié)果與結(jié)論：《最佳兒童藥品法》中的“6個(gè)月的兒科獨(dú)占保護(hù)期”政策激勵(lì)了藥企開展兒科研究的積極性，但是同時(shí)影響了其仿制藥的上市?！秲嚎蒲芯抗椒ā吠ㄟ^強(qiáng)制措施強(qiáng)制藥企開展兒科評(píng)估，在保障兒童用藥安全方面取得了顯著的效果，但是對(duì)于尚未廣泛應(yīng)用于兒童患者的已上市藥品無足夠強(qiáng)制力。激勵(lì)與強(qiáng)制措施并行是促進(jìn)兒童用藥發(fā)展的有效途徑，建議我國采取修改《處方管理辦法》中關(guān)于“一品雙規(guī)”的條款、在保證藥品安全性前提下加速相關(guān)兒童用藥的審批、對(duì)相關(guān)兒童藥品生產(chǎn)企業(yè)實(shí)行稅收優(yōu)惠政策、推進(jìn)兒童用藥納入醫(yī)保報(bào)銷目錄、賦予國家食品藥品監(jiān)督管理總局強(qiáng)制藥企開展兒科研究的權(quán)力等措施，保障我國兒童用藥的可及性和安全性。

最佳兒童藥品法；兒科研究公平法；兒童用藥；立法

長期以來，我國在保障兒童用藥的可及性和安全性等方面存在不少挑戰(zhàn)。兒童用藥普遍以成人藥品代替，將成人劑量進(jìn)行調(diào)整，類似于“小兒慎用或酌減”“謹(jǐn)遵醫(yī)囑”等描述廣泛存在于藥品說明書中。兒童正處于生長發(fā)育階段，具有獨(dú)特的生理特點(diǎn)，藥物在兒童體內(nèi)呈現(xiàn)的藥動(dòng)學(xué)和藥效學(xué)特征與成人比較存在較大差異。首先，兒童的各個(gè)器官尚未發(fā)育完全，其肝臟代謝酶活性、腎清除率、血腦屏障及神經(jīng)系統(tǒng)功能、脂肪含量、血容量等均與成人存在較大差異。其次，兒童的成長具有動(dòng)態(tài)性和漸進(jìn)性，不同生長階段的兒童對(duì)藥物的清除和代謝能力具有非線性的差異。因此，兒童與成人用藥具有較大差別，針對(duì)成人的臨床試驗(yàn)資料不能直接用于兒童[1]。事實(shí)上，我國兒童藥品不良反應(yīng)、事件發(fā)生率與成人比較長期居高不下[2]。自1977年以來，美國通過循序漸進(jìn)的立法，逐步形成了現(xiàn)行《最佳兒童藥品法》《兒科研究公平法》，顯著地改善了兒童用藥的可及性和安全性。我國目前在保障兒童用藥方面尚無相關(guān)立法，僅有少量的政策性文件發(fā)布。本文通過介紹并分析美國兒童用藥立法歷程及現(xiàn)行《最佳兒童藥品法》《兒科研究公平法》實(shí)施以來對(duì)美國兒童用藥的影響，提出保障我國兒童用藥可及性和安全性的建議，為促進(jìn)我國兒童用藥相關(guān)立法工作的開展、保障兒童用藥安全提供借鑒。

