尋找長(zhǎng)夜里那束光

王秦怡

樊東升

找上樊東升，是很多患者不愿經(jīng)歷的事，這意味他們大概率將被“判刑”。蔡磊的書(shū)里就記錄了自己確診的過(guò)程——一名醫(yī)生聽(tīng)完他半年多尋醫(yī)問(wèn)藥的過(guò)程，很干脆地建議：“其他地方都不要去了，你就去北京大學(xué)第三醫(yī)院（以下簡(jiǎn)稱(chēng)北醫(yī)三院）找樊東升專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)，看看是不是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元?。礉u凍癥）?！?/p>

確診漸凍癥等于“判刑”？樊東升不愿意用這個(gè)詞。

身為北醫(yī)三院神經(jīng)科主任，樊東升是國(guó)內(nèi)最早開(kāi)始漸凍癥研究的醫(yī)學(xué)專(zhuān)家之一。和患者說(shuō)話時(shí)，他的聲音很輕，語(yǔ)速不快，問(wèn)得很細(xì)：家里經(jīng)濟(jì)條件怎么樣？利魯唑有沒(méi)有吃？體重有沒(méi)有降？……一項(xiàng)一項(xiàng)，他都要問(wèn)清楚、講清楚。

“不是所有的患者起病后都進(jìn)展很快，在不欺騙患者的前提下，也要把他病情里的‘優(yōu)勢(shì)講出來(lái)，讓他有活下去的渴望?！狈畺|升在神經(jīng)科待了30多年，親眼看見(jiàn)漸凍癥的神秘面紗被緩緩揭開(kāi)一角，從湮沒(méi)無(wú)音到廣為人知。他相信，會(huì)有閃爍的光點(diǎn)劃破暗夜，而活著，就有希望。

“冷水”沸騰了

如果說(shuō)自1869年漸凍癥被提出并命名的一個(gè)半世紀(jì)以來(lái)，做漸凍癥研究是身處一池“冷水”，那么，樊東升明顯感覺(jué)到，眼下這水正在變得沸騰。

最直觀的例子是相關(guān)學(xué)術(shù)會(huì)議的參會(huì)人員。從2004年中國(guó)ALS（肌萎縮側(cè)索硬化，即漸凍癥的英文縮寫(xiě)）協(xié)作組成立以來(lái)，樊東升參加了數(shù)不清的學(xué)術(shù)會(huì)議。“參會(huì)的都是臨床醫(yī)生，醫(yī)生之間無(wú)非是交流舊有經(jīng)驗(yàn)，但在科學(xué)層面的治療，還是得等著國(guó)際上的新藥研究出來(lái)，因?yàn)槲覀兊乃幬镅邪l(fā)能力不夠?！贬t(yī)生們自說(shuō)自話，說(shuō)完就走了。

他相信，會(huì)有閃爍的光點(diǎn)劃破暗夜，而活著，就有希望。

但2023年，樊東升驚喜地發(fā)現(xiàn)，參會(huì)人員里，超過(guò)一半是做漸凍癥基礎(chǔ)研究的科學(xué)家。會(huì)議開(kāi)了整整兩天，少有人提前離會(huì)，都在等最后的“重磅發(fā)言”——那可能是一個(gè)新的實(shí)驗(yàn)、新的發(fā)現(xiàn)、新的假說(shuō)，將帶來(lái)攻克漸凍癥的新希望。

“甚至，很多科學(xué)家是‘轉(zhuǎn)行過(guò)來(lái)的?！?/p>

樊東升舉了幾個(gè)例子，西湖大學(xué)付向東教授、粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院李曉江教授、清華大學(xué)魯白教授，等等。他們?cè)緦?zhuān)注于帕金森病或阿爾茨海默病的研究，現(xiàn)在也都研究漸凍癥?！皾u凍癥跟帕金森病、阿爾茨海默病有共通性，都是神經(jīng)退行性疾病，但相比之下，漸凍癥是研究神經(jīng)退行機(jī)制更好的模型。因?yàn)樗l(fā)展快，一天之內(nèi)可能就變化了，科學(xué)家進(jìn)行干預(yù)更容易看出研究有效與否。”

