將WOMAC和整體健康狀況評價量表結(jié)合引入股骨頭壞死保髖療法結(jié)局評價的設想

陳志偉陳衛(wèi)衡王榮田何海軍劉道兵周 宇謝 斌

（1中國人民武裝警察部隊學院醫(yī)院，廊坊，065000；2中國中醫(yī)科學院望京醫(yī)院，北京，100102）

將WOMAC和整體健康狀況評價量表結(jié)合引入股骨頭壞死保髖療法結(jié)局評價的設想

陳志偉1陳衛(wèi)衡2王榮田2何海軍2劉道兵2周 宇2謝 斌2

（1中國人民武裝警察部隊學院醫(yī)院，廊坊，065000；2中國中醫(yī)科學院望京醫(yī)院，北京，100102）

股骨頭壞死是骨傷科疑難病之一，選擇適當?shù)脑u價手段來評價其治療方法顯得非常重要?；卺t(yī)生報告股骨頭壞死保髖療法結(jié)局評價方法有一定局限性；為適應現(xiàn)代生物-心理-社會醫(yī)學模式，廣大醫(yī)學工作者提出了患者自我報告結(jié)局估量（Patient Reported Outcome Measures，PROMS）。PROMS要求盡量選擇癥狀等主要的自我報告結(jié)局指標，以增強量表的敏感性，但是量表的選擇應該是互相補充的，末梢自我報告結(jié)局指標如綜合評價生理、心理、健康相關的生存質(zhì)量也應當作為評價指標；通過量表的篩選，我們建議將WOMAC和整體健康狀況評價的量表結(jié)合評價股骨頭壞死保髖結(jié)局。

股骨頭壞死；患者自我報告結(jié)局估量；評價

股骨頭壞死是骨科疑難病之一，由于飲酒、濫用激素類藥物、外傷等原因近年來日益增多，發(fā)病率逐漸增多，藥物治療、細胞療法、生物制劑等方面保守治療療法不斷更新，特別是中醫(yī)學在保髖治療股骨頭壞死治療上顯示了巨大的潛力，進行了大量有益的探索并積累了豐富的臨床經(jīng)驗，因此選擇恰當?shù)脑u價方法評價治療方案顯得尤為重要。療效評價是對干預措施和疾病結(jié)果進行評價，作為評價工具，應該具備以下特點：可靠、易于使用、快速、成本小、針對性強、實用性強，即信度、效度、靈敏度好。顯然患者相關功能提高及癥狀是來自患者自我感知，但長期以來，患者評價主要來源于醫(yī)生，為適應現(xiàn)代生物-心理-社會醫(yī)學模式，廣大醫(yī)學工作者提出了患者自我報告結(jié)局估量（Patient Reported Outcome Measures，PROMS）。

1 基于醫(yī)生報告股骨頭壞死保髖療法結(jié)局評價方法不足

Harris評分和Charnley改良后的Merle d'Aubigne′＆Postel評分是目前最常用的兩種綜合患者疼痛和功能評價方法，但這些綜合評分提供的信息較分項評價疼痛和功能所提供的信息少；股骨頭壞死主要有以下幾個分期體系：Ficat分期、賓夕法尼亞大學分期、ARCO分期、日本骨壞死學會分期、Marcus分期等，由于分期體系的多樣性，比較療效就顯得比較困難，同時觀察者內(nèi)部、觀察者之間在一些關鍵問題譬如新月征、股骨頭變扁、關節(jié)炎出現(xiàn)上缺少統(tǒng)一的認識[1]；保髖治療生存分析的終點是進行關節(jié)置換或者是否需要行關節(jié)置換，如果研究者挑選了早期股骨頭壞死患者并進行了一個短的觀察時期，疾病可能會進展明顯，但是尚未到需行關節(jié)置換的地步；而有些治療可能減慢疾病進展，推遲了關節(jié)置換時間卻是成功的手術[2]。其他有生物標記物，多普勒超聲等評價方法[3-4]。

