兒女患絕癥生死一線,籌集億萬美元研發(fā)特效藥

若寧

當(dāng)?shù)弥⒆由砘冀^癥，絕望的父母是悲慟欲絕？還是遍訪名醫(yī)尋醫(yī)問藥？美國的約翰?克羅利卻采取讓人震驚的方式：他放棄優(yōu)越的工作，通過各種渠道籌集1億美元組建醫(yī)藥公司，研究治療兒女病癥的特效藥，最終讓兩個孩子獲得新生。

《華爾街日報》報道了他的事跡，讓數(shù)以億計的讀者感動。根據(jù)這篇報告文學(xué)拍攝的好萊塢影片《良醫(yī)妙藥》上映后，觀眾從銀幕上目睹了克羅利為了拯救孩子而付出的艱辛。

背水一戰(zhàn)研新藥

1993年，克羅利從哈佛商學(xué)院畢業(yè)，憑借MBA的光環(huán)，他順利進入了知名的必治妥公司，從事企業(yè)咨詢管理，兩年后他和同事艾琳結(jié)婚，隨著女兒梅根、大兒子奧特，以及小兒子帕特里克的出生，日子過得溫馨而美滿。為了照顧三個孩子，艾琳辭職做起了家庭主婦。

就在克羅利準(zhǔn)備大展宏圖的時候，厄運降臨了。1998年3月，克羅利接到艾琳的電話，女兒梅根出現(xiàn)呼吸困難被緊急送進了醫(yī)院，醫(yī)生的話讓克羅利如同墜入了冰窖，“可以確定梅根患的是龐倍氏癥，目前這種病還沒有特效藥治療?！?/p>

醫(yī)生告訴克羅利，龐倍氏癥是一種罕見的遺傳類疾病，成因是第17對染色體出現(xiàn)病變，導(dǎo)致體內(nèi)缺乏一種酶，無法分解肝糖，從而導(dǎo)致肌肉無力，萎縮和心臟肥大衰弱等病，最后會因為呼吸道感染而引發(fā)呼吸衰竭?！懊犯軌蚧畹浆F(xiàn)在已經(jīng)是奇跡了，你們隨時都要有心理準(zhǔn)備！”

還沒從死亡陰影中擺脫出來，小兒子帕特里克也因為肌肉軟弱無力和舌頭巨大送進了醫(yī)院，檢查結(jié)果顯示他也患上了龐倍氏癥。稍稍寬慰的是，大兒子奧特沒有被檢查出龐倍氏癥。

克羅利不敢把病情告訴孩子們，但孩子們還是從他憂郁的眼神中看出了情況?！鞍职?，我是不是就要死去？”看著梅根憂郁的眼神，克羅利不知如何回答。

克羅利上網(wǎng)查詢關(guān)于龐倍氏癥的各種資料，可得到的全都是壞消息：加利福尼亞大學(xué)耗資2億美元研究龐倍氏癥的特效藥還無進展，英國的劍橋大學(xué)也曾經(jīng)成立了專門的課題組研究，最后也是無疾而終。

就在克羅利毫無頭緒時，梅根因為病情加重住進了醫(yī)院，她嘔吐不止，呼吸困難，臉部還出現(xiàn)了紫癜和水腫，醫(yī)生下了病危通知書。

1998年5月，克羅利意外地在一本醫(yī)學(xué)雜志上發(fā)現(xiàn)了一位大學(xué)教授的研究論文，他提出了一種治療龐倍氏癥的新理論。克羅利也十分清楚，要把理論變成藥品，在臨床上試驗使用，并最終得到美國食品醫(yī)藥管理局的批準(zhǔn)，沒有幾年甚至十幾年時間是不可能實現(xiàn)的。可醫(yī)生已經(jīng)開出了病危通知書，他必須和時間賽跑！

