青島模式:罕見病醫(yī)療保障制度的實踐與展望

梁土坤 尚 珂

(1一加一(北京)殘障人文化發(fā)展中心，北京，100077;2北京物資學(xué)院，北京，101149)

一、引言

罕見病(Rare Disease)，顧名思義是指那些發(fā)病率極低的疾病，又稱孤兒病。到目前為止，世界上沒有統(tǒng)一的罕見病定義。世界衛(wèi)生組織(WHO)只是籠統(tǒng)地將患病人數(shù)占總?cè)丝诒壤?.65‰～1‰之間的疾病列為罕見病。[1]美國將每年患病人數(shù)少于20萬人(或發(fā)病人口比例＜1/5000)的疾病定義為罕見病，根據(jù)美國國立衛(wèi)生院(N IH)的統(tǒng)計，目前已有近7000種疾病被確定為罕見病，約占人類疾病的10%。而歐盟定義為發(fā)病人口比例＜5/10000的疾病為罕見病，按此定義，約有6%的人口患罕見病，也就是說，在歐洲27個國家的5億常住人口中，約有3000萬罕見病患者。[2]從我國的情況來看，如果按照患病率為1/500000統(tǒng)計，中國罕見病患病人數(shù)達(dá)1680萬。[3]盡管每種罕見病的患者人數(shù)較少，然而，罕見病患者群體的人數(shù)眾多，是不可忽視的龐大的社會群體。

一直以來，罕見病患者面臨的藥少價高、醫(yī)療費用龐大等問題都十分突出。為了減輕罕見病患者的醫(yī)療費用負(fù)擔(dān)、改善罕見病群體的生存狀況，美國、歐盟、日本、我國臺灣等地區(qū)制定了罕見病的相關(guān)法律法規(guī)，例如，1983年，美國出臺了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，2002年出臺了罕見病法案(Rare Disease Act)。2000年我國臺灣出臺《罕見病防治及藥物法》。然而，盡管我國罕見病的相關(guān)問題逐漸受到重視，但是，到目前為止，我國連罕見病的官方定義都沒有，更談不上立法了，與世界一些國家和地區(qū)存在較大落差。

然而，我國青島市在罕見病醫(yī)療保障制度的建設(shè)方面走在了前面。2012年青島市出臺了《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見(試行)》，將罕見病納入了大病醫(yī)療救助制度的范圍。該意見明確指出，在城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險和城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險制度的基礎(chǔ)上，針對重大疾病、罕見病參?；颊咚l(fā)生的大額醫(yī)療費，在醫(yī)療保險管理平臺上，建立以政府投入為主導(dǎo)，引入多方資源，通過項目管理，實施多渠道補償?shù)木戎鷻C制。該意見首開先河，第一次明確規(guī)定將罕見病納入醫(yī)療救助的范圍之內(nèi)，使罕見病醫(yī)療保障制度從無到有，并逐步向規(guī)范化、系統(tǒng)化、制度化的方向發(fā)展，成為國內(nèi)罕見病醫(yī)療保障制度的先聲。隨后又發(fā)布了《青島市人力資源和社會保障局城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度實施細(xì)則(試行)》(青人社發(fā)〔2012〕58號)，為制度的順利實施提供了重要保障。至此，青島市首開先河，基本上建立起罕見病醫(yī)療保障制度，對于減輕罕見病患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，改善其生存狀況必將發(fā)揮重要作用。時至今日，該制度實施已經(jīng)1年有余，本文將對青島市罕見病醫(yī)療保障制度的相關(guān)內(nèi)容、特點、實施情況、發(fā)展方向等進(jìn)行深入分析，以期為完善青島市罕見病醫(yī)療保障制度，促進(jìn)我國罕見病醫(yī)療保障制度的建立提供參考。

二、青島市罕見病醫(yī)療保障制度的發(fā)展歷程

隨著經(jīng)濟的發(fā)展和社會的不斷進(jìn)步，我國社會保障制度逐步建立和完善，在此過程中，城鎮(zhèn)醫(yī)療保險制度和新型農(nóng)村合作醫(yī)療制度在全國各地基本建立。而青島市作為我國沿海城市，其社會保障制度的建設(shè)也較為完善。青島市罕見病醫(yī)療保障制度的相關(guān)內(nèi)容，主要包含在青島市醫(yī)療保障制度的相關(guān)內(nèi)容之中。由于城鎮(zhèn)和農(nóng)村的醫(yī)療保障制度不同，青島市罕見病醫(yī)療保障制度在城鎮(zhèn)居民和農(nóng)村居民之間也有所不同。

青島市農(nóng)村居民罕見病醫(yī)療保障政策的內(nèi)容主要體現(xiàn)在新型農(nóng)村合作醫(yī)療保險的門診大病、門診慢病政策的相關(guān)制度之中。2004年6月22日，青島市衛(wèi)生局等部門發(fā)布了《關(guān)于進(jìn)一步做好新型農(nóng)村合作醫(yī)療工作的意見》(青政辦發(fā)〔2004〕56號)，指出其重要目標(biāo)為全市基本建立以區(qū)(市)為單位的農(nóng)村大病統(tǒng)籌合作醫(yī)療制度。至2012年10月22日，青島市人民政府發(fā)布了《轉(zhuǎn)發(fā)市衛(wèi)生局等部門關(guān)于建立農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度的意見(試行)的通知》，指出農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度建立在新型農(nóng)村合作醫(yī)療制度的基礎(chǔ)上，并對救助范圍進(jìn)行了明確界定，血友病和BH4缺乏癥兩種罕見病被列入救助范圍之內(nèi)，同時也對費用大額救助等相關(guān)內(nèi)容進(jìn)行了規(guī)定。

