我國“同情用藥”法律制度之完善的研究*
——以《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法（征求意見稿）》為對(duì)象

謝泓怡 劉佳舉 羅剛

“同情用藥”，是指對(duì)于患有嚴(yán)重或危及生命疾病的患者，在不能通過現(xiàn)有藥品或入選臨床試驗(yàn)得到有效治療時(shí)，可以申請(qǐng)?jiān)谂R床試驗(yàn)之外使用未經(jīng)批準(zhǔn)上市的試驗(yàn)用藥；[1]其為患有嚴(yán)重心血管疾病、高血壓、心臟病、腫瘤、癌癥、罕見病等生命垂危的患者提供申請(qǐng)“同情用藥”治療的途徑，發(fā)揮著拯救生命與保障健康的重要作用。

一、“同情用藥”的起源與發(fā)展

（一）“同情用藥”在國外的起源與發(fā)展

“同情用藥”的起源可追溯至上個(gè)世紀(jì)70年代，美國食品藥品監(jiān)督管理總局（“Food and Drug Administration”，以下簡稱“FDA”）一直致力于建立和完善“同情用藥”治療體系，允許向患有嚴(yán)重或危及生命的疾病以及缺乏有效替代治療的患者提供研究藥物。[2]1987年，F(xiàn)DA在接收一位患有艾滋病的患者之“同情用藥”治療申請(qǐng)時(shí)，正式建立“同情用藥”機(jī)制，明確了“同情用藥”的適用標(biāo)準(zhǔn)、提交申請(qǐng)的要求、保障措施等相關(guān)規(guī)定。其于1997年的《食品藥品管理現(xiàn)代化法案》中規(guī)定，單個(gè)嚴(yán)重患者可以在緊急情況或在研究性的新藥滿足一定條件的情況下被允許開展“同情用藥”，但該法案僅對(duì)在緊急情況下“同情用藥”的程序作出規(guī)定。[3]2016年6月FDA出臺(tái)了三個(gè)擴(kuò)大使用的指南，確定了“同情用藥”為單個(gè)患者拓展使用、中等數(shù)量患者拓展使用、廣泛拓展使用三種類型，以避免干擾藥物的研發(fā)進(jìn)展，在為患者提供臨床試驗(yàn)藥物的同時(shí)保障患者的安全。[4]同年12月美國國會(huì)通過《21世紀(jì)治愈法案》，其保障了“同情用藥”具有公共可及性，促使患者申請(qǐng)參加。

2001年，歐盟藥品管理局（“European Medicine Agency”，以下簡稱“EMA”）在指令2001/83/EC第五條中，首次提及在特殊情況下可以為個(gè)體患者提供未經(jīng)上市許可的醫(yī)療產(chǎn)品。[5]2004年，歐盟法規(guī)Regulartion（EC）No 726/2004之第八十三條，規(guī)定，在已上市藥品收效甚微的情況下，出于同情可以將規(guī)定類別的醫(yī)藥產(chǎn)品用于治療嚴(yán)重衰弱性患者或者有性命之憂的重癥患者。[6]2007年7月歐盟發(fā)布了“同情用藥”的官方指南。[7]目前，在歐盟28個(gè)國家中，至少有20個(gè)國家建立了臨床試驗(yàn)藥物拓展使用的路徑，有18個(gè)國家建立了相應(yīng)的法規(guī)體系并明確了申請(qǐng)、使用流程。[8]

（二）同情用藥在我國的建立

2017年由中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，首次提出“同情用藥”，明確“支持拓展性使用”，這是從政策層面肯定了“同情用藥”制度在我國的建立。2017年由原食品藥品監(jiān)督總局發(fā)布的《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法（征求意見稿）》（以下簡作《管理辦法（征求意見稿）》）制定了“同情用藥”實(shí)施辦法，對(duì)“同情用藥”的適用條件和審批程序作出概括性規(guī)定。2019年十三屆全國人大常委會(huì)第十二次會(huì)議所表決通過的《藥品管理法》第二十三條規(guī)定患者能在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)接受用藥治療，確定了“同情用藥”制度的法律地位。