2 患者自我報告結(jié)局定義及其評價股骨頭壞死保髖療法結(jié)局的重要性

患者自我報告結(jié)局（Patient Reported Outcome，PRO）是直接來源于患者（即沒有醫(yī)生或其他任何人對于患者反應的解釋）的對其自身健康狀況各方面的自我評價，包括癥狀、功能、與健康相關的生存質(zhì)量（HRQOL）、患者對治療的認知和對治療的滿意度等，目前文獻檢索多用“生活質(zhì)量”（QOL）分類此類文獻[5]。傾聽患者早在希波克拉底時代就被認為是醫(yī)學不可或缺的一部分；臨床上合理的應用患者自我評價能夠幫助醫(yī)生了解治療方案對患者功能、癥狀和整體健康狀況認知，特別是在慢性疾病治療過程中，PRO體現(xiàn)最重要的病情轉(zhuǎn)歸和治療結(jié)果[6]。PROMS要求患者填寫相關的量表，醫(yī)師將這些量表選項分別量化并以一定科學方式累加得出總和，并根據(jù)這個總和掌握患者癥狀的嚴重程度、心理、身體、社會功能及經(jīng)治療后的改善情況，加強醫(yī)患合作、明確患者面臨的困難、患者對治療方案的反應[7]。其重要性正在被醫(yī)學界認知，2008年英國國民健康制度（NHS）下一階段工作計劃提出：將參照醫(yī)院提供給患者和大眾的醫(yī)療服務質(zhì)量向醫(yī)院提供支付，這些質(zhì)量指標包括：臨床結(jié)果、治療方案安全性、患者滿意程度、對成功治療疾病治療方法的自我評價，2009年4月1日起，英國國民健康制度將作為第一個健康系統(tǒng)常規(guī)收集患者報告結(jié)局，第一批相關統(tǒng)計數(shù)據(jù)已經(jīng)公布[8]?；颊咦晕覉蟾婀懒啃畔⑾到y(tǒng)（Patient-Reported OutcomesMeasurement Information System，PROMIS）的建立及FDA的相關指導意見出臺規(guī)范PROMS應用[9]。

在股骨頭壞死臨床保髖治療過程中，我們觀察到通過中醫(yī)藥治療并獲得兩年以上隨訪的患者，影像學雖然看到股骨頭骨質(zhì)密度改善均勻，但關節(jié)面卻已經(jīng)欠光滑甚至略有塌陷，如果按照傳統(tǒng)的臨床療效評價方法，會被認為已經(jīng)屬于加重的范疇，而這些患者的生理健康、心理健康及社會健康狀況良好，具有較高的生活質(zhì)量。經(jīng)過治療股骨頭壞死患者的影像學可能穩(wěn)定，但是患者疼痛、功能受限，我們就不能承認此種治療的有效性，正如Hawkes所言患者自我對治療結(jié)局的感知比醫(yī)生對患者做什么重要[10]。目前對股骨頭壞死治療常規(guī)治療方法：鉆孔減壓、單純植骨、帶血管植骨、血管移植、中醫(yī)中藥等，自體骨移植是治療骨缺損的“金標準”，Scully報道帶血管蒂腓骨移植成功率為90%，但是并發(fā)癥較多，如取骨處的疼痛、血腫，皮下神經(jīng)損害造成的感覺遲鈍，瘢痕等[11]，即使患者癥狀緩解，上述癥狀會造成患者生活質(zhì)量下降，因此對股骨頭壞死保髖療法的評價不僅僅以“股骨頭生存時間”去衡量，更重視患者生活質(zhì)量的評價。我們要選擇一種更加人性化的股骨頭壞死保髖結(jié)局的評價方法用于臨床治療方案的評價與選擇，即通過對股骨頭壞死患者在不同療法或措施中生存質(zhì)量的測定與評價，為股骨頭壞死保髖療法治療選擇提供新的結(jié)局指標，找出防治重點，合理配置衛(wèi)生資源并產(chǎn)生最大的收益。股骨頭壞死病因?qū)W有多種假說，如股骨頭血管的微血管被骨髓脂肪填塞、骨髓脂肪的逆行栓塞、脂肪栓子、小梁骨的微骨折等，這些假說主要是集中在細胞外因素，近些年來，干細胞的行為改變和細胞凋亡學說日益引起學者關注[12]，干細胞假說支持非創(chuàng)傷性股骨頭壞死是整體病變在股骨頭局部的表現(xiàn)，這從股骨頭壞死病因?qū)W上支持PROMS評價股骨頭壞死保髖療法結(jié)局。

