促進創(chuàng)新藥物可及性初探
——基于行政性與科學性相平衡的政策制定方法研究

高 彤

（禮來中國 上海 200021）

促進創(chuàng)新藥物可及性初探
——基于行政性與科學性相平衡的政策制定方法研究

高 彤

（禮來中國 上海 200021）

從創(chuàng)新藥物可及性的現(xiàn)狀與挑戰(zhàn)、行政性與科學性相平衡的藥品可及性政策制定方法兩方面展開研究，旨在初步探索如何尋求適合我國國情，且實現(xiàn)“行政”與“科學”相平衡的決策方法，切實加速創(chuàng)新藥物的可及性，讓患者獲益。

創(chuàng)新藥物可及性；行政與科學相平衡的政策制定方法；決策制定

隨著老齡化的出現(xiàn)以及疾病譜的改變，使得心血管疾病、腫瘤等慢病成為主要的健康威脅和疾病負擔來源。政府雖已認識到這類慢病對于人民健康的負擔，并致力于在“十三五”期間增加對慢病的篩查、預防以及治療方面的投入。不過，在治療這些疾病的創(chuàng)新藥物可及性方面，特別是那些能夠改善疾病治療和抗腫瘤藥物的可及性，依然存在不足。目前，我國藥品審批的嚴重滯后影響了患者對藥物的獲取。此外，即使藥物已經(jīng)審批上市，由于納入國家醫(yī)保藥品目錄的過程過長，眾多患者仍然不能及時獲得該藥物進行治療。本文旨在初步探索如何尋求適應我國國情，且實現(xiàn)行政與科學平衡的決策方法，以改善藥品上市審評手續(xù)，加快更新國家醫(yī)保藥品目錄，切實提速創(chuàng)新藥物的可及性。

1創(chuàng)新藥物可及性的現(xiàn)狀與挑戰(zhàn)

1.1日益增加的疾病負擔與創(chuàng)新藥物可及性不足的困境

目前，慢性非傳染性疾?。ㄖ饕ㄐ难芗膊?、腫瘤、糖尿病以及慢性呼吸系統(tǒng)疾?。┮殉蔀槲覈丝谒劳龅闹饕颍^全年死亡人口比例的85%[1]。研究顯示，我國每5個成人中便有1位罹患心血管疾病，每10秒就有一位患者死于心血管疾病[2]。在腫瘤方面，我國每天有8550人被診斷患有腫瘤，也就是平均每6分鐘就有1人被診斷出患有腫瘤[4]。在改革開放后的三十年里，腫瘤死亡率增加了83%[5]，占全球腫瘤總死亡率的1/4[6]。另外，我國腫瘤患者的五年生存率約為30.9%[7]，而美國則為68.3%[8]。根據(jù)2003年國家衛(wèi)生服務調查的結果，腫瘤造成的經(jīng)濟損失是所有疾病中最高的，高達868.5億元。政府已認識到慢病對于人民健康的負擔，并致力于在“十三五”規(guī)劃中增加對慢病的篩查、預防以及治療方面的投入。改善創(chuàng)新藥物的可及性，特別是那些能夠改善慢病治療和抗腫瘤藥物，將給中國的患者帶來廣泛的臨床和經(jīng)濟獲益。

在全世界主要市場上市的新藥中，有大約80%未在中國上市；而對于腫瘤患者來說，情況更為嚴峻，只有17%的新藥（2008年或以后獲批）已在中國上市[9]。藥品審批的嚴重滯后影響了患者對藥物的可及性。此外，即使藥物已經(jīng)審批上市，由于納入國家醫(yī)保藥品目錄的時間過長，眾多醫(yī)?；颊呷匀徊荒芗皶r獲得該藥物進行治療。2003-2013年間我國新上市的360種通用名藥品中，僅76種被納入2009年版國家醫(yī)保目錄。2003-2009年間上市的被納入醫(yī)保目錄的藥品中，超過55%的藥物耗時超過5年進入國家醫(yī)保目錄?？v觀心血管疾病和腫瘤兩個治療領域，我國大陸醫(yī)保目錄所報銷的藥品種類占相應治療領域總藥品的比例遠低于美國、澳大利亞、英國、法國、意大利、日本、韓國和臺灣地區(qū)。2013年，我國心血管疾病用藥和腫瘤用藥的報銷比例分別為44%和39%，而上述參照8個國家和地區(qū)的平均報銷比例分別為88%和86%[10]。