相對而言，青島市城鎮(zhèn)居民罕見病醫(yī)療保障政策較為完善。早在2005年2月22日，青島市勞動和社會保障局就發(fā)布了《關(guān)于完善醫(yī)療保險門診大病管理有關(guān)問題的通知》(青勞社〔2005〕23號，2005年3月1日起執(zhí)行)，對青島市職工醫(yī)療保險門診大病相關(guān)問題進(jìn)行了具體的規(guī)定，其中將白塞氏病、多發(fā)性硬化、重癥肌無力3種罕見病納入了門診大病的范圍，對減輕上述3種罕見病城鎮(zhèn)職工患者的治療負(fù)擔(dān)，改善其生存狀況發(fā)揮了重大作用。而后，隨著青島市城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險制度的建立，參與城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險的居民也被納入到門診大病的覆蓋范圍。隨著青島市社會保障水平的提高，被納入門診大病范圍的罕見病也逐漸增加，例如，2011年5月19日，青島市人力資源和社會保障局發(fā)布《關(guān)于將干燥綜合征等疾病納入基本醫(yī)療保險門診大病管理等問題的通知》，指出將原“兒童血友病”病種調(diào)整為“血友病”，取消年齡限制，不設(shè)限額標(biāo)準(zhǔn)。

表1 青島市醫(yī)療保障政策相關(guān)文件一覽表

2012年6月19日，青島市人民政府辦公廳發(fā)布了《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見(試行)》(青政辦字〔2012〕92號，自2012年7月1日起施行)，該意見明確指出，以科學(xué)發(fā)展觀為指導(dǎo)，堅持以人為本，在城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險和城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險制度的基礎(chǔ)上，針對重大疾病、罕見病參?；颊咚l(fā)生的大額醫(yī)療費，在醫(yī)療保險管理平臺上，建立以政府投入為主導(dǎo)，引入多方資源，通過項目管理，實施多渠道補償?shù)木戎鷻C制。該意見首開先河，第一次明確規(guī)定將罕見病納入醫(yī)療救助的范圍之內(nèi)，使罕見病醫(yī)療保障制度從無到有，并逐步向規(guī)范化、系統(tǒng)化、制度化的方向發(fā)展，成為國內(nèi)罕見病醫(yī)療保障制度的先聲，必將對減輕罕見病患者的醫(yī)療費用負(fù)擔(dān)，保障罕見病患者的權(quán)益等發(fā)揮重要作用;并為其他地區(qū)制定相關(guān)的罕見病醫(yī)療保障政策提供了重要參考。隨后，青島市人力資源社會保障局等部門又聯(lián)合下發(fā)了《青島市人力資源和社會保障局城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度實施細(xì)則(試行)》(青人社發(fā)〔2012〕58號)，為該制度的順利實施提供了重要保障。而2012年9月15日，青島市人力資源社會保障局根據(jù)該實施細(xì)則，發(fā)布《青島市人力資源和社會保障局關(guān)于新增門診特殊疾病病種有關(guān)問題的通知》(青人社字〔2012〕140號)，將肢端肥大癥、原發(fā)性肺動脈高壓、BH4缺乏癥3種罕見病納入基本醫(yī)療保險門診特殊疾病管理，進(jìn)一步擴大了罕見病醫(yī)療保障覆蓋范圍，對保障罕見病患者的生存權(quán)具有重要意義。

至此，青島市罕見病醫(yī)療保障制度基本形成了以門診大病、門診慢病為基礎(chǔ)，大病醫(yī)療救助制度為主體的較為完善的體系，其主要內(nèi)容包括特病救助、特藥救助、特材救助、大額救助、超限救助等。

三、青島市罕見病醫(yī)療保障制度的主要內(nèi)容

由于到目前為止，城鎮(zhèn)和農(nóng)村的社會保障制度依然沒有實現(xiàn)統(tǒng)籌，因而，青島市罕見病醫(yī)療保障制度在城鎮(zhèn)和農(nóng)村之間也不同。相對而言，青島市城鎮(zhèn)居民的罕見病醫(yī)療保障制度較為完善，特別是大病醫(yī)療救助制度，該制度也是農(nóng)村居民罕見病醫(yī)療保障制度的發(fā)展方向，因此，我們下面各個部分的內(nèi)容主要對青島市城鎮(zhèn)居民罕見病醫(yī)療保障制度進(jìn)行分析。

青島市農(nóng)村居民的罕見病醫(yī)療保障制度內(nèi)容，主要體現(xiàn)在新型農(nóng)村合作醫(yī)療保險大病醫(yī)療及農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度中。制度的準(zhǔn)入條件為參加了新型農(nóng)村合作醫(yī)療保險。罕見病醫(yī)療保障制度主要內(nèi)容包括以下幾個方面:(1)血友病和BH4缺乏癥在新農(nóng)合大病醫(yī)保的覆蓋范圍之內(nèi)，可以在制定醫(yī)院進(jìn)行治療和購藥等，并按照規(guī)定進(jìn)行報銷;除外，新農(nóng)合報銷政策范圍內(nèi)個人自負(fù)費用年度(自然年度，下同)累計3000元以上(含3000元)部分和政策范圍外個人自負(fù)費用年度(自然年度，下同)累計3000元以上(含3000元)部分，可按照農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度進(jìn)行報銷;(2)其他罕見病患者符合以下條件可按農(nóng)村大病醫(yī)療保障制度的相關(guān)規(guī)定進(jìn)行報銷:參加新農(nóng)合的農(nóng)村居民當(dāng)年度住院和大病門診醫(yī)療費用，經(jīng)新農(nóng)合報銷后，新農(nóng)合報銷政策范圍內(nèi)個人自負(fù)費用年度累計2萬元以上(含2萬元)部分和政策范圍外個人自負(fù)費用年度累計4萬元以上(含4萬元)部分;(3)符合條件的農(nóng)村低收入家庭的參合患者除按規(guī)定享受上述救助待遇外，特殊情況下可享受特殊醫(yī)療救助待遇。