樊東升打心底里覺(jué)得：“人越多力量越大，不同科學(xué)家研究不同的方向，你覺(jué)得沒(méi)希望了，說(shuō)不定別人的方向上又冒出來(lái)一個(gè)希望。”而回頭看，攪動(dòng)這池“冷水”的，反而是一名病人——蔡磊。

北醫(yī)三院健康醫(yī)學(xué)中心，7層，每一個(gè)來(lái)面診的人都拿著厚厚一摞資料，資料袋外印著天南海北的醫(yī)院名字。2019年9月30日，同樣的地點(diǎn)，樊東升第一次看到蔡磊耷下的左臂，腦海中蹦出的第一個(gè)詞是“連枷臂綜合征”（漸凍癥的臨床變異型之一）。在2013年到2017年底，北醫(yī)三院注冊(cè)登記的3000多名漸凍癥患者中，連枷臂綜合征患者的病情進(jìn)展最慢，平均生存時(shí)間在7—8年，有的患者生存了十幾年，遠(yuǎn)遠(yuǎn)好于漸凍癥患者的整體水平。

“確診時(shí)，蔡磊的右上肢還沒(méi)問(wèn)題，病情比較樂(lè)觀，10年以上沒(méi)問(wèn)題?！碑?dāng)時(shí)樊東升叮囑蔡磊，好好調(diào)理，不要太拼。

樊東升記得，蔡磊看起來(lái)“對(duì)病情不是特別關(guān)注”，他的表情波瀾不驚，沒(méi)有太大變化，甚至小小的門(mén)診室成了他談笑風(fēng)生的場(chǎng)地。

后來(lái)在書(shū)里，蔡磊回憶這一天：從樊東升的門(mén)診室出來(lái)后，他等了兩三趟電梯都沒(méi)能進(jìn)去，不想再等，拉著母親去走樓梯。走出醫(yī)院，他手腳冰涼，“電梯都不愿意等，現(xiàn)在卻只能等死”。諸如此類(lèi)意志消沉的一面，樊東升沒(méi)有看到。

確診后不到一個(gè)月，蔡磊又找上了他，說(shuō)想做一個(gè)漸凍癥患者的大數(shù)據(jù)平臺(tái)。樊東升答應(yīng)了他。早在2000年初，樊東升就有過(guò)類(lèi)似的想法。

2019年，在北醫(yī)三院的診室里，樊東升在給患者看病。

當(dāng)時(shí)還沒(méi)有電腦系統(tǒng)，病例手寫(xiě)完畢，患者就帶回家了，醫(yī)院也沒(méi)有留底。等到他想了解患者的診斷數(shù)據(jù)、病情進(jìn)程、用藥情況時(shí)，只覺(jué)得兩眼一抹黑。樊東升就請(qǐng)哈佛大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院幫他設(shè)計(jì)了一套量表，開(kāi)始有意識(shí)地收集漸凍癥患者的資料?！斑@邊醫(yī)生寫(xiě)完病歷，患者簽了‘知情同意，那邊科研護(hù)士抓緊時(shí)間謄寫(xiě)建檔?！?/p>

到2019年，北醫(yī)三院已經(jīng)收集了5000多名漸凍癥患者的數(shù)據(jù)，是當(dāng)時(shí)世界上最大的樣本庫(kù)。但這些數(shù)據(jù)還不夠動(dòng)態(tài)，有的患者3個(gè)月后還能跟訪到，有的就徹底失去聯(lián)系了。“蔡磊想搭建的是一套病人自報(bào)系統(tǒng)，可以持續(xù)追蹤。他很會(huì)利用互聯(lián)網(wǎng)，我們給他專(zhuān)業(yè)上的建議，他去搭建這個(gè)平臺(tái)，一兩年間就有上萬(wàn)人填寫(xiě)?！狈畺|升說(shuō)，這個(gè)樣本量是過(guò)去20年間收集數(shù)據(jù)的兩倍——確實(shí)是只有蔡磊這樣兼具互聯(lián)網(wǎng)“大廠”高管和漸凍癥患者雙重身份的人才能做到的一個(gè)數(shù)據(jù)。

