美國國會對生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新法案表決

胡德良 許林玉/編譯

美國國會對生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新法案表決

胡德良 許林玉/編譯

國會已經(jīng)做好準(zhǔn)備，開始對一個全面的生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新法案投票表決。該法案包括美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的3項(xiàng)研究計(jì)劃，涉及專用資助金額近50億美元；該法案還包括針對美國食品與藥品監(jiān)督管理局（FDA）提出的加快新藥和新醫(yī)療器械審批的措施。該法案將會創(chuàng)建一種機(jī)制，努力精簡那些被大學(xué)和學(xué)術(shù)人員當(dāng)成負(fù)擔(dān)的聯(lián)邦法規(guī)。

這項(xiàng)代表兩黨的法案被稱為《21世紀(jì)治愈法案》，是研究者、病人和產(chǎn)業(yè)團(tuán)體經(jīng)過兩年多游說，在參議院與眾議院成員之間經(jīng)過廣泛協(xié)商之后形成的。該法案有望獲得眾議院的審批，但是否能夠通過參議院的審批并不明朗，因?yàn)橛行﹨⒆h員反對其中的資助機(jī)制和條款。但是，立法機(jī)構(gòu)已經(jīng)宣布該法案有所改動，意在爭取質(zhì)疑者的支持。參議院多數(shù)黨領(lǐng)導(dǎo)人米奇·麥康奈爾（Mitch McConnell）說過，完善治愈法案，并將其提交給奧巴馬總統(tǒng)簽署，是他在2016年國會休會之前最期望做到的事情，而白宮方面也稱支持該法案。

對于該法案最終是否能夠?qū)徟ㄟ^，生物醫(yī)學(xué)研究團(tuán)體持謹(jǐn)慎樂觀的態(tài)度。該法案包含一個基本沒有爭議的條款列單，這些條款中包括要求NIH出臺一個全面的戰(zhàn)略計(jì)劃，為年輕科學(xué)家發(fā)起一個特別的倡議行動，設(shè)立獎金激勵某些種類的研究，采取新的措施鼓勵數(shù)據(jù)共享，確保NIH資助的研究具有重現(xiàn)性。研究團(tuán)體的游說人員對于下列條款感到滿意：在接下來的10年中，撥出48億美元支持NIH的3項(xiàng)計(jì)劃——14億美元支持奧巴馬總統(tǒng)的精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃，18億美元支持副總統(tǒng)喬·拜登（Joe Biden）的癌癥登月計(jì)劃，16億美元通過推進(jìn)創(chuàng)新神經(jīng)技術(shù)支持白宮的大腦研究計(jì)劃。該法案還提出在3年之內(nèi)提供3 000萬美元支持利用成體干細(xì)胞進(jìn)行再生醫(yī)學(xué)研究。

資助問題

NIH的資助總額少于早期設(shè)想的88億美元，但是倡導(dǎo)研究的人并沒有抱怨，他們說該法案會使國會的支持力度達(dá)到創(chuàng)紀(jì)錄的水平，因?yàn)閲鴷掷m(xù)地為NIH的關(guān)鍵研究領(lǐng)域提供資金支持，目前這筆花費(fèi)為每年300億美元，而且國會也明確指出了這些增加的資金該如何支出。

2016年11月25日，《21世紀(jì)治愈法案》草案要求通過銷售美國戰(zhàn)略石油儲備的石油來籌集資金，并重新啟用奧巴馬醫(yī)改方案《平價醫(yī)療法案》設(shè)立的公共衛(wèi)生基金。這些資金將注入NIH新開的創(chuàng)新賬戶中，由國會撥款機(jī)構(gòu)控制。但是該計(jì)劃引來某些參議員的反對，其中包括那些關(guān)心公共衛(wèi)生計(jì)劃的參議員，這些反對之聲引起了生物醫(yī)學(xué)研究界的焦慮。對于那些為NIH爭取專屬資金、希望不受每年撥款過程變化影響的人士來說，草案中的計(jì)劃令人失望，但是這種計(jì)劃滿足了一些立法機(jī)構(gòu)的愿望——讓國會控制資金的支出。

華盛頓哥倫比亞特區(qū)美國醫(yī)學(xué)院協(xié)會的政策專家坦納茲·拉蘇里（Tannaz Rasouli）說：“我們希望這些資金能夠?yàn)镹IH的預(yù)算添加一層安全保障?！钡牵R里蘭州貝塞斯達(dá)美國實(shí)驗(yàn)生物學(xué)會聯(lián)合會（FASEB）的政策專家霍華德·加里森（Howard Garrison）說：“不存在什么保障?！奔永锷推渌麑＜蚁Ｍ軌?qū)⑦@些資金當(dāng)作NIH正常預(yù)算的補(bǔ)充資金來使用，但是他們又擔(dān)心這可能會成為限制研究院其他部門支出的一個借口。例如，為了加強(qiáng)問責(zé)制，國會希望每個學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的領(lǐng)導(dǎo)對撥款都要親自審查并進(jìn)行簽署。加里森說：“這是令人難堪的事情，沒有必要，而且是一種負(fù)擔(dān)?！贝送猓現(xiàn)ASEB擔(dān)心，對研究院院長實(shí)行可再續(xù)五年任期的限制性計(jì)劃，可能會使NIH更加難以招聘到人才。