青島市城鎮(zhèn)居民罕見病醫(yī)療保障制度的相關(guān)內(nèi)容，體現(xiàn)在門診大病和城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度之中。制度的準(zhǔn)入條件為參加了青島市城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險或城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險。其主要內(nèi)容包括以下幾個方面:

(一)以下7種罕見病在門診大病的覆蓋范圍之中，可以按照門診大病的相關(guān)規(guī)定進(jìn)行治療費用的報銷等

7種罕見病分別為:白塞氏病、多發(fā)性硬化、重癥肌無力、血友病、四氫生物蝶呤缺乏癥(BH4缺乏癥)、原發(fā)性肺動脈高壓、肢端肥大癥。

(二)大病醫(yī)療救助制度包括三個方面的內(nèi)容

1.對基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌范圍外個人自負(fù)費用的救助

(1)特藥救助。因重大疾病、罕見病，臨床使用費用較高、療效顯著、且難以使用其他治療方案替代的藥品，經(jīng)專家論證后，確定為特藥救助項目。符合條件的參?；颊吒鶕?jù)準(zhǔn)入?yún)f(xié)議確定的內(nèi)容，按最高費用限額內(nèi)個人自負(fù)費用的70%給予救助。罕見病特藥包括拜科奇(治療甲型血友病)、全可利(治療原發(fā)性肺動脈高壓)、科望(治療BH4缺乏癥)、倍泰龍(治療多發(fā)性硬化)、索馬杜林(治療肢端肥大癥)。

(2)特材救助。因重大疾病、罕見病，臨床使用費用較高、療效顯著、且難以使用其他治療方案替代的特殊醫(yī)用材料，經(jīng)專家論證后，確定為特材救助項目。符合條件的參?；颊吒鶕?jù)準(zhǔn)入?yún)f(xié)議確定的內(nèi)容，按最高費用限額內(nèi)個人自負(fù)費用的70%給予救助。

(3)大額救助。一個醫(yī)療年度內(nèi)，參?；颊咭蛑委煴匦璋l(fā)生的醫(yī)療保險統(tǒng)籌范圍外的費用超過5萬元的(享受撫恤定補的優(yōu)撫對象、低保和低保邊緣家庭成員不設(shè)上述起付線)，超過部分按60%的比例給予救助，救助額不超過10萬元。

2.對基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌范圍內(nèi)個人自負(fù)費用的救助

(1)特病救助。參保患者因患重大疾病、罕見病，為維持生命，需終生持續(xù)治療，且常年需支出巨額醫(yī)療費的，經(jīng)市人力資源社會保障部門組織有關(guān)專家論證，確定為特病救助項目。

符合條件的參保患者一個醫(yī)療年度內(nèi)發(fā)生的醫(yī)療保險統(tǒng)籌范圍內(nèi)個人自負(fù)部分的費用超過3000元的，納入特病救助，按超過部分的70%給予救助，年度救助額不超過10萬元。

圖1 青島市罕見病醫(yī)療保障制度基本框架

(2)大額救助。參?；颊咭粋€醫(yī)療年度內(nèi)發(fā)生的醫(yī)療保險統(tǒng)籌范圍內(nèi)個人自負(fù)部分的費用超過2萬元的，納入大額救助，按超過部分的70%給予救助，不設(shè)救助封頂線。

(3)超限救助。參?；颊咭粋€醫(yī)療年度內(nèi)發(fā)生的應(yīng)由醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金支付的醫(yī)療費用，已超過醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金最高支付限額及大額醫(yī)療補助金最高支付限額的，按超過部分的90%給予救助，年度救助額不超過20萬元。

3.特殊救助

符合條件的低收入家庭參保患者除按規(guī)定享有上述救助待遇外，特殊情況下尚可享有特殊救助待遇。

表2 罕見病大病醫(yī)療救助制度的主要內(nèi)容

四、青島市罕見病醫(yī)療保障制度的主要特點

(一)多方共付:合理分擔(dān)費用，減輕患者負(fù)擔(dān)

多方共付機制是指充分利用各種資源，發(fā)揮各方在罕見病醫(yī)療救助制度中的作用，調(diào)動政府部門、社會企業(yè)、慈善機構(gòu)以及患者的積極性，分擔(dān)醫(yī)療費用，減輕患者的負(fù)擔(dān)，實現(xiàn)制度的良性循環(huán)。其中，醫(yī)保基金主要用于國家基本藥品目錄內(nèi)罕見病特效藥品的醫(yī)療保障;財政專項資金用于基本藥品目錄外特效藥物的醫(yī)療保障。與此同時，通過引入慈善機構(gòu)、社會捐贈、藥品生產(chǎn)企業(yè)及供應(yīng)商，形成救助合力，提高了救助能力。醫(yī)保基金和財政資金投入，既體現(xiàn)了政府的社會責(zé)任，也為制度的穩(wěn)定運行提供了保障。慈善機構(gòu)、社會捐贈、藥品生產(chǎn)企業(yè)的費用分擔(dān)，大大減輕了患者的負(fù)擔(dān)，既防止了負(fù)擔(dān)過重使救助起不到援助作用，又避免了負(fù)擔(dān)過輕導(dǎo)致救助福利化。多方共付機制，使得患者負(fù)擔(dān)大為降低，并且為罕見病醫(yī)療保障制度的良性循環(huán)提供了重要保障。

