創(chuàng)新藥醫(yī)保準入的閾值探究

■文／應曉華

創(chuàng)新藥一方面意味著更好的臨床療效，另一方面意味著更高的價格，進而影響到創(chuàng)新藥的使用可及性。權衡創(chuàng)新藥品的投入與產(chǎn)出，是制定醫(yī)保藥物準入政策的重點工作之一。當前國家醫(yī)保創(chuàng)新藥準入談判，通過藥品的成本效果證據(jù)（CEA）來分析其投入產(chǎn)出。CEA 中的增量成本效果比（ICER），表明創(chuàng)新藥與對照藥品相比，每獲得一個增量健康產(chǎn)出所需要支付的增量費用。對于決策者而言，如果ICER 值較小，表明獲得額外健康產(chǎn)出的代價不大，故更愿意購買相應創(chuàng)新藥；如果ICER 值較大，其購買意愿較低。此類決策場景下，需要引入成本-效果閾值，將之作為決策的量化標準：如果ICER 高于閾值，則不予報銷；如果ICER小于或等于閾值，則予以報銷。

閾值的理論基礎。公共政策從某種程度上來說是一種價值判斷，旨在追求社會福利改進。創(chuàng)新藥準入中，保證社會福利增加的基礎條件為：（1）參照品選擇。創(chuàng)新藥的投入產(chǎn)出效果值是通過與參照物比較獲得，要實現(xiàn)帕累托改善目標，一是其參照物必須是社會或醫(yī)保基金中的優(yōu)選藥物，二是與參照物相比，創(chuàng)新藥必須有更好的成本效果，這主要基于兩種藥品的增量成本與增量效果比較結(jié)果。（2）產(chǎn)出大于投入。創(chuàng)新藥醫(yī)保準入考慮增量投入與增量產(chǎn)出之間的關系。當產(chǎn)出高于投入，也就是健康存量的貨幣價格高于成本時，應該優(yōu)先配置，反之則不然。（3）閾值是醫(yī)保對于增量健康產(chǎn)出的支付意愿。

閾值影響因素。閾值受健康價值、生產(chǎn)成本、決策者偏好等的影響。閾值的最主要影響因素是健康價值，主要體現(xiàn)為把時間投入工作獲得的生產(chǎn)力或收入，以及投入非工作獲得的效用。閾值還受到健康的生產(chǎn)成本影響，從供方角度，社會每獲得單位健康產(chǎn)出的成本如果越低，閾值越低。而決策者偏好則表現(xiàn)為決策者角度、目的、決策影響因素等，在創(chuàng)新藥準入中，醫(yī)保決策是群體決策，故閾值容易受到政治、經(jīng)濟、產(chǎn)業(yè)發(fā)展、創(chuàng)新鼓勵、文化習俗等影響，這也是近幾年多維決策快速發(fā)展的主要原因。

閾值測量方法。閾值可以從需方和供方兩個角度進行測量。從需方角度，支付意愿法是需方測量的典型方法，通過構建一個假定的情景測量對象對于衛(wèi)生服務產(chǎn)品的反應，評估其相應的經(jīng)濟價值。時間權衡法、標準博弈法、離散選擇試驗等常見方法反映個人意愿，而人均國民生產(chǎn)總值、人均收入等參考要素則反映社會意愿。從供方角度，更多是從生產(chǎn)或售賣角度如何優(yōu)化資源配置、提升效率，包括影子價格法、機會成本法等。

我國閾值研究及制定考量。首先，我國尚沒有明確是否使用閾值。目前我國創(chuàng)新藥醫(yī)保準入中使用衛(wèi)生經(jīng)濟學評價證據(jù)，但國家醫(yī)保局等政府機構未在公開文件中明確醫(yī)保準入決策中要使用閾值及其參考值。其次，閾值使用與閾值水平要符合中國國情。把閾值作為決策標準是科學決策、透明決策的要求，要有統(tǒng)一規(guī)范的方法和數(shù)據(jù)。閾值水平反映特定群體對于健康的價值偏好，故應深入分析閾值使用的前提條件和特定場景。第三，探索隱性閾值在醫(yī)保準入初選中的使用。國際經(jīng)驗表明，閾值設置在一定程度上可以減少醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)遞交虛假資料、尋租等現(xiàn)象。我國可考慮使用隱性閾值來作為藥品經(jīng)濟學評價的判定依據(jù)，但要考慮到閾值使用的缺點在于其不能充分反映群體決策中的其他影響因素，故在實際決策中，可以考慮首先使用隱性閾值對藥物進行初選。第四，對一些針對特殊疾病或特殊治療階段的干預措施或藥物，例如罕見病或生命終末期藥物、臨床必需的高價值創(chuàng)新藥品等，其ICER 值很可能超出現(xiàn)存的成本-效果閾值上限，為了體現(xiàn)公平和倫理原則，建議對成本-效果閾值進行調(diào)整，例如放寬閾值范圍。