基于混合方法探索罕見病視角下中醫(yī)藥治療系統(tǒng)性硬化癥現(xiàn)狀

唐云哲 ，陳立銘 ，孔琪 ，姚菁怡 ，戴宗昊 ，王逸然， ，張嘉倩

1.上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬岳陽中西醫(yī)結(jié)合醫(yī)院，上海 200437； 2.上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬普陀醫(yī)院，上海 200062；3.上海市針灸經(jīng)絡(luò)研究所，上海 200030； 4.上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬上海市中西醫(yī)結(jié)合醫(yī)院，上海 200082

系統(tǒng)性硬化癥（systemic sclerosis，SSc）又稱硬皮病，是一種罕見的系統(tǒng)性疾病，其特征是皮膚和內(nèi)部器官的深度纖維化，內(nèi)皮損傷導(dǎo)致微血管病和自身免疫功能失調(diào)。本病臨床表現(xiàn)差異較大，患者可僅有局部皮膚受損，也可累及肺、心臟、消化道等內(nèi)臟器官[1]。2018年5月11日，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病目錄》，SSc被收錄其中[2]。2019年2月，國家衛(wèi)生健康委員會宣布建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，以加強(qiáng)中國罕見病管理，提高罕見病診療水平[3]。SSc患者需終身服藥，目前以西藥作為主要藥物，患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較大，且可能有不良反應(yīng)。中醫(yī)藥在治療SSc方面具有一定優(yōu)勢，如不良反應(yīng)較小、價格較為低廉等，對改善SSc患者的生存現(xiàn)狀有一定價值[4]?；旌戏椒ㄊ且环N將質(zhì)性與定量方法結(jié)合的研究范式，近年來有學(xué)者認(rèn)為混合方法在中醫(yī)藥領(lǐng)域具有較大的應(yīng)用潛力[5]。為從多個角度真實了解中醫(yī)藥治療SSc的現(xiàn)狀，克服SSc患者群較小的特點，本研究采用嵌套式順序設(shè)計的混合方法，探索擴(kuò)大中醫(yī)藥治療方案認(rèn)知度和接受度的方式，并為中醫(yī)藥干預(yù)其他罕見風(fēng)濕免疫疾病提供參考。

1 資料與方法

1.1 一般資料

依托上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬上海市中西醫(yī)結(jié)合醫(yī)院風(fēng)濕病科（以下簡稱“科室”）及成都紫貝殼公益服務(wù)中心（以下簡稱“紫貝殼公益”）進(jìn)行研究?？剖襍Sc?？剖巧虾Ｊ兄形麽t(yī)結(jié)合硬皮病醫(yī)療協(xié)作中心，INSCAR（硬皮病臨床和科研國際協(xié)作網(wǎng)）單位。紫貝殼公益注冊于成都市民政局，是全國最大的SSc患者關(guān)愛組織。研究時間為2020年10-11月。質(zhì)性研究共訪談來自科室的8例住院患者、4名患者家屬及3名?？漆t(yī)生。定量研究共收集來自線上和線下的273份有效問卷。相關(guān)支持人員均經(jīng)過培訓(xùn)。本研究經(jīng)上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬上海市中西醫(yī)結(jié)合醫(yī)院倫理委員會批準(zhǔn)（2020-099-1）。

1.2 質(zhì)性研究

質(zhì)性研究通過訪談收集SSc患者、患者家屬及?？漆t(yī)生對中醫(yī)藥治療的態(tài)度和觀點。研究遵循“目的性抽樣”及“信息飽和”原則[6]，選取科室住院患者、家屬及?？漆t(yī)生為訪談對象。

納入標(biāo)準(zhǔn)：①患者為確診SSc者，病情穩(wěn)定，精神意識清楚；②患者家屬需住院期間全程陪護(hù)SSc患者；③醫(yī)師為獨(dú)立接診SSc患者50人次以上者。均為自愿接受訪談，語言表達(dá)清楚。