(二)風(fēng)險控制:保障制度安全、穩(wěn)定地運行

大病醫(yī)療救助制度中所建立的風(fēng)險控制機制，包括責(zé)任醫(yī)師、準(zhǔn)入條件、定期復(fù)查、限定人次管理、信息錄入管理、全程信息監(jiān)管等內(nèi)容。這其中，限定人次管理通過風(fēng)險責(zé)任的轉(zhuǎn)嫁機制，將藥品供應(yīng)方引入到具體管理中，有針對性地分擔(dān)準(zhǔn)入管理中的部分責(zé)任。風(fēng)險控制機制是特藥救助制度安全、穩(wěn)定運行的保障。特藥救助制度所針對的巨額醫(yī)療費用、所可能帶來的巨大救助費用支出，所涉及的臨床醫(yī)療評估、低保資質(zhì)認(rèn)定、費用信息錄入等情況，所面臨的過度醫(yī)療風(fēng)險以及巨大的行業(yè)道德風(fēng)險挑戰(zhàn)，決定了特藥救助必須通過風(fēng)險控制機制的設(shè)立與實施來控制運行過程中所面臨的各種風(fēng)險。

(三)定點機制:提高管理水平，服務(wù)質(zhì)量

定點管理是醫(yī)療保險管理的法寶。在群眾醫(yī)療需求旺盛、人員流動頻繁、醫(yī)藥行業(yè)道德風(fēng)險高的大背景下，定點管理的重要性會越來越突出。大病醫(yī)療救助由于涉及的都是巨大的醫(yī)療費用，定點管理所帶給管理工作的實際意義更是巨大。

圖3 特藥救助辦理、管理流程

大病醫(yī)療救助制度實行“一條龍”式的定點管理體系。從特藥的單一來源式的生產(chǎn)供給開始，一直到特藥物流供給的定點取藥(取材)，以及期間所經(jīng)歷的在定點醫(yī)院三級準(zhǔn)入、責(zé)任醫(yī)師定點就醫(yī)，定點檢驗檢查，定點(部門、服務(wù)窗口、人員)準(zhǔn)入管理以及在此基礎(chǔ)上所形成的醫(yī)療－醫(yī)保－商業(yè)三個業(yè)務(wù)環(huán)節(jié)的準(zhǔn)入管理系統(tǒng)，都是大病醫(yī)療救助定點管理的一部分。這種定點管理模式有利于管理，有利于服務(wù)，有利于成本控制，有利于風(fēng)險控制，有利于責(zé)任追究。

(四)談判機制:合理發(fā)揮政府在市場中的作用

談判機制是特藥救助和特材救助制度運行的重要途徑之一。主要是指社保相關(guān)部門通過談判的方式謀求與企業(yè)建立合作，選定供藥方等。談判的藥品品種源于群眾的實際訴求及有關(guān)臨床專家的推薦。遵循臨床專家質(zhì)詢會論證、招標(biāo)專家論證會，單一來源采購方式，以及開創(chuàng)性地設(shè)置一系列商業(yè)、技術(shù)需求參數(shù)(條款)來制定具有獨特技術(shù)特點的醫(yī)療保險招標(biāo)標(biāo)書，嚴(yán)格按照有關(guān)法律來實施。在尊重對方商業(yè)模式基礎(chǔ)上，引導(dǎo)其采用復(fù)合打包式的降低費用模式(包括降價、贈藥、管理支持、服務(wù)支出、培訓(xùn)支出、其他項目援助等)，從而有效地降低費用成本、提高服務(wù)水平和質(zhì)量。

(五)評估機制:檢測制度效果、促進(jìn)制度不斷完善

一項制度的優(yōu)劣、實施情況以及不足，需要第三方的客觀評估。青島市醫(yī)療相關(guān)部門聘請了復(fù)旦大學(xué)專家對2012年7月－2013年6月期間制度的運行情況進(jìn)行評估。復(fù)旦大學(xué)系統(tǒng)收集國際上風(fēng)險共擔(dān)方案的最新進(jìn)展，依據(jù)國際藥品風(fēng)險共擔(dān)方案原理，對青島市城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助特藥項目進(jìn)行SWOT分析與預(yù)期效果的理論分析，分析青島市特藥項目的特點，總結(jié)其籌資機制、運作機制與管理機制，歸納其對價格形成機制、流通模式(包括慈善機構(gòu)參與)、醫(yī)療治療模式(個體化治療)帶來的影響，與國際上類似項目進(jìn)行比較分析，提出預(yù)期的效果評價，并提出完善的建議等。所建立的評估機制有兩種:一種是針對臨床醫(yī)學(xué)標(biāo)準(zhǔn)而言的，是準(zhǔn)入管理體系的第一個環(huán)節(jié)，由責(zé)任醫(yī)師負(fù)責(zé)完成;另一種是針對制度本身而言的，由合作雙方及管理方定期對特藥救助制度的執(zhí)行狀況進(jìn)行針對性評估。

五、青島市罕見病醫(yī)療保障制度的實施效果

(一)青島市罕見病醫(yī)療保障制度實施的基本情況

2012年，新型農(nóng)村合作醫(yī)療保險門診大病將BH4缺乏癥納入覆蓋范圍，擴大了罕見病病種。據(jù)調(diào)查，在2012年7月－2013年6月間，有少數(shù)BH4缺乏癥患者辦理了門診大病，并從中受惠，農(nóng)村大病醫(yī)療保障制度也使得少數(shù)罕見病患者受益。

