江蘇創(chuàng)新藥入院使用問題調(diào)查與改革舉措

習(xí)近平總書記強調(diào)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是關(guān)系國計民生和國家安全的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，要加強基礎(chǔ)研究和科技創(chuàng)新能力建設(shè)，把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的命脈牢牢掌握在我們自己手中。黨的二十屆三中全會審議通過的《中共中央關(guān)于進一步全面深化改革、推進中國式現(xiàn)代化的決定》明確，要完善推動新一代信息技術(shù)、人工智能、生物醫(yī)藥等戰(zhàn)略性產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策和治理體系，健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機制，完善中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展機制。支持創(chuàng)新藥發(fā)展是搶占生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高地、深化江蘇省“1650”產(chǎn)業(yè)體系建設(shè)的重要抓手，加快創(chuàng)新藥入院使用是全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展的重要環(huán)節(jié)。但受多方面的因素影響，創(chuàng)新藥入院使用仍面臨諸多難題，需要進一步深化改革，健全完善創(chuàng)新藥入院使用體制機制，持續(xù)提升企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新積極性，為全省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展、因地制宜發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力提供強大動力。

一、江蘇省創(chuàng)新藥發(fā)展及入院使用情況

創(chuàng)新藥獲批數(shù)量保持全國領(lǐng)先。近年來，江蘇省生物醫(yī)藥企業(yè)積極應(yīng)對復(fù)雜嚴峻的國際形勢和國內(nèi)宏觀政策的影響，持續(xù)加大研發(fā)投入力度，新藥研發(fā)和上市的速度進一步加快。2023年江蘇獲批創(chuàng)新藥臨床試驗數(shù)量424個（以受理號計，占全國27.6%），2024年上半年獲批創(chuàng)新藥臨床試驗數(shù)量212個（以受理號計，占全國26%），均保持全國第一。截至2023年底，江蘇累計獲批創(chuàng)新藥42個，占全國獲批總數(shù)（142個）約30%，位居全國第一；2024年前三季度新獲批創(chuàng)新藥品種11個，超過前一年全年獲批總數(shù)，保持全國第一。

支持創(chuàng)新藥發(fā)展政策不斷優(yōu)化。近年來，江蘇省政府先后出臺生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“30條”和優(yōu)化審評審批服務(wù)三年行動方案等一系列政策措施，促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。省相關(guān)部門加強協(xié)同配合，落細落實財政支持、稅收優(yōu)惠、創(chuàng)新激勵等各項政策。2023年，促進全省經(jīng)濟持續(xù)回升向好的“28條政策”中，再次明確3條具體舉措（即通過“免申即享”方式對由江蘇注冊申請人獲得的1類創(chuàng)新藥、改良型新藥和三類創(chuàng)新醫(yī)療器械給予一定獎勵；對省內(nèi)臨床試驗機構(gòu)為創(chuàng)新藥械提供研發(fā)服務(wù)給予獎補；對談判納入國家醫(yī)保目錄的創(chuàng)新藥前三年實行單列預(yù)算，不納入當年醫(yī)院醫(yī)?？傤~預(yù)算，第四年按前三年最高一年使用情況納入總額預(yù)算測算基數(shù)），加力支持創(chuàng)新藥械研發(fā)應(yīng)用。2024年省制造強省建設(shè)專項資金共安排1.66億元對2023年度獲批的8個創(chuàng)新藥、9個改良型新藥、9個三類創(chuàng)新醫(yī)療器械全部給予獎勵。安排2427萬元支持23家醫(yī)院開展創(chuàng)新藥械臨床研發(fā)服務(wù)項目，帶動臨床試驗服務(wù)2160個，服務(wù)總額4.9億元。省醫(yī)保局數(shù)據(jù)顯示，全省國家醫(yī)保談判創(chuàng)新藥銷售金額已從2020年的近40億元增加到2023年的120多億元，其中院內(nèi)銷售占比達84%。