1.2創(chuàng)新藥物可及性不足帶來的諸多影響

創(chuàng)新藥物獲批延遲或使患者失去治療機會。許多已經(jīng)被其他國家藥品評審機構（如美國食品藥品管理局FDA、歐洲藥品管理局EMA）批準的新藥，在中國或者未獲批準、或延遲批準、或獲得有限制的批準。其中不乏一些臨床亟需藥物上市延遲的案例。按我國每年腫瘤患者新發(fā)人數(shù)約為300萬[3]，五年生存率約為30.9%[7]，據(jù)估算5年上市延遲意味著近200萬患者失去了接受創(chuàng)新藥物治療的機會。

創(chuàng)新藥物的準入障礙加重個人及家庭負擔。近年來，我國不少地方已采取多項措施，如將惡性腫瘤門診放化療特殊治療納入基本醫(yī)療保險門診大病醫(yī)療保障范圍，并采取降低個人自付比例等措施，擬改善患者負擔較重的門診多發(fā)病、慢性病的醫(yī)療保障，且醫(yī)保支付比例原則上不低于50%[11]。盡管如此，由于大量創(chuàng)新藥品并沒有從國家層面進入醫(yī)保報銷范圍，罹患重大疾病患者的實際自付比例卻高于既定的50% 的水平。根據(jù)WHO災難性衛(wèi)生支出的定義（醫(yī)療支出大于或者超過家庭一般消費的40%[12]，而2014年中國年平均工資約為56,339元[13]），我國腫瘤患者面臨災難性衛(wèi)生支出的風險極高。有研究指出，我國晚期非小細胞肺癌患者在生命的最后三個月里的平均花費是107,000元[14]，這一花費遠遠超過了大多數(shù)中國家庭的經(jīng)濟承受能力；在2011年，我國有12.9%的家庭因病致貧[15]。

從另一個角度看，由于創(chuàng)新藥品納入國家醫(yī)療保險藥品目錄的過程緩慢，患者得不到及時有效的治療，相比創(chuàng)新藥品相對稍高的花費，最終總體的經(jīng)濟學花費反而升高。這不僅增加了患者及其家庭的經(jīng)濟負擔，也極大地限制了患者獲得必需的治療，或造成公平性問題。

綜上所述，藥物可及性的滯后可能會嚴重影響數(shù)以百萬計腫瘤患者的健康和生活質量，同時帶來發(fā)病率和死亡率的升高，增加醫(yī)療資源的消耗，給患者本人、家庭以及政府帶來沉重的負擔。如何尋求適應我國國情，且實現(xiàn)行政與科學平衡的決策方法，以改善藥品上市審評手續(xù)，加快更新國家醫(yī)保藥品目錄，切實提速創(chuàng)新藥物的可及性，顯得至關重要。

2行政與科學相平衡的藥品可及性政策制定方法

2.1亟待政府、專家和學者努力促進行政與科學決策的進一步平衡統(tǒng)一

縱觀全球低收入、中等收入和高收入國家，由于醫(yī)療衛(wèi)生方面的發(fā)展程度不盡相同，在醫(yī)藥衛(wèi)生政策制定方面呈現(xiàn)不同的特質。以藥物可及性政策中的藥品目錄制定為例，有研究指出[16]，目前主要發(fā)達國家和地區(qū)，包括美國、英國、法國、德國、澳大利亞和臺灣，在藥物目錄政策制定方面，行政性與科學性的平衡高于低收入和中等收入國家，即政策制定實現(xiàn)行政性與科學性相平衡，也就是既保障政策的落地同時又發(fā)揮實際作用。近年來，中國、巴西作為中等收入國家主要代表，政策的行政性高于科學性，因而或有利于政策落地執(zhí)行，但由于科學性相對不足，政策實效作用或受到局限。其他低收入國家在政策制定方面呈現(xiàn)“低行政、低科學”的特點（見圖1）。

2.2決策制定的分析框架與考量因素

圖1 不同國家藥品目錄政策的行政性與科學性

表1 OHE推薦標準化決策制定的方法和流程總結

根據(jù)衛(wèi)生經(jīng)濟專業(yè)機構OHE（Office of Health Economics）研究報告建議[17]，我們需要依據(jù)國情，借助系統(tǒng)的標準政策制定方法（見表1），進一步提高藥物政策的科學性，以實現(xiàn)行政性與科學性相平衡統(tǒng)一，在不同政策制定階段考量不同的宏觀微觀因素。