再之后，樊東升常常聽(tīng)到蔡磊“愛(ài)折騰”的其他消息：瘋狂拉企業(yè)家投資漸凍癥新藥研發(fā)，不停地找科學(xué)家推新的藥物管線，在社交群里呼吁患者捐獻(xiàn)遺體給醫(yī)學(xué)研究用……

折騰的成果讓樊東升動(dòng)容：“1000多名患者簽署了遺體捐獻(xiàn)同意書(shū)，這不亞于‘冰桶挑戰(zhàn)的貢獻(xiàn)?！?014年，“冰桶挑戰(zhàn)”公益行動(dòng)風(fēng)靡全球，美國(guó)籌到的1.15億美元善款中，7700萬(wàn)美元用于研制漸凍癥的治療方案；中國(guó)共籌到814萬(wàn)元人民幣，550多萬(wàn)元用于幫助漸凍癥患者群體，剩下250多萬(wàn)元用于幫助其他罕見(jiàn)病群體。在樊東升看來(lái)，蔡磊動(dòng)員到1000多名漸凍癥患者同意捐獻(xiàn)遺體，是實(shí)實(shí)在在把漸凍癥的研究進(jìn)展往前撥動(dòng)了很多格。

樊東升請(qǐng)人設(shè)計(jì)的《細(xì)胞研究》封面。

折騰的后果也讓樊東升心里一涼。樊東升再見(jiàn)到蔡磊時(shí)，“他告訴我，不光右胳膊動(dòng)不了，脖子也開(kāi)始沒(méi)勁兒。這個(gè)癥狀在他身上出現(xiàn)得太早了。從上肢到脖子，意味著病情進(jìn)入下一個(gè)階段。我們很多病人，兩個(gè)胳膊動(dòng)不了，但脖子沒(méi)事，說(shuō)話、走路如常，這樣的狀態(tài)可以持續(xù)七八年。但他太拼了，不聽(tīng)醫(yī)生的話”。漸凍癥患者的神經(jīng)細(xì)胞沒(méi)有正常的“應(yīng)激顆?！笔匦l(wèi)，一碰到過(guò)度勞累等應(yīng)激狀態(tài)，無(wú)異于“赤手搏擊”，很容易損害甚至死亡。

樊東升只好又一次叮囑他：“一定要小心，別太拼?！?/p>

蔡磊說(shuō)：“知道?！?/p>

蔡磊的折騰其實(shí)趕上了時(shí)代的大潮。黨的十八大以來(lái)，健康中國(guó)建設(shè)上升為國(guó)家戰(zhàn)略，樊東升在臨床一線，深刻地體會(huì)到，正是有了“健康路上一個(gè)也不能少”的大環(huán)境，罕見(jiàn)病治療得到了空前的重視。包括漸凍癥新藥的引進(jìn)、試驗(yàn)、評(píng)審等，都可以走綠色通道，加速進(jìn)行?！扒≡诖藭r(shí)，有蔡磊這樣一個(gè)旗幟性的人物出來(lái)呼吁。”

“每個(gè)人對(duì)生命的理解不一樣。你老老實(shí)實(shí)在那待著，可能多活10年，但不會(huì)有這么大的動(dòng)靜?！狈畺|升尊重蔡磊的選擇。2023年7月，樊東升和中國(guó)科學(xué)院藥物所高召兵教授、清華大學(xué)賈怡昌教授聯(lián)合研究團(tuán)隊(duì)在國(guó)際高水平科學(xué)期刊《自然》（Nature）雜志子刊《細(xì)胞研究》（Cell Research）上發(fā)表封面文章，介紹漸凍癥研究的最新發(fā)現(xiàn)。樊東升和賈怡昌一致建議，雜志封面采用蔡磊的個(gè)人照。

