藥聞

鄧鑫

新冠病毒“窮人的救星”羥基氯喹臨床試驗(yàn)被證明有效？

近日，法國(guó)一項(xiàng)新研究顯示硫酸羥基氯喹對(duì)于治療新冠肺炎（COVID-19）患者有顯著療效。在一項(xiàng)36個(gè)COVID-2019患者（6例無(wú)癥狀，22例有上呼吸道感染癥狀，8例有下呼吸道感染癥狀）參與的臨床實(shí)驗(yàn)中，第6天患者鼻咽拭子病毒轉(zhuǎn)陰率為：接受羥氯喹和阿奇霉素聯(lián)合治療的為100%;而僅接受羥氯喹單藥治療的患者為57.1%;對(duì)照組為12.5%。硫酸羥基氯喹在美國(guó)一個(gè)月的治療批發(fā)價(jià)約為25美元。阿奇霉素的專利保護(hù)也到期，一個(gè)療程的批發(fā)價(jià)約為4美元。所以這個(gè)治療可以說(shuō)是“人民的希望“和“窮人的救星”。醫(yī)學(xué)組專家點(diǎn)評(píng)：雖然目前樣本還比較少，但在沒(méi)有其他明確的更好選擇前，是一個(gè)不錯(cuò)的選擇。

治療重癥新冠肺炎患者，JAK抑制劑3期試驗(yàn)已啟動(dòng)

近日，意大利媒體《LEGGO》報(bào)道，托斯卡納（Toscana）和卡拉布里亞（Calabria）兩個(gè)地區(qū)，有7個(gè)重癥患者在使用了一個(gè)試驗(yàn)性的新藥JAK抑制劑Jakafi（Ruxolitinib）治療之后，出現(xiàn)了好轉(zhuǎn)。據(jù)報(bào)道，在托斯卡納地區(qū)的臨床試驗(yàn)中，目前已經(jīng)治療了8個(gè)患者，年齡在28至72歲之間，他們都出現(xiàn)了比較嚴(yán)重的呼吸窘迫癥狀。在治療后12個(gè)小時(shí)之內(nèi)，癥狀就出現(xiàn)了改善。Ruxolitinib是美國(guó)Incyte公司的藥物，目前已經(jīng)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，使用于治療骨髓纖維化、真性紅細(xì)胞增多癥、急性移植物抗宿主病（GVHD） 等適應(yīng)癥。新冠病毒感染之后，會(huì)引起免疫反應(yīng)，出現(xiàn)細(xì)胞因子風(fēng)暴，Ruxolitinib其實(shí)是對(duì)癥治療，對(duì)付的就是細(xì)胞因子風(fēng)暴。近日，諾華宣布將與Incyte聯(lián)手開(kāi)展3期臨床試驗(yàn)，驗(yàn)證Ruxolitinib對(duì)新冠肺炎患者出現(xiàn)的細(xì)胞因子風(fēng)暴的治療效果。

不用疫苗也能預(yù)防新冠肺炎的新思路

近日，在著名學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》上發(fā)表的一篇論文顯示，使用體外純化的重組人類ACE2蛋白，能夠在細(xì)胞實(shí)驗(yàn)和類器官實(shí)驗(yàn)中降低新冠病毒感染細(xì)胞的能力，為預(yù)防新冠病毒感染提供了新思路。無(wú)獨(dú)有偶，昨日，一家名為APEIRON Biologics的公司宣布，將啟動(dòng)一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，檢驗(yàn)其在研重組人類ACE2蛋白APN01治療COVID-19患者的安全性和療效。首位患者預(yù)計(jì)很快將接受給藥。ACE2蛋白是新冠病毒入侵細(xì)胞必不可少的受體，同時(shí)，它在降低肺部炎癥方面也有重要的作用。因此，可溶性重組人類ACE2蛋白APN01可能產(chǎn)生雙重療效：一方面，通過(guò)與病毒表面的S蛋白結(jié)合，它可以阻止病毒與細(xì)胞表面的ACE2蛋白結(jié)合，從而感染細(xì)胞;另一方面，它可能降低有害的炎癥反應(yīng)，防止急性肺部損傷。APN01的安全性已經(jīng)在1期和2期臨床試驗(yàn)中得到檢驗(yàn)。

