國內(nèi)外患者報(bào)告結(jié)局的應(yīng)用現(xiàn)狀與研究進(jìn)展

史釗 ，竇蕾 ，李順平 ，4*

臨床結(jié)局評估（clinical outcomes assessment，COA）是對患者的感受、功能狀況等進(jìn)行評估，主要包括患者報(bào)告結(jié)局（patient-reported outcome，PRO）、醫(yī)生報(bào)告結(jié)局（clinician-reported outcome，ClinRO）、觀察者報(bào)告結(jié)局（observer-reported outcome，ObsRO）和表現(xiàn)結(jié)局（performance outcome，PerfO）4種類型［1］。隨著個(gè)體化醫(yī)學(xué)模式的發(fā)展和以患者為中心醫(yī)療理念的推動(dòng)，患者在衛(wèi)生決策中的地位和作用愈發(fā)凸顯，PRO日益受到重視。PRO為直接來自患者報(bào)告的自身健康狀況、功能狀態(tài)及治療感受等方面的信息，不包括醫(yī)護(hù)人員及其他人員的解釋［2］。PRO報(bào)告的主要內(nèi)容包括患者的癥狀、功能狀態(tài)、健康相關(guān)生命質(zhì)量（health-related quality of life，HRQoL）、健康行為、健康偏好、治療滿意度和醫(yī)患溝通情況等，可通過定性訪談、自評量表、患者日常生活日志等方式進(jìn)行收集［3-4］。近年來，PRO已被廣泛應(yīng)用于臨床效果評估、藥品審評審批、衛(wèi)生技術(shù)評估等領(lǐng)域［5-7］。目前國內(nèi)已有PRO的相關(guān)介紹與綜述研究［3-4，8-9］，但仍缺乏對PRO應(yīng)用現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢的系統(tǒng)總結(jié)與全面梳理。本研究旨在全面梳理國內(nèi)外PRO的前沿進(jìn)展與發(fā)展趨勢，以期為國內(nèi)PRO的研究與應(yīng)用提供參考與借鑒。

1 PRO的國際應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)及研究進(jìn)展

1.1 PRO的國際應(yīng)用現(xiàn)狀

1.1.1 藥品審評審批與藥械監(jiān)管 20世紀(jì)80年代，PRO作為終點(diǎn)指標(biāo)開始被應(yīng)用于藥物臨床試驗(yàn)［10-11］。2005年，歐洲藥品管理局（European Medicines Agency，EMA）推薦在藥品評價(jià)中使用有關(guān)HRQoL的指標(biāo)［12］。2006年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（Food and Drug Administration，F(xiàn)DA）出臺(tái)《關(guān)于PRO應(yīng)用于新藥研發(fā)和療效評價(jià)的指南草案》［13］，經(jīng)過3年公開征求意見，于2009年正式發(fā)布，該指南明確規(guī)定在臨床療效評價(jià)與藥物試驗(yàn)報(bào)告中應(yīng)包含患者自我報(bào)告的健康結(jié)果指標(biāo)［2］。該指南將PRO納入藥品審評審批與監(jiān)管政策，該事件在PRO發(fā)展史上具有“里程碑”意義。2008年，EMA發(fā)布生物指標(biāo)的專業(yè)資格審核項(xiàng)目，以審批臨床試驗(yàn)重點(diǎn)結(jié)局，其用到的健康結(jié)果測量工具包括現(xiàn)存和新開發(fā)的量表［11，14］。2011年，用于治療骨髓纖維化的新藥蘆可替尼（Ruxolitinib）上市前臨床研究使用PRO數(shù)據(jù)作為次要結(jié)局指標(biāo)，在美國獲批上市，成為首個(gè)使用PRO相關(guān)數(shù)據(jù)作為療效評價(jià)證據(jù)獲批的抗腫瘤新藥［15-16］。目前PRO在全球藥品審評審批等領(lǐng)域得到廣泛應(yīng)用，2016—2020年FDA審評審批通過的藥品中，約26%的藥品療效評價(jià)指標(biāo)包括PRO內(nèi)容［17］，2008—2012年EMA審評審批通過的藥品中，藥品療效評價(jià)包含PRO測量內(nèi)容的比例達(dá)到46%［18］。