為此，他們專(zhuān)門(mén)請(qǐng)了美術(shù)設(shè)計(jì)。封面背景是一片未知的荒漠，蔡磊仰著頭，太陽(yáng)光灑下來(lái)，空氣中有飄起來(lái)的泡泡，有象征他們新發(fā)現(xiàn)的致病基因的元素符號(hào)?！跋胍源藖?lái)致敬他身為一名患者作出的貢獻(xiàn)。”

這款封面最終未被采用，樊東升有點(diǎn)遺憾：“我們——醫(yī)生、患者和研究人員——其實(shí)是一個(gè)戰(zhàn)壕的戰(zhàn)友，有一個(gè)共同的敵人，就是漸凍癥?！?p>

2022年，樊東升（右）參加一檔電視節(jié)目，在節(jié)目中遇到了蔡磊。

找到那把“鑰匙”

對(duì)面是一名來(lái)自山東的女性患者，已經(jīng)站起來(lái)準(zhǔn)備離開(kāi)了，又不甘心地問(wèn)樊東升：

“樊醫(yī)生，你們的新藥進(jìn)臨床了嗎？我想進(jìn)組（試驗(yàn)）?！?/p>

她的眼眶紅了，她說(shuō)自己也是一名醫(yī)生，現(xiàn)在吃不下，也睡不著。

這不是樊東升第一次遇見(jiàn)這種場(chǎng)景，他盡力勸慰對(duì)方：“維持營(yíng)養(yǎng)和體重是基本的，你要是吃不好睡不好，沒(méi)病也該病了?！?/p>

漸凍癥對(duì)每個(gè)患者都是平等的。在樊東升的門(mén)診室，更能體會(huì)這一點(diǎn)。他們可能很年輕——系統(tǒng)叫號(hào)喊“蔡磊”，眾人紛紛探頭，一個(gè)同名的27歲小伙子進(jìn)了診室。他的姨媽幾年前確診了漸凍癥，他不相信“詛咒”這么快就降臨到了自己身上，用含混卻堅(jiān)定的聲音跟樊東升說(shuō)：“我來(lái)，就是想確認(rèn)我到底是不是漸凍癥?！彼麄兛赡苁歉咧谄渌藭r(shí)刻維持著“沖”進(jìn)診室的姿勢(shì)時(shí)，一對(duì)打扮很體面的夫妻靜靜地靠在椅背上。丈夫的手里攥著一張紙，紙上列了五六個(gè)問(wèn)題，字體舒朗飄逸。

起初，每一名漸凍癥患者都會(huì)感到恐慌、焦慮、不知所措，他們沒(méi)有辦法想象身體一寸一寸被“凍”住，一寸一寸失去力氣和功能，而自己的腦子始終清醒。為什么會(huì)這樣？

醫(yī)生也回答不了。漸凍癥患者中，除了5%—10%由基因突變導(dǎo)致，是父母遺傳給孩子的，其余90%—95%都是散發(fā)性的，病因不明，靶點(diǎn)不清。這就好比是：想要攻敵，卻連敵人在哪兒都摸不清。因此網(wǎng)上不乏一種聲音：這種醫(yī)生最好做，反正治不好。

樊東升也反問(wèn)自己：我能做什么？我要做什么？

樊東升的祖父、父親都是醫(yī)生。當(dāng)年他考大學(xué)，父親自然而然就替他選了醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)。1984年，樊東升從第三軍醫(yī)大學(xué)（現(xiàn)陸軍軍醫(yī)大學(xué)）醫(yī)療系畢業(yè)。全系204人，有被分配到西藏的、海島的和戰(zhàn)斗一線的，他則被分到學(xué)校附屬醫(yī)院新橋醫(yī)院（現(xiàn)陸軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院）神經(jīng)內(nèi)科。選神經(jīng)內(nèi)科，是因?yàn)樗X(jué)得“邏輯性強(qiáng)，80年代醫(yī)院的檢查設(shè)備很少，腦子里病變?cè)谀膬?？基本上靠醫(yī)生查體推論”，他想象那是一件“很燒腦、很酷”的事情。