宏觀層面考量因素主要是指疾病的優(yōu)先順序、醫(yī)療衛(wèi)生全覆蓋（Universal Healthcare Coverage）、衛(wèi)生系統(tǒng)關鍵職能作用等。所謂的疾病優(yōu)選順序是指如何將有限的醫(yī)療衛(wèi)生資源投入分配到不同疾病領域，可以通過疾病負擔比較，結合衛(wèi)生系統(tǒng)首要任務、主要衛(wèi)生目標（如聯(lián)合國千年發(fā)展目標）等綜合考量。醫(yī)療衛(wèi)生全覆蓋需要涵蓋哪些醫(yī)療衛(wèi)生服務、技術？哪些服務技術充分體現(xiàn)性價比，實現(xiàn)成本效果，從而使財務資源的投入實現(xiàn)充足的額外價值獲益都是需要考慮的。根據(jù)WHO定義的衛(wèi)生系統(tǒng)關鍵職能[18]，各國衛(wèi)生系統(tǒng)關鍵的六大職能包括衛(wèi)生服務供給、衛(wèi)生人力資源發(fā)展、信息提供、醫(yī)療產(chǎn)品和技術（如藥品、疫苗等）的提供、籌資和系統(tǒng)管治，在制定新的決策時需要系統(tǒng)考慮對于六大職能的影響，從而實現(xiàn)人民健康改善、進一步提高服務效率、降低社會財務風險的長遠目標[17]。

微觀層面需要考量的因素諸多（見表2），這些不同分類的微觀因素是該藥品決策多緯度價值的具體體現(xiàn)，影響醫(yī)療資源的進一步分配（如哪些新的醫(yī)療技術、藥品納入醫(yī)保）。

2.3藥品報銷的決策目標：全局考量宏觀與微觀因素，實現(xiàn)政策行政性與科學性統(tǒng)一平衡

宏觀因素更多呈現(xiàn)的是政策的行政性，而微觀因素更多著眼于政策科學性的實現(xiàn)。若要實現(xiàn)政策的行政性與科學性相平衡統(tǒng)一，在決策制定時需要充分考慮上述宏觀和微觀因素。圖2顯示了每一項藥品政策價值是如何逐漸實現(xiàn)總體衛(wèi)生系統(tǒng)價值的步驟，該項政策在不斷累積的各類價值總和是其連接衛(wèi)生系統(tǒng)總體價值的關鍵。

目前，在國際衛(wèi)生經(jīng)濟領域最為熱門的多重標準決策分析方法（MCDA，Multiple-criteria decision analysis），是一種多緯度考量制定決策的方法學。醫(yī)療衛(wèi)生領域的決策一般會涉及不同目標，需要解決的問題錯綜復雜，因此在新的決策制定時需要依據(jù)各項擬解決問題、擬實現(xiàn)目標的重要性排序、賦予不同權重，全面綜合地評估新政策在不同緯度的價值。不過MCDA在醫(yī)療衛(wèi)生領域也處于較為初級的發(fā)展階段，需要更多的實例來探尋這一方法學的實際應用和完善。

3思考

中國已經(jīng)基本實現(xiàn)13億人口全覆蓋的基本醫(yī)療保險目標，各級政府部門為改革醫(yī)療體制、改善醫(yī)療服務和提高可及性，特別是重大疾病醫(yī)療保障的可及性，做了不懈的努力。盡管如此，近年來隨著疾病譜的改變，心血管疾病、腫瘤、糖尿病等一系列慢病帶來的沉重疾病負擔，以及諸多未滿足的治療需求。需要我們建立透明、高效的藥物監(jiān)管和醫(yī)保體系，借助系統(tǒng)的決策方法，制定科學可行的藥品政策，實現(xiàn)政策行政性與科學性的平衡統(tǒng)一，對目前的藥品注冊審批制度進行改革，在保證患者安全的條件下縮短審評時間，并及時為新治療方法提供醫(yī)保報銷機會，切實提高創(chuàng)新藥物可及性，從而形成政府、醫(yī)療服務者、患者、醫(yī)藥行業(yè)多贏的新格局。這種良性循環(huán)下的衛(wèi)生體系是促成國家大衛(wèi)生目標達成的重要環(huán)節(jié)，政府也將從中獲得更多的民眾信任。

表 2 決策制定考量的微觀因素總結

圖2 藥品政策制定價值與衛(wèi)生系統(tǒng)總體價值實現(xiàn)的關聯(lián)

[1]World Health Organization. 2012 China Fact Sheet. http://www.wpro.who.int/china/ mediacentre/factsheets/health_sector_reform/en/ Accessed Nov 2014.