重點企業(yè)創(chuàng)新藥銷售占比逐步提升。江蘇省內(nèi)創(chuàng)新藥重點企業(yè)依托強大的研發(fā)能力、完善的產(chǎn)業(yè)鏈布局以及有力有效的政策支持，加快推動由仿制向創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，創(chuàng)新藥銷售占比穩(wěn)步提升。恒瑞醫(yī)藥累計有17款創(chuàng)新藥獲批上市，位居行業(yè)領(lǐng)先地位，2024年上半年實現(xiàn)營業(yè)收入136億元，同比增長21.8%，其中創(chuàng)新藥收入66.1億元，同比增長33.2%，占全部收入比重提高至48.6%。豪森藥業(yè)已有7款創(chuàng)新藥獲批上市，2024年上半年實現(xiàn)營業(yè)收入65億元，同比增長14%，其中創(chuàng)新藥收入50.3億元，占全部收入比重達77.4%。信達生物是國內(nèi)獲批單抗類生物藥數(shù)量最多的企業(yè)，已有11款創(chuàng)新藥獲批上市，2024年上半年實現(xiàn)營業(yè)收入39.5億元，同比增長46.3%。先聲藥業(yè)獲批上市創(chuàng)新藥6款，涉及腫瘤細胞治療、中樞神經(jīng)、自身免疫等疾病領(lǐng)域，2024年上半年實現(xiàn)營業(yè)收入31.1億元，其中創(chuàng)新藥收入約22億元，占全部收入比重達70.7%。

重點醫(yī)療機構(gòu)配備使用創(chuàng)新藥較為積極。江蘇省衛(wèi)健、醫(yī)保部門明確要求定點醫(yī)療機構(gòu)在國家醫(yī)保目錄發(fā)布后，一個月內(nèi)將國談藥品按需納入藥品采購目錄范圍，做到“應(yīng)配盡配”。省內(nèi)重點醫(yī)療機構(gòu)認真落實國家、省有關(guān)政策要求，在完成集采中選藥品采購任務(wù)的前提下，按照“應(yīng)配盡配、有需必采”的原則做好臨床配備使用工作，對臨床急需、診療需求大的創(chuàng)新藥及時納入醫(yī)院藥品使用目錄，對部分臨床需求數(shù)量少的創(chuàng)新藥（如有些創(chuàng)新藥物用于晚期病人治療，每年需求僅數(shù)百例）通過臨時采購或“雙通道”（定點醫(yī)療機構(gòu)和定點零售藥店）渠道讓患者通過藥房采購滿足臨床需求。如江蘇省人民醫(yī)院2023年配備使用國談創(chuàng)新藥近5億元。蘇州大學(xué)第一附屬醫(yī)院（以下簡稱“蘇大一附院”）2023年配備使用國談創(chuàng)新藥5.5億元，較2018年（0.14億元）、2021年（3.1億元）分別增長3792.9%、75.8%。

二、當前江蘇創(chuàng)新藥入院使用面臨的主要問題

盡管江蘇省已出臺一系列政策推動創(chuàng)新藥入院使用，但調(diào)研發(fā)現(xiàn)，創(chuàng)新藥總體配備水平依然較低，入院使用還面臨較多堵點、難點。2023年全省藥品陽光采購平臺采購藥品總金額796.8億元，其中創(chuàng)新藥采購金額占12%，還有進一步提升空間。創(chuàng)新藥入院困難的原因主要有：