劉大爺，青島市嶗山鎮(zhèn)居民，以種茶為生。其孫子為BH4缺乏癥患兒，出生時經(jīng)新生兒篩查確診。今年7歲，年初辦理了新農(nóng)合門診大病。據(jù)劉大爺說，這幾年為孫子看病，幾乎把家里的積蓄都花光了。自從辦理了門診大病后，使得負(fù)擔(dān)大為降低了。新農(nóng)合大病門診可報銷70%，使得所要承擔(dān)的用藥費用大幅度地減低?？仆葍r格昂貴的藥物原來都可望而不可即，現(xiàn)在就好多了。目前狀況不錯，已經(jīng)上小學(xué)。劉大爺對該制度給予了高度評價，并表示，如能提高報銷比例則更好一些。

從城鎮(zhèn)罕見病制度實施的情況來看，《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見(試行)》實施后，相關(guān)部門將四氫生物蝶呤缺乏癥(BH4缺乏癥)、原發(fā)性肺動脈高壓、肢端肥大癥3種罕見病納入門診大病醫(yī)療的覆蓋范圍，使城鎮(zhèn)門診大病的罕見病數(shù)量由原來的4種增加至7種，大幅度擴大了罕見病病種范圍，使得更多的罕見病患者從該制度中受益。

而城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度中的特藥救助制度實施情況也不錯，自2012年7月1日大病醫(yī)療救助制度實施以來，截至2013年4月底，罕見病患者特藥救助共計50人，共計救助支付28.44萬元。其中，血友病38人;原發(fā)性肺動脈高壓7人，特藥救助支付為8.65萬元，人均救助額為1.24萬元;而BH4缺乏癥為3人，在5種特藥中其救助額最高，達(dá)到了16.65萬元，人均救助額也最高，為5.55萬元;多發(fā)性硬化為2人，救助額為3.14萬元，人均救助額為1.57萬元;而肢端肥大癥則還沒有患者接受救助(如表3所示)。

表3 2012－2013年青島市罕見病特藥救助實施情況

(二)青島市罕見病醫(yī)療保障制度實施的效果評價

1.極大地降低了患者負(fù)擔(dān)，提高了罕見病藥物可及性

眾所周知，由于罕見病用藥研發(fā)成本高、患者市場相對較小等原因，罕見病用藥價格一般都較高，其費用絕非患者所能承受。而且，罕見病一般都需要長期用藥治療，基本所有的罕見病特效藥均不在醫(yī)保目錄之內(nèi)，罕見病患者面臨的用藥負(fù)擔(dān)沉重的問題都沒有得到緩解。青島市門診大病制度為部分罕見病患者帶來了很大的幫助。例如，某多發(fā)性硬化患者王女士，就給我們闡述了她的就醫(yī)經(jīng)歷，門診大病制度給她帶來了很大的幫助。

王女士，30歲，青島市城鎮(zhèn)居民，獨生子女，與父母同住，無業(yè)，平時在教堂幫忙，充實自己的生活。1998年發(fā)病，后在各大醫(yī)院進(jìn)行治療，由于病情嚴(yán)重而輟學(xué)。在此過程中，病情曾多次復(fù)發(fā)，花費了巨額的醫(yī)療費用。2007年參加青島市城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險，并辦理了門診大病，使得醫(yī)療費用壓力大為降低。據(jù)她反映，到目前為止，采用的依然是先自己墊付、后報銷的付費模式。同時，她辦理了青島市殘疾人證，作為重度殘疾人，可以享受青島市相關(guān)殘疾人救助制度，其自負(fù)部分的醫(yī)療費用還可以從街道得到部分的支持，使得她的經(jīng)濟壓力進(jìn)一步降低。這些制度都為她帶來了很大的幫助。

而且，青島市自2012年出臺大病醫(yī)療救助制度后，使得部分罕見病患者所需承擔(dān)的費用大為降低，大大提高了其罕見病用藥的可及性，改善了其生存狀況。

例如，治療原發(fā)性肺動脈高壓的全可利(波生坦片)，市場價格大概是每盒19800元人民幣，一般來說，每盒能維持28天的用藥量。盡管中國慈善總會全可利慈善援助項目為患者提供了很大的幫助，該項目的贈藥標(biāo)準(zhǔn)為買1贈4。按照這樣的情況，患者購買1盒(28天用藥量)全可利，則可申請獲贈4盒全可利。即在慈善項目的支持下，花一盒的錢能獲得大約5個月的用藥。然而，由于全可利價格昂貴，患者平均每個月需要承擔(dān)的費用依然相當(dāng)高，大約為4000元左右，一般家庭也難以承擔(dān)。而青島市大病醫(yī)療救助制度實施后，由于特藥救助的支持，患者所需承擔(dān)的費用大幅度下降，使得更多的患者能夠承擔(dān)得起用藥費用，提高了藥物可及性，部分患者的生存時間和生活質(zhì)量明顯改善。該制度切切實實使得青島市的患者受益。原發(fā)性肺動脈高壓患者辛女士就對這個制度給予了高度的評價，并給我們講述了她的就醫(yī)經(jīng)歷和用藥情況等，使我們對青島市罕見病制度的實施情況有了更加具體而直接的了解。