2016年以來，美國先后發(fā)布《21世紀(jì)治愈法案》和《以患者為中心的藥物研發(fā)指南》等系列文件［1］，致力于推動(dòng)收集患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)及相關(guān)信息，并將其應(yīng)用于藥物研發(fā)與審評審批，進(jìn)而促進(jìn)藥品和醫(yī)療器械的價(jià)值評估，最大限度地發(fā)揮患者報(bào)告數(shù)據(jù)在監(jiān)管決策中的作用。同時(shí)，美國FDA啟動(dòng)COA工具資格認(rèn)定工作，截至2022年8月，F(xiàn)DA認(rèn)定的COA測量工具均為PRO工具，涉及慢性心力衰竭、重度抑郁癥、腸易激綜合征、哮喘、慢性阻塞性肺疾病、慢性阻塞性肺疾病伴急性細(xì)菌性慢性支氣管炎、非小細(xì)胞肺癌等疾?。?0，19］。

1.1.2 醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量評價(jià) 目前，PRO還被應(yīng)用于臨床治療效果評估與醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量評價(jià)。以英國為例，英國國家醫(yī)療服務(wù)體系（National Health Service，NHS）將PRO納入結(jié)局框架，作為醫(yī)療機(jī)構(gòu)年度質(zhì)量測算項(xiàng)目之一，即收集接受髖關(guān)節(jié)置換術(shù)、膝關(guān)節(jié)置換術(shù)、腹股溝疝手術(shù)、靜脈曲張手術(shù)等患者的PRO數(shù)據(jù)，用于評估醫(yī)療機(jī)構(gòu)的醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量［4，20］。

1.1.3 衛(wèi)生技術(shù)評估與藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià) 衛(wèi)生技術(shù)評估（health technology assessment，HTA）逐漸成為衛(wèi)生決策的重要工具。英國國家衛(wèi)生與保健卓越研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）、美國FDA等機(jī)構(gòu)將患者偏好信息（patient preference information，PPI）分別納入衛(wèi)生技術(shù)綜合評價(jià)體系和藥品審評審批，確保決策盡可能符合患者喜好與需求［21-22］。目前，患者健康偏好信息已被應(yīng)用于藥物研發(fā)與臨床技術(shù)路徑開發(fā)，用于指導(dǎo)臨床試驗(yàn)選擇合適的結(jié)局終點(diǎn)，為監(jiān)管機(jī)構(gòu)提供利益風(fēng)險(xiǎn)評估信息，為衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)提供報(bào)銷決策等信息，進(jìn)而為政府部門全面決策提供附加參考信息［21-22］。

健康效用值（health state utility，HSU）能反映患者對某種健康狀態(tài)的偏好程度，是PRO測量的重要內(nèi)容之一，已被廣泛應(yīng)用于各國衛(wèi)生技術(shù)評估與藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的實(shí)踐［6，23］。多屬性健康效用量表（Multi-attribute Utility Instrument，MAUI）被廣泛應(yīng)用于HSU的測量［24］。截至2020年，全球已有35個(gè)國家和地區(qū)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指南對 MAUI進(jìn)行重點(diǎn)推薦［23，25］。

1.2 PRO的國際研究進(jìn)展

1.2.1 PRO測量系統(tǒng)逐漸完善并應(yīng)用于臨床與護(hù)理實(shí)踐為了提高PRO測量的科學(xué)性和系統(tǒng)性，促進(jìn)PRO應(yīng)用場景的靈活性和多元化，PRO測量系統(tǒng)快速發(fā)展并得到廣泛應(yīng)用。2004年，美國國立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health，NIH）聯(lián)合斯坦福大學(xué)、杜克大學(xué)、華盛頓大學(xué)等六大研究組織和西北大學(xué)數(shù)據(jù)協(xié)調(diào)中心等機(jī)構(gòu)，運(yùn)用項(xiàng)目反應(yīng)理論和計(jì)算機(jī)輔助測試（Computer Adaptive Test，CAT）研制患者報(bào)告結(jié)局信息系統(tǒng)（Patient-reported Outcomes Measurement Information System，PROMIS），收集患者自我報(bào)告的生理、心理和社會(huì)等方面信息，并將其作為臨床治療效果評估的結(jié)局指標(biāo)［26-27］。2018年，DEWITT等［28］構(gòu)建了基于美國人群偏好的PROMIS健康效用積分體系（PROMISPreference，PROPr），為健康效用測量提供了新選擇。