部分考核指標制約創(chuàng)新藥的使用。在調(diào)研中，恒瑞醫(yī)藥、正大天晴、康緣藥業(yè)、先聲藥業(yè)等企業(yè)均反映，由于創(chuàng)新藥價格較高，如果在醫(yī)院大范圍使用，會對門診患者基本藥物處方占比、住院患者基本藥物使用率、次均藥品費用增幅、醫(yī)療服務(wù)收入占比等三級公立醫(yī)院“國考”指標產(chǎn)生一定影響，這就導(dǎo)致醫(yī)院在引進和使用創(chuàng)新藥時存在顧慮。南京市鼓樓醫(yī)院反映，相關(guān)文件要求公立醫(yī)療機構(gòu)均應(yīng)參加藥品集中帶量采購，各醫(yī)療機構(gòu)按照不低于上年度相關(guān)藥品總用量的60%—70%約定采購總量進行帶量采購，完成帶量采購任務(wù)后方可進行非帶量采購藥品。這些要求使得醫(yī)院在藥品使用上更加注重性價比和醫(yī)保支付的有效性，對價格相對較高的創(chuàng)新藥推廣和使用造成一定的限制。

醫(yī)院配備使用創(chuàng)新藥動力不足。創(chuàng)新藥入院需要經(jīng)歷納入醫(yī)保目錄、相關(guān)科室申請、藥學(xué)部門審核、藥事委員會投票等程序后方可納入醫(yī)院采購藥品目錄。江蘇省人民醫(yī)院、徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院等反映在全國實行醫(yī)療機構(gòu)藥品零加成政策后，醫(yī)院藥房從“利潤中心”變?yōu)椤俺杀局行摹?，?chuàng)新藥價格高昂，部分需冷鏈管理，對醫(yī)院而言，不僅沒有利潤，還要墊付較高的資金占用成本、管理成本、破損成本。信達生物、基石藥業(yè)等企業(yè)表示，由于部分創(chuàng)新藥受限于診療量少、適應(yīng)證范圍有限等需臨時采購，在“雙通道”政策下，醫(yī)療機構(gòu)處方外流動力不足，醫(yī)生擔憂外配處方出現(xiàn)用藥安全性風(fēng)險，權(quán)責劃分時受到牽連，醫(yī)院擔憂外配處方占用預(yù)算總額，影響醫(yī)保結(jié)算。這就導(dǎo)致患者在醫(yī)療機構(gòu)開具處方并在定點藥店使用統(tǒng)籌基金購買的難度仍然較大。

部分創(chuàng)新藥臨床治療優(yōu)勢有待進一步驗證。在調(diào)研中，江蘇省人民醫(yī)院、江蘇省腫瘤醫(yī)院、蘇大一附院表示，醫(yī)院作為臨床救治方，對比現(xiàn)有藥品療效有顯著提升的創(chuàng)新藥，使用意愿較強，但目前部分創(chuàng)新藥僅在結(jié)構(gòu)或劑型上略有改變，其臨床療效的改善并不明顯，藥品安全性、有效性缺乏大規(guī)模臨床驗證，即使納入醫(yī)保目錄和醫(yī)院采購目錄，臨床醫(yī)生也不一定將其作為首選。同時從經(jīng)濟性來看，使用創(chuàng)新藥，不僅價格高昂，導(dǎo)致醫(yī)保和患者負擔加重，而且治療效果可能并未明顯改善，臨床醫(yī)生處方意愿較低。

省內(nèi)較少的臨床試驗制約創(chuàng)新藥推廣使用。江蘇省雖然有126家臨床試驗機構(gòu)，數(shù)量居全國第二，但牽頭組織多中心臨床試驗的機構(gòu)和權(quán)威專家數(shù)量不足，龍頭藥企往往選擇到北京、上海等地開展臨床試驗。截至2024年上半年，全省已納入醫(yī)保目錄的26個創(chuàng)新藥中，僅有6個品種的臨床研究組長單位是江蘇省醫(yī)療機構(gòu)。省人民醫(yī)院、省腫瘤醫(yī)院、鼓樓醫(yī)院等反映，由于創(chuàng)新藥在省內(nèi)開展臨床試驗較少，省內(nèi)醫(yī)療機構(gòu)和臨床醫(yī)生對這些藥品的有效性和安全性了解不夠，影響了創(chuàng)新藥特別是本省創(chuàng)新藥在省內(nèi)的臨床應(yīng)用。