1 相關(guān)法規(guī)制定的初始階段

美國FDA于1977年發(fā)布了指南文件《嬰兒及兒童藥品臨床評(píng)估的一般考量》[3]，隨后于1979年修訂了《標(biāo)簽法規(guī)》，規(guī)定用于特定兒科適應(yīng)證的藥品，其藥品包裝須標(biāo)明兒科劑量說明。能通過充分的研究證明其適用于兒童的成人藥，應(yīng)在說明書上加以說明；否則，應(yīng)當(dāng)注明“本藥品關(guān)于兒童服用的安全性及有效性未經(jīng)驗(yàn)證”。許多藥企對(duì)該規(guī)定并不了解，于是美國FDA于1994年發(fā)布了《兒科藥品標(biāo)簽使用和劑量推定最終規(guī)則》，要求藥企對(duì)已上市的藥品，評(píng)估已有的兒科信息，決定這些信息是否足以在說明書上增加兒科用藥的信息。倘若藥企確有足夠的兒科信息，應(yīng)向美國FDA提出輔助新藥申請(qǐng)，修改說明書內(nèi)容；否則，應(yīng)如前述，注明“本藥品關(guān)于兒童服用的安全性及有效性未經(jīng)驗(yàn)證”。為加強(qiáng)對(duì)食品、藥品、化妝品、醫(yī)療器械、生物制品的管理以及進(jìn)一步提高美國公眾健康水平，美國國會(huì)于1997年通過了《食品藥品監(jiān)督管理局現(xiàn)代化法》?？紤]到1994年制定的規(guī)則并未獲得很好的效果，美國國會(huì)認(rèn)為有必要進(jìn)一步強(qiáng)化兒科臨床試驗(yàn)的開展，遂在該法中專列了一章“兒科用藥研究”并作出相關(guān)規(guī)定。依照該規(guī)定，藥企與美國FDA簽訂書面研究協(xié)議，按照協(xié)議內(nèi)容在指定期限內(nèi)完成了相關(guān)研究并向美國FDA提交相關(guān)兒科研究報(bào)告。只要研究報(bào)告的內(nèi)容達(dá)到了協(xié)議規(guī)定的要求，無論最終的研究結(jié)果是否能應(yīng)用于該藥品的兒科用藥說明，美國FDA都將授予該藥品“6個(gè)月的兒科獨(dú)占保護(hù)期”政策。

值得注意的是，“6個(gè)月的兒科獨(dú)占保護(hù)期”政策生效的前提條件是該藥品是經(jīng)美國FDA批準(zhǔn)上市的，且必須續(xù)加在該藥品列入桔皮書的現(xiàn)有的專利保護(hù)期（包括延長的專利保護(hù)期）或其他獨(dú)占保護(hù)期（如數(shù)據(jù)保護(hù)、罕用藥獨(dú)占和仿制藥獨(dú)占）后面才能生效，相當(dāng)于對(duì)原有專利保護(hù)或獨(dú)占保護(hù)的延長[4]。

2 《最佳兒童藥品法》概況

2.1 立法歷程

2002年，美國國會(huì)制定了《最佳兒童藥品法》，該法延續(xù)了1997年《食品藥品監(jiān)督管理局現(xiàn)代化法》中設(shè)立“6個(gè)月的兒科獨(dú)占保護(hù)期”政策，并設(shè)立了5年日落條款。然后于《食品藥品監(jiān)督管理局2007修正法案》中修改的《最佳兒童藥品法》中，依然保留了5年日落條款。在2012年頒布的《食品藥品監(jiān)督管理局安全與創(chuàng)新法》中，美國國會(huì)刪除了《最佳兒童藥品法》中設(shè)立的5年日落條款，自此《最佳兒童藥品法》成為美國永久性法律。

2.2 適用對(duì)象

《最佳兒童藥品法》適用對(duì)象為新藥和已上市藥品，包括專利藥品和非專利藥品，其中非專利藥品須為享有新藥資料專屬權(quán)或罕見病市場(chǎng)專屬權(quán)等權(quán)利的藥品。

2.3 研究開展

美國FDA首先確定需要進(jìn)行兒科研究的藥品名單，然后向藥企寄送書面通知，要求其開展兒科研究，內(nèi)容包括適應(yīng)證、患者人數(shù)、安全性及有效性數(shù)據(jù)以及研究的病患年齡層等。藥企須在收到通知180 d內(nèi)回復(fù)美國FDA，若同意開展研究，應(yīng)告知何時(shí)開始研究；若不同意開展研究，則需要進(jìn)行說明。倘若藥企同意開展研究，則須向美國FDA提交研究意向書，經(jīng)美國FDA核準(zhǔn)后開展研究。如果藥企未能在指定期間內(nèi)完成研究，而美國FDA認(rèn)定該藥品有必要提供兒童用藥信息時(shí)，美國FDA會(huì)與美國國立衛(wèi)生研究院基金會(huì)進(jìn)行溝通，確定有無經(jīng)費(fèi)支持研究。若有，則美國FDA將該藥品研究檔案轉(zhuǎn)交給美國國立衛(wèi)生研究院基金會(huì)從事研究；若沒有，可依據(jù)《兒科研究公平法》要求藥企進(jìn)行兒科評(píng)估。

