一類分類數(shù)據(jù)列聯(lián)表中基于檢驗功效的樣本量研究

王順芳,王學(xué)仁

(1.云南大學(xué)信息學(xué)院,云南昆明 650091;2.云南大學(xué)統(tǒng)計系,云南昆明 650091)

一類分類數(shù)據(jù)列聯(lián)表中基于檢驗功效的樣本量研究

王順芳1,王學(xué)仁2

(1.云南大學(xué)信息學(xué)院,云南昆明 650091;2.云南大學(xué)統(tǒng)計系,云南昆明 650091)

對不完全2×2列聯(lián)表中關(guān)于風(fēng)險比(RR)的假設(shè)檢驗問題,使用基于約束性極大似然估計下的Wald檢驗統(tǒng)計量和對數(shù)變換檢驗統(tǒng)計量,導(dǎo)出了滿足預(yù)先給定功效的樣本量公式.模擬結(jié)果驗證了所給檢驗和樣本量公式的合理性,實例分析解釋了上述方法的應(yīng)用.

約束性極大似然估計;功效;樣本量

1 引言

在流行病學(xué)、生物學(xué)以及各種臨床研究中經(jīng)常需處理大量的分類數(shù)據(jù)問題,其中一類較常見的分類數(shù)據(jù)可概括為不完全2×2列聯(lián)表的形式,這類列聯(lián)表中某一格(一般位于非對角元素上)的頻數(shù)始終為零,這是結(jié)構(gòu)本身所固有的,稱為”結(jié)構(gòu)零”.一般情況下,此類列聯(lián)表的結(jié)構(gòu)可概括為表1.表1中的結(jié)構(gòu)零位于第(2,1)格,其中0＜πij＜1((i,j)=(1,1),(1,2)和(2,2))代表相應(yīng)

表1 不完全2×2列聯(lián)表

事件發(fā)生的概率,π1+=π11+π12,π1++π22=1.a,b,d是相應(yīng)事件發(fā)生的頻數(shù),a+b+d=n. 當(dāng)n一定時,(a,b,d)服從三項分布,其概率分布記為

研究不完全2×2列聯(lián)表時,生物醫(yī)學(xué)上一個常用的統(tǒng)計量是風(fēng)險比(Risk Ratio,簡記為RR),其定義為RR=(π11/π1+)/π1+=π11/.

關(guān)于不完全2×2列聯(lián)表中的風(fēng)險比(RR),已有的研究工作如下:文[1]討論了大樣本下RR的置信區(qū)間估計問題,其中分別使用了基于樣本估計的Wald統(tǒng)計量、基于樣本估計的對數(shù)變換統(tǒng)計量以及基于Fieller定理的統(tǒng)計量;文[2]使用Wald統(tǒng)計量和對數(shù)變換統(tǒng)計量從小樣本的角度研究了RR的精確非條件推斷,提出了檢驗RR等于某一固定值?0的精確非條件檢驗和近似非條件檢驗;文[3]提出了檢驗風(fēng)險比的Score統(tǒng)計量,研究了基于Score方法的置信區(qū)間并和文[1]討論過統(tǒng)計量進行比較.以上文獻中,總的來說是Score方法的統(tǒng)計性能較好,在Score方法中,比較重要的一點就是對參數(shù)的約束性極大似然估計,文[4]的討論也表明了在其所研究的情況下基于約束性極大似然估計優(yōu)于基于樣本的估計,于是文[5]使用了基于約束性極大似然估計的Wald統(tǒng)計量和對數(shù)變換統(tǒng)計量,對不完全2×2列聯(lián)表中的風(fēng)險比進行置信區(qū)間構(gòu)造,導(dǎo)出在一定置信水平下控制置信區(qū)間寬度的樣本量公式.本文繼續(xù)使用基于約束性極大似然估計的Wald統(tǒng)計量和對數(shù)變換統(tǒng)計量,研究RR的大樣本假設(shè)檢驗問題,給出了基于檢驗功效的漸近樣本量公式.

