患者報告結(jié)局及其在胃腸疾病領(lǐng)域的應(yīng)用

金雪娟 陳煒 陳世耀

摘 要 在臨床研究中，準(zhǔn)確、可靠、完整地測量結(jié)局至關(guān)重要。臨床結(jié)局通常采用客觀測量指標(biāo)，但現(xiàn)患者報告結(jié)局（patient-reported outcomes， PRO）、臨床醫(yī)師報告結(jié)局和觀察者報告結(jié)局這些主觀測量方法已越來越多地被應(yīng)用于臨床研究。不同的結(jié)局測量方法各有特點(diǎn)，它們擬解決的關(guān)鍵問題不同，具有相輔相成的作用。從患者角度看，客觀測量指標(biāo)常常不能反映自己對身體、心理、社會功能和總體幸福感的主觀感知。臨床醫(yī)師報告結(jié)局容易產(chǎn)生較大的主觀評價偏倚風(fēng)險；觀察者報告結(jié)局可能存在代理人偏倚。PRO直接來自于患者關(guān)于自己健康狀況的報告，很多時候能更敏感、更快捷地反映患者對自身疾病或治療結(jié)局的主觀感知，而且PRO測量通常較客觀指標(biāo)測量快，數(shù)據(jù)采集成本低。本文概要介紹PRO的定義、工具及其在胃腸疾病領(lǐng)域的應(yīng)用。

關(guān)鍵詞 臨床結(jié)局測量 患者報告結(jié)局 胃腸疾病

中圖分類號：R-3； R57 文獻(xiàn)標(biāo)志碼：C 文章編號：1006-1533（2023）09-0003-04

引用本文 金雪娟， 陳煒， 陳世耀. 患者報告結(jié)局及其在胃腸疾病領(lǐng)域的應(yīng)用[J]. 上海醫(yī)藥， 2023， 44（9）： 3-6； 30.

Patient-reported outcomes and their application in gastrointestinal disease

JIN Xuejuan1， 2， CHEN Wei3， CHEN Shiyao1， 2， 3

（1. Department of Gastroenterology， Zhongshan Hospital， Fudan University， Shanghai 200032， China； 2. Evidence-Based Medicine Center， Fudan University， Shanghai 200032， China； 3. Department of Gastroenterology， Minhang Hospital， Fudan University， Shanghai 201199， China）

ABSTRACT In clinical research， the validity and reliability of outcome measurement is critical. Clinical outcomes are usually based on objective measures. However， the subjective measures reported by patients， clinicians， and non-clinical observers to assess outcomes have become more acceptable and been increasingly used in clinical research in recent years. Different outcome measures have their own characteristics， and the key questions they intend to address are different and mutually reinforcing. From the patients perspective， clinical objective measures often have limitations in reflecting symptoms that only patients can experience or other unobservable subjective health perceptions. Clinician-reported outcomes are prone to a greater risk of bias in subjective assessments while proxy bias may possibly exist in observers-reported outcomes. Patient-reported outcomes （PRO） come directly from patients report on their health status， which in many cases can more sensitively and quickly reflect the patients subjective perception of his own disease or treatment outcome， and PRO measurement is usually faster than objective index measurement， and the cost of data collection is low. This article reviews the definition of PRO， tools， and use in the field of gastroenterology.

KEY WORDS clinical outcome measures； patient-reported outcomes； gastrointestinal disease

患者報告結(jié)局（patient-reported outcomes， PRO）是一種臨床結(jié)局測量方法，是直接反映患者對自身健康狀況評估的報告。PRO可提供有關(guān)患者癥狀、日常功能水平和對治療系統(tǒng)反應(yīng)的獨(dú)特信息，現(xiàn)越來越受到臨床醫(yī)學(xué)界的重視，并成為評價治療效果的重要工具。本文概要介紹PRO的定義、工具及其在胃腸疾病領(lǐng)域的應(yīng)用。

1 PRO的定義與產(chǎn)生背景

在臨床實(shí)踐和臨床研究中，準(zhǔn)確、可靠、完整地測量結(jié)局至關(guān)重要。客觀測量指標(biāo)不易出現(xiàn)偏倚，如生存期、重大臨床事件發(fā)生率等，它們既是評價藥物最可靠的臨床研究終點(diǎn)，也是通常首選的主要終點(diǎn)。其他客觀測量指標(biāo)，如影像學(xué)參數(shù)、生物學(xué)指標(biāo)等，在與臨床獲益相關(guān)性明確的前提下，亦常被用作替代終點(diǎn)。采用客觀測量指標(biāo)的優(yōu)點(diǎn)在于可提高研究結(jié)局測量的可靠性，避免主觀測量的結(jié)局的不確定性。然而，客觀測量的結(jié)局也存在著局限性，其不能反映患者對自己身體、心理、社會功能和總體幸福感的主觀感知。就患者來說，其最關(guān)心的健康問題其實(shí)可以概括為兩個方面：①能活多久？②活得好不好？其中，第一個方面涉及生存率、生存期等，它們屬于客觀測量指標(biāo)；第二個方面，則直接來自于患者對自身健康狀況的評估。不過，對于慢性病，特別是功能性疾病，傳統(tǒng)意義上的客觀測量指標(biāo)不能靈敏地反映患者對自身健康狀況的感知?；颊邔膊〉闹饔^感知和看法的重要性，近年來已日益受到臨床研究人員和臨床醫(yī)師的重視。在這種背景下，PRO成為評估疾病嚴(yán)重程度和給定治療的益處、風(fēng)險的一種關(guān)鍵工具。