2.4 研究報(bào)告

美國FDA應(yīng)于收到藥企提交的研究報(bào)告后180 d內(nèi)決定是否接受或拒絕其結(jié)果。藥企根據(jù)研究結(jié)果申請(qǐng)對(duì)說明書進(jìn)行更改時(shí)，美國FDA采取以下措施：（1）如果是美國FDA列入優(yōu)先研究的藥品，則優(yōu)先處理。（2）如果美國FDA不認(rèn)同說明書修改的內(nèi)容，則應(yīng)于180 d內(nèi)提出修改意見讓藥企進(jìn)一步修正。倘若藥企不認(rèn)同該意見，美國FDA應(yīng)于30 d內(nèi)提交給兒科咨詢委員會(huì)，兒科咨詢委員會(huì)應(yīng)于90 d內(nèi)提出相應(yīng)的修改建議。（3）美國FDA收到兒科咨詢委員會(huì)建議后30 d內(nèi)要求藥企修改說明書，如果藥企依然拒絕，則美國FDA將其視為不當(dāng)標(biāo)志藥品[5]。最終，美國FDA會(huì)將研究的所有結(jié)果向社會(huì)公布。

2.5 兒科獨(dú)占保護(hù)期

只有滿足以下3個(gè)要件，藥企才可獲得6個(gè)月的兒科獨(dú)占保護(hù)期：（1）藥企依據(jù)書面通知完成研究并提交給美國FDA。（2）研究報(bào)告的內(nèi)容包含不同種族兒科用藥的適當(dāng)劑型。（3）需要修改說明書的藥企于法定期間內(nèi)獲得美國FDA批準(zhǔn)。

3 《兒科研究公平法》概況

3.1 立法歷程

1998年，美國FDA配合《食品藥品監(jiān)督管理局現(xiàn)代化法》發(fā)布了《兒科規(guī)則》。依據(jù)該規(guī)則，藥企需要對(duì)含有新的活性物質(zhì)、新的適應(yīng)證、新的劑量或新的給藥途徑的藥品和生物制品開展兒科臨床試驗(yàn)；除非藥企能證明相應(yīng)的試驗(yàn)不切實(shí)際，或者對(duì)兒科患者不具備安全性及有效性，才可免除試驗(yàn)[6]。鑒于藥企自愿進(jìn)行兒科研究的積極性有限，加上美國FDA于1998年發(fā)布的《兒科規(guī)則》被判無效，美國國會(huì)認(rèn)為有必要賦予美國FDA強(qiáng)制藥企開展兒科研究的權(quán)利，遂于2003年制定了《兒科研究公平法》?！秲嚎蒲芯抗椒ā分胁⑽丛O(shè)置5年日落條款，但是美國國會(huì)規(guī)定其法律效力等同于《最佳兒童藥品法》，所以《兒科研究公平法》自2012年起同樣成為美國永久性法律。

3.2 適用對(duì)象

《兒科研究公平法》適用于所有未上市的藥品和生物制品以及《美國法典》21-355c（b）所定義的已上市的藥品和生物制品，但是孤兒藥和仿制藥不受該法規(guī)制[7]。

3.3 兒科評(píng)估

藥企申請(qǐng)上市的藥品含有新活性成分、新適應(yīng)證、新劑型、新給藥方案或新給藥途徑時(shí)均須開展兒科評(píng)估。兒科評(píng)估中須將不同兒童年齡分層并配以相應(yīng)的劑型進(jìn)行研究，所獲得的數(shù)據(jù)須足夠充分以評(píng)估藥品適于兒童的安全性及有效性。