圖4 制度實施前后全可利費用承擔(dān)對比

辛女士，35歲，青島人，原發(fā)性肺動脈高壓患者，參加青島市城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險，家庭月收入約為3200元左右，有1孩子，3口之家。發(fā)病已經(jīng)3年半，2009年在一次感冒中經(jīng)過診斷后得以確診。發(fā)病之初，當(dāng)?shù)蒯t(yī)院醫(yī)生說無法治療，建議回家休養(yǎng)即可。其后，自己開始上網(wǎng)收集和學(xué)習(xí)原發(fā)性肺動脈高壓疾病與治療的相關(guān)知識，通過網(wǎng)絡(luò)加入了患者的QQ群等。由于治療信息以及相關(guān)知識缺乏等原因，曾聽信朋友之言，尋求中醫(yī)的治療，后出現(xiàn)水腫等癥狀。無奈之下，開始輾轉(zhuǎn)多次在北京、上海等地方就醫(yī)，花費了不少的醫(yī)療費用。爾后，由于全可利價格昂貴，一直使用西地那非進(jìn)行治療。直到2012年初，朋友父親從報紙上看到了青島市將出大病救助制度的消息，并告知辛女士，原發(fā)性肺動脈高壓在覆蓋范圍之內(nèi)，全可利在特藥救助之中。辛女士歡欣雀躍，跑到社保局詢問，得到了肯定答復(fù)。2012年7月后，辛女士辦理了大病醫(yī)療救助，并開始使用全可利，其用藥效果不錯。辛女士一直微笑著給我們簡述了她的治療經(jīng)歷和感慨，詳細(xì)地告訴我們，制度實施后她承擔(dān)的用藥費用，對該制度給予了高度評價，并希望能有更多治療肺動脈高壓的藥品能納入到特藥救助制度之中。

2.患兒救助制度效果顯著，為患兒健康成長奠定了基礎(chǔ)

兒童是國家的未來，一直以來黨和政府都十分重視兒童的相關(guān)問題。青島市也不例外，極為重視兒童大病醫(yī)療等相關(guān)問題。眾所周知，一些罕見病如果能夠及早發(fā)現(xiàn)并進(jìn)行早期治療，特別是兒童，能使得患者能夠較為健康地成長，極大地改善他們的生存狀況，并提高其生活質(zhì)量。例如BH4缺乏癥，如果能及時發(fā)現(xiàn)并定期服用相關(guān)藥物，孩子的身體機能以及各個方面與健全孩子相差無幾，因此，兒童大病醫(yī)療救助制度意義不言而喻，不僅能減輕患兒家庭負(fù)擔(dān)，而且更為重要的是，為孩子順利接受教育、融入社會、回歸主流創(chuàng)造了條件。

青島市罕見病兒童醫(yī)療救助制度實施的效果十分顯著。2011年6月25日，青島市慈善總會聯(lián)合青島市人力資源和社會保障局、青島市衛(wèi)生局、青島市民政局，建立“兒童血友病聯(lián)合救助”項目，結(jié)合中華慈善總會“拜科奇”援助項目，對青島地區(qū)18周歲以下城鄉(xiāng)血友病患者進(jìn)行醫(yī)療救助。青島市慈善總會注資60萬元，各區(qū)市慈善會配套50萬元，接受社會各界定向捐助，設(shè)立“小葵花”兒童血友病慈善救助基金，對我市18歲以下的患者“拜科奇”藥品剩余自費部分進(jìn)行救助，城鎮(zhèn)醫(yī)保患兒每人每年上限為1萬元，農(nóng)村新農(nóng)合患兒每人每年上限為1.5萬元，未參加城鎮(zhèn)醫(yī)保、新農(nóng)合或城鄉(xiāng)低保家庭的患兒每人每年上限為2萬元。2012年，城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度實施后，又開展了“BH4缺乏癥患兒救助項目”，通過政府救助、供應(yīng)商、企業(yè)三方合作的模式，免費為18歲月以下的青少年兒童每年免費提供部門用藥，藥品為科望。根據(jù)我們的了解，青島市部分罕見病兒童享受到了這些制度所帶來的優(yōu)惠。據(jù)血友病患兒母親劉姐反映，青島市每年免費為患兒提供64支拜科齊，再加上中華慈善總會拜科齊贈藥項目的支持，這些藥能勉強為孩子進(jìn)行定期預(yù)防治療，使得孩子的發(fā)病次數(shù)大大減少。這不僅大大減低了家庭的負(fù)擔(dān)，而且，使得孩子更為健康的成長，意義重大。

劉女士，血友病患兒母親，孩子四歲半，普通職工家庭，家庭月收入大概3500元左右。孩子出生后，由于感冒出現(xiàn)異常癥狀，流血不止而經(jīng)醫(yī)院診斷確認(rèn)。開始時，也是多方救助，首先參加了中華慈善總會拜科奇血友病患者援助項目，2011年，得到了青島市血友病患兒救助項目的支持。她告訴我們，當(dāng)時，青島市血友病患兒救助項目加上中華慈善總會的項目贈藥，每年能免費領(lǐng)取到112支拜科齊，這些藥基本上是夠為孩子進(jìn)行定期預(yù)防治療的。治療效果也十分顯著，孩子的發(fā)病次數(shù)大幅度減少，發(fā)病頻率也大大降低，使面臨絕望的家庭看到了陽光。她對青島市罕見病醫(yī)療保障制度給予了高度的評價。目前，孩子的狀況不錯，也上了幼兒園，當(dāng)然，隨著孩子的成長，由于調(diào)皮等原因，偶爾也會發(fā)病，但這些不可避免，只能多加注意。青島市的這些制度確確實實為她們帶來了希望，為孩子的成長奠定了良好的基礎(chǔ)。然而，劉女士也告訴我們，由于孩子的成長，所需要的藥量也會逐步增加，加上2013年中華慈善總會拜科奇血友病患者援助項目進(jìn)行了調(diào)整，項目總贈藥亮減少，血友病患者申請贈藥按照排隊順序處理，每年可申請到的贈藥數(shù)量減少，面臨的藥物不足問題也將變得較為特出。而且，血友病大病門診依然是按照先墊付后報銷的方式執(zhí)行，由于拜科齊價格昂貴，將面臨資金周轉(zhuǎn)等問題，由于家庭并不富裕，經(jīng)常向親戚朋友借錢買藥并不容易，如果能實現(xiàn)即時計算，那將使得狀況大為改觀。