我國“同情用藥”雖然起步晚，但是國家高度重視與肯定“同情用藥”的價(jià)值，其主要原因在于：第一，“同情用藥”可挽救患者生命，保障患者健康權(quán)。2020年施行的《中華人民共和國基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法》高度重視公民健康權(quán)，提出健康是人的基本權(quán)益。“同情用藥”正是順應(yīng)民意的現(xiàn)實(shí)體現(xiàn)，滿足患者對(duì)新藥物治療的迫切需求，挽救患者生命，保護(hù)患者健康，遵循以人為本的價(jià)值理念。第二，“同情用藥”可在一定程度上促進(jìn)藥物的可及性?；颊邿o法從現(xiàn)有藥物和臨床試驗(yàn)中得到有效治療，在法律制度規(guī)范下“同情用藥”為臨床患者迫切的藥物需求提供了研究性藥物治療。第三，“同情用藥”法可發(fā)揮平衡倫理與醫(yī)學(xué)兩者的重要作用。“同情用藥”允許使用未上市的已經(jīng)有數(shù)據(jù)表明其有效性與安全性的藥物，但是需要通過倫理委員會(huì)審核與監(jiān)督，確?；颊咧委煹娘L(fēng)險(xiǎn)小于患者患有疾病的風(fēng)險(xiǎn)。

二、關(guān)于“同情用藥”之法律主體的不完善問題及其解決建議

（一）“同情用藥”申請(qǐng)與審批主體單一

《管理辦法（征求意見稿）》規(guī)定由“注冊(cè)申請(qǐng)人”向國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（以下簡稱“藥審中心”）提出申請(qǐng)，注冊(cè)申請(qǐng)人也就是“同情用藥”申請(qǐng)主體，亦即《藥品管理法》中的“藥品上市許可持有人”，其往往精通該藥物的屬性，但缺乏對(duì)患者本身的了解，且單一化的申請(qǐng)主體無法準(zhǔn)確把握申請(qǐng)“同情用藥”的各個(gè)方面情況，難免人為地加劇“同情用藥”的風(fēng)險(xiǎn)。申請(qǐng)主體負(fù)責(zé)向國家藥審中心提交申請(qǐng)，“同情用藥”的審批權(quán)集中在國家藥審中心，審批主體單一，省級(jí)藥審中心不具有審批主體資格。筆者對(duì)四川省藥監(jiān)局、瀘州市市場監(jiān)督管理局所在單位專家和西南地區(qū)的多所三甲醫(yī)院醫(yī)務(wù)人員進(jìn)行訪談?wù){(diào)研發(fā)現(xiàn)，“同情用藥”在地方推行力度不強(qiáng)，醫(yī)療機(jī)構(gòu)基本沒有采用該制度，這表明“同情用藥”在地方不普及，還不被公眾了解，故需要考慮解決“同情用藥”如何在地方普及與實(shí)施、如何發(fā)揮省級(jí)監(jiān)管作用，以及提高對(duì)審評(píng)審批的效率等問題。鑒此，筆者提出構(gòu)建共同申請(qǐng)主體制度，并增加審批主體。