建立多層次人員結(jié)構(gòu)的訪談小組并組織訪談培訓(xùn)，人員包括本科、博士研究生及在職醫(yī)師，性別不限。以質(zhì)性研究中描述性現(xiàn)象學(xué)研究為指導(dǎo)，根據(jù)研究目的建立半結(jié)構(gòu)式訪談提綱進(jìn)行訪談。患者及家屬訪談提綱：①確診的過程中遇到了哪些困難？②對中醫(yī)藥診療方案有什么看法？③中醫(yī)與西醫(yī)相比有什么不同？④患病后，生活上發(fā)生了哪些改變？醫(yī)師訪談提綱：①目前有哪些中醫(yī)藥特色診療方案？②與西醫(yī)相比，中醫(yī)的優(yōu)勢是什么？③對中醫(yī)藥治療SSc有什么展望？訪談前聯(lián)絡(luò)對象，解釋訪談目的，獲取知情同意，遵循自愿、保密的原則進(jìn)行訪談。訪談地點為科室示教室，單次時間15～30 min，獲取同意后對訪談進(jìn)行錄音和記錄。

訪談結(jié)束3 d內(nèi)，由2名研究者背對背聽寫錄音資料，并分析編碼，將結(jié)果與原始資料比較。整理受訪者一般資料，規(guī)范化存檔。所得資料采用Colaizzi 7步法[7]進(jìn)行分析。全部訪談結(jié)束后分析資料，以真實反映訪談對象對中醫(yī)藥治療SSc的看法。質(zhì)性部分根據(jù)質(zhì)性研究統(tǒng)一報告標(biāo)準(zhǔn)（COREQ）[8]進(jìn)行報告。

1.3 定量研究

定量研究為一項SSc橫斷面調(diào)查的一部分，該橫斷面調(diào)查研究了SSc中醫(yī)體質(zhì)及焦慮抑郁情況（中國臨床試驗注冊中心登記號ChiCTR2000038796）。本研究摘錄其中醫(yī)藥治療調(diào)查部分，從中提取與質(zhì)性研究相似的觀點作為佐證。研究采用線上與線下結(jié)合的形式。線上調(diào)查由紫貝殼公益招募其SSc病友會員作為調(diào)查對象，通過問卷星平臺發(fā)放電子問卷；線下選取科室住院及門診SSc患者，研究人員發(fā)放紙質(zhì)版問卷。患者納入標(biāo)準(zhǔn)：①科室門診及病房SSc患者；紫貝殼公益SSc會員；②既往在三級醫(yī)院確診為SSc滿6個月；③年齡18～75歲；④自愿參與研究，依從性好、思維清晰、表達(dá)清楚，能理解本研究具體情況及意義。排除有精神診斷史、中風(fēng)史、嚴(yán)重創(chuàng)傷史、腫瘤史和其他非SSc繼發(fā)性重大疾病史者。線上患者的基本信息均經(jīng)紫貝殼公益工作人員確認(rèn)。研究者基于前期訪談結(jié)果自行編纂問卷，內(nèi)容主要包括SSc患者中醫(yī)藥治療比例、治療方式、自覺療效、不良反應(yīng)、費(fèi)用、對中醫(yī)藥療法的認(rèn)知等。在科室門診及病房發(fā)放10份問卷進(jìn)行預(yù)調(diào)研，確保研究對象對問卷語言理解良好，并納入最終分析。

1.4 統(tǒng)計學(xué)方法

所有問卷結(jié)果采用Excel2013進(jìn)行電子存檔，使用SPSS26.0統(tǒng)計軟件對數(shù)據(jù)進(jìn)行分析。定性及等級數(shù)據(jù)采用頻數(shù)和百分比表示，定量數(shù)據(jù)用表示。采用獨(dú)立樣本t檢驗分析和Fisher” s精確檢驗比較質(zhì)性和定量研究SSc患者的一般資料。

2 結(jié)果

2.1 一般資料

質(zhì)性研究訪談了8例住院患者，第一診斷均為“系統(tǒng)性硬化癥”，女性；4名患者家屬；3名?？漆t(yī)生（見表1）。研究共訪談15次，轉(zhuǎn)錄文字11 975字并分析，最終形成2個主題6個亞主題。定量研究共發(fā)放問卷286份，回收問卷286份，其中線上問卷210份，有效問卷210份，線下問卷76份，有效問卷63份，不符合納入標(biāo)準(zhǔn)7份，填寫不規(guī)范6份，總有效回收率為95.45%。質(zhì)性和定量研究的人口學(xué)資料比較，性別和年齡差異無統(tǒng)計學(xué)意義（見表2）。質(zhì)性研究患者的病程顯著高于定量研究患者（P＜0.05），可能是由于質(zhì)性研究對象來源于線下就診患者，病情較重。定量研究結(jié)果見表3。