3.多方共付機制，為制度順利可持續(xù)發(fā)展提供了重要保障

大病醫(yī)療救助制度設(shè)立之初，青島市相關(guān)部門就確立了多方共付制度，充分調(diào)動社會各方資源，為罕見病醫(yī)療救助制度是有效實施提供了重要保障。實踐證明，多方共付機制行之有效，發(fā)揮了重要左右。例如，BH4缺乏癥患兒救助項目，就是在制度的框架之內(nèi)，醫(yī)保部門通過談判機制等手段，最終實現(xiàn)了政府救助、供應(yīng)商、企業(yè)三方合作，使得患兒免費用藥的目標(biāo)得以實現(xiàn)。一方面使得政府的負(fù)擔(dān)不至于過重;另一方面，通過尋找愛心企業(yè)的方式，不但是企業(yè)承擔(dān)了企業(yè)社會責(zé)任，而且，最大限度地減低了患兒家庭的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，并為其他特藥救助項目提供了重要借鑒，可謂一舉多得。

圖5 BH4缺乏癥患兒救助項目費用分擔(dān)機制

六、青島市罕見病醫(yī)療保障制度的發(fā)展方向

自2012年青島市頒布實施《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見(試行)》后，青島市罕見病醫(yī)療保障制度基本建立。實踐證明，青島市罕見病醫(yī)療保障制度的實施狀況較好，極大地降低了罕見病患者及家庭的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，使得更多的患者能夠用得起藥，提高了罕見病藥物的可及性，改善了部分患者的生存狀況。罕見病醫(yī)療保障制度的建立具有劃時代的重要意義，值得其他地區(qū)借鑒和學(xué)習(xí)。然而，由于制度建立的時間較短等原因，該制度也存在一些不足，有待進(jìn)一步完善，主要體現(xiàn)在以下三個方面。

首先，青島市城鎮(zhèn)和農(nóng)村的罕見病醫(yī)療保障制度存在較大差異，農(nóng)村罕見病醫(yī)療保障制度遠(yuǎn)落后于城鎮(zhèn)，可以說，青島市農(nóng)村罕見病醫(yī)療保障制度沒有建立起基本的保障體系。盡管青島市去年也實施了農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度，但是，其制度內(nèi)容較少，涉及罕見病醫(yī)療救助的內(nèi)容相當(dāng)少。青島市城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度中的特病救助、特藥救助、特材救助、大額救助、超限救助等內(nèi)容，青島市農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度均為涉及。而門診大病所覆蓋的罕見病病重只有2種，遠(yuǎn)少于城鎮(zhèn)的7種。因此，為了保障青島市農(nóng)村罕見病患者及家庭的權(quán)益，減輕其經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，改善其生存狀況，青島市政府以及相關(guān)部門可以考慮借鑒城鎮(zhèn)的經(jīng)驗，擴大罕見病門診大病的覆蓋范圍，建立完善的農(nóng)村罕見病醫(yī)療保障制度，提高農(nóng)村罕見病醫(yī)療保障的待遇水平。在具備條件的時候，可以考慮將農(nóng)村和城鎮(zhèn)罕見病醫(yī)療保障制度并軌實施，甚至實現(xiàn)統(tǒng)籌管理等，從而建立完善的覆蓋全民的無差別的青島市罕見病醫(yī)療保障制度。

其次，青島市城鎮(zhèn)罕見病醫(yī)療保障制度的實施時間較短，其覆蓋范圍也較小，具有較大的改善空間，主要體現(xiàn)在以下幾個方面:第一，門診大病以及特病救助所覆蓋的罕見病病種依然不多，一些急需要醫(yī)療救助的罕見病沒有納入保障范圍之內(nèi)，醫(yī)保相關(guān)部門應(yīng)該盡快進(jìn)行專家論證等，將更多的罕見病納入保障范圍之內(nèi)，讓制度惠及更多的罕見病患者;第二，到目前為止，納入特藥救助的罕見病藥物只有5種，其數(shù)量相當(dāng)少。這一方面使得只有少數(shù)罕見病病種的患者能收到特藥救助的支持。另一方面，這也可能限制了已享受特藥救助制度支持的患者的治療效果。一般而言，罕見病患者需要長期的藥物治療，而隨著時間的推移，人體可能會對藥物產(chǎn)生抗藥性，使得藥物治療效果降低，在這樣的情況下，為了維持治療效果，則需要采用新的治療藥物，或者將原藥物與其他新的治療藥物一起使用。而特藥救助中罕見病藥物種類的稀少使得患者的治療效果受到了影響。因此，為了使得更多的患者受益，最大限度地改善患者的治療狀況，相關(guān)部門應(yīng)盡可能地增加特藥救助中罕見病藥物的種類。所以，將更多的罕見病以及罕見病藥物納入罕見病醫(yī)療保障制度的范圍之內(nèi)，是青島市罕見病醫(yī)療保障制度下一步需要做的重要工作之一。

劉處長，青島市醫(yī)療保險管理處負(fù)責(zé)人，詳細(xì)地向我們介紹了罕見病醫(yī)療制度的出臺背景、相關(guān)內(nèi)容、實施情況以及下一步的工作。他告訴我們，擴大區(qū)域，增加病種、增加藥物種類是以后的工作重點。例如，戈謝氏病的治療藥物費用相當(dāng)高，一般每年需要幾十萬的藥物治療費用，我們正在努力，希望能將戈謝氏病的治療藥物納入特藥救助的范圍之內(nèi)，盡可能地解決罕見病患者用藥難的問題。每年我們都將努力增加特藥、特材、特病的種類等。目前我們正在和企業(yè)進(jìn)行談判，希望能將更多的罕見病藥物納入救助范圍之內(nèi)。