研究型大學(xué)聲稱他們淹沒在堆積如山的監(jiān)管文件中

新成立的政策研究委員會

對于獲得聯(lián)邦研究經(jīng)費(fèi)的機(jī)構(gòu)來說，減輕監(jiān)管負(fù)擔(dān)的條款受到更加熱烈的歡迎。減輕學(xué)術(shù)研究的監(jiān)管負(fù)擔(dān)當(dāng)然不會像治療癌癥或理解大腦工作原理那樣令人振奮。但是，高等教育游說團(tuán)體表示，創(chuàng)建一個致力于消除政府繁文縟節(jié)的咨詢機(jī)構(gòu)（一份可能成為法律、旨在加快醫(yī)療研究的長達(dá)996頁的提案中一項(xiàng)不惹眼的條款）以保持研究界的健康與投入數(shù)十億美元資金同樣重要。

據(jù)報(bào)道，在過去的幾十年中，獲得撥款的必要條件有所增加，用于確保研究項(xiàng)目正常進(jìn)行的規(guī)則也增加了。根據(jù)該法案，要在白宮管理和預(yù)算辦公室（OMB）內(nèi)創(chuàng)建一個政策研究委員會（RPB），該委員會由來自10個聯(lián)邦機(jī)構(gòu)和10個研究機(jī)構(gòu)的代表組成，除了就如何協(xié)調(diào)現(xiàn)有政策提供建議之外，還要研究新出現(xiàn)的監(jiān)管問題。另外一個條款要求審查實(shí)行了5年之久的規(guī)章制度，因?yàn)閾?jù)NIH資助的研究人員報(bào)告說，這些制度激化了各方的利益沖突。研究機(jī)構(gòu)抱怨這些制度已經(jīng)造成了巨額花費(fèi)，但收效甚微。

在談到即將作為《21世紀(jì)治愈法案》的一部分而設(shè)立的政策研究委員會時，美國大學(xué)協(xié)會（由華盛頓哥倫比亞特區(qū)一流大學(xué)組成的聯(lián)盟）的政策副主席托賓·史密斯(Tobin Smith)表示，能將這一點(diǎn)寫入提案，真可謂是個好消息?！拔覀兏吲d地看到，該問題終于得到了應(yīng)有的關(guān)注?！?/p>

長期以來，校方和教職工一直抱怨那些意在確保寶貴的聯(lián)邦研究經(jīng)費(fèi)合理使用的一系列永無止境的規(guī)定不僅耗時、冗余，而且有時候還相互矛盾。2015年9月，由美國國家科學(xué)、工程和醫(yī)學(xué)研究院組成的委員會(CNASEM)提議設(shè)立獨(dú)立委員會，以嚴(yán)格控制這些規(guī)定的數(shù)量。

CNASEM由德克薩斯大學(xué)奧斯汀分校榮譽(yù)校長拉里·?？思{(Larry Faulkner)擔(dān)任主席，同時也會聽取具有一定影響力并要求對此進(jìn)行研究的參議員拉馬爾·亞歷山大(Lamar Alexander，田納西州代表)的意見。作為參議院衛(wèi)生、教育、勞工和養(yǎng)老金委員會主席，亞歷山大也是參議院和眾議院就治愈法案達(dá)成協(xié)議的關(guān)鍵談判代表。他在自己的提案中加入了長達(dá)5頁的內(nèi)容，要求在更大范圍的立法中設(shè)立政策研究委員會。

新的政策研究委員會將隸屬于白宮管理和預(yù)算辦公室的監(jiān)管機(jī)構(gòu)——信息與監(jiān)管事務(wù)辦公室(OIRA)。委員會約有 20名成員，包括開展研究的聯(lián)邦機(jī)構(gòu)代表和來自研究團(tuán)體的代表。除了自己的報(bào)告，該委員會還將有權(quán)請其他專家“對緊急問題進(jìn)行適時分析”，并請他們幫忙應(yīng)對新的科技進(jìn)步帶來的未來監(jiān)管挑戰(zhàn)。

在第4年，審計(jì)總署(GAO，國會監(jiān)察部門)將對該委員會的貢獻(xiàn)做出評估。2021年，該委員會將終止工作，除非國會決定延長其特權(quán)。

