高質(zhì)量推動(dòng)我國藥品監(jiān)管現(xiàn)代化

2023 年是我國現(xiàn)代藥品監(jiān)管體制改革25 周年。在過去的25 年里，我國醫(yī)藥事業(yè)在監(jiān)管體系、企業(yè)創(chuàng)新、產(chǎn)品創(chuàng)新等方面實(shí)現(xiàn)了快速成長，推進(jìn)了許多變革性實(shí)踐，取得了許多標(biāo)志性成果，創(chuàng)新地位持續(xù)提升，正在向制藥強(qiáng)國目標(biāo)大步邁進(jìn)。與此同時(shí)，我們也應(yīng)清醒地認(rèn)識到，藥品安全是基本的民生問題，涉及人民群眾身體健康和生命安危。因此，高質(zhì)量推進(jìn)我國藥品監(jiān)管現(xiàn)代化，既是廣大人民群眾日益增長的藥品安全新需求，也是黨增進(jìn)民生福祉事業(yè)的重心。

深化審評審批制度改革，暢通創(chuàng)新藥品上新路。藥品審評審批制度改革體現(xiàn)了藥品監(jiān)管領(lǐng)域中的效能原則，強(qiáng)調(diào)高效實(shí)現(xiàn)目標(biāo)，及時(shí)回應(yīng)現(xiàn)實(shí)需求。為此，一是要加快審評審批具有明顯臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥，制定相關(guān)針對性專業(yè)指導(dǎo)，如兒童藥、艾滋病用藥、惡性腫瘤用藥等。比如，以兒童藥為例，兒童是祖國的未來，兒童的健康關(guān)系著國家的未來，是國家未來經(jīng)濟(jì)社會(huì)可持續(xù)發(fā)展的重要保障。近年來，我國兒童用藥獲批速度不斷加快，兒童用藥科學(xué)監(jiān)管體系不斷完善，不僅制定了兒童用藥相關(guān)指導(dǎo)原則，也為企業(yè)研發(fā)注冊提供了技術(shù)指導(dǎo)。據(jù)資料顯示，2023 年1 至5 月，已有34 個(gè)兒童用藥獲批上市，數(shù)量超過去年同期，涵蓋多類兒童疾病。二是要優(yōu)先審評審批臨床急用藥、國家科研重點(diǎn)和國家部署關(guān)鍵核心技術(shù)的藥品，抓緊全球醫(yī)療產(chǎn)業(yè)前沿技術(shù)和國內(nèi)重大創(chuàng)新，必要時(shí)使用附條件批準(zhǔn)和緊急使用授權(quán)。比如，以罕見病用藥為例，罕見病用藥又稱“孤兒藥”，因其研發(fā)成本高、市場容量小、投資回報(bào)低，導(dǎo)致相關(guān)企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)意愿不強(qiáng)。因此，為更好激勵(lì)此類臨床急用藥研發(fā)，實(shí)現(xiàn)在保障藥品有效前提下安全與可及之間的平衡，《藥品管理法》中要求對臨床急需的防治罕見病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評審批，并給予最長不超過7 年的市場獨(dú)占期。三是發(fā)揮長三角和大灣區(qū)四個(gè)分中心的重大作用，在真實(shí)數(shù)據(jù)研究及應(yīng)用領(lǐng)域持續(xù)深耕。一方面，長三角和大灣區(qū)都是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)達(dá)的重點(diǎn)地區(qū)，有利于審評工作人員直接了解藥物研發(fā)情況，加強(qiáng)事前事中的溝通指導(dǎo)，為藥品企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新提供優(yōu)質(zhì)支撐服務(wù)。另一方面，應(yīng)盡快厘清國家中心和分中心的職能劃分，明確具體職責(zé)，實(shí)現(xiàn)審評效能提升。