（二）修訂相關(guān)法律，增加申請(qǐng)與審批主體

1.建立共同申請(qǐng)主體制度。

《管理辦法（征求意見稿）》缺少對(duì)“同情用藥”使用方案的規(guī)定，申請(qǐng)主體單一化，不能完全科學(xué)合理地解決患者提出申請(qǐng)的問題，因此可借鑒FDA的“擴(kuò)展使用試驗(yàn)方案”，將“同情用藥”分為單個(gè)患者、中等規(guī)模、大規(guī)模使用三個(gè)類型；不同于FDA對(duì)不同類型的發(fā)起主體作出有不同規(guī)定的，則是建議我國對(duì)不同類型采取共同申請(qǐng)主體，即由患者本人、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥品上市許可持有人作為申請(qǐng)人共同申請(qǐng)“同情用藥”，建立共同申請(qǐng)主體制度，各個(gè)主體環(huán)環(huán)相扣，以充分發(fā)揮各方優(yōu)勢(shì)作用?；颊呤墙邮苤委煹闹黧w，患者的意愿與知情同意非常重要。在患者提出申請(qǐng)“同情用藥”的需求后，由其主治醫(yī)生作出科學(xué)合理的評(píng)估，且醫(yī)生應(yīng)當(dāng)與上市許可持有人一起填寫“同情用藥”申請(qǐng)書——在《管理辦法（征求意見稿）》附件《擴(kuò)展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物申請(qǐng)表》中，有一項(xiàng)關(guān)鍵問題是申請(qǐng)擴(kuò)展性“同情”使用臨床試驗(yàn)用藥物的背景，其包括疾病嚴(yán)重程度、臨床需求等，患者的主治醫(yī)生對(duì)此無疑最為了解，且具有醫(yī)學(xué)專業(yè)性，了解相關(guān)藥物與患者的疾病嚴(yán)重程度的適配度[9]；醫(yī)生的職務(wù)行為又由醫(yī)療機(jī)構(gòu)承擔(dān)替代責(zé)任，因?yàn)榛颊呤褂谩巴橛盟帯币部赡軙?huì)帶來很多未知的倫理問題，其個(gè)人權(quán)益是否能得到保障，醫(yī)療機(jī)構(gòu)是否合法準(zhǔn)確為其評(píng)估病情等問題也需要解決，所以醫(yī)療機(jī)構(gòu)也應(yīng)當(dāng)作為申請(qǐng)環(huán)節(jié)中的主體之一。

2.增加省級(jí)藥品監(jiān)督管理局作為審批主體。

“同情用藥”在地方的推廣實(shí)施需要省級(jí)藥監(jiān)局發(fā)揮其職權(quán)作用，包括“同情用藥”審批權(quán)。省級(jí)藥監(jiān)局是“同情用藥”隱患的發(fā)現(xiàn)、問題的提出、原因的分析、解決辦法的制定等環(huán)節(jié)的重要“守門人”，其作為審批主體，可以結(jié)合本省自身情況調(diào)整優(yōu)化“同情用藥”，提高公眾對(duì)“同情用藥”的認(rèn)知與認(rèn)同。“同情用藥”的國家審批主體與省級(jí)審批主體的關(guān)系，應(yīng)當(dāng)是領(lǐng)導(dǎo)與被領(lǐng)導(dǎo)的關(guān)系。省級(jí)藥監(jiān)局僅負(fù)責(zé)審批管理本省的“同情用藥”申請(qǐng)，并將備案信息提交國家藥審中心審核。國家藥審中心不直接接受“同情用藥”申請(qǐng)，可以對(duì)有異議的審批決定復(fù)核。

三、“同情用藥”適用條件過于嚴(yán)苛及法律完善的對(duì)策

（一）“同情用藥”適用條件過于嚴(yán)苛而導(dǎo)致制度目標(biāo)落空

《管理辦法（征求意見稿）》總則第三條對(duì)“目標(biāo)人群”作出定義：指患有危及生命或嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量需要早期干預(yù)且無有效治療手段的疾病的患者?？倓t第四條作出適用條件的規(guī)定：“（一）患者因不符合試驗(yàn)入組/排除標(biāo)準(zhǔn)而不能參加新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)；（二）因地域或時(shí)間限制等原因無法參加新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)；（三）注冊(cè)臨床試驗(yàn)已經(jīng)結(jié)束但該研究藥物尚未獲批在中國上市，且已有的研究數(shù)據(jù)初步顯示該藥在中國擬注冊(cè)適應(yīng)癥人群中可能的有效性和安全性?！边@第三條與第四條的關(guān)系是遞進(jìn)的，也就是說要想滿足獲得“同情用藥”治療，除了符合目標(biāo)人群的特征，還需要符合適用條件才能真正地達(dá)到標(biāo)準(zhǔn)。目前僅有的三項(xiàng)適用條件是給目標(biāo)人群設(shè)置了一道嚴(yán)苛的門檻，在一定程度上規(guī)避了風(fēng)險(xiǎn)，但應(yīng)當(dāng)考慮適用條件更加合理與人性化，讓最大范圍內(nèi)的目標(biāo)人群都能參加，避免目標(biāo)人群因不合理的條件限制而延誤治療導(dǎo)致病情惡化甚至死亡。鑒此，筆者對(duì)適用條件提出以下改進(jìn)建議。