干了一段時(shí)間后，樊東升不這么看了，“當(dāng)時(shí)對(duì)腦血管病都沒(méi)有辦法，連溶栓治療都沒(méi)有，神經(jīng)免疫類(lèi)疾病的治療更是只有‘三大素（激素、抗生素、維生素），醫(yī)生更多是診斷，診斷完了，沒(méi)有治療?！?/p>

1987年，北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科開(kāi)始向全國(guó)招收碩士研究生，樊東升成為第一批入讀學(xué)生之一。當(dāng)時(shí)整個(gè)神經(jīng)內(nèi)科只有12張床位，且沒(méi)有獨(dú)立的護(hù)理單元，但他仍忍不住感到激動(dòng)、好奇——科里引入丹麥一家公司的新型肌電圖機(jī)不久，在肌電圖檢查技術(shù)上全國(guó)領(lǐng)先，導(dǎo)師康德瑄則專(zhuān)注于臨床電生理、神經(jīng)肌肉病，方向很新。

正是在這里，樊東升學(xué)到了人生中重要的一課——發(fā)現(xiàn)問(wèn)題，解決問(wèn)題。

“南長(zhǎng)征，北三院”，說(shuō)的是骨科治療并駕齊驅(qū)的兩大醫(yī)院。來(lái)北醫(yī)三院骨科看頸椎病的人特別多。一次閑聊，一名骨科醫(yī)生和康德瑄說(shuō)：明明手術(shù)做得很漂亮，我們頸椎病人，怎么一做完手術(shù)就進(jìn)你們神經(jīng)內(nèi)科了？話一說(shuō)完，雙方心里都“咯噔”一下：這事兒，得會(huì)診。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，有的患者不是頸椎病，而是漸凍癥。兩種疾病都會(huì)出現(xiàn)肌萎縮，上肢、下肢麻木僵硬，導(dǎo)致一種罕見(jiàn)病被誤診為常見(jiàn)的頸椎病。也因此，做完頸椎手術(shù)的病人出現(xiàn)了說(shuō)話不清、吞咽困難的癥狀。

如何區(qū)分頸椎病和漸凍癥？當(dāng)時(shí)在世界范圍內(nèi)也沒(méi)有診斷標(biāo)準(zhǔn)?！澳膬簺](méi)勁，就給哪兒做肌電圖?！狈畺|升伸出手比劃：“一做肌電圖，電極貼滿整條胳膊，檢查十幾塊肌肉，完全是抓瞎?！痹趯?dǎo)師的建議下，他開(kāi)始尋找線索。他跑遍全北京市的圖書(shū)館，終于發(fā)現(xiàn)了一篇以色列文獻(xiàn)。文中提到通過(guò)胸段的椎旁肌進(jìn)行區(qū)分，因?yàn)榈昧祟i椎病的人胸段很少出現(xiàn)退行性病變。

2023年，樊東升（前排左三）和清華大學(xué)賈怡昌（前排左四）團(tuán)隊(duì)開(kāi)啟漸凍癥新藥SNUG01的臨床研究。

這點(diǎn)醒了樊東升。但胸段病變是漸凍癥患者比較晚期的癥狀，他想找出早期就能區(qū)分兩種疾病的方法。沿著前人的路線，樊東升想到頸椎病也不會(huì)影響脖子上的胸鎖乳突肌，而同一部位，漸凍癥患者的肌電圖會(huì)有明顯反應(yīng)。

“鑰匙”就這樣找到了！

那是樊東升極具成就感的一刻，也是中國(guó)漸凍癥醫(yī)治史上重要的一刻——通過(guò)胸鎖乳突肌診斷的準(zhǔn)確率達(dá)到98%以上，這一方法被納入中國(guó)漸凍癥診斷標(biāo)準(zhǔn)。