福克納領(lǐng)導(dǎo)的評審小組希望建立一個強(qiáng)大的委員會，擁有自己的工作人員，并從對國家研究機(jī)構(gòu)的年度評估中獲得預(yù)算資金。該委員會將獨(dú)立于白宮科技政策辦公室，而由一個致力于維護(hù)政府和研究團(tuán)體之間良好關(guān)系的新高級管理人員負(fù)責(zé)運(yùn)行。

這種結(jié)構(gòu)并不受大學(xué)或華盛頓特區(qū)國會的歡迎。然而，委員會可審查過度研究監(jiān)管這一潛在思想對好幾位國會議員產(chǎn)生了足夠的吸引力，以至于他們準(zhǔn)備起草可提供各種辦法以解決該問題的提案。

這些提案將范圍局限于不多的幾個機(jī)構(gòu)，因?yàn)樗鼈儽仨毻耆衔瘑T會審查的司法管轄區(qū)。但最新版本不會受此限制，而且?？思{和史密斯都希望該委員會擁有對整個聯(lián)邦的研究型企業(yè)的管轄權(quán)。

該提案將席位分配給科技政策辦公室、信息和監(jiān)管事務(wù)辦公室、衛(wèi)生與公眾服務(wù)部（監(jiān)督國立衛(wèi)生研究院、食品與藥品監(jiān)督管理局、疾病控制與預(yù)防中心）和美國國家科學(xué)基金會。這為“其他支持或規(guī)范科學(xué)研究的部門和機(jī)構(gòu)”提供了多達(dá)6個席位，而美國管理和預(yù)算辦公室有權(quán)利進(jìn)行選擇。盡管有大約20多個聯(lián)邦機(jī)構(gòu)開展研究，但超過95%的聯(lián)邦投資組合是由七大機(jī)構(gòu)處理，即衛(wèi)生與公眾服務(wù)部、美國國家科學(xué)基金會、美國國家航空航天局、國防部、能源部、農(nóng)業(yè)部和商業(yè)部。管理和預(yù)算辦公室主任有權(quán)從外部研究團(tuán)體中選擇人員填補(bǔ)聯(lián)邦政府和眾議院席位。

?？思{拒絕在上國會前評論具體的法規(guī)。但他指出，評審小組堅(jiān)信，新的政策研究委員會需要獲得參與解決可能引發(fā)的監(jiān)管問題的權(quán)力，以及推動這些研究所需的資金。他說：“重要的是，政府內(nèi)必須有人每天都能保持清醒，思考政府和學(xué)術(shù)界之間的合作伙伴關(guān)系?！彼J(rèn)為，“日落”條款適用于任何聯(lián)邦顧問機(jī)構(gòu)，但這樣的規(guī)定并不代表政策研究委員會會在5年之后解散。談到審計(jì)總署的評估時，他表示：“如果它被證明行之有效，我有信心它會保留下來。”

FDA將加快審批

針對FDA的規(guī)定，該法案的目的在于加快該局對一些新藥和新型醫(yī)療器械的審批。在某些情況下，F(xiàn)DA將允許公司進(jìn)行較小規(guī)模的臨床試驗(yàn)或者依靠在試驗(yàn)之外收集的證據(jù)來支持批準(zhǔn)。很明顯，在努力促進(jìn)干細(xì)胞療法和其他療法時，目前的草案指出FDA要特別關(guān)注被稱為“再生性先進(jìn)療法”的治療方案。如果一個治療方案符合標(biāo)準(zhǔn)——例如，如果該治療方案基于干細(xì)胞或其他組織，能夠處理以前未能滿足的醫(yī)療需求——那么監(jiān)管機(jī)構(gòu)可以對其加快審查，或者在設(shè)置試驗(yàn)終點(diǎn)時有更多靈活性。

一套具有潛在爭議的條款有可能會擴(kuò)大FDA的優(yōu)先審查系統(tǒng)，該系統(tǒng)試圖通過推出可交易憑證創(chuàng)建一種激勵機(jī)制，激勵制藥公司研發(fā)藥品，用于治療被忽視的熱帶疾病和兒科疾病。這些可交易憑證可以使公司獲得FDA較為快速的審查。但是，持有批評態(tài)度的人士稱沒有證據(jù)顯示憑證會起作用，他們擔(dān)心推出更多的憑證只會降低憑證的潛在價值。

參議院持有批評態(tài)度的人士認(rèn)為，該法案為制藥企業(yè)提供了太大的回旋余地；支持者擔(dān)心，錯過此次機(jī)會，再想鎖定NIH的資金，再想調(diào)整FDA的規(guī)則，將會經(jīng)歷漫長的等待。主要贊助商、眾議員弗雷德·厄普頓（Fred Upton）說：“該法案是幾十年不遇的一次轉(zhuǎn)型機(jī)會，能夠改變我們治療疾病的方式?！?/p>

[資料來源：Science][責(zé)任編輯：絲 絲]