3 股骨頭壞死保髖治療PROMS理論架構

評價方案決策應該由PROMS理論架構指導，架構定義了和評價方案決策相關的結(jié)局指標、假設的結(jié)局指標間關系和結(jié)局指標決定因素。理論模型架構前科研工作者應首先明確決策動機，即了解患者哪些相關信息。理論架構過程中各維度的選擇應當包括疾病的結(jié)局并能體現(xiàn)治療產(chǎn)生的重要結(jié)局。Wilson和Cleary依照患者自我評價對臨床治療反應的敏感程度，將PRO的各指標分類，癥狀作為最主要的指標，與生活相關生活質(zhì)量作為最次要指標。文獻顯示，和主要的自我報告結(jié)局指標相比，次要指標的改變需要更大的臨床干預措施[13]，生活質(zhì)量不僅受患者健康狀況的影響，還受經(jīng)濟狀況等非醫(yī)學因素的影響，有些情況下即使患者患病，但生活質(zhì)量經(jīng)常未受影響，所以對治療的敏感性也較差，易于出現(xiàn)“天花板”效應。因此架構要求盡量選擇主要的指標，以增強量表的敏感性，但是指標的選擇應當是互相補充的[14]，次要指標如心理、生理、社會健康的生活質(zhì)量也應作為評價指標。股骨頭壞死癥狀主要有：髖部疼痛，髖關節(jié)活動僵硬，治療結(jié)局可能包括改善患者功能、心理、社會健康，自我生活能力等?；谝陨嫌懻摰睦碚撃Ｊ剑瑮l目的關鍵在于確定內(nèi)容效度，內(nèi)容效度是條目能夠反映觀察者意向測量的程度。國際藥物經(jīng)濟學和結(jié)果研究協(xié)會（ISPOR）和FDA的指導意見表明對患者生活質(zhì)量和自身健康狀況評價前進行定性研究，所得的結(jié)論才是“準確”的；但是也有專家認為由于被研究對象存在潛在主觀性，患者在答卷過程中出現(xiàn)文字理解差異所造成的應答差異兩個問題?；谝陨蟽蓚€問題，我們建議加強醫(yī)患溝通，增加患者在治療方案過程中決策權，激發(fā)患者駕馭健康的自我效能，增進患者依從性；通過定性研究補充定量研究，動態(tài)完善量表[15]。