1.2.2 國際健康效用測量工具研制取得新進(jìn)展 目前在健康效用測量領(lǐng)域，五維健康量表（EQ-5D）、六維健康調(diào)查簡表（SF-6D）等普適性健康效用量表已被廣泛應(yīng)用于臨床效果評估與衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)等［6，23］。2017年，英國謝菲爾德大學(xué)聯(lián)合澳大利亞、中國等成立了國際化的研究團(tuán)隊(duì)，通過拓展健康測量的內(nèi)涵，將HRQoL與幸福感測量相結(jié)合，2022年研制出EQ-HWB（EQ Health and Wellbeing）量表［29-31］這一國際化、跨文化比較的健康測量新工具。

1.2.3 兒童和青少年健康測量工具不斷優(yōu)化與發(fā)展 由于兒童和青少年處于快速生長發(fā)育階段，兒童和青少年的健康測量一直是PRO研究的熱點(diǎn)。兒童生存質(zhì)量測定量表體系（PedsQLTM）等普適性HRQoL量表及兒童九維健康效用量表（CHU9D）、兒童及青少年版五維健康量表（EQ-5D-Y）等普適性健康效用量表在兒童和青少年健康測量中得到了廣泛應(yīng)用［32-33］，EQ-5D-Y積分體系的逐步建立［34-37］，更是為兒童和青少年人群的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)提供了合適的選擇。

1.2.4 PRO測量工具的質(zhì)量評價(jià)逐漸完善并得到廣泛應(yīng)用 由于PRO測量工具種類繁雜且質(zhì)量不一，PRO測量工具的質(zhì)量評價(jià)與選擇越來越受到重視。為科學(xué)規(guī)范地開發(fā)和選擇PRO測量工具，20世紀(jì)90年代以來研究者相繼研發(fā)了醫(yī)療結(jié)局信托科學(xué)咨詢委員會(huì)標(biāo)準(zhǔn)（MOT-SAC）、患者報(bào)告結(jié)局測量評估（EMPRO）、選擇健康測量工具的統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)（COSMIN）等多個(gè)應(yīng)用較為廣泛的PRO測量工具評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)［38］，其中COSMIN是目前國際上應(yīng)用最為廣泛、認(rèn)可度最高的質(zhì)量評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)［39-41］。

2 PRO的國內(nèi)應(yīng)用現(xiàn)狀及研究進(jìn)展

2.1 PRO相關(guān)的國內(nèi)政策與實(shí)踐

2.1.1 真實(shí)世界研究與藥品審評審批 2020年和2021年，國家藥品監(jiān)督管理局分別發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》和《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》，將PRO作為十大真實(shí)世界數(shù)據(jù)常見來源之一［42-43］。2021年，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心相繼發(fā)布《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》［44］和《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》［45］，鼓勵(lì)在罕見病、抗腫瘤等藥物研發(fā)中應(yīng)用PRO，以反映藥物對患者生命質(zhì)量、體驗(yàn)的改善及其臨床價(jià)值，并鼓勵(lì)將PRO作為主要終點(diǎn)的重要支持性數(shù)據(jù)。2022年1月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心正式發(fā)布《患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研發(fā)中應(yīng)用的指導(dǎo)原則（試行）》，將PRO作為我國藥品審評審批的重要指標(biāo)之一［46］，這是國內(nèi)首次專門出臺(tái)PRO應(yīng)用指導(dǎo)原則，對我國PRO研究與應(yīng)用具有“里程碑”意義。

2022年8月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布了《以患者為中心的臨床試驗(yàn)獲益-風(fēng)險(xiǎn)評估技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》等3個(gè)臨床試驗(yàn)相關(guān)的指導(dǎo)原則［47-49］，該系列指導(dǎo)原則從臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)到實(shí)施都緊密圍繞以患者為中心的藥物研發(fā)原則，倡導(dǎo)以患者需求為出發(fā)點(diǎn)，將有意義的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)納入臨床試驗(yàn)，從而更好地凸顯藥品的臨床價(jià)值。2010—2020年我國開展的干預(yù)性臨床試驗(yàn)中，29.7%將PRO作為主要或次要結(jié)局指標(biāo)［50］。由此可見，PRO已成為我國藥品監(jiān)管決策與價(jià)值評估的重要支撐。

