美國(guó)FDA批準(zhǔn)Ryplazim用于成人和兒童治療1型纖溶酶原缺陷癥

美國(guó)FDA于2021年6月4日批準(zhǔn)ProMetic生物治療公司(ProMetic Biotherapeutics Inc.)的Ryplazim(plasmino‐gen,human-tmvh,CAS登記號(hào)9001-91-6)用于治療1型纖溶酶原缺陷癥(plasminogen deficiency type 1)。此前FDA沒有批準(zhǔn)過治療1型纖溶酶原缺陷癥的藥物，所以Ryplazim是FDA批準(zhǔn)的第一種治療該疾病的藥物。

纖溶酶原缺陷癥又稱纖維蛋白溶酶原缺乏癥(hypoplasminogenemia)，是一種罕見的遺傳病，患者體內(nèi)缺乏一種名叫纖維蛋白溶酶原（簡(jiǎn)稱纖溶酶原）的蛋白，纖溶酶原可以溶解體內(nèi)的纖維蛋白凝塊，纖溶酶原缺乏會(huì)導(dǎo)致體內(nèi)纖維蛋白堆積，使組織和器官（主要是眼睛）功能受到損害，最終導(dǎo)致眼睛失明。

Ryplazim的有效成分就是纖維蛋白溶酶原，系從人血漿中提取而來，可以彌補(bǔ)患者體內(nèi)纖溶酶原的不足。

Ryplazim最常見的毒副作用有腹痛、腹脹、惡心、出血、四肢疼痛、疲勞、便秘、口干、頭痛、眩暈、關(guān)節(jié)痛和背痛。

FDA在審批Ryplazim時(shí)采用了快速審批通道(Fast Track)、優(yōu)先審評(píng)(Priority Review)程序，同時(shí)還授予其孤兒藥地位(Orphan Drug)。