表1 質(zhì)性研究對象的一般資料

表2 SSc患者一般資料

表3 273份問卷定量研究結(jié)果

續(xù)表3

2.2 主題分析

2.2.1 中醫(yī)藥治療發(fā)展?fàn)顩r較好，逐步得到患者認(rèn)可

2.2.1.1 臨床療效較好

根據(jù)SSc皮膚增厚變硬、手指腫脹僵直、肢體關(guān)節(jié)疼痛等臨床表現(xiàn)，可將其歸屬于中醫(yī)學(xué)“皮痹”“皮痿”等范疇?！端貑枴け哉撈酚蓄愃芐Sc癥狀的記載：“痹在于骨則重，在于脈血凝而不流也，在于筋則屈不伸，在于肉則不仁，在于皮則寒?！敝嗅t(yī)藥治療SSc以扶正祛邪為主要治則，臨床以活血化瘀、補(bǔ)氣健脾、養(yǎng)血通絡(luò)等治法最為常用[9]。中藥熏蒸[10]、針灸[11]等外治法應(yīng)用十分廣泛，能顯著改善患者的皮膚和關(guān)節(jié)表現(xiàn)。參芪活血方結(jié)合青霉胺的中西醫(yī)分期療法對SSc患者療效顯著，能使86%的患者病情保持長期穩(wěn)定[12]。

當(dāng)前中醫(yī)藥治療SSc得到了較多患者和家屬的認(rèn)可。W5：“效果還是可以的。因為我剛開始來的話，我的皮膚，特別是這里額頭都發(fā)光發(fā)亮了，然后用了你這邊中藥的話，吃了這邊藥還是有效果的。”W12：“自從通過中醫(yī)治療，覺得治療效果很好，原來出汗比較少，看兒子總說熱，喜歡開空調(diào)和電風(fēng)扇?，F(xiàn)在沒有這樣，還喜歡上散步?！眴柧碚{(diào)查的受訪病友中217位曾經(jīng)或正在進(jìn)行中醫(yī)治療（表3題1，以下簡稱“題x”），其中70.51%的病友認(rèn)為中醫(yī)藥治療可改善病情，但效果因人而異（題10）。未采用中醫(yī)治療的病友中，也有29位曾經(jīng)應(yīng)用過中成藥或中藥注射液（題3），大多數(shù)認(rèn)為中成藥或中藥注射液使疾病得到改善（題4）。273例患者的總中醫(yī)藥使用率為90.11%，總認(rèn)可改善率為61.90%。支持或較為支持中醫(yī)/中西醫(yī)結(jié)合治療的患者占絕大多數(shù)，且無人持反對態(tài)度（題12）。支持原因上占比最多的是“相信中醫(yī)”，其次是“不良反應(yīng)較小”及“效果良好”（題13）。

2.2.1.2 診療方案個性化

SSc臨床表現(xiàn)具有較大的個體差異，有些患者以皮膚硬化為主，有些則以肺部受累或消化道受累為主。因此分期辨證較為復(fù)雜，需根據(jù)患者狀況靈活施治，治療多采用中西醫(yī)結(jié)合分期療法。中醫(yī)藥特色在于可根據(jù)患者的中醫(yī)體質(zhì)、臨床表現(xiàn)及檢查結(jié)果等，個性化動態(tài)調(diào)整，具有較強(qiáng)的針對性。例如活動期患者的皮膚硬化發(fā)展較快，伴有肌肉酸痛、關(guān)節(jié)酸痛、咳嗽咳痰、發(fā)熱等癥狀，治療需益氣活血為主，輔以清熱解毒和抑制血管炎癥的藥物。W8：“挺好，對癥，不過還得加油改善方案?！盬2：“當(dāng)時是血液、循環(huán)（方面的問題），這些主要靠中醫(yī)（治療）?！苯邮苤嗅t(yī)藥治療的患者中63.13%采用了2種及以上治療方法（題8）?？梢娭嗅t(yī)藥干預(yù)SSc以辨證為核心確定治療原則，根據(jù)患者具體情況配伍不同的中藥、外用及針灸推拿等手段，最終獲得較為理想的療效。

