FDA批準(zhǔn)葛蘭素安史克SEA兒科新藥Nucala 40mg預(yù)充式注射器

近日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)葛蘭素史克抗炎藥Nucala（mepolizumab，美泊利單抗）40mg預(yù)充式注射器擴(kuò)大適用人群：納入6-11歲嚴(yán)重嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘（SEA）兒童患者?，F(xiàn)在，這款注射器可由醫(yī)療保健提供者給藥，也可由接受過醫(yī)療專業(yè)人員培訓(xùn)的護(hù)理人員在家中進(jìn)行給藥。Nucala是一款附加處方維持療法，適用于6歲及以上SEA成人和兒童患者。

Nucala通過皮下注射給藥，每4周一次。在此之前，6-11歲SEA兒童需要在醫(yī)院接受Nucala治療，醫(yī)生需要將Nucala凍干粉制劑進(jìn)行重建。此次最新批準(zhǔn)，將允許這些兒童患者采用預(yù)充式注射器在家進(jìn)行治療。

哮喘是兒童最常見的慢性疾病。據(jù)估計(jì)，美國有600萬兒童患有哮喘。這些病例中約有2.5%-5%為嚴(yán)重哮喘。嚴(yán)重哮喘會影響患者的生活質(zhì)量，盡管采用了高劑量標(biāo)準(zhǔn)治療，但患者哮喘癥狀仍然無法控制。這會增加患者哮喘發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)。

Nucala于2015年底首次被批準(zhǔn)用于治療重度嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘（SEA），是全球上市的首個(gè)靶向IL-5的生物療法。Nucala的活性藥物成分mepolizumab是一種特異性靶向白細(xì)胞介素5（IL-5）的單克隆抗體。IL-5是一種細(xì)胞因子，能夠調(diào)節(jié)嗜酸性粒細(xì)胞（一種白細(xì)胞）的生長、活化、存活，并能夠?yàn)槭人嵝粤＜?xì)胞從骨髓遷移至肺部及其他器官提供重要的信號。

Nucala與人IL-5結(jié)合，阻斷IL-5與嗜酸性粒細(xì)胞表面受體的結(jié)合。以這種方式抑制IL-5對受體的結(jié)合作用，能夠降低血液、組織、痰液中的嗜酸性粒細(xì)胞水平，這反過來又能夠降低嗜酸性粒細(xì)胞所介導(dǎo)的炎癥。基于該作用機(jī)制，Nucala正被開發(fā)用于治療多種由嗜酸性粒細(xì)胞引起的炎癥所致的疾病。該藥已在41個(gè)臨床試驗(yàn)、超過4000例患者、橫跨多種嗜酸性粒細(xì)胞適應(yīng)證進(jìn)行了評估。

截至目前，Nucala在美國已獲批治療4種嗜酸性粒細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的疾病：①治療重度嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘（SEA，≥6歲）；②治療嗜酸粒細(xì)胞性肉芽腫性多血管炎（EGPA，成人）；③治療嗜酸性粒細(xì)胞增多綜合征（HES，≥12歲）；④治療慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP，成人）。

在中國，Nucala于2021年11月獲批，適應(yīng)證為：治療嗜酸粒細(xì)胞性肉芽腫性多血管炎（EGPA）成人患者。

（北京市藥品監(jiān)督管理局政務(wù)服務(wù)中心）