新藥上市惠民時 尤需兢慎保安全

新藥審評審批制度改革取得了顯著成效，固然可喜可賀，但我們頭腦里確保藥品安全這根弦，任何時候也不能放松。此是使命所系，更是職責使然。

在奪取全面建成小康社會決勝階段偉大勝利，實現(xiàn)第一個百年奮斗目標進入倒計時的關(guān)鍵時刻，有一個不容忽視的社會現(xiàn)象擺在我們面前：因病致貧仍普遍存在。為打破嚴重的疾病造成返貧或致貧的惡性循環(huán)，藥品監(jiān)管部門牢固樹立以人民為中心的思想，以雷厲風行的作風、夙興夜寐的干勁，堅決貫徹、認真落實習近平總書記提出的有關(guān)藥品安全 “四個最嚴”的要求，著力在解決我國藥品領(lǐng)域不平衡不充分發(fā)展的問題上下大功夫。

藥監(jiān)部門在加快臨床急需和罕見病治療藥品的審評審批、制定鼓勵藥物研發(fā)創(chuàng)新的政策、推動法律法規(guī)制修訂、不斷完善標準體系建設(shè)等方面不斷提速、加大了力度。2018年，藥品審評審批制度改革進一步深化，特瑞普利單抗注射液等48個新藥獲批上市。尤其是通過優(yōu)先審評審批程序批準的1類創(chuàng)新藥物羅沙司他膠囊的上市，意味著我國首次成為全球首批首創(chuàng)作用機制的國家，在新藥注冊史上具有重要意義。新年伊始，伴隨著2019年春天的腳步，政策利好不斷，新藥上市再提速。2月11日，國務(wù)院常務(wù)會議決定，對罕見病治療藥物給予增值稅優(yōu)惠，從3月1日起，對首次21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅。由此釋放出的強烈信號是：國家希望激勵國外罕見病治療藥物盡快進入我國，讓我國罕見病患者用藥可及有效，持續(xù)提高人民群眾滿意度和獲得感。

新藥加速上市惠及我國患者。僅羅沙司他膠囊，就為中國CKD貧血患者帶來了有效、耐受良好的治療方案，同時還為我國腎臟病治療帶來了領(lǐng)跑世界的機會。但我們也應(yīng)審慎地看到新藥上市后面同樣隱藏著安全的風險。一方面，加速上市的新藥惠及了百姓，使得用藥可及性得到長足改善，滿足了急重癥和罕見病患者迫切的臨床治療需要、挽救了大量寶貴的生命；另一個方面，我們更應(yīng)該注意到：新藥加快審評審批縮短了新藥上市前臨床安全性觀察時間，這將在很大的程度上增加了在廣泛人群中使用的未知風險。對人民群眾來講，藥品的可及性、有效性和安全性是密不可分的。我們要周密做好藥品不良反應(yīng)定義擴展后新藥上市的安全監(jiān)測工作，隨時準備迎接新的挑戰(zhàn)。

“涇溪石險人兢慎，終歲不聞傾覆人。卻是平流無石處，時時聞?wù)f有沉淪。”新藥審評審批制度改革取得了顯著成效，固然可喜可賀，但我們頭腦里確保藥品安全這根弦，任何時候也不能放松。此是使命所系，更是職責使然。