2 兩種基于約束性極大似然估計的漸進檢驗

它漸近服從標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布;給定顯著性水平α,當(dāng)|T1|≥zα/2時,可拒絕原假設(shè)H0,這里zα/2表示標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布的上α/2分位點.

漸近服從標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布.

3 功效和樣本量計算

定理1若使用檢驗統(tǒng)計量T1對假設(shè)(2)進行檢驗,在給定的顯著性水平α下,為達到功效1?β所需的近似樣本量為

定理2若使用檢驗統(tǒng)計量T2對假設(shè)(2)進行檢驗,在給定的顯著性水平α下,為達到功效1?β所需的近似樣本量為

可得檢驗的漸近樣本量公式為(6)式.

4 模擬研究

在很多實際問題中,由于似然函數(shù)和極大似然估計的復(fù)雜性,統(tǒng)計上常需一些研究技巧(例如文[8]).本節(jié)為評價兩種基于約束性極大似然估計的漸近檢驗的樣本量公式(5)和(6)的精確性(即控制功效的準(zhǔn)確程度),擬在各種參數(shù)設(shè)置下進行模擬計算.

首先應(yīng)用公式(5)和(6)計算了顯著性水平為5%、功效為80%(即β=0.2)下的漸近樣本量.為評價這些近似樣本量對功效控制的精確程度,本節(jié)類似于文[6]的模擬方法,使用如下公式計算了和這些樣本量對應(yīng)的經(jīng)驗功效和經(jīng)驗第一類錯誤率

其中M是試驗重復(fù)次數(shù),(a,b)(i)是第i次試驗的觀察值,R={(a,b)(i):|Tj|≥zα/2,j= 1或2}是拒絕域,I(·)是示性函數(shù)(當(dāng)(a,b)(i)∈R時其取值為1,否則其取值為0);且當(dāng)各(a,b)(i)(i =1,…,M)是在H0下產(chǎn)生的隨機觀察值時,(7)式表示經(jīng)驗第一類錯誤率,當(dāng)各(a,b)(i)(i= 1,…,M)是在H1下產(chǎn)生的隨機觀察值時,(7)式表示經(jīng)驗功效.模擬研究中,試驗重復(fù)次數(shù)根據(jù)收斂情況設(shè)置為10000(即M=10000),當(dāng)某次試驗產(chǎn)生的觀察值(a,b)使得統(tǒng)計量T1或T2沒有定義時,就用a+0.5,b+0.5,n+1.5分別替換a,b,n后再做計算.整個結(jié)果歸納為表2.

表2 統(tǒng)計假設(shè)(2)在控制檢驗功效為80%下的近似樣本量(α=5%),及相應(yīng)的經(jīng)驗功效(EP)和經(jīng)驗第一類錯誤率(ETI)

表2 (續(xù))

分析表2,總的來說,檢驗T1和T2得到的樣本量比較接近,其經(jīng)驗功效一般都能保證80%的水平,經(jīng)驗第一類錯誤率也都非常接近5%,說明樣本量公式(5)和(6)都比較精確.進一步比較發(fā)現(xiàn),當(dāng)?＜?0時,同樣的參數(shù)設(shè)置下,檢驗T1得到的樣本量比T2的大;而當(dāng)?＞?0時,檢驗T1得到的樣本量比T2的小.因此在實際應(yīng)用中,當(dāng)?＜?0時,可使用基于約束性極大似然估計的對數(shù)變換檢驗統(tǒng)計量;當(dāng)?＞?0時,可使用基于約束性極大似然估計的Wald檢驗統(tǒng)計量.