（二）“同情用藥”適用條件之完善的建議

1.增加合理適用條件。

適用條件規(guī)定涉及患者的生命利益，當(dāng)患者已經(jīng)符合目標(biāo)人群的標(biāo)準(zhǔn)，就說明其生命已經(jīng)受到疾病威脅，需要“同情用藥”治療。不可否認(rèn)在沒有經(jīng)過完整審批上市的情況下，患者用藥具有不確定性，存在安全風(fēng)險(xiǎn)，但把關(guān)注點(diǎn)放在隨時(shí)受疾病和死亡威脅、且沒有其他任何替代治療的患者身上，如果在百分百死于疾病、絕癥和尚有生存概率的“同情用藥”之間做選擇，多數(shù)人會(huì)選擇殊死一搏。從保障患者權(quán)益出發(fā)，應(yīng)當(dāng)容許在一定風(fēng)險(xiǎn)內(nèi)使盡可能多的患者能獲得同情用藥治療。因此，結(jié)合《管理辦法（征求意見稿）》第四條關(guān)于適用條件的列舉式規(guī)定，建議增加以下條文：一是患者所參加的臨床試驗(yàn)已經(jīng)結(jié)束，但患者仍然需要該藥物的；二是患者參加臨床試驗(yàn)但因合理原因中途退出的。

2.適用條件設(shè)置兜底條款。

由于《管理辦法（征求意見稿）》總則第四條屬于列舉式條文，而列舉本身是對(duì)立法之前的社會(huì)問題總結(jié)，不具有對(duì)未來社會(huì)現(xiàn)象的包容性，因此需要設(shè)置兜底條款使法律保持較高的適應(yīng)性。由于主觀認(rèn)知能力的限制，立法者無法準(zhǔn)確預(yù)測法律需要規(guī)制的所有可能性。因此，有必要通過全面的規(guī)定，盡可能減少由于人的主觀認(rèn)知能力不足而造成的法律缺陷。按照現(xiàn)有規(guī)定就是把“同情用藥”所適用的目標(biāo)人群限定在只有危及重癥患者或是必須嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量的范圍時(shí)，排除了其他患者申請(qǐng)“同情用藥”的可能。結(jié)合《管理辦法（征求意見稿）》總則第四條與上述筆者所建議增加的兩條規(guī)定，增設(shè)兜底條款：患者在符合目標(biāo)人群的標(biāo)準(zhǔn)的基礎(chǔ)上，經(jīng)主治醫(yī)生評(píng)估，其符合使用同情用藥的風(fēng)險(xiǎn)小于其疾病風(fēng)險(xiǎn)條件的其他情況。通過設(shè)置兜底條款，可以有效防止法律的不周延性，以順應(yīng)時(shí)代變遷。即為了維護(hù)法律的相對(duì)穩(wěn)定，執(zhí)法者可以根據(jù)形勢(shì)的客觀需要，按照法律的精神和原則來適應(yīng)社會(huì)的規(guī)律，一些新情況可以通過兜底條款解決，而不需要修改法律。

四、“同情用藥”審批標(biāo)準(zhǔn)制度中的問題及制度優(yōu)化的建議

（一）“同情用藥”審批標(biāo)準(zhǔn)不明確且審批程序待優(yōu)化

《管理辦法（征求意見稿）》沒有對(duì)審批標(biāo)準(zhǔn)作出明確規(guī)定，而只給出了詳細(xì)的審批內(nèi)容，并重點(diǎn)審核申報(bào)材料中的以下幾點(diǎn)：一是目標(biāo)人群是否存在危及生命或影響患者生活質(zhì)量的疾病，需要早期干預(yù)，且無有效治療手段；二是申請(qǐng)延長臨床試驗(yàn)的藥品是否出具有關(guān)其有效性和安全性的初步數(shù)據(jù)；三是延長臨床試驗(yàn)是否會(huì)阻礙該藥在中國的研發(fā)和注冊(cè)過程，如會(huì)延遲注冊(cè)臨床試驗(yàn)的患者招募等。審批標(biāo)準(zhǔn)的缺失，容易出現(xiàn)審批結(jié)果不公平的問題，患者平等獲得治療的權(quán)益將遭到損害。