4 科學選擇股骨頭壞死保髖療法結(jié)局PROMS

量表的研制是一個系統(tǒng)工程，它不僅包括了量表理論結(jié)構模型的構建和量表條目收集與篩選過程的各個步驟，還包括了量表統(tǒng)計分析方法的應用和心理特性的考核等系列工作。生活質(zhì)量測評個體（或患者）主觀認知，在臨床上屬“軟指標”，因此評價比較困難。國際循證醫(yī)學專家根據(jù)現(xiàn)代多元統(tǒng)計分析原理，并借助心理測試方法學，研制出的測定生活質(zhì)量量表具有良好的效度、信度和反應度，使生活質(zhì)量測量的結(jié)果比較客觀，而應用個人設計的評價量表不僅存在信度、效度、反應度較差的問題，而且限制了不同研究間研究結(jié)果的橫向比較，不利于科研發(fā)展。因此建議選擇效度、信度和反應度已被證明較良好的量表來評價股骨頭壞死保髖療法結(jié)局。挑選符合研究目的的量表是困難的，因為已開發(fā)出許多相關的量表。量表的選擇可以參照PESUDOVS建議的6項準則：1）確定量表的效度和信度；2）注意文化差異；3）確保應用合理的條目選擇方法，如Classical Test Theory，Item Response Theory，條目內(nèi)容精簡，不會給患者造成負擔；4）確保新增加量表條目在統(tǒng)計學上合理；5）條目內(nèi)容符合研究目的；6）確保所選量表的靈敏性和可解釋性?；颊邎蟾媾R床結(jié)局和生存質(zhì)量量表數(shù)據(jù)庫（Patient-Reported Outcome and Quality of Life Instruments Database）提供了普適性評價量表，包括SF-12，SF-36，歐洲五維度健康量表（EQ-5D）以及WHO聯(lián)合20多個國家和地區(qū)研制的生存質(zhì)量評價量表wHOQOL-100等；針對骨和肌肉系統(tǒng)研發(fā)的有牛津髖關節(jié)評分，髖膝問卷等量表，該數(shù)據(jù)庫沒有收錄股骨頭壞死評價量表。通過挑選，我們發(fā)現(xiàn)西安大略和麥克馬斯特大學骨關節(jié)炎指數(shù)（WOMAC）是數(shù)據(jù)庫推薦的評價疼痛、身體僵硬和功能障礙的多維特異性疾病自我評價問卷，符合股骨頭壞死理論建構維度要求。Gangji、Brigitte、Lieberman等分別運用WOMAC評價股骨頭壞死治療。NHS對髖膝關節(jié)置換等4類手術患者自我報告要求：結(jié)合整體健康狀況評價的量表和針對特殊疾病設計的量表，我們可以參照以上辦法，建議結(jié)合整體健康狀況評價量表和WOMAC評價股骨頭壞死保髖結(jié)局。

為更好地適應現(xiàn)代生物-心理-社會醫(yī)學模式，我們建議結(jié)合整體健康狀況評價量表和WOMAC評價股骨頭壞死保髖結(jié)局，以加強醫(yī)患溝通，增加患者在治療方案過程中決策權，激發(fā)患者駕馭健康的自我效能，增進患者依從性。

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（2013-12-16收稿 責任編輯：曹柏）

Proposal on Bringing WOMAS and Holistic Health Evaluation Scale into Outcome Evaluation of Hip Protection Therapy for ANFH

Chen Zhiwei1，Chen Weiheng2，Wang Rongtian2，He Haijun2，Liu Daobing2，Zhou Yu2，Xie Bin2
（1 China Armed Police Force College Hospital，Langfang 065000，China；2Wangjing Hospital，China Academy of Chinese Medical Sciences，Beijing 100102，China）

Avascular necrosis of the Femoral Head（ANFH）is one of tough orthopedic diseases，and finding appropriate tools to evaluate their treatment are very important.Outcome evaluations of hip protection therapy for ANFH based ondoctor reports have some limitations.In order to adapt tomodern biological-psychological-socialmedicalmodel，medicalworkers proposed the patient reported outcomemeasures（PROMS）.In order to enhance the sensitivity of the scale，primary PROMS such as symptoms were asked to include into the scale.However，the selected scales should be complementary，so distal self-reported outcome measures such as comprehensive evaluation of physical and psychological health，health-related quality of life also should be used as an evaluation index；through scale screening，we propose to combine the overall health and WOMAC scale to evaluate outcome of ONFH.

Avascular necrosis of the femoral head；Patient reported outcome measures；Evaluation

R684.1

A

10.3969/j.issn.1673-7202.2014.04.037

武警學院青年教師基金資助項目（編號：QNJS201318）

陳志偉（1985—），男，住院醫(yī)師，E-mail：chenzhiweitiandi＠163.com