美國FDA可要求藥企在指定期限內(nèi)就其已上市藥品開展兒科研究并提交報(bào)告，前提是其產(chǎn)品滿足以下條件：（1）該藥品或生物制品大量用于兒科患者。（2）其一種或多種適應(yīng)證的療效具有優(yōu)勢(shì)。（3）欠缺的說明書信息可能危及兒童健康。

3.4 推遲或免除評(píng)估的情形

若開展兒科評(píng)估將延誤成人患者用藥的時(shí)間，且基于兒童患者的安全考慮，應(yīng)先開展成人研究再?zèng)Q定是否開展兒科評(píng)估時(shí)，則可推遲兒科評(píng)估?？刹糠只蛉棵獬齼嚎圃u(píng)估的情形為：（1）兒科評(píng)估不可開展，比如兒童患者過少或者分布較分散。（2）證據(jù)顯示該藥品對(duì)特定或所有年齡階段的兒童患者并不適用。（3）相比于現(xiàn)有其他藥品，該藥品無更佳療效。（4）該藥品僅適用于少部分兒童患者。（5）說明書上兒科用藥信息的缺失不會(huì)對(duì)兒童患者造成明確的風(fēng)險(xiǎn)。（6）無法就特定族群的兒童提供其所需信息。

4 《最佳兒童藥品法》《兒科研究公平法》評(píng)析

《最佳兒童藥品法》《兒科研究公平法》采用“軟硬兼施”的策略，通過鼓勵(lì)和強(qiáng)制措施使具有兒科研究報(bào)告的藥品數(shù)量大幅上升，并且促使許多藥品說明書加入了兒科用藥信息[8]。截至2016年8月30日，共有643個(gè)藥品更改了其說明書，加入兒科用藥信息[9]。

《最佳兒童藥品法》以“6個(gè)月的兒科獨(dú)占保護(hù)期”政策鼓勵(lì)藥企開展兒科試驗(yàn)，的確能提高上市藥品開展兒科試驗(yàn)的比例，但同時(shí)也致使高價(jià)藥和暢銷藥的藥企借助此法推遲其仿制藥的上市。此外，只有專利藥或享有其他專屬權(quán)的藥品才適用于《最佳兒童藥品法》，但是實(shí)踐中大量的兒科常用藥均為仿制藥，因此《最佳兒童藥品法》并未能有效鼓勵(lì)藥企就非專利藥開展兒科試驗(yàn)。

《兒科研究公平法》通過強(qiáng)制措施使藥企開展兒科評(píng)估，的確能保障兒童用藥安全。因?yàn)椤秲嚎蒲芯抗椒ā凡⒉皇谟鑼贆?quán)，所以并不會(huì)對(duì)仿制藥的及時(shí)上市產(chǎn)生影響。并且《兒科研究公平法》也設(shè)立了相應(yīng)的推遲或免除兒科評(píng)估的條款，一定程度上兼顧了藥企的利益。然而，雖然所有新藥和生物制品申請(qǐng)上市時(shí)必須開展兒科評(píng)估，并且美國FDA有權(quán)要求藥企對(duì)已上市藥品和生物制品開展兒科評(píng)估，但是對(duì)于尚未廣泛應(yīng)用于兒童患者的已上市藥品，美國FDA并無強(qiáng)制力和足夠的誘因促使藥企開展兒科研究。

5 對(duì)保障我國兒童用藥可及性和安全性的建議

2014年，經(jīng)國務(wù)院同意，國家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)等6部門印發(fā)了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》，從鼓勵(lì)研發(fā)創(chuàng)制、加快申報(bào)審評(píng)、確保生產(chǎn)供應(yīng)等多個(gè)環(huán)節(jié)對(duì)保障兒童用藥提出了具體要求[10]?！蛾P(guān)于保障兒童用藥的若干意見》是我國關(guān)于兒童用藥的首個(gè)綜合性指導(dǎo)文件，極具現(xiàn)實(shí)意義，是我國保障兒童用藥工作走出的重要一步。然而，政策文件只有落實(shí)到相關(guān)立法中才能從制度上保障兒童用藥。美國的“軟硬兼施”策略并非完美，但是確實(shí)提高了兒童用藥水平，值得借鑒。筆者就破除現(xiàn)有障礙、制訂激勵(lì)措施和采取強(qiáng)制性手段等方面提出以下建議：