“同情用藥”審批操作性不強(qiáng)。審批程序有待優(yōu)化，根據(jù)《管理辦法（征求意見稿）》規(guī)定，藥審中心在三十日內(nèi)完成審批，審批結(jié)論發(fā)送給申請(qǐng)人，如果結(jié)論是不批準(zhǔn)，就要解釋理由。三十日的審批時(shí)限對(duì)于危重病患者來說，等待時(shí)間太長；并且在等待審批的期間內(nèi)，申請(qǐng)方無法知悉審批進(jìn)展到哪一個(gè)環(huán)節(jié)以及批準(zhǔn)情況。如果“同情用藥”妨礙新藥的注冊(cè)上市，藥審中心還有可能會(huì)要求停止“同情用藥”，申請(qǐng)方根本無法掌握審批信息，也沒有救濟(jì)的途徑。同時(shí)，“同情用藥”需要審慎考慮倫理與道德的問題，保障患者、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、制藥機(jī)構(gòu)等各方合法權(quán)益，然而《管理辦法（征求意見稿）》尚未對(duì)倫理監(jiān)督作出規(guī)定。鑒此，筆者對(duì)審批及“同情用藥”程序提出以下完善建議。

（二）完善“同情用藥”審批程序制度

1.明確審批標(biāo)準(zhǔn)之法律制度。

藥審中心審批標(biāo)準(zhǔn)實(shí)質(zhì)是對(duì)目標(biāo)人群與適用條件的綜合考量。明確審批標(biāo)準(zhǔn)，確保審批有依據(jù)，能最大程度確保結(jié)果是公平的，因此建議參考以下四方面標(biāo)準(zhǔn)：一是就患者而言，必須是目標(biāo)人群，且滿足適用條件要求；二是就醫(yī)療機(jī)構(gòu)而言，主治醫(yī)生評(píng)估治療風(fēng)險(xiǎn)確定其在合理限度內(nèi)，且獲得患者書面知情同意書；三是就藥品而言，新藥必須是已經(jīng)完成I期試驗(yàn)的研究藥物；四是堅(jiān)持“最小損害”原則，兩害相權(quán)取其輕，當(dāng)“同情用藥”影響藥物研究與上市進(jìn)程以及志愿者招募等情況時(shí)，應(yīng)當(dāng)停止試驗(yàn)。

2.細(xì)化對(duì)“同情用藥”程序的規(guī)定。

藥審中心審批時(shí)限為三十日，符合起訴條件的，在七日內(nèi)立案，并通知當(dāng)事人。自藥審中心收到申請(qǐng)，申請(qǐng)人最長需等待三十日才能得知審批結(jié)果。藥審中心與申請(qǐng)人的聯(lián)系時(shí)間被延長了一個(gè)月，不能及時(shí)得到反饋，這不利于申請(qǐng)人了解審批情況，以致會(huì)使患者錯(cuò)失治療最佳時(shí)機(jī)。建議為“同情用藥”審批開設(shè)特殊通道。參考醫(yī)療機(jī)構(gòu)急救程序，危及生命和嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的患者，對(duì)同情用藥有迫切需求，在緊急情況下，先用藥治療，解除危機(jī)后，再盡快補(bǔ)交書面申請(qǐng)和相關(guān)數(shù)據(jù)資料。結(jié)合2020年《藥品注冊(cè)管理辦法》對(duì)藥物上市注冊(cè)程序的規(guī)定，同情用藥可以分類為突破性藥物治療程序、附條件批準(zhǔn)程序、優(yōu)先審評(píng)審批程序以及特別審批程序，其中前三項(xiàng)由藥品審評(píng)中心負(fù)責(zé)，后者由國家藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)?！巴橛盟帯笨焖賹徟裱R床試驗(yàn)審批程序，審批程序也可以保持原有標(biāo)準(zhǔn)，通過加強(qiáng)制藥機(jī)構(gòu)與監(jiān)督管理部門的溝通，在程序時(shí)限上進(jìn)行縮短，最大程度簡化程序，從而達(dá)到加速審批的目的。[10]對(duì)于審批不批準(zhǔn)的結(jié)果，申請(qǐng)人可以補(bǔ)齊材料，有權(quán)申請(qǐng)?jiān)俅螌徟?/p>