2.2.1.3 不良反應(yīng)較小

SSc西醫(yī)治療方案以免疫抑制劑為主。免疫抑制劑治療可快速改善癥狀，但不良反應(yīng)大，不宜長期應(yīng)用，許多患者往往因此導(dǎo)致疾病反復(fù)、加重。中醫(yī)藥治療的不良反應(yīng)相對較小，且是SSc患者支持中醫(yī)藥治療的重要原因。W2：“我認(rèn)為中藥副作用小一點，我這十五年沒吃激素也沒吃免疫制劑，就是這樣?！盬7：“我喜歡中醫(yī)的，中醫(yī)效果慢一點，對人的副作用傷害不大的，西醫(yī)藥吃多了，對人體傷害很大的呀。”大多數(shù)患者在接受中醫(yī)治療后未發(fā)生不良反應(yīng)，或有輕微不良反應(yīng)（如針刺出血、中藥妨礙胃口等）。僅有12位患者因不良反應(yīng)而停藥（題11）。相關(guān)研究也表明中醫(yī)藥治療不良反應(yīng)較小，如郭敏驊等[13]在觀察中藥聯(lián)合青霉胺治療SSc療效時發(fā)現(xiàn)中藥組的不良反應(yīng)發(fā)生率最低，中西藥結(jié)合組次之。

2.2.2 中醫(yī)藥治療面臨諸多挑戰(zhàn)

2.2.2.1 共享信息平臺不完善

作為一種罕見病，SSc發(fā)病率較低，流行病學(xué)研究較難開展，目前我國尚未見SSc發(fā)病率的相關(guān)報道。不同國家和地區(qū)SSc的患病率在21/100萬～600/100萬范圍波動，發(fā)病率8/100萬～56/100萬[14]。截至2021年年末，中國按14.12億人口估計SSc患者為68 000例，其中尚不包括診斷不足的患者[14]。中華中醫(yī)藥學(xué)會于2017年發(fā)布了《硬皮病中醫(yī)臨床治療指南》（公開征求意見稿）[15]，由于普及范圍有限，中醫(yī)藥治療SSc的應(yīng)用仍不廣泛。目前，我國已建立一些罕見病共享信息平臺，如罕見病信息網(wǎng)（www.raredisease.cn）、紫貝殼公益（www.zibeikegongyi.com）等，但缺乏中醫(yī)藥診療信息。以國內(nèi)較活躍的SSc組織紫貝殼公益網(wǎng)站為例，其疾病介紹欄目包括硬皮病種類、病因、診斷、治療等內(nèi)容，而并無中醫(yī)藥內(nèi)容展示。

訪談與問卷結(jié)果均表明，SSc患者主要通過網(wǎng)絡(luò)人際傳播的方式得知中醫(yī)藥診療的信息。W1：“我父母也一直很關(guān)心，他們在網(wǎng)上找到一些病友，病友們推薦過來的，然后就說過來試試，然后發(fā)現(xiàn)這邊治療、醫(yī)生們也都特別好，就決定在這治了。”W2：“我們有病友群……我們天津畢竟離上海遠(yuǎn)一點，就一直沒有機(jī)會來，這次因為病情好像有點復(fù)發(fā)，所以就來了?！眴柧碚{(diào)查中未選擇中醫(yī)藥治療的受訪患者有28.57%是因為不了解相關(guān)信息（題2）?；颊咄ㄟ^公共媒體以及網(wǎng)絡(luò)了解中醫(yī)藥治療僅占26.73%（題7）。因此，中醫(yī)藥治療SSc在公開渠道方面推廣與宣傳亟需加強(qiáng)。

2.2.2.2 醫(yī)療資源分配不均

罕見病診療對高精尖技術(shù)有較大的依賴性，使醫(yī)療資源分配不均的問題突顯。陳馨儀等[16]調(diào)查并總結(jié)罕見病患者治療面臨的主要問題，來自較遠(yuǎn)區(qū)縣的7名患者表示當(dāng)?shù)厝夅t(yī)院未能確診疾病，需前往上級權(quán)威的醫(yī)療機(jī)構(gòu)就診，其中5人被推薦前往北京、上海等地就醫(yī)。本研究中我們發(fā)現(xiàn)了類似情況。W9：“當(dāng)時她（愛人）這個病發(fā)現(xiàn)的時候，就是整個手發(fā)紫，也不知道是什么病，就到杭州各大醫(yī)院去看……看了一年多以后又到上海的華山醫(yī)院，在那里看了十年……”W10：“以為是風(fēng)濕來治，沒有什么好的效果，去了市里才慢慢化驗免疫強(qiáng)項那些的，才查出來是這種病?！盨Sc的中醫(yī)藥醫(yī)療資源也相當(dāng)有限，訪談中多名患者表示需要異地奔波就醫(yī)。問卷顯示接受中醫(yī)治療的患者中大部分近1年最多僅接受了3次治療（題6），而中醫(yī)藥強(qiáng)項在于長期治療隨訪管理，治療次數(shù)缺少無疑對SSc治療形成挑戰(zhàn)?？梢?，全國僅有少數(shù)醫(yī)院具備確診、治療SSc的能力。醫(yī)療資源分配不均的現(xiàn)狀讓SSc患者不得不四處奔波，甚至耗費(fèi)數(shù)年時間來確診疾病，對控制疾病轉(zhuǎn)歸十分不利。