5.1 修改《處方管理辦法》關(guān)于“一品雙規(guī)”的條款

我國《處方管理辦法》第十六條規(guī)定“同一通用名稱藥品的品種，注射劑型和口服劑型各不得超過2種，處方組成類同的復(fù)方制劑1～2種。因特殊診療需要使用其他劑型和劑量規(guī)格藥品的情況除外”[11]。“一品雙規(guī)”本意是規(guī)范無序競(jìng)爭(zhēng)，但是既然一種藥物只能有2個(gè)規(guī)格進(jìn)入醫(yī)院，因兒童用藥臨床試驗(yàn)困難、研發(fā)成本高昂等原因，為防止兒童規(guī)格搶占本企業(yè)成人規(guī)格藥品進(jìn)入醫(yī)院的名額，企業(yè)自然不愿開發(fā)兒童規(guī)格藥品。2015年9月2日，國家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)發(fā)布了《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童用藥配備使用工作的通知》，提出“屬于因特殊診療需要使用其他劑型和劑量規(guī)格藥品的情況，各醫(yī)療機(jī)構(gòu)要放寬對(duì)兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的配備限制”。然而，何為“特殊診療需要”？以上2個(gè)文件均未予以明確。因此，筆者建議修改《處方管理辦法》第十六條的規(guī)定，明確兒科用藥不適用于“一品雙規(guī)”的規(guī)定，以鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)積極性。

5.2 保證藥品安全性前提下加速相關(guān)兒童藥品的審批

現(xiàn)行《藥品注冊(cè)管理辦法》第五十四條，在可申請(qǐng)實(shí)行特殊審批的情形中并未專門提及兒童用藥。2015年11月11日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）發(fā)布了《關(guān)于藥品注冊(cè)審評(píng)審批若干政策的公告》，其中臨床急需的兒童用藥注冊(cè)申請(qǐng)被列為實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)，加速審評(píng)審批的范圍[12]。除了臨床急需的兒童用藥應(yīng)當(dāng)在確保藥品安全性前提下合理減少審批環(huán)節(jié)、提高注冊(cè)效率外，對(duì)市場(chǎng)上廣泛使用且安全性有保障藥品的兒童劑型改進(jìn)和劑量調(diào)整，也可實(shí)行優(yōu)先審評(píng)。建議在《藥品注冊(cè)管理辦法》中明確兒童用藥特殊審批的基本原則，在此基礎(chǔ)上對(duì)其分類，比如臨床急需型、劑型改進(jìn)型和劑量調(diào)整型等。

5.3 對(duì)相關(guān)兒童藥品生產(chǎn)企業(yè)實(shí)行稅收優(yōu)惠政策

兒童用藥在研發(fā)和臨床試驗(yàn)中的費(fèi)用支出遠(yuǎn)高于成人藥物，然而兒童藥物的市場(chǎng)售價(jià)卻不比成人高。絕大部分情況下，同樣的時(shí)間和成本投入，投在成人用藥研發(fā)和兒童用藥研發(fā)所獲得收益差距較大，藥企對(duì)兒童用藥的研發(fā)積極性自然不高?！吨腥A人民共和國企業(yè)所得稅法》第四章第二十五條規(guī)定“國家對(duì)重點(diǎn)扶持和鼓勵(lì)發(fā)展的產(chǎn)業(yè)和項(xiàng)目，給予企業(yè)所得稅優(yōu)惠”。國家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)、國家發(fā)展改革委員會(huì)、教育部、財(cái)政部、人力資源社會(huì)保障部、國家中醫(yī)藥管理局等6部門于2016年5月18日聯(lián)合發(fā)布的《關(guān)于加強(qiáng)兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)改革與發(fā)展的意見》中明確提出要“積極協(xié)調(diào)解決生產(chǎn)企業(yè)突出問題和困難，提高生產(chǎn)供應(yīng)保障能力”。建議以上部門可會(huì)同CFDA、國家稅務(wù)總局等相關(guān)部門，研究給予相關(guān)兒童藥品生產(chǎn)企業(yè)稅收優(yōu)惠的辦法，以切實(shí)鼓勵(lì)藥企對(duì)兒童用藥研發(fā)的積極性。