重磅新藥：FDA批準(zhǔn)Zeposia上市，治療多發(fā)性硬化

近日，百時(shí)美施貴寶公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Zeposia（ozanimod）上市，治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS），包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)緩解型疾病和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型疾病。Zeposia是一款RMS患者無(wú)需進(jìn)行基因檢測(cè)，就可開(kāi)始使用鞘氨醇1-磷酸（S1P）受體調(diào)節(jié)劑。這款創(chuàng)新療法日前被列為今年可能上市的11款潛在重磅新藥之一。多發(fā)性硬化（MS）是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性炎性脫髓鞘性疾病。它的重要特征是人體中的免疫細(xì)胞攻擊保護(hù)神經(jīng)的髓鞘，導(dǎo)致髓鞘的損傷和脫落。MS患者可能因此出現(xiàn)視力下降、復(fù)視、肢體感覺(jué)障礙、肢體運(yùn)動(dòng)障礙、共濟(jì)失調(diào)、膀胱或直腸功能障礙等癥狀。全球大約有250萬(wàn)MS患者，而女性患病風(fēng)險(xiǎn)是男性的2～3倍。在中國(guó)，多發(fā)性硬化屬于罕見(jiàn)病，約有超過(guò)3萬(wàn)名患者深受其困。期待這一創(chuàng)新療法能夠?yàn)镸S患者提供更多的治療選擇，緩解他們的疾病進(jìn)展。

慢性失眠別發(fā)愁：首款處方數(shù)字療法獲批

近日，美國(guó)FDA已通過(guò)510（K）通道批準(zhǔn)其處方數(shù)字療法（PDT）Somryst，治療22歲及以上慢性失眠患者。該產(chǎn)品是首款獲得FDA批準(zhǔn)用于治療失眠的PDT。同時(shí)，該產(chǎn)品還是首款同時(shí)通過(guò)510（K）通道和軟件預(yù)認(rèn)證（Precertification）試點(diǎn)計(jì)劃審評(píng)的產(chǎn)品。Somryst旨在為患者提供個(gè)體化的神經(jīng)行為干預(yù)措施，主要是用由算法驅(qū)動(dòng)的失眠認(rèn)知行為療法（CBTi）來(lái)改善失眠癥狀，為患者提供一線治療。美國(guó)睡眠醫(yī)學(xué)學(xué)會(huì)和美國(guó)內(nèi)科醫(yī)師學(xué)會(huì)臨床指南推薦CBTi作為慢性失眠患者的一線療法。此外，Somryst還提供了一個(gè)臨床醫(yī)生使用的指示板，允許醫(yī)療保健提供者跟蹤患者的治療和疾病進(jìn)展。臨床醫(yī)生指示板可以顯示患者使用Somryst的信息，包括失眠嚴(yán)重程度指數(shù)、患者健康問(wèn)卷，以及由夜間睡眠日記得出的睡眠指標(biāo)。

FDA批準(zhǔn)創(chuàng)新血友病療法上市

近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)由法國(guó)公司LFB Biotechnology開(kāi)發(fā)的Sevenfact上市，用于治療和控制成人及12歲以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。這些患者體內(nèi)含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗體）。Sevenfact是一種人類凝血因子VIIa類似物。它生產(chǎn)方式非常獨(dú)特，是從通過(guò)基因工程改造的兔子的乳液中獲得。Sevenfact禁用于已知對(duì)兔或兔蛋白過(guò)敏的患者。A型和B型血友病分別是凝血因子VIII或IX功能障礙或缺乏所致的先天性出血性疾病。血友病患者在受傷或手術(shù)后，出血時(shí)間可能比其他人長(zhǎng)。他們的肌肉，關(guān)節(jié)和器官也可能會(huì)出現(xiàn)自發(fā)出血，這可能會(huì)危及生命。體內(nèi)產(chǎn)生抑制因子的患者可能對(duì)因子VIII或IX的替代療法沒(méi)有響應(yīng)。在這些情況下，給予Sevenfact等產(chǎn)品，可繞過(guò)凝血因子VIII和凝血因子IX介導(dǎo)的凝血過(guò)程，促進(jìn)血液凝集并控制出血。