2.2.2.3 診療方案存在一定的不足

中醫(yī)藥治療SSc目前研究有限，也存在一些問題。首先SSc中醫(yī)辨證及分型標(biāo)準(zhǔn)化尚不成熟，同一療法對于病情處于不同時期或體質(zhì)不同的患者療效不一[17]，不便于臨床直接運(yùn)用。其次，中醫(yī)藥治療SSc的臨床及實驗研究有限，推廣難度較大。此外，中醫(yī)藥治療起效慢、耗時長是受訪者普遍提到的問題。W4：“一般如果你在疾病發(fā)作期的話，還是西醫(yī)來控制比較好一點，我這么認(rèn)為，還是比較好一點，因為你中醫(yī)畢竟比較慢。還有一個西醫(yī)的話，對我們?nèi)说奈父鱾€傷害還是蠻大的，副作用比較大?！盬5：“吃了中藥之后，我覺得胃口會影響到，胃口就變差了。以前胃口還挺好的，反正人家說是藥三分毒嘛，肯定吃了藥都會對這些器官有影響的，一個胃口，然后一個大小便，不是說有很大影響，都會有一點點影響?！盬6：“中藥稍微慢一點、苦一點對吧?！蓖瑯樱瑔柧碚{(diào)查顯示不采用中醫(yī)治療的原因前2位是“服用中藥不方便”“起效較慢”（題2）。此外，價格問題可能也限制中醫(yī)藥療法的選擇（題2、題9）。

3 討論

3.1 建立健全共享信息平臺

隨著信息網(wǎng)絡(luò)的飛速發(fā)展，多數(shù)百姓希望在自己想了解某種疾病的診療信息時，能夠便捷地從網(wǎng)上得到相關(guān)疾病的療法和就醫(yī)途徑。由于醫(yī)療信息具有極強(qiáng)的專業(yè)性，又與百姓的人身安全息息相關(guān)，如需提供此類信息服務(wù)，除了強(qiáng)大的后臺數(shù)據(jù)儲備外，還應(yīng)有專業(yè)人士的支持和監(jiān)管。罕見病可累及多個系統(tǒng)，多數(shù)患者在疾病尚未確診時易陷入病急亂投醫(yī)的狀態(tài)，延誤病情。同時，罕見病患病人數(shù)少，缺乏有效治療藥物，且藥物大多價格昂貴，可及性較低，致使買藥亂象頻現(xiàn)[18]。故保障罕見病信息共享平臺的專業(yè)性與安全性尤為重要。

我國已組建覆蓋324家醫(yī)院的全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，在協(xié)作網(wǎng)內(nèi)建立起雙向轉(zhuǎn)診、遠(yuǎn)程會診制度，開展罕見病病例直報、成立專家委員會、發(fā)布罕見病診療指南及持續(xù)開展培訓(xùn)等工作[19]。在此基礎(chǔ)上，協(xié)作網(wǎng)的完善需相關(guān)機(jī)構(gòu)進(jìn)一步提高對罕見病的重視程度，組織各地衛(wèi)生行政部門、醫(yī)療機(jī)構(gòu)，整合罕見病診療資源，補(bǔ)充中醫(yī)藥罕見病診療信息。通過權(quán)威平臺發(fā)布診療信息，為患者提供更多就醫(yī)選擇的同時，避免病急亂投醫(yī)，造成延誤病情或上當(dāng)受騙的不良后果。