絕望和希望

和樊東升多聊一會(huì)兒，就會(huì)發(fā)現(xiàn)他不像外表看上去那樣清冷、疏離。相反，他心思細(xì)膩，對(duì)于患者的反應(yīng)很敏感。

這種敏感源于他的同理心。前段時(shí)間，樊東升自己接受了心臟射頻消融手術(shù)。躺在病床上干瞅著天花板時(shí)，他才發(fā)現(xiàn)一天見(jiàn)不到幾次主治醫(yī)生，見(jiàn)得更多的是臨床護(hù)士?！斑@時(shí)醫(yī)生多跟我說(shuō)兩三句，我就清楚很多，很受鼓舞?！?/p>

推己及人，樊東升覺(jué)得，最基本的，他有責(zé)任讓患者正確認(rèn)識(shí)漸凍癥。早些年，他見(jiàn)過(guò)特別多為了治病而被騙的人，比如不少人相信吃生泥鰍可以治好漸凍癥。現(xiàn)在，他的社交平臺(tái)每天還能收到大量所謂的“偏方秘方”。甚至有人直接到醫(yī)院堵住他，讓他告訴自己蔡磊的住址，言之鑿鑿說(shuō)有辦法治好蔡磊的病。

“都是騙子，但還是有患者受騙。”樊東升理解這種心理：“人在得了一種不好的病時(shí)，總是希望有方法能徹底治好自己。”

但“治病”真的不等于“治好”。樊東升只能一遍又一遍地告訴患者和家屬：“目前，漸凍癥不能治愈，但可以延緩疾病的進(jìn)程?！?/p>

利魯唑是世界上最早治療漸凍癥的口服藥物，已被證明延緩效果明顯，“發(fā)達(dá)國(guó)家服用利魯唑的比例達(dá)99%，但國(guó)內(nèi)患者的認(rèn)知還不夠，或者不舍得花錢(qián)”。樊東升就遇到過(guò)一個(gè)患者，起初還能自己坐火車(chē)來(lái)北京取藥，服用利魯唑一年后，他覺(jué)得好像沒(méi)用，便沒(méi)繼續(xù)服了。結(jié)果，病情迅速惡化，半年后他就出不了門(mén)了。

人類(lèi)和漸凍癥的斗爭(zhēng)漫長(zhǎng)而無(wú)解，樊東升的想法是“與病共舞”。如果患者提前做好營(yíng)養(yǎng)和呼吸管理，維持生命沒(méi)有問(wèn)題。當(dāng)然，他的心里也始終醞釀著更大的希望：新藥。

“過(guò)去很長(zhǎng)時(shí)間，我們的治療推進(jìn)基本靠國(guó)外的藥。藥進(jìn)來(lái)了，雖然讓病人有了治療可能，但也賺了中國(guó)市場(chǎng)不少錢(qián)?！狈畺|升說(shuō)。以利魯唑?yàn)槔?017年以前，一盒是4000多元，僅夠服用28天。2017年，利魯唑被納入醫(yī)保藥品目錄后，患者買(mǎi)一盒只需自付1413元，負(fù)擔(dān)大為減輕。但對(duì)每一名病人，樊東升還是會(huì)細(xì)心詢(xún)問(wèn)一下他們的經(jīng)濟(jì)條件，但凡對(duì)方有一點(diǎn)面露難色，樊東升就明白了，開(kāi)給他的是藥效一樣、價(jià)格便宜2/3的仿制藥。

新藥的問(wèn)世都離不開(kāi)臨床的驗(yàn)證。業(yè)內(nèi)有一句話流傳廣泛，“一款新藥的研發(fā)平均要花10億美元、10年時(shí)間”，其實(shí)這句話還缺了后半句——卻是不到10%的成藥率。根據(jù)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)研發(fā)出的新藥，進(jìn)入臨床試驗(yàn)后，成功率很低，尤其是漸凍癥、阿爾茨海默病這一類(lèi)神經(jīng)退行性疾病。用國(guó)家健康和疾病人腦組織資源庫(kù)主任章京的話說(shuō)：“投入1萬(wàn)個(gè)藥物，只有1個(gè)藥能成功?！?/p>