2.1.2 國家醫(yī)保藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整 2018年國家醫(yī)療保障局成立以來，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)已成為國家醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入決策的關(guān)鍵證據(jù)［51］。成本-效用分析是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的主要方法，HSU是成本-效用分析的基礎(chǔ)和關(guān)鍵，同時(shí)也是直接影響衛(wèi)生決策的重要參數(shù)?！吨袊幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)指南（2020版）》推薦優(yōu)先使用三水平五維健康量表（EQ-5D-3L）、五水平五維健康量表（EQ-5D-5L）和六維健康調(diào)查簡表（SF-6D）等普適性健康效用量表［25］。

2.1.3 藥品臨床綜合評價(jià) 2021年國家衛(wèi)生健康委正式發(fā)布《藥品臨床綜合評價(jià)管理指南（2021年版試行）》，旨在對藥物安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性等維度進(jìn)行全面分析與綜合研判，為完善國家藥物政策、保障臨床基本用藥供應(yīng)與合理使用提供循證證據(jù)和專業(yè)性衛(wèi)生技術(shù)評估支撐［52］。其中，有效性評價(jià)的核心指標(biāo)主要包括生存時(shí)長和生命質(zhì)量兩大類，生命質(zhì)量相關(guān)指標(biāo)中包含HRQoL和HSU。由此可見，PRO已成為我國藥品臨床綜合評價(jià)中健康收益的重要指標(biāo)，為藥品臨床價(jià)值評價(jià)提供了嶄新視角。

2.2 PRO的國內(nèi)研究新進(jìn)展

2.2.1 將國際成熟PRO測量工具引入國內(nèi)及本土化PRO測量工具研制 我國學(xué)者積極引進(jìn)并漢化國際上成熟的PRO量表，國際上廣泛應(yīng)用的歐洲癌癥研究治療組織（EORTC）開發(fā)的癌癥患者生命質(zhì)量測定量表體系（EORTC QLQ-C30）［53］、糖尿病患者生命質(zhì)量量表（DQOL）［54］、成人可行能力生命質(zhì)量量表（ICECAP-A）［55-56］、六維健康調(diào)查簡表第二版（SF-6Dv2）［57］等已被引入國內(nèi)。同時(shí)國內(nèi)學(xué)者也在積極研制本土化測量工具，近年來我國自主研制了癌癥患者［58-59］和慢性病患者［60］生命質(zhì)量系列測定量表、乙肝患者生命質(zhì)量量表［61］等，以及多個(gè)具有中醫(yī)藥特色的PRO測量工具［62］。山東大學(xué)等研究團(tuán)隊(duì)正在研制中國不孕不育患者HRQoL量表，在國家人口發(fā)展戰(zhàn)略與中西方生育觀念差異的背景下，探索開發(fā)中國不孕不育患者的本土化健康測量工具［63］。

2.2.2 基于中國人群的健康效用積分體系構(gòu)建與健康效用測量工具研制 目前國內(nèi)正在積極開展HSU本土化的測量研究，自2014年以來相繼建立了EQ-5D-3L［64-66］、EQ-5D-5L［67］、SF-6Dv2［68］、CHU9D［69］等普適性健康效用量表，基于中國人群的效用積分體系，為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型提供了本土化的健康效用積分體系。2019年，國家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心聯(lián)合加拿大麥克馬斯特大學(xué)、天津大學(xué)等組建了中國健康結(jié)果測量聯(lián)盟，現(xiàn)已啟動(dòng)基于中國人群和中華社會(huì)文化背景的健康結(jié)果測量研究，開始進(jìn)行中國人群普適性健康效用量表、心血管患者等疾病特異性健康效用量表的研制與開發(fā)［70］。2022年，北京中醫(yī)藥大學(xué)等研究團(tuán)隊(duì)基于中醫(yī)理論和中醫(yī)健康觀開發(fā)了中醫(yī)生命質(zhì)量評價(jià)量表（CQ-11D），并且采用伴有生存時(shí)間的離散選擇實(shí)驗(yàn)（DCETTO）的方法構(gòu)建了基于中國人群的健康效用積分體系，為我國中醫(yī)藥領(lǐng)域的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)提供了本土化的健康效用測量工具［71-72］。