3.2 加強(qiáng)社會各界對罕見病的認(rèn)知

罕見病患病人數(shù)相對較少，導(dǎo)致社會大眾對罕見病持恐懼、好奇的態(tài)度[20]。醫(yī)務(wù)人員對罕見病的認(rèn)知度也較低[21]，使罕見病長期存在漏診誤診[22-23]。加強(qiáng)社會各界對罕見病的認(rèn)知，既能夠減少患者病情的延誤，又能夠促進(jìn)患者與大眾和諧相處。調(diào)查發(fā)現(xiàn)，高學(xué)歷、從醫(yī)年限短、三級醫(yī)院的醫(yī)師對罕見病認(rèn)知度相對較高[21]，因此，就醫(yī)務(wù)人員而言，迫切需要鼓勵基層年輕醫(yī)務(wù)人員組織學(xué)習(xí)罕見病的專業(yè)知識，內(nèi)容包括臨床癥狀、各類檢查結(jié)果、常用治療方法等。要加強(qiáng)各學(xué)科及醫(yī)療機(jī)構(gòu)之間的交流，以便共享信息，減少因醫(yī)療水平發(fā)展不平衡造成的信息差，進(jìn)而為患者提供數(shù)量更多、質(zhì)量更優(yōu)的選擇。

對于社會大眾可采取線上線下相結(jié)合的模式，加大罕見病相關(guān)知識的普及力度。線上發(fā)布科普文章和短視頻，線下推動建立相關(guān)公益組織，切實幫助并關(guān)懷患者。訪談中也發(fā)現(xiàn)不少患者依靠病友組織獲得較為可靠的醫(yī)療信息。W11：“確診的過程中很迷茫，去過好幾家醫(yī)院做了活檢才確診，之前聽都沒聽過的病。在網(wǎng)上也是各種搜查，通過紫貝殼公益了解了這種病?！钡∮呀M織以患者為主體，對患者的人文關(guān)懷多于專業(yè)指導(dǎo)，因此也需要鼓勵罕見病?？漆t(yī)生參與到上述活動中，給予具體、專業(yè)的指導(dǎo)。

3.3 完善中醫(yī)藥診療方案

作為目前中醫(yī)藥運(yùn)用較多的罕見病種，已有研究探討中藥熏洗[24]、口服[25-26]治療SSc的潛在機(jī)制，推動了中醫(yī)藥方案在罕見病領(lǐng)域里被更多患者、醫(yī)務(wù)人員認(rèn)可。全國政協(xié)委員吳煥淦提出，應(yīng)進(jìn)一步重視中醫(yī)藥對罕見病的干預(yù)作用[27]。中醫(yī)藥罕見病臨床研究需進(jìn)一步規(guī)范，總結(jié)辨證規(guī)律，得出適用性更強(qiáng)的理法方藥，通過調(diào)整中藥配伍組方、內(nèi)外同治及中西結(jié)合治療提高療效?？刹捎谜鎸嵤澜缪芯?、數(shù)據(jù)庫技術(shù)等彌補(bǔ)樣本量的不足。需進(jìn)一步探索湯劑轉(zhuǎn)化為中成藥的可能性，優(yōu)化口感改善劑型，降低服藥后的胃腸反應(yīng)，減少患者就診后物流、煎煮等隱形成本。需注重罕見病患者的心理需求?！懊婢吣槨?、關(guān)節(jié)疼痛僵直、腰痛等癥狀使SSc患者外貌與常人不同，生活活動能力下降，進(jìn)而導(dǎo)致SSc患者出現(xiàn)抑郁或焦慮癥狀和社會心理功能受限[28-29]。同樣，消極的心理狀態(tài)會促使疾病惡化[30]，發(fā)揮中醫(yī)藥優(yōu)勢可對患者心身進(jìn)行整體干預(yù)。

3.4 研究局限性

目前我國關(guān)于中醫(yī)藥干預(yù)罕見病的研究資料少見，本研究作為一項先導(dǎo)性研究探索中醫(yī)藥干預(yù)SSc的優(yōu)勢與問題。由于接受訪談的患者數(shù)量較少，得出的結(jié)論可能有偏差；從嵌套式結(jié)構(gòu)出發(fā)，定量研究僅作為訪談結(jié)論的輔助證明，缺少針對性的量表測量和分析。今后將基于本研究的結(jié)論進(jìn)一步采用定量工具深入研究。

4 結(jié)語

綜上所述，中醫(yī)藥治療SSc具有臨床療效較好、診療方案個性化、不良反應(yīng)較小的優(yōu)勢，逐步得到患者認(rèn)可，但仍然存在共享信息平臺不完善、醫(yī)療資源分配不均、診療方案不規(guī)范等問題。中國罕見病群體的社會認(rèn)知模糊、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重、社會保障滿意度低下[31]，因此建立健全共享平臺、加強(qiáng)社會各界對罕見病的認(rèn)知、完善中醫(yī)藥診療方案是推廣中醫(yī)藥治療罕見病的必經(jīng)之路，更是提高罕見病患者生存質(zhì)量的良好方法。