3.加強(qiáng)對(duì)“同情用藥”程序的監(jiān)管。

同情用藥通過審核后，患者就可以進(jìn)行同情用藥試驗(yàn)，在此期間，審批主體需要發(fā)揮監(jiān)管作用。按照“誰審批，誰負(fù)責(zé)”的原則，省級(jí)藥監(jiān)局審批，就由省藥監(jiān)局負(fù)責(zé)同情用藥試驗(yàn)現(xiàn)場的日常檢查，并將檢查日志定期提交給國家藥監(jiān)局，國家藥監(jiān)局對(duì)試驗(yàn)定期現(xiàn)場抽查。當(dāng)在監(jiān)管期間發(fā)現(xiàn)問題時(shí)，參照FDA臨床試驗(yàn)監(jiān)管的方式，我國藥審中心在監(jiān)管同情用藥試驗(yàn)的前中后期發(fā)現(xiàn)存在不良影響的，按照嚴(yán)重程度可以發(fā)出暫緩、終止和中止三種行政指令[11]。除此之外，高度重視同情用藥全過程的安全性報(bào)告，安全性報(bào)告由上市許可持有人提交?！豆芾磙k法（征求意見稿）》對(duì)試驗(yàn)程序監(jiān)督方面的規(guī)定直接適用《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GCP）。根據(jù)GCP相關(guān)規(guī)定，當(dāng)申辦者接收到安全性信息后，組織分析評(píng)估，再將評(píng)估后的可疑且非預(yù)期嚴(yán)重不良反應(yīng)，快速報(bào)告給所有參加試驗(yàn)的研究者及其臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、倫理委員會(huì)，并上報(bào)給國家藥監(jiān)部門。

4.設(shè)置“同情用藥”倫理委員會(huì)。

《管理辦法（征求意見稿）》沒有對(duì)倫理監(jiān)督作出任何規(guī)定。雖然《藥品管理法》規(guī)定醫(yī)療機(jī)構(gòu)的倫理委員會(huì)或藥物管理委員會(huì)有臨床試驗(yàn)的審批權(quán)，但不同區(qū)域，甚至同一區(qū)域內(nèi)不同機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)的審查水平參差不齊，審查標(biāo)準(zhǔn)不同，且一個(gè)試驗(yàn)項(xiàng)目通過同一區(qū)域內(nèi)各中心機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)審查，往往需要幾個(gè)月甚至更長時(shí)間，審查效率嚴(yán)重低下，還存在不同機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)對(duì)“同情用藥”試驗(yàn)項(xiàng)目具體實(shí)施情況了解程度不同，各方可能有利益沖突等問題[12]。因此，應(yīng)該設(shè)置國家級(jí)與省級(jí)區(qū)域的“同情用藥”倫理委員會(huì)，統(tǒng)一倫理審查標(biāo)準(zhǔn)，提高審查效率與質(zhì)量，規(guī)范審查行為。同情用藥倫理委員會(huì)是建立在全省或全國范圍內(nèi)的具有獨(dú)立的倫理監(jiān)督審查的機(jī)構(gòu)。倫理委員會(huì)的委員組成應(yīng)當(dāng)符合衛(wèi)生健康主管部門的要求，必要時(shí)，倫理委員會(huì)可以聘請(qǐng)獨(dú)立顧問。倫理委員會(huì)對(duì)同情用藥負(fù)有重要監(jiān)管責(zé)任，對(duì)同情用藥涉及的藥物研究、診療技術(shù)、臨床試驗(yàn)進(jìn)行倫理評(píng)估、監(jiān)督和指導(dǎo)，保護(hù)受試者安全與權(quán)益。