5.4 推進(jìn)兒童用藥納入醫(yī)保報(bào)銷目錄

我國現(xiàn)行《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2009年版）》中的兒童可用藥品遠(yuǎn)不能滿足實(shí)際需要[13]，并且所有兒童用藥均列為乙類藥品。這一方面不能減輕患者負(fù)擔(dān)，另一方面會(huì)影響到藥企的積極性，因?yàn)椴荒芗{入醫(yī)保報(bào)銷目錄或只能納入乙類目錄一定程度上意味著不能保證藥品銷量。建議修改《城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥范圍管理暫行辦法》的相關(guān)條款，通過科學(xué)的遴選機(jī)制保障相當(dāng)數(shù)量的兒童用藥進(jìn)入報(bào)銷目錄。

5.5 賦予CFDA強(qiáng)制藥企開展兒科研究的權(quán)力

從美國經(jīng)驗(yàn)來看，強(qiáng)制手段大大促進(jìn)了兒童用藥的發(fā)展。筆者建議由全國人大常務(wù)委員會(huì)修改《藥品管理法》，賦予CFDA通過修改《藥品注冊(cè)管理辦法》獲得強(qiáng)制藥企開展兒科研究的權(quán)力。鑒于當(dāng)前我國開展兒科臨床試驗(yàn)存在較大的困難，強(qiáng)制所有新藥開展兒科研究不切實(shí)際，可考慮設(shè)立藥品審評(píng)中心兒童用藥審評(píng)組，所有的新藥申請(qǐng)經(jīng)由該審評(píng)組評(píng)議后決定哪些申請(qǐng)必須開展兒科研究；對(duì)于已經(jīng)上市的藥品和仿制藥申請(qǐng)，兒童用藥審評(píng)組認(rèn)為有必要開展兒科研究的，有權(quán)令其開展相應(yīng)研究。同時(shí)，也應(yīng)設(shè)定合理的藥企推遲或免除研究的情形，以保障藥企權(quán)益。

[1] 郭文姣，歐陽昭連，王艷斌，等.我國兒童用藥安全問題分析及政策建議[J].中國藥房，2013，24（21）：1926-1929.

[2] 國家食品藥品監(jiān)督管理總局.國家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)年度報(bào)告：2015年[EB/OL].（2016-07-13）[2016-10-10]. http：//www.sda.gov.cn/WS01/CL0844/158940.htm l.

[3] FDA.General considerations for the clinical evaluation of drugs in infants and children[EB/OL].[2016-10-10].http：// www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatory Information/Guidances/ucm071682.pdf.

[4] 張雅慧，閆根全，張文，等.國內(nèi)外兒童用藥鼓勵(lì)研發(fā)政策比較[J].國際藥學(xué)研究雜志，2016，43（4）：591-596.

[5] U.S.Code.Misbranded drugs and devices[EB/OL].[2016-10-10].https：//www.law.cornell.edu/uscode/text/21/352.

[6]FDA.21CFRParts201，312，314，and 601[EB/OL].[2016-10-10].http：//www.fda.gov/ohrms/dockets/98fr/oc02105. pdf.

[7] U.S.Code.Research into pediatric uses for drugs and biological products[EB/OL].[2016-10-10].http：//uscode.houuse.gov/view.xhtm l?req=granuleid：USC-prelim-title21-section355c&num=0&edition=prelim.