2.2.3 國內(nèi)PRO相關(guān)的學(xué)術(shù)組織和科研機(jī)構(gòu)相繼成立

近年來國內(nèi)PRO研究相關(guān)的學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)與學(xué)術(shù)組織也相繼成立：2019年復(fù)旦大學(xué)患者報(bào)告結(jié)局測量系統(tǒng)國際聯(lián)盟中國中心成立，該中心圍繞PROMIS中文版翻譯、臨床應(yīng)用與實(shí)踐等開展系列研究［73］；2020年山東大學(xué)健康偏好研究中心成立，作為全國首家健康偏好研究領(lǐng)域的校級科研平臺(tái)，該中心致力于PRO測量及健康偏好的方法學(xué)與應(yīng)用研究；2021年3月中華預(yù)防醫(yī)學(xué)會(huì)健康測量與評價(jià)專業(yè)委員會(huì)成立，為全國健康結(jié)果測量研究者搭建了良好的學(xué)術(shù)平臺(tái)，有助于開展高層次學(xué)術(shù)研討與學(xué)術(shù)交流，也將促進(jìn)健康結(jié)果測量的新理論、新技術(shù)和新方法的推廣與應(yīng)用。

3 我國PRO研究的發(fā)展趨勢與展望

隨著以患者為中心的藥物研發(fā)、醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)理念和實(shí)踐的不斷發(fā)展，以及國家各項(xiàng)衛(wèi)生政策的積極倡導(dǎo)，我國PRO的研究與應(yīng)用進(jìn)入了快速發(fā)展的黃金階段。但是PRO在我國衛(wèi)生監(jiān)管決策與臨床實(shí)踐等領(lǐng)域的應(yīng)用仍處于起步階段，未來在PRO研究與實(shí)踐應(yīng)用層面仍有較大的提升空間。

3.1 加強(qiáng)本土化PRO工具的研制與開發(fā) 目前我國已研制了部分PRO測量工具，但是國內(nèi)量表仍相對較少，主要以翻譯、漢化國外量表為主。由于中西方人群健康偏好與觀念等存在明顯差異［74-75］，所以一方面要積極引進(jìn)部分國外成熟的量表，另一方面也要形成本土化的測量工具，同時(shí)要注重PRO工具的研制質(zhì)量與規(guī)范性。此外，還要加強(qiáng)高質(zhì)量本土化PRO數(shù)據(jù)收集，研究設(shè)計(jì)時(shí)要充分考慮患者的代表性，同時(shí)選擇合適有效的PRO測量工具，并盡可能結(jié)合疾病的臨床分期開展長期隊(duì)列隨訪研究。

3.2 重視PRO與臨床實(shí)踐相結(jié)合 未來要加強(qiáng)PRO與臨床實(shí)踐的結(jié)合，目前國內(nèi)正逐步開展相關(guān)探索。2022年1月，四川省腫瘤醫(yī)院開展了PRO應(yīng)用于肺癌患者術(shù)后臨床癥狀管理的多中心隨機(jī)對照試驗(yàn)［76］，研究發(fā)現(xiàn)基于PRO主動(dòng)癥狀管理的模式可以有效減少患者并發(fā)癥，降低就診次數(shù)與診療費(fèi)用。該研究為國內(nèi)開拓性地基于PRO進(jìn)行的圍術(shù)期全程管理的研究，同時(shí)也是國內(nèi)將PRO應(yīng)用于臨床實(shí)踐的成功典范。未來應(yīng)探索與嘗試更多的路徑與模式，尤其是針對癌癥、精神疾病、罕見病等疾病人群?；赑RO的疾病癥狀評估與慢性病管理，可為臨床與護(hù)理實(shí)踐提供更多有效信息，也將彌補(bǔ)實(shí)驗(yàn)室生理生化等客觀指標(biāo)的不足，提高患者生命質(zhì)量。