五、“同情用藥”相關(guān)責(zé)任問題分析與法律的完善的建議

（一）“同情用藥”法律責(zé)任缺位

“法律責(zé)任”是指行為人由于違反合同約定或法律規(guī)定而所應(yīng)承受的某種不利的法律后果。法律責(zé)任具有國家強(qiáng)制性，由國家強(qiáng)制力保障實(shí)施。然而，《管理辦法（征求意見稿）》對(duì)“同情用藥”主體的法律責(zé)任缺乏規(guī)定，“同情用藥”的主體不需要對(duì)其不法行為承擔(dān)法律責(zé)任。沒有法律責(zé)任跟進(jìn)的法律行為，不具有法律約束力。因此，筆者建議明確“同情用藥”主體患者、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、制藥機(jī)構(gòu)、藥審中心各方的責(zé)任，才能規(guī)范“同情用藥”主體的行為，保障各方合法權(quán)益，促進(jìn)“同情用藥”良性發(fā)展。

（二）明確“同情用藥”相關(guān)主體的法律責(zé)任

1.明確患者的法律責(zé)任。

患者有權(quán)利也有義務(wù)詳細(xì)了解“同情用藥”治療，需要盡到應(yīng)盡的注意義務(wù)，按照“同情用藥”申請(qǐng)程序規(guī)定，在所規(guī)定的時(shí)效內(nèi)提交真實(shí)準(zhǔn)確的資料數(shù)據(jù)與反饋信息。在此情況下，患者簽署知情同意書，選擇申請(qǐng)“同情用藥”，就有義務(wù)提供相關(guān)的醫(yī)療材料，結(jié)合《民法典》第一千二百二十四條所規(guī)定的免責(zé)事由——“患者或者近親屬不配合醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行符合診療規(guī)范的診療”，《管理辦法（征求意見稿）》可以規(guī)定：患者有損害的，因患者不配合醫(yī)療機(jī)構(gòu)申請(qǐng)“同情用藥”，免除由此所醫(yī)療機(jī)構(gòu)責(zé)任，患者自行承擔(dān)帶來的不利后果，對(duì)自己一方的過錯(cuò)承擔(dān)相應(yīng)的醫(yī)療損害責(zé)任?；颊卟坏米孕谢蛘咭髠卧觳v等影響“同情用藥”審批結(jié)果的數(shù)據(jù)資料。患者不是醫(yī)療損害責(zé)任主體，但可以參照《民法典》醫(yī)療損害責(zé)任規(guī)定：患者違反法律、行政法規(guī)、規(guī)章以及其他有關(guān)“同情用藥”申請(qǐng)規(guī)范的規(guī)定或者偽造、篡改病歷材料的，患者承擔(dān)“同情用藥”申請(qǐng)不能的不利后果以及醫(yī)療服務(wù)合同的違約責(zé)任；若患者獲得書面糾正機(jī)會(huì)而沒有及時(shí)糾正違法行為，擾亂醫(yī)療秩序的，情節(jié)嚴(yán)重的，可能還會(huì)受到罰款、剝奪申請(qǐng)權(quán)利等更為嚴(yán)厲的處罰。

2.明確醫(yī)療機(jī)構(gòu)的法律責(zé)任。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)是幫助患者申請(qǐng)“同情用藥”的重要角色。醫(yī)生應(yīng)當(dāng)告知患者“同情用藥”存在的風(fēng)險(xiǎn)，否則承擔(dān)違反告知義務(wù)的醫(yī)療損害責(zé)任。醫(yī)生應(yīng)當(dāng)確保對(duì)患者病情的判斷是全面準(zhǔn)確的，并且確保評(píng)估結(jié)果是“同情用藥”風(fēng)險(xiǎn)必須小于患者疾病風(fēng)險(xiǎn)，因過錯(cuò)給患者造成人身損害，應(yīng)當(dāng)承擔(dān)醫(yī)療技術(shù)損害責(zé)任。醫(yī)療機(jī)構(gòu)有義務(wù)按照“同情用藥”的規(guī)章規(guī)定嚴(yán)格培訓(xùn)醫(yī)務(wù)人員以及規(guī)范他們的行為，患者在“同情用藥”活動(dòng)中受到損害的，醫(yī)務(wù)人員及醫(yī)療機(jī)構(gòu)有過錯(cuò)的，由醫(yī)療機(jī)構(gòu)承擔(dān)賠償責(zé)任。醫(yī)療機(jī)構(gòu)不得偽造或幫助患者偽造“同情用藥”申請(qǐng)資料數(shù)據(jù)，違反法律規(guī)定，應(yīng)當(dāng)推定其存在過錯(cuò)，需要承擔(dān)民事責(zé)任；若雙方都存在過錯(cuò)的，各自承擔(dān)相應(yīng)的責(zé)任。醫(yī)務(wù)人員由于嚴(yán)重不負(fù)責(zé)任，造成患者死亡或者嚴(yán)重?fù)p害患者身體健康的，可根據(jù)刑法關(guān)于醫(yī)療事故罪的相關(guān)規(guī)定追究其刑事責(zé)任。