健全藥品監(jiān)管法律法規(guī)，推動(dòng)藥品監(jiān)管體系提質(zhì)增效。健全藥品監(jiān)管法規(guī)標(biāo)準(zhǔn)體系是提升藥品質(zhì)量，促進(jìn)藥品安全事業(yè)發(fā)展的重要手段。自2019 年起，我國先后出臺了《中華人民共和國藥品管理法》（2019 年修訂）和《中華人民共和國疫苗管理法》。其中，2019 年修訂的《藥品管理法》提出了新制度和新內(nèi)容，如將藥品研制和注冊設(shè)立單獨(dú)章節(jié)，藥物臨床試驗(yàn)審批采用到期默示許可制，藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)管理實(shí)行備案制；建立藥品上市許可持有人制度、藥物警戒制度、藥品追溯制度、藥品供應(yīng)保障制度、藥品儲備制度。同時(shí)，還引入風(fēng)險(xiǎn)管理、應(yīng)急管理和社會(huì)共治等理念。但是，我們可以看到，部分制度目前仍處在探索非落地階段，與之相配套的法律法規(guī)體系尚未完全建成?；诖?，一是持續(xù)完善配套規(guī)章制度，完善相關(guān)法律法規(guī)，促進(jìn)相關(guān)配套制度之間的順暢銜接，推進(jìn)和加快《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》《藥品經(jīng)營和使用質(zhì)量監(jiān)督管理辦法》等規(guī)章和規(guī)范性文件的制定和修訂。二是要持續(xù)提高監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)，有序推進(jìn)《中國藥典》（2025 年版）《藥品標(biāo)準(zhǔn)管理辦法》的制定，及時(shí)開展相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)的制定和修訂工作。三是把法規(guī)制定目標(biāo)統(tǒng)一到“質(zhì)量”二字上，堅(jiān)持以質(zhì)量為底線，借鑒發(fā)達(dá)國家“質(zhì)量源于設(shè)計(jì)”的先進(jìn)理念，加強(qiáng)源頭治理和風(fēng)險(xiǎn)治理，“以建促管”，實(shí)現(xiàn)有質(zhì)量的建規(guī)立制工作。同時(shí)，還要把公眾健康、商業(yè)利益與國家戰(zhàn)略有機(jī)融合，實(shí)現(xiàn)建設(shè)全社會(huì)高質(zhì)量共建共治共享的藥品制度體系。

開展國際交流與合作，構(gòu)建人類健康命運(yùn)共同體。國際交流合作是中外規(guī)則的雙向連接互動(dòng)與融合協(xié)調(diào)，有利于實(shí)現(xiàn)深度有效的國際合作，進(jìn)一步發(fā)展全球監(jiān)管協(xié)同和相互信賴的和諧場景。2021 年國家藥監(jiān)局再次當(dāng)選為ICH（國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)，是藥品注冊領(lǐng)域的核心國際規(guī)則制定組織）管委會(huì)成員，這意味著中國藥品監(jiān)管部門不僅是國際藥品注冊標(biāo)準(zhǔn)制定的重要參與者，也是ICH 的管理和決策機(jī)構(gòu)成員，在藥品注冊領(lǐng)域、制定國際技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范等方面擁有更多話語權(quán)。此外，2022 年8 月23 日，世界衛(wèi)生組織（WHO）宣布中國通過疫苗國家監(jiān)管體系（NRA）評估。這不僅意味著我國擁有體系完備、穩(wěn)定運(yùn)行的監(jiān)管體系，也意味著我國在生產(chǎn)、進(jìn)出口等流通環(huán)節(jié)的疫苗有質(zhì)量保證的基礎(chǔ)，這是新時(shí)期我國疫苗監(jiān)管體系建設(shè)的里程碑，也是我國藥品監(jiān)管持續(xù)與國際接軌的階段性成果。可以說，中國藥監(jiān)與國際藥監(jiān)相互需要，構(gòu)建了相互依存的國際藥監(jiān)關(guān)系格局。在這種戰(zhàn)略背景下，一是要堅(jiān)持全球視野，發(fā)揚(yáng)大國格局，以開放、合作、共贏的姿態(tài)繼續(xù)積極拓展雙邊和多邊藥品監(jiān)管國際交流合作。二是要持續(xù)增進(jìn)與其他國家和地區(qū)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)的互動(dòng)，在主動(dòng)借鑒國際藥品監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)的同時(shí)，將中國的理念帶入國際規(guī)則，為全球藥品安全治理提供“中國智慧”。三是加快與國際各項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)的質(zhì)量和技術(shù)連接，使我國在國際藥品監(jiān)管領(lǐng)域持續(xù)提升影響力和話語權(quán)。