3.3 積極開展電子患者報(bào)告結(jié)局（electronic patient reported outcome，ePRO）的探索與嘗試 隨著數(shù)字化技術(shù)的成熟及新型冠狀病毒感染疫情防控要求的不斷變化，ePRO的應(yīng)用將會(huì)逐漸普及，其在數(shù)據(jù)收集的高效性、實(shí)時(shí)性、靈活性和患者隱私保護(hù)等方面均具有明顯優(yōu)勢［77］。2021年4月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布的《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》提到要加強(qiáng)ePRO應(yīng)用，在臨床實(shí)踐中應(yīng)將PRO與電子病歷系統(tǒng)對接并形成患者層面的完整數(shù)據(jù)流［43］。未來我國應(yīng)逐步建立ePRO信息平臺(tái)，開發(fā)智能手機(jī)、平板電腦、計(jì)算機(jī)等多種應(yīng)用場景的ePRO數(shù)據(jù)收集平臺(tái)。同時(shí)針對老年人或不同疾病人群，通過可穿戴醫(yī)療設(shè)備、醫(yī)療相關(guān)微型傳感器等數(shù)字信息化驅(qū)動(dòng)的實(shí)時(shí)數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)的聯(lián)合應(yīng)用，提供多元化數(shù)據(jù)收集模式［78］。此外，ePRO在應(yīng)用時(shí)需進(jìn)行紙質(zhì)PRO工具的電子化遷移及等效性檢驗(yàn)，同時(shí)注重?cái)?shù)據(jù)采集、存儲(chǔ)、傳輸、讀取權(quán)限等安全性和數(shù)據(jù)質(zhì)量等問題，我國也應(yīng)制定ePRO使用的相關(guān)行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)或指南，從而提升數(shù)據(jù)收集的規(guī)范性和科學(xué)性［46，78］。

3.4 促進(jìn)PRO研究學(xué)科間交叉及研究內(nèi)容的深化 在學(xué)科發(fā)展上，流行病與衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)學(xué)、社會(huì)醫(yī)學(xué)、中醫(yī)學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)、護(hù)理學(xué)等學(xué)科都在開展PRO的相關(guān)研究，但是各個(gè)學(xué)科研究較為獨(dú)立、缺少交流，并且缺乏系統(tǒng)研究。今后應(yīng)積極開展高水平的學(xué)術(shù)研討，促進(jìn)學(xué)科間的交流與融合。在研究內(nèi)容上，目前我國PRO研究主要側(cè)重生命質(zhì)量的相關(guān)研究，缺少患者依從性、健康偏好、醫(yī)患溝通、治療滿意度、患者功能狀態(tài)評估等方面的研究，今后應(yīng)圍繞以患者為中心的服務(wù)模式，積極探索多視角、多領(lǐng)域的PRO研究，以更好地服務(wù)臨床決策，提高醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量和患者滿意度。

綜上，在衛(wèi)生決策中傾聽患者聲音和關(guān)注患者體驗(yàn)，既是尊重醫(yī)學(xué)倫理原則的基本體現(xiàn)，也是提升醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量和患者滿意度的必由之路。近年來我國出臺(tái)了多項(xiàng)PRO相關(guān)政策，同時(shí)開展了廣泛的實(shí)踐與探索，藥品監(jiān)管部門、醫(yī)保部門、衛(wèi)生健康委等部門均從不同角度關(guān)注PRO的研究與應(yīng)用。但是目前我國PRO研究與應(yīng)用水平仍有待進(jìn)一步提高，學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界、臨床機(jī)構(gòu)等應(yīng)加強(qiáng)協(xié)作，促進(jìn)PRO研究與應(yīng)用的有機(jī)結(jié)合，更好地服務(wù)衛(wèi)生決策；同時(shí)加強(qiáng)國際交流與合作，積極引進(jìn)國際前沿理念與先進(jìn)技術(shù)，促進(jìn)我國PRO研究水平不斷提升。

作者貢獻(xiàn)：史釗、李順平進(jìn)行文章的構(gòu)思與設(shè)計(jì)；史釗進(jìn)行文獻(xiàn)收集與整理；史釗、竇蕾、李順平負(fù)責(zé)結(jié)果的分析與解釋、論文撰寫與修訂；李順平負(fù)責(zé)文章的可行性分析，并對文章整體負(fù)責(zé)，監(jiān)督管理。

本文無利益沖突。