三、健全創(chuàng)新藥入院使用體制機制的有關(guān)舉措

為促進更多的創(chuàng)新藥入院使用，應(yīng)進一步加強部門協(xié)同，強化精準施策，健全支持創(chuàng)新藥入院使用體制機制，為全省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供有力支撐。

強化院企對接，加快創(chuàng)新藥入院使用步伐。創(chuàng)新藥上市時間相對較短，在臨床使用中缺少真實世界臨床療效數(shù)據(jù)，缺乏臨床診療指南的指導(dǎo)，不利于推廣應(yīng)用。省相關(guān)部門應(yīng)進一步建立健全院企對接常態(tài)化工作機制，定期組織省內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)與醫(yī)療機構(gòu)開展“面對面”交流活動，深化醫(yī)療機構(gòu)對創(chuàng)新藥療效及安全性的認識，提高使用意愿。

突出療效優(yōu)先，建立省級創(chuàng)新藥械推薦目錄。在國家創(chuàng)新藥指導(dǎo)應(yīng)用目錄的基礎(chǔ)上，學(xué)習(xí)借鑒相關(guān)省市經(jīng)驗做法，研究設(shè)立江蘇省創(chuàng)新藥械推薦目錄并定期進行動態(tài)調(diào)整。對于目錄內(nèi)的產(chǎn)品，積極推薦納入國家醫(yī)保藥品目錄或“醫(yī)惠保1號”等省內(nèi)商業(yè)保險目錄保障范圍，實行醫(yī)保預(yù)算單列支付、在DRG/DIP（病組/病種分值）改革中單獨支付。

優(yōu)化考核機制，促進創(chuàng)新藥入院使用。對推薦目錄內(nèi)產(chǎn)品費用不納入藥占比、門診次均費用、門診次均藥品費用、住院次均藥品費用、國家基本藥物采購金額占比等公立醫(yī)療機構(gòu)績效考核指標，取消醫(yī)療機構(gòu)配備藥品數(shù)量限制。同時在公立醫(yī)院績效考核中建議增加“國家醫(yī)保談判藥品、推薦目錄內(nèi)產(chǎn)品配備品種數(shù)占比”等指標，提高醫(yī)療機構(gòu)創(chuàng)新藥配備積極性，更好實行“應(yīng)配盡配”。

健全支付模式，提高創(chuàng)新藥多元支付能力。對新上市藥品堅持企業(yè)自主定價，支持符合條件的創(chuàng)新藥在上市初期獲得與高投入、高風(fēng)險相符的收益回報。在發(fā)揮好基本醫(yī)療保險?；镜淖饔玫耐瑫r，積極引導(dǎo)商業(yè)保險承擔“補充”職責，提高創(chuàng)新藥品保障水平。鼓勵商業(yè)保險公司和醫(yī)藥企業(yè)基于臨床用量和療效證據(jù)，探索由雙方按約定采取返還藥費、分期支付等方式，共同承擔患者創(chuàng)新藥費用的支出風(fēng)險。

加強精準服務(wù)，營造創(chuàng)新藥發(fā)展良好生態(tài)。全面落實國務(wù)院辦公廳《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》，盡快出臺江蘇省具體的貫徹落實舉措。繼續(xù)落實好創(chuàng)新藥械“免申即享”、臨床試驗機構(gòu)研發(fā)服務(wù)等政策，支持醫(yī)療機構(gòu)與企業(yè)合作開展創(chuàng)新藥械應(yīng)用示范項目，進行上市后評價、真實世界療效評價、適應(yīng)證拓展等研究。支持相關(guān)行業(yè)組織牽頭舉辦創(chuàng)新藥械宣傳推廣學(xué)術(shù)會議，提高創(chuàng)新藥械認可度。