[2]2012年中國心血管疾病報告[R].北京: 國家心血管病中心,2012.

[3]Wor.ld Health Organization. 2012 World Fact Sheet - Cancer. http://globocan.iarc.fr/Pages/ fact_sheets_population.aspx Accessed Nov. 2014.

[4]China to Compile New Edition of Cancer Atlas. China Daily USA. September 14, 2015. http://usa.chinadaily.com.cn/china/2014-09/15/ content_18601866.htm.

[5]Zhao P, Dai M, Chen W, et al. Cancer trends in China. Jpn J Clin Oncol 2010;40:281-5.

[6]WHO. China. http://www.wpro.who.int/ countries/chn/en/ (accessed Feb 6, 2014).

[7]Hongmei Zeng et al. Cancer survival in China, 2003-2005: A population-based study. International Journal of Cancer. 2014 Sep 20. doi: 10.1002/ijc.29227.

[8]Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. SEER Cancer Statistics Review 1975-2011. 5-year relative survival - All cancer sites. Accessed Nov. 2014. http://seer.cancer.gov/ csr/1975_2011/browse_csr.php?sectionSEL=2&pa geSEL=sect_02_table.08.html.

[9]IMS Health Use of Medications Outlook through 2018. IMS Health 2014.

[10]IMS研究報告《優(yōu)化國家基本醫(yī)療保險目錄遴選與更新機制》

[11]人力資源和社會保障部. 《關于普遍開展城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險門診統(tǒng)籌有關問題的意見》(人社部發(fā)[2011]59號)[Z].2011.

[12]Xu K. Distribution of health payments and catastrophic expenditures methodology. Geneva: Department of Health System Financing, World Health Organization; 2005.

[13]Wages in China. China Labour Bulletin. 2015. http://www.stats.gov.cn/tjsj/sjjd/201505/ t20150527_1110616.html.

[14]Zeng X, Karnon J, Wang S, Wu B, Wan X, Peng L. The cost of treating advanced nonsmall cell lung cancer: estimates from the Chinese experience. PLoS One 2012; 7: e48323.

[15]Meng, Qun et al. Trends in access to health services and financial protection in China between 2003 and 2011: a cross-sectional study The Lancet , Volume 379 , Issue 9818 , 805-814 http://dx.doi. org/10.1016/S0140-6736(12)60278-5.

[16]Office of Health Economics (OHE). The Evolution of HTA in Emerging Markets Health Care Systems: Analysis to Support a Policy Response.

https://www.ohe.org/publications/evolutionhta-emerging-markets-health-care-systemsanalysis-support-policy-response.

[17]Karla Hernández-Villafuerte, Martina Garau, Adrian Towse, Lou Garrison, Simrun Grewal, David Grainger. Policy Options for Formulary Development in Middle-Income Countries. http://www.ispor.org/Event/Get Released Presentation/439.

[18]World Health Organization (WHO). (2007). Everybody's business, Strengthening health systems to improve health outcomes: WHO's framework for action. Geneva: World Health Organization (WHO).

（本欄目責任編輯：劉允海）

Accelerate the Accessibility of Innovative Drugs——based on the policy-decision methods of balancing administration need and scientif i c research

Gao Tong (Eli Lily Company, Beijing, 200021)

Study on the status and challenges of the innovative drugs’ accessibility and the methodology of balancing ‘a(chǎn)dministrative needs’ and ‘scientif c research’ in policy making to explore a practical way for improving the accessibility of innovative drugs in order to benef t more patients in China.

access of innovative drugs, methodology of balancing ‘a(chǎn)dministrative needs’ and ‘scienti f c research’ in policy making, decision making process

F840.684 C913.7

A

1674-3830（2016）4-54-4

10.369/j.issn.1674-3830.2016.4.015

2016-3-10

高彤，禮來中國政府與公司事務副總裁，主要研究方向：企業(yè)管理、醫(yī)藥經(jīng)濟。