克羅利決定背水一戰(zhàn)，他要辭職自己投資建設(shè)醫(yī)藥廠，以教授的理論為基礎(chǔ)，專門研究一種可以治療龐氏癥的特效藥。艾琳認(rèn)為丈夫的舉措太過荒唐，那么多醫(yī)學(xué)教授都無法攻克龐倍氏癥，何況對醫(yī)學(xué)一無所知的丈夫，但她不想給丈夫潑冷水。

雖然必治妥公司承諾給予副總裁職位，加薪40%的優(yōu)惠條件留人，也無法改變克羅利的決定?？肆_利不辭辛苦地拜訪各所大學(xué)和醫(yī)療研究機構(gòu)，希望能找到出色的醫(yī)療技術(shù)人員組成開發(fā)團隊，可所有人認(rèn)為他的舉措不過是一個笑話，“雖然你是哈佛商學(xué)院的高才生，可你知道什么是酶嗎？”“你應(yīng)該到劍橋大學(xué)問問那些教授，看看他們是怎么失敗的！”

巨大的嘲諷沒有讓克羅利停住腳步，反而更加激發(fā)了他的潛能，每天克羅利一身疲憊地回到家里，他都會和孩子們擊掌相慶。父親的堅強感染了梅根，她的病情終于得到了控制，醫(yī)生還允許她回家住一段時間，醫(yī)生解釋，這很可能是梅根頑強的求生欲望讓她暫時渡過了難關(guān)。

為了籌集更多的資金，克羅利作出了一個大膽決定：到內(nèi)布拉斯加州募集資金。之所以到內(nèi)布拉斯加州，因為那里云集著美國最多的醫(yī)療研究機構(gòu)，他相信肯定有人對他的研究計劃產(chǎn)生興趣，為此，克羅利制訂了一份翔實而具有吸引力的投資計劃書。

和死神爭分奪秒

可來到內(nèi)布拉斯加州后，克羅利又被潑了一盆冷水，沒有人相信一個連酶都不知道的人，能夠開發(fā)出攻克龐倍氏癥的特效藥。就在克羅利幾乎要絕望時，一個自稱叫蘭茲勒的男人找上門來，他愿意提供900萬美元。

蘭茲勒是一家投資公司的老板，他提出負責(zé)新藥的市場營銷，而克羅利負責(zé)研究生產(chǎn)，但蘭茲勒也提出了苛刻的條件，他必須擁有公司一半的控股權(quán)。

此時的克羅利只想在最短的時間內(nèi)把新藥研制出來，再苛刻的條件都接受。

克羅利加緊自己的學(xué)習(xí)步伐，因為他是在和死神賽跑，他經(jīng)常呆在圖書館里，不久，帕特里克和梅根再次雙雙入院，入院的第二天，醫(yī)院就給兩人下了病危通知書。

“爸爸，我們一定可以渡過難關(guān)?！泵犯憩F(xiàn)出了堅強的求生欲望，帕特里克也不甘落后，“我們不是說好了一起慶祝十歲、二十歲、三十歲的生日嗎？”克羅利的心在滴血，這是他們四個人的秘密和心愿，可一場疾病讓這一切變得遙不可及。克羅利強打著笑容，他不能在孩子面前表現(xiàn)出絕望的情緒。

然而在梅根的筆記本上，克羅利發(fā)現(xiàn)孩子的堅強不過是偽裝出來的，他們早就知道了龐倍氏癥不可能治愈，“爸爸為了我們一直在努力，我們假裝堅強點，或許是對他最大的欣慰?！笨肆_利在筆記本上寫下了一行字：“或許疾病讓我們絕望，但只要有一顆執(zhí)著的心，一定可以創(chuàng)造奇跡，讓我們一起努力吧！”之后，筆記本成了他們交流的“窗口”。

醫(yī)生曾經(jīng)告訴克羅利，兩個孩子隨時都可能離開，為此他不得不爭分奪秒，每天的休息時間只有三個小時。在公司里，他把“超級酶時間”定為宣傳口號，還提出在一年之內(nèi)實現(xiàn)新藥的臨床試驗。

