治療骨髓纖維化藥物Pacritinib的Ⅲ期臨床試驗(yàn)最新患者報(bào)告結(jié)果顯示獲益

◆醫(yī)藥快訊◆

治療骨髓纖維化藥物Pacritinib的Ⅲ期臨床試驗(yàn)最新患者報(bào)告結(jié)果顯示獲益

美國(guó)CTI生物制藥公司和百特（Baxter）國(guó)際生物科技商業(yè)公司于2015年6月12日宣布其藥物PacritinibⅢ期臨床試驗(yàn)的最新患者報(bào)告結(jié)果（PRO），并于第20屆歐洲血液學(xué)大會(huì)（EHA）上公布。

Pacritinib為酪氨酸激酶抑制藥，對(duì) JAK2和Fms樣酪氨酸激酶 3（FLT3）有雙重拮抗活性。JAK家族激酶是信號(hào)傳導(dǎo)通路的重要組成部分，對(duì)于正常血細(xì)胞的生長(zhǎng)和發(fā)育、炎性細(xì)胞因子的表達(dá)以及免疫應(yīng)答具有重要作用。此類激酶的突變與各類血液相關(guān)癌癥的形成直接相關(guān)，包括骨髓增生性腫瘤、白血病和淋巴瘤。

本項(xiàng)試驗(yàn)（PERSIST-1）為PERSISTⅢ期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的一項(xiàng)，為隨機(jī)、非盲、多國(guó)試驗(yàn)，試驗(yàn)旨在評(píng)估Pacritinib與最佳療法（BAT）相比，用于骨髓纖維化的安全性和有效性。2015美國(guó)臨床腫瘤大會(huì)（ASCO）報(bào)告了試驗(yàn)結(jié)果，Pacritinib達(dá)首要終末指標(biāo)——脾臟體積縮小。試驗(yàn)同時(shí)評(píng)估了PRO——第24周時(shí)，治療癥狀總體評(píng)分（TSS）減少≥50%的患者比例。接受Pacritinib治療者疾病相關(guān)癥狀改善程度更高。

本次最新PRO顯示：

①骨髓增生性腫瘤癥狀評(píng)估量表（MPN-SAF TSS、MPN-SAF TSS 2.0）結(jié)果顯示，接受Pacritinib治療者與接受BAT治療者相比，腹部不適、骨痛、早飽、瘙癢、盜汗、疲勞癥狀改善。

②患者總體印象變化量表（PGIC）結(jié)果顯示，約80%接受Pacritinib治療者認(rèn)為癥狀改善。

③歐洲癌癥研究和治療組織生活質(zhì)量問(wèn)卷調(diào)查表（EORTC QLQ-C30）結(jié)果顯示，接受Pacritinib治療者與接受BAT治療者相比，所有項(xiàng)目皆有顯著改善。

試驗(yàn)中最常見的不良事件為輕至中度腹瀉、惡心、貧血、血小板減少、嘔吐。

（來(lái)源：http://www.drugs.com）