FDA將啟動罕見病“翹曲速度行動”加速細胞基因治療藥物上市計劃

（北京市藥品監(jiān)督管理局政務(wù)服務(wù)中心）

“翹曲速度行動（Operation Warp Speed）”在加速新冠肺炎疫苗開發(fā)方面發(fā)揮了良好的作用，美國食品藥品監(jiān)督管理局（F D A）計劃在罕見疾病治療領(lǐng)域推動一項與此類似的計劃。

近日，F(xiàn)DA生物制品評估與研究中心（CBER）主任Peter Marks對媒體表示：“基于新冠肺炎大流行期間翹曲速度行動的經(jīng)驗，F(xiàn)DA將針對罕見疾病開展試點準備工作。該項目的目的是進一步加快此類疾病治療方法的研發(fā)進程。”該計劃旨在讓罕見病的細胞基因療法在不影響其安全性和有效性的前提下，以制造商和患者能接受的價格盡快進入市場。

由于罕見病的細胞基因治療藥物安全性未知，制造技術(shù)、新型設(shè)備的結(jié)合以及尖端測試方法的使用更為復(fù)雜，因此，該藥物的開發(fā)極具挑戰(zhàn)。在2020年新冠肺炎疫苗的研發(fā)啟動“翹曲速度行動”期間同樣存在許多未知因素，但疫苗仍在創(chuàng)紀錄的時間內(nèi)成功研發(fā)并向公眾提供。

Peter Marks表示，F(xiàn)DA可能需要重新評估其目前的監(jiān)管審查方法，以應(yīng)對細胞基因治療藥物特有的挑戰(zhàn)。美國基因與細胞治療學(xué)會（ASGCT）首席執(zhí)行官David Barrett對此表示贊同，他指出，隨著這一科學(xué)領(lǐng)域的發(fā)展，F(xiàn)DA需要保持靈活性，并表示目前正處于細胞基因治療領(lǐng)域的快速創(chuàng)新時期，隨著臨床的迅速發(fā)展，化學(xué)、制造和控制框架需要通過保持靈活性、基于風(fēng)險與發(fā)展保持一致來適應(yīng)新的需求。

Peter Marks認為“罕見病曲速行動”有助于推動CBER實現(xiàn)細胞基因療法的國際監(jiān)管趨同，以增加全球可能接受此類藥物治療的患者數(shù)量。雖然各國都有自己的監(jiān)管機構(gòu)，但在細胞基因治療產(chǎn)品的評估和監(jiān)管方面尚無統(tǒng)一的全球質(zhì)量安全標準。FDA正在與國際合作伙伴、全球監(jiān)管機構(gòu)和世界衛(wèi)生組織就這些產(chǎn)品的監(jiān)管進行全球協(xié)調(diào)。FDA還可能探索與全球監(jiān)管合作伙伴同時合作審查申請的可能性。