2015年9月FDA批準新藥概況

2015年9月FDA批準新藥概況

2015年9月，F(xiàn)DA批出5個新分子實體藥品，為止吐藥Varubi（羅拉吡坦）、治療遺傳性乳清酸尿癥藥物Xuriden（尿苷三乙酸酯）、治療精神分裂和雙相抑郁癥藥物Vraylar（卡利拉嗪）、治療癌癥藥物Lonsurf（曲氟尿苷+tipiracil）和治療糖尿病藥物Tresiba（德谷胰島素）。

1 Varubi（羅拉吡坦）

Varubi被FDA批準與其他止吐藥聯(lián)用預防成年患者化療誘發(fā)的遲發(fā)期惡心和嘔吐。惡心和嘔吐是化療的常見副作用，化療開始后24 h～120 h被稱為遲發(fā)期。在遲發(fā)期發(fā)生惡心和嘔吐可導致體重減輕、脫水和營養(yǎng)不良，嚴重影響患者的生活質量，使治療依從性明顯下降，甚至有些患者可能因此喪失生活的信心，選擇放棄治療。Varubi是一種選擇性物質P/神經激肽-1受體拮抗劑，該受體的激活在特定癌癥化療方案誘發(fā)的惡心及嘔吐中發(fā)揮著核心作用。Varubi為口服片劑，其推薦劑量是化療開始前約1～2 h給予2片。

2 Xuriden（尿苷三乙酸酯）

Xuriden獲“孤兒藥”和“優(yōu)先審評“地位，是FDA批準的第1個治療遺傳性乳清酸尿癥的藥物，這是一種罕見代謝病，在世界范圍曾被報道約20例患者。該疾病為罕見常染色體隱性遺傳疾病，是由于一種缺陷或缺乏酶，它導致機體不能正常地合成尿苷，尿苷為核糖核酸（RNA）需要的一個組分。疾病癥狀與體征包括血液異常（貧血、白細胞計數(shù)降低、中性粒細胞計數(shù)降低）、因尿道乳清酸晶體形成而導致尿路阻塞、兒童不能茁壯成長及發(fā)育遲緩。Xuriden為口服顆粒，旨在替代尿苷，可與食物、牛奶或嬰兒配方奶粉混合，每天服用1次。

3 Vraylar（卡利拉嗪）

Vraylar被批準治療精神分裂和雙相抑郁癥的成年患者。精神分裂癥是一種慢性、嚴重和致殘性腦部疾病，涉及感知覺、思維、情感、和行為等多方面的障礙，部分患者還會出現(xiàn)認知功能損傷，典型癥狀包括對不存在事情的幻聽或幻視。雙相抑郁癥，也稱為躁狂抑郁病，是另一類腦疾病，癥狀是患者的躁狂表現(xiàn)和抑郁癥癥狀交替出現(xiàn)，躁狂時脾氣暴躁、胡思亂想、說話快、行事沖動和睡眠需要減低；抑郁時則情緒低落、興趣減退、極度自卑。Vraylar是一種非典型抗精神病藥物，主要是多巴胺D2、D3受體激動劑，Vraylar和其他上市多巴胺受體激動劑一樣，也是5-HT2A受體的激動劑，但選擇性據(jù)稱更好。Vraylar為口服膠囊，1次/d，有無食物均可，最大推薦劑量是每天6 mg。

4 Lonsurf（曲氟尿苷+tipiracil）

Lonsurf被批準用于對其他療法（化療及生物療法）不再反應的難治轉移性結直腸癌患者的治療。Lonsurf是一種新型抗代謝復方藥物，由抗腫瘤核苷類似物三氟胸苷和胸苷磷酸化酶抑制劑tipiracil組成。其中三氟胸苷可在DNA復制過程中取代胸腺嘧啶直接摻入DNA雙鏈，導致DNA功能障礙，干擾癌細胞DNA的合成；tipiracil則能夠抑制與三氟胸苷分解相關的胸腺磷酸化酶，減少三氟胸苷的降解，維持三氟胸苷的血藥濃度。Lonsurf為口服片劑，其推薦起始劑量是35 mg/m2，直至最大80 mg每劑量，2次/d，早晨和傍晚用餐后1 h內服用。

5 Tresiba（德谷胰島素）

Tresiba被批準用于改善1型和2型糖尿病成年患者的血糖控制。糖尿病是一組以高血糖為特征的代謝性疾病，長期高血糖導致各種組織，特別是眼、腎、心臟、血管和神經的慢性損害和功能障礙，改善血糖控制可減低這些長期并發(fā)癥的風險。Tresiba是一種新一代每日一次的超長效胰島素類似物，作用持續(xù)時間超過42 h。Tresiba將以一種被稱作FlexTouch的預裝胰島素筆形式上市，該胰島素筆配有一個簡便的觸摸按鈕，可在大腿、上臂或腹部皮下注射，在一天內任何時間給藥，1次/d，不得在靜脈或肌肉內注射。

（張建忠）