5 實例分析

本節(jié)將前面所得方法和結(jié)論應(yīng)用于文[7]中提到的一實例:小牛的二次感染數(shù)據(jù).這一實例考慮了出生于佛羅里達州奧基喬比的156頭小牛組成的一個樣本,先根據(jù)它們在出生60天后是否感染了肺炎分成兩類,并對感染了肺炎的小牛進行治療,等到初次感染治愈后再過兩周又根據(jù)它們是否感染肺炎再分類,從理論上來說,小牛若沒有初次感染,就不存在二次感染,這樣在2×2列聯(lián)表中就引入了一個“結(jié)構(gòu)零”,它對應(yīng)于初次無感染而二次被感染的情況.此例的數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)見表3.根據(jù)表3的數(shù)據(jù),風(fēng)險比(RR)的樣本估計為??=0.5411.考慮假設(shè)問題(2),取?0=1.0,經(jīng)計算,T1=?3.2563,T2=?4.3579,它們相應(yīng)的p值分別為0.0011和0.00001,若顯著性水平為0.05,則可拒絕H0,說明初次感染和二次感染的概率不等.

對這個問題作進一步的拓展,假定研究者想做一個類似于文[7]工作的另一種流行病學(xué)研究,同樣考慮檢驗假設(shè)(2),其中?0=1.0,顯著性水平給定為α=0.05.當(dāng)備擇假設(shè)成立時,例如?=0.9,π1+=0.7,一個感興趣的問題是需要多大的樣本量才能達到80%的功效.通過計算就可以得到,對應(yīng)于統(tǒng)計量T1,T2分別需要911和873個個體.

表3 小牛二次感染問題的統(tǒng)計數(shù)據(jù)

[1]Lui K J.Interval estimation of risk ratio between the secondary infection given the primary infection and the primary infection[J].Biometrics,1998,54(2):706-711.

[2]Tang N S,Tang M L.Exact unconditional inference for risk ratio in a correlated 2×2 table with structural zero[J].Biometrics,2002,58(4):972-980.

[3]Tang M L,Tang N S,Carey V J.Confidence interval for rate ratio in a 2×2 tables with structural zero:an application in assessing false-negative rate ratio when combining two diagnostic tests[J].Biometrics,2004,60(2): 550-555.

[4]Wang S F,Tang N S,Wang X R.Analysis of risk difference of marginal and conditional probabilities in an incomplete correlated 2×2 table[J].Computational statistics and data analysis,2006,50(6):1597-1614.

[5]王順芳,王學(xué)仁.不完全2×2列聯(lián)表中基于置信區(qū)間的樣本量研究[J].云南大學(xué)學(xué)報:自然科學(xué)版,2007,29(2):109-113.

[6]Wang S F,Wang X R.Homogeneity test of risk differences of marginal and conditional probabilities in several incomplete correlated 2×2 tables[J].Communications in Statistics-Theory and Methods,2007,36(16),2877-2890.

[7]Agresti A.Categorical Data Analysis[M].New York:Wiley,1990.

[8]任麗梅,師義民.多重II型刪失數(shù)據(jù)場合Logistic分布參數(shù)的近似似然函數(shù)[J].純粹數(shù)學(xué)與應(yīng)用數(shù)學(xué),2007,23(3):341-346.

Sample size determination for power in a sort of contingency table

WANG Shun-fang1,WANG Xue-ren2
(1.School of Information Science and Engineering,Yunnan University,Kunming650091,China; 2.Department of Statistics,Yunnan University,Kunming650091,China)

To test the hypothesis about risk ratio(RR)in an incomplete correlated 2×2 table,a Wald-type test statistic and a logarithmic transformation test statistic on the basis of the constrained maximum likelihood estimation(CMLE)method are proposed.Sample size formulae are derived to guarantee a prespecified power. Simulation results show that the above tests and formulae are valid.An example is used to illustrate the method.

constrained maximum likelihood estimation,power,sample size

O212.1

A

1008-5513(2009)03-0425-06

2008-03-12.

國家自然科學(xué)基金(10901135,10626048,10761011),云南省社發(fā)計劃應(yīng)用基礎(chǔ)研究面上項目(2008CD081),云南大學(xué)中青年骨干教師培養(yǎng)計劃專項經(jīng)費.

王順芳(1974-),副教授,博士,研究方向：數(shù)理統(tǒng)計.

2000MSC:62F03,62P10