面對(duì)失敗，科學(xué)家會(huì)選擇較勁，資本不會(huì)。2024年2月16日，一款被寄予厚望的漸凍癥新藥DNL788，在二期臨床試驗(yàn)中失敗了。樊東升告訴《環(huán)球人物》記者：“它的開(kāi)拓者是華人科學(xué)家袁鈞瑛教授，前期的論文內(nèi)容很扎實(shí)，動(dòng)物試驗(yàn)做得也很漂亮，結(jié)果臨床試驗(yàn)一出來(lái)，服用新藥和服用安慰劑的兩組病人，效果沒(méi)有差別。一夜之間，整條藥物管線全部停掉。對(duì)藥廠和投資人來(lái)說(shuō)，再投資就是浪費(fèi)錢(qián)?！?blockquote>

原本幾乎看不到起伏的直線，慢慢出現(xiàn)了電信號(hào)的曲線變化。那是樊東升看過(guò)的最美的圖像！

“但實(shí)際真的無(wú)效嗎？”樊東升認(rèn)為，不是的，“很可能是臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)出了問(wèn)題。1個(gè)小鼠和10個(gè)小鼠只有數(shù)量的差別，但在臨床上，1個(gè)病人和10個(gè)病人的差別太大了。漸凍癥病人90%以上都是非遺傳性的，發(fā)病基因各不相同，所以還要追問(wèn)，新藥無(wú)效，到底是對(duì)哪種亞型無(wú)效？有沒(méi)有用了它卻很有效的亞型呢？”

這時(shí)就凸顯出臨床研究的重要性了。“臨床醫(yī)生根據(jù)臨床經(jīng)驗(yàn)幫助科學(xué)家做好整體的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，篩選出適合不同新藥進(jìn)行試驗(yàn)的亞型群體。”樊東升說(shuō)，在此基礎(chǔ)上，他和蔡磊建立的漸凍癥患者大數(shù)據(jù)平臺(tái)就顯現(xiàn)出了它的價(jià)值——快速招募、篩選出目標(biāo)病人。

一個(gè)例子或許能幫助人們理解這個(gè)大數(shù)據(jù)平臺(tái)的了不起：魯白教授曾在英國(guó)葛蘭素史克公司啟動(dòng)了兩款漸凍癥新藥，都因參與試驗(yàn)的患者太少不了了之，“罕見(jiàn)病的臨床試驗(yàn)人數(shù)要求至少是160—200例，一直收不滿，拖一天就多一天的投入，最后被迫停止”。

而眼下，樊東升全程參與臨床研究的漸凍癥新藥SNUG01，即將進(jìn)入臨床試驗(yàn)。新藥的基礎(chǔ)研究是賈怡昌教授團(tuán)隊(duì)做的，參與臨床試驗(yàn)的人數(shù)也不用擔(dān)心。但可以想象，進(jìn)入臨床試驗(yàn)，人類(lèi)將又一次徘徊在希望和絕望之間，或許，上一秒還是重生的狂喜，下一秒就是失敗的深淵。

樊東升也在期待著。在這次大規(guī)模臨床試驗(yàn)前，去年5月，應(yīng)一名病情較重的患者強(qiáng)烈要求，他們?yōu)樗M(jìn)行了“同情給藥”，先給他用上了SNUG01。一年里，樊東升親眼看到他的肌電生理監(jiān)測(cè)有了可喜的變化——原本幾乎看不到起伏的直線，慢慢出現(xiàn)了電信號(hào)的曲線變化。那是樊東升看過(guò)的最美的圖像！一位國(guó)內(nèi)頂尖醫(yī)生的堅(jiān)持也就有了極其具體的意義：“人在，這個(gè)家就在。”

（本文圖片皆由受訪者提供）

樊東升，蔡磊的確診醫(yī)生，數(shù)千名漸凍癥患者的主治醫(yī)生。1963年出生于山東濟(jì)南，北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)科主任、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部神經(jīng)學(xué)系主任。