[8]FDA.BPCAand PREA July 2016 statusreport to congress [EB/OL].[2016-10-10].http：//www.fda.gov/downloads/ ScienceResearch/SpecialTopics/PediatricTherapeuticsResearch/UCM 509815.pdf.

[9] FDA.New pediatric labeling information database[EB/ OL].[2016-10-10].http：//www.accessdata.fda.gov/scripts/ sda/sdNavigation.cfm?filter=&sortColumn=6d&sd=labelingdatabase&page=1.

[10] 國家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì).關(guān)于保障兒童用藥的若干意見[EB/OL].（2014-05-30）[2016-10-10].http：//www. nhfpc.gov.cn/yaozs/s3581/201405/e51354d631944fa68aac0c4d9585f291.shtm l.

[11] 衛(wèi)生部.處方管理辦法[EB/OL].（2006-02-14）[2016-10-10].http：//www.nhfpc.gov.cn/mohyzs/s3572/200804/ 29279.shtm l.

[12] 國家食品藥品監(jiān)督管理總局.關(guān)于藥品注冊(cè)審評(píng)審批若干政策的公告[EB/OL].（2015-11-11）[2016-10-10]. http：//www.sfda.gov.cn/WS01/CL0087/134665.htm l.

[13] 劉偉，婁鵬舉，李恒，等.《WHO兒童基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單》與我國《醫(yī)保目錄》兒童用藥的對(duì)比分析及對(duì)我國的啟示[J].中國藥學(xué)雜志，2011，46（21）：1693-1696.

Analysis of the Legislation on Pediatric Drug Use in US and Its Enlightenment to China

M IN Xiaoqing，TIAN Kan，YU Xiaoyong，LIHao（School of Health Econom ics and Management，Nanjing University of Chinese Medicine，Nanjing 210023，China）

OBJECTIVE：To provide reference for promoting the development of related legislation work on ensuring pediatric drug use in China.METHODS：The legislation process of pediatric drug use in US，the effects of current Best Pharmaceuticals for Children Act and Pediatric Research Equity Act on pediatric drug use in USwere intrduced and analyzed，suggestions on guaranteeing the accessibility and safety on pediatric drug use in China were put forward.RESULTS&CONCLUSIONS：The policy“6-month period of pediatric exclusive protection”in Best Pharmaceuticals for Children Act hasmotivated the enthusiasm of pharmaceutical companies developing pediatric studies，while it affects the marketing of generic drugs.Pediatric Research Equity Act has achieved remarkable effect in terms of ensuring the safety of pediatric drug use by forcing pharmaceutical companies to carry out pediatrics assessments，while there is no enough force for the marketed drugs that has not been w idely used for children.Encouragement and enforcement are usefulmethods for promoting development of pediatric drug use.It is suggested to takemeasures like modifing“one drug two forms”in Prescription Management Regulations，accelerating approvals of related pediatric drugs on the premise that safety is guaranteed，implementing tax preference for related pharmaceutical companies that produced pediatric drugs，promoting the entry of drug reimbursement list and empowering CFDA to force pharmaceutical companies to implement pediatric studies to promote the accessibility and safety of pediatric drugs.

Best Pharmaceuticals for Children Act；Pediatric Research Equity Act；Pediatric drug use；Legislation

R951

A

1001-0408（2017）13-1740-04

2016-08-21

2016-10-15）

（編輯：余慶華）

教育部哲學(xué)社會(huì)科學(xué)研究重大課題攻關(guān)項(xiàng)目（No.14JZD025）

＊碩士研究生。研究方向：醫(yī)藥法律與知識(shí)產(chǎn)權(quán)。電話：025-85811760。E-mail：m inxiaoqing@outlook.com

#通信作者：教授，博士生導(dǎo)師。研究方向：醫(yī)藥法律與知識(shí)產(chǎn)權(quán)。電話：025-85811760。E-mail：tiankane@aliyun.com

DOI10.6039/j.issn.1001-0408.2017.13.04