克羅利的“苛刻”引起了員工們的反抗，克羅利青筋暴露，“我請你們來不是享受的，你們要知道現(xiàn)在有兩個孩子等著你們救命。”可片刻之后，克羅利又向員工道歉，請他們原諒一個父親為救絕癥孩子的失態(tài)。

“你知道有兩個孩子在等待我們拯救嗎？”這句話竟然成了員工們的口頭禪，所有人都心甘情愿留下來加班加點。

帕特里克和梅根再次憑借超強的求生欲望，獲得了回家休養(yǎng)的許可?？肆_利帶著兩個孩子來到研究所，當(dāng)大家看到這兩個被疾病折磨的小家伙時，既同情他們的不幸，又為他們的堅強而備受鼓舞?？肆_利之所以這樣做，是要讓孩子們知道，這么多人為他們在努力，好好活著是對大家最好的回報，而員工們也能體會到他作為父親的心急如焚，從而更加努力的工作。

雖然帕特里克和梅根的病情暫時穩(wěn)定下來，可研究所因為當(dāng)?shù)亟?jīng)常出現(xiàn)颶風(fēng)而停電，研究不得不斷斷續(xù)續(xù)的進行，由于資金全部用于科研，克羅利沒有預(yù)算購買備用發(fā)電機。

1999年6月，研究所再次停電了，如果45分鐘后冰箱還不能用，全部細胞都完了，之前的心血就全白費了?？肆_利立即聯(lián)系供電所，得到的答復(fù)依然是正在搶修，他不得不咬牙用2萬美元購買了一套發(fā)電機。

在等待發(fā)電機送來的時間里，克羅利緊緊攢著拳頭，當(dāng)發(fā)電機經(jīng)過安裝、調(diào)試發(fā)出了電，那一刻，克羅利才發(fā)現(xiàn)他的衣服已經(jīng)被汗水浸濕。

更大的難題是研究所的資金也出現(xiàn)了問題，蘭茲勒拒絕再追加資金，克羅利只能賣出自己的股份。

他再次到內(nèi)布拉斯加州募集資金，他在報紙上大做廣告，克羅利刊出了兩個孩子的大幅照片，他們充滿著渴望的眼神，設(shè)計的臺詞是，“請用你們的美元換時間來救救我們吧！”很快就有研究機構(gòu)向克羅利拋出了橄欖枝，一些醫(yī)藥公司也慕名而來。

當(dāng)克羅利帶著6000萬資金返回來時，他的股份已經(jīng)從49%變成了1%，蘭茲勒指責(zé)他會后悔自己的愚蠢行為?？肆_利反唇相譏，“在你看來，金錢第一，可我在乎的是兩個孩子的命！”

克羅利字字鏗鏘，如果他的股份可以換回藥品盡早研制成功，這比什么都強。兩人矛盾遽起，蘭茲勒干脆懶得管理公司，轉(zhuǎn)而和同樣研究龐倍氏癥藥物的Zymagen公司合作。

挑戰(zhàn)體制贏生機

帕特里克和梅根因為病情加重多次而入院搶救，每進一次醫(yī)院，克羅利就越發(fā)覺得死神的臨近，他更加加快了新藥的研制。

2006年4月，克羅利終于研發(fā)出了治療龐倍氏癥的特效藥，然而，按照美國的醫(yī)療體系，每款新藥在上市前必須提供臨床醫(yī)學(xué)試驗報告，可是收治病人的大型醫(yī)院卻不愿意提供條件試驗藥物。

其實，就在克羅利研究新藥的同時，其他機構(gòu)也在研究治療龐倍氏癥的新藥，眾多大型制藥廠對這種新藥早已虎視眈眈，競爭對手早在流程、法律和手續(xù)上設(shè)置了重重關(guān)卡，他們不可能這么輕而易舉地讓克羅利拿到醫(yī)院的實驗報告。