再次，青島市罕見病醫(yī)療保障制度的服務(wù)水平有待進(jìn)一步提高，為患者提供更多的便利。例如，青島市大病醫(yī)療救助制度的特藥救助實行定點管理，到目前為止，全市只有唯一的一家藥店可以取藥，盡管這樣便于管理，但是，考慮到一些罕見病患者行動不便，藥店數(shù)量稀少不便于患者就近取藥。再如，門診大病中的一些罕見病，例如，多發(fā)性硬化、血友病等依然是按照先墊付、后報銷的形式結(jié)算，這也給一些家庭帶來了經(jīng)濟上的壓力，據(jù)了解從報銷到拿到錢至少需要一個月的時間，如果中途家庭出現(xiàn)經(jīng)濟困難，則會影響患者的治療。因此，青島市相關(guān)部門可以結(jié)合制度實施過程中出現(xiàn)的一些不足，改進(jìn)管理方式，提高管理水平，為患者提供更加優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。

七、青島模式對建立我國罕見病醫(yī)療保障制度的啟示

相關(guān)研究表明，經(jīng)濟發(fā)展與社會保障制度建設(shè)，既互相促進(jìn)又互相制約，經(jīng)濟發(fā)展決定著社會保障的發(fā)展，也在一定程度上受社會保障發(fā)展的制約;而社會保障亦反過來影響經(jīng)濟發(fā)展。經(jīng)濟發(fā)展的水平對社會保障制度的確立與發(fā)展影響重大，任何社會保障制度的確立及其發(fā)展都要有相應(yīng)的物質(zhì)基礎(chǔ)來支撐。[4]

根據(jù)《2012年青島市國民經(jīng)濟和社會發(fā)展統(tǒng)計公報》的相關(guān)數(shù)據(jù)，2012年青島市實現(xiàn)生產(chǎn)總值(GDP)7302.11億元，全年財政總收入實現(xiàn)2449.69億元。城市居民人均可支配收入32145元，城市居民人均消費性支出20391元，城市居民家庭食品消費支出占家庭消費性支出的36.5%。全市單位在崗職工平均工資37399元;其中，城鎮(zhèn)非私營單位在崗職工平均工資49052元。農(nóng)民人均純收入13990元，農(nóng)民人均生活消費支出8653元，農(nóng)村居民家庭食品消費支出占家庭消費總支出的36.2%。[5]從這些數(shù)據(jù)來看，青島市的經(jīng)濟發(fā)展的狀況較好，然而，從經(jīng)濟發(fā)展水平來看，國內(nèi)有不少的城市發(fā)展比青島市好。因此，其他經(jīng)濟發(fā)展水平較快的城市可以借鑒青島市的經(jīng)驗，建立罕見病醫(yī)療保障制度。

從實際情況來看，青島市罕見病醫(yī)療保障制度的發(fā)展走在了全國的前列。可見，經(jīng)濟因素不是決定確立社會保障制度的唯一因素，當(dāng)然也不是決定罕見病醫(yī)療保障制度的唯一因素?？傮w而言，罕見病醫(yī)療保障制度要受社會因素、經(jīng)濟因素、政治因素乃至歷史文化因素等多種因素的影響。因此，相關(guān)部門的關(guān)注和重視也是影響罕見病醫(yī)療保障制度出臺的極為重要的因素。

從青島市罕見病醫(yī)療保障制度的內(nèi)容及實施情況來看，以下幾個方面內(nèi)容非常值得其他地方借鑒和學(xué)習(xí)。首先，籌資的多方共付機制，既體現(xiàn)了政府的主導(dǎo)作用，企業(yè)、慈善機構(gòu)等的參與，也使得政府的負(fù)擔(dān)不至于過重，并有力地減輕了患者的負(fù)擔(dān)，有利于制度的穩(wěn)定與可持續(xù)的發(fā)展;其次，多層次的保障體系，為罕見病患者提供了全方位、多形式的保障內(nèi)容。門診大病、特藥救助、特材救助、特病救助、大額救助、超限救助等制度為不同的罕見病患者提供了有效的保障;再次，從管理制度上來看，談判機制對于充分發(fā)揮政府部門的主導(dǎo)作用，為制度的有效實施提供了重要保障;風(fēng)險管理機制、評估機制、定點管理機制等為制度順利實施，效果評估等提供了保證。此外，定點管理機制、即時結(jié)算等為患者提供了便利的服務(wù)。

[1]王成林:《請關(guān)注罕見病研究》，載《罕少疾病雜志》，2009(4)。

[2]馬端、李定國、張學(xué)等:《中國罕見病防治的機遇與挑戰(zhàn)》，載《中國循證兒科雜志》，2011(2)。

[3]馬端、周文浩、黃國英:《罕見病并不罕見》，載《中國循證兒科雜志》，2011(2)。

[4]鄧大松、張建偉:《福利型與保障型社會保障制度模式及其經(jīng)濟發(fā)展效應(yīng)的比較》，載《經(jīng)濟評論》，2003(2)。

[5]青島市統(tǒng)計局、國家統(tǒng)計局青島調(diào)查總隊:《2012年青島市國民經(jīng)濟和社會發(fā)展統(tǒng)計公報》，青島組工網(wǎng)http://zzb.qingdao.gov.cn/n24179460/n24181359/26798460.html.