FDA批準Ferriprox治療地中海貧血癥

2011年10月14日，F(xiàn)erriprox(deferiprone)獲美國食品藥品監(jiān)督管理局批準上市，用于治療由于經(jīng)常性輸血引起的體內(nèi)鐵超負荷的地中海貧血患者.Ferriprox是自2005年來FDA首次批準的用于治療地中海貧血癥的藥物.Ferriprox是一種口服的鐵螯合劑，與三價鐵離子具有極強的親和力，可與其形成穩(wěn)定的復(fù)合物以解除體內(nèi)鐵超負荷，主要用來治療對當(dāng)前螯合治療反應(yīng)不佳的地中海貧血重癥患者.Ferriprox的安全性和有效性的驗證是基于包括236名既往螯合治療無效的患者在內(nèi)的12項臨床試驗，試驗結(jié)果顯示，F(xiàn)erriprox可使半數(shù)以上的患者體內(nèi)血清鐵蛋白的含量下降至少20%.

Ferriprox常見的不良反應(yīng)包括:惡心、嘔吐、腹痛、關(guān)節(jié)痛、尿變色(色尿癥)白細胞數(shù)下降以及引起作為肝損傷標志物的一種酶的含量上升，另外，還有2%參與研究的患者出現(xiàn)粒細胞數(shù)量下降.