就在克羅利再一次陷入困境時，一家醫(yī)療機構(gòu)向他拋出了“合作”條件：醫(yī)學(xué)實驗報告由他們搞定，而克羅利則放棄對公司的管理權(quán)，克羅利咬牙同意了。

很快，醫(yī)療機構(gòu)提出四項治療龐氏癥的候選試驗方案，其中一項就是帕特里克和梅根成為第一批試藥者，可經(jīng)過評比，這一方案被否定了，新藥只能在新出生兒童身上使用。

也就意味著，克羅利放棄公司未來的巨額收益，歷經(jīng)千辛萬苦研發(fā)的藥物不可能用在他的孩子身上，兩個孩子依然只能等待死亡。研究所的工作人員非常同情克羅利，建議他可以通過親屬進行，兩個孩子有相同遺傳基因，更為主要的是兩個人不需要很多的酶。這又是一步冒險，按照美國藥品的管理辦法，新藥不允許在公司內(nèi)部員工或者家屬的身上試用，克羅利只能先斬后奏了。

很快，按照帕特里克和梅根基因規(guī)律配置的新藥制造出來了，而之前多次接收梅根入院的醫(yī)院也為克羅利的真情所打動，終于同意在梅根和帕特里克身上試驗新藥。

7月18日，醫(yī)院把五毫升的藥劑注入到了兩人的體內(nèi)，注射一個小時后，梅根和帕特里克突然開心大笑起來，醫(yī)生也興奮地說：“糖，這是受到糖分的影響，酶正在分解他們肌肉中的糖，藥品奏效了！”

隨后幾天，醫(yī)生不斷地向克羅利匯報著好消息：兩個孩子的呼吸逐漸平穩(wěn)，肌肉恢復(fù)了活力，血液檢查末梢白細胞的酸性麥芽糖酶的活性也開始提高。

就在克羅利慶祝新藥取得成功時，公司對他私自把藥物運用到自己孩子身上大為光火，以涉嫌泄漏商業(yè)機密為由將克羅利告上了法庭，然后順理成章地將他掃地出門。

對于克羅利來說，財產(chǎn)和事業(yè)已經(jīng)不重要了，重要的是孩子的身體正朝著好的方面發(fā)展。

8月12日，美國食品醫(yī)藥管理局正式批準(zhǔn)了新藥上市，隨著媒體的報道，新藥的幕后功臣克羅利被媒體深挖出來。迫于壓力，公司聘請克羅利擔(dān)任新藥的生產(chǎn)主管，克羅利欣然接受了聘請。

10月22日，《華爾街日報》記者吉塔?安南德以《治愈：一個父親如何快速籌集到1億美元、建立醫(yī)藥公司并拯救了自己孩子的性命》報告文學(xué)，報道了克羅利的感人事跡，該作品獲得2006年度普利策獎。一時間，數(shù)以億計的讀者為他拯救孩子的方式而感動，更多的讀者直指美國醫(yī)療體系的刻板以及商業(yè)體系的墨守成規(guī)。

2010年，根據(jù)安南德的報告文學(xué)拍攝的好萊塢電影《良醫(yī)妙藥》上映后，觀眾再次看到了一個父親的真愛付出，在首映結(jié)束后的采訪中，克羅利說：“別人看到的是我的堅強，又有誰知道我當(dāng)初的那場賭博式?jīng)Q定后的心酸呢？成了，我將拯救自己的孩子；失敗，我會身無分文?！?/p>

如今，公司原諒了克羅利的私自行為，恢復(fù)了他的公司董事權(quán)，克羅利成為了身價千萬的富翁，克羅利還成立了龐倍氏癥救助基金。

當(dāng)初克羅利出于拯救自己的孩子放棄工作研發(fā)新藥，而現(xiàn)在，他把更多的精力放在廉價藥品的開發(fā)上，他立志讓龐倍氏癥的貧困患者得到治療。

編輯/楊倩怡