3.明確藥品上市許可持有人的法律責(zé)任。

在藥品注冊(cè)證書的企業(yè)、藥品研制機(jī)構(gòu)等藥品上市許可持有人申辦同情用藥試驗(yàn)過程中，研究人員是主要操作人員，其違反保護(hù)患者權(quán)益、遵守倫理委員會(huì)規(guī)定等義務(wù)，或者向藥審中心提供虛假資料的，參照《藥品管理法》第一百二十三條的規(guī)定：提供虛假的證明、數(shù)據(jù)、資料、樣品或者采取其他手段騙取臨床試驗(yàn)許可的，撤銷許可，十年內(nèi)不受理其相應(yīng)申請(qǐng)，并處罰款；情節(jié)嚴(yán)重的，對(duì)法定代表人、主要負(fù)責(zé)人、直接負(fù)責(zé)的主管人員和其他責(zé)任人員，處罰款，十年內(nèi)禁止從事藥品生產(chǎn)經(jīng)營活動(dòng)，并可以由公安機(jī)關(guān)處五日以上十五日以下的拘留。由于研究人員違規(guī)操作導(dǎo)致患者權(quán)益受到侵害或者中斷“同情用藥”，由此所造成的損失，由上市許可持有人對(duì)外承擔(dān)責(zé)任進(jìn)行賠償。若藥品上市許可持有人違反藥品管理?xiàng)l例、使用未獲得有效、安全性數(shù)據(jù)和質(zhì)量支撐保證的藥物，且沒有及時(shí)糾正違法行為，制藥機(jī)構(gòu)會(huì)受到“同情用藥”樣品沒收、罰金等更為嚴(yán)厲的處罰。

4.明確藥審中心的法律責(zé)任。

藥審中心負(fù)責(zé)對(duì)“同情用藥”的申請(qǐng)進(jìn)行審批。藥審中心出具虛假審評(píng)結(jié)果報(bào)告的，屬于違法行為的，責(zé)令改正，給予警告，對(duì)單位可以罰款，依法對(duì)直接負(fù)責(zé)人及主管人員給予處分；情節(jié)嚴(yán)重的，撤銷審評(píng)資格，造成損失的，應(yīng)當(dāng)承擔(dān)相應(yīng)的賠償責(zé)任。藥審中心不履行法定職責(zé)，對(duì)“同情用藥”申請(qǐng)不依法履行審評(píng)職責(zé)，或者濫用職權(quán)，對(duì)同情用藥的申請(qǐng)審評(píng)有弄虛作假的行為，或者捏造其他違反法律、行政法規(guī)的數(shù)據(jù)內(nèi)容，依法對(duì)直接負(fù)責(zé)人及主管人員給予行政處分；情節(jié)嚴(yán)重，構(gòu)成犯罪的，依法追究其刑事責(zé)任。

六、結(jié)語

“同情用藥”法律制度是人文關(guān)懷的體現(xiàn)，有助于保障患者生命健康。本文重點(diǎn)關(guān)注與思考了“同情用藥”制度的法律主體、適用條件、審批標(biāo)準(zhǔn)和程序、法律責(zé)任等問題?！巴橛盟帯敝贫鹊目焖侔l(fā)展還需要政府和社會(huì)媒體加強(qiáng)對(duì)“同情用藥”的科普宣傳普及，提高公眾對(duì)“同情用藥”的科學(xué)認(rèn)識(shí)，積極完善“同情用藥”相關(guān)法律法規(guī)，期待《管理辦法（征求意見稿）》盡快頒布實(shí)施，以促進(jìn)我國“同情用藥”穩(wěn)步健全發(fā)展。