美國FDA將PRO定義為任何來自患者直接報告且不被他人修改或解讀的對自身疾病和相應(yīng)治療的感受的評估結(jié)局[1]。PRO涵蓋了那些與患者的健康、生命質(zhì)量或功能狀態(tài)有關(guān)的信息，并由患者直接報告，沒有臨床醫(yī)師或其他人的干預(yù)，故能從患者角度為醫(yī)療活動提供有價值的觀點(diǎn)。WHO定義的健康不僅僅是無病和不虛弱，還應(yīng)當(dāng)是身體、心理、社會功能三方面的完滿狀態(tài)。PRO的興起，至少部分原因是響應(yīng)這個生物醫(yī)學(xué)模式轉(zhuǎn)變的必然結(jié)果[2]。

當(dāng)患者因年老虛弱、存在認(rèn)知或溝通障礙等而不具備或喪失自我評估能力時，PRO需要由其監(jiān)護(hù)人或其他人來協(xié)助完成，但此時得到的PRO實(shí)為觀察者報告結(jié)局（observer-reported outcomes， ObsRO）。ObsRO會引入代理人偏倚。因此，對于ObsRO數(shù)據(jù)的真實(shí)性和可靠性，應(yīng)持更加謹(jǐn)慎的態(tài)度。

在臨床實(shí)踐和臨床研究中，更為常用的一種結(jié)局測量方法是臨床醫(yī)師報告結(jié)局（clinician-reported outcomes， ClinRO）。ClinRO從臨床醫(yī)師的角度測量干預(yù)措施對患者的有效性、安全性和滿意度等，其具有更為專業(yè)和權(quán)威的特點(diǎn)，局限性則包括可能會產(chǎn)生較大的主觀評價偏倚，同時也無法替代PRO。

客觀測量的結(jié)局、PRO、ObsRO和ClinRO各有各的優(yōu)勢和局限性，它們相輔相成，彼此間呈互補(bǔ)關(guān)系。客觀測量指標(biāo)有助于客觀地反映有效性、安全性等結(jié)局。不過，從患者的角度看，客觀測量指標(biāo)并不能很好地反映患者的主觀感知，特別是對于慢性疾病，患者的感知常與客觀測量指標(biāo)脫節(jié)，這種情況在胃腸疾病領(lǐng)域中尤為常見。例如，功能性胃腸病患者常以慢性腹痛和排便習(xí)慣改變?yōu)榕R床特征，這些慢性癥狀長期存在或反復(fù)出現(xiàn)，且其嚴(yán)重程度會隨時間的推移而發(fā)生一定的變化，同時使患者產(chǎn)生不同程度的心理障礙，但通過各種檢查，患者并不存在明確的器質(zhì)性病變。在這種情況下，客觀測量指標(biāo)、ObsRO和ClinRO通常都不能敏感和準(zhǔn)確地預(yù)測患者接受干預(yù)后的臨床獲益。PRO是直接反映患者對其自身健康狀況評估的報告，其用于臨床結(jié)局測量，尤其是用于功能性胃腸病、各種慢性疾病和腫瘤等領(lǐng)域臨床結(jié)局測量，很多時候能更敏感、更快捷地反映治療效果。ClinRO實(shí)質(zhì)上偏向于“以疾病為中心”，而PRO則強(qiáng)調(diào)“以患者為中心”的主觀感知，可提供醫(yī)護(hù)人員在臨床結(jié)局測量中可能被忽略的有價值的信息。PRO有助于及時發(fā)現(xiàn)患者的癥狀變化，并有促進(jìn)患者參與臨床決策、提升患者就醫(yī)體驗(yàn)的作用。

2 PRO的工具與分類

對PRO的研究始于20世紀(jì)70年代。在PRO發(fā)展初期，其僅用于傾聽患者的聲音，通過患者自己完成的自我管理問卷或通過與患者的訪談（僅記錄患者的反映）來采集患者的信息。不過，經(jīng)過40多年的發(fā)展，現(xiàn)PRO已被廣泛應(yīng)用于臨床研究和新藥的臨床試驗(yàn)，且越來越多的國家開始探討如何將PRO融入到常規(guī)的臨床實(shí)踐中。

PRO常采用量表評價。常見的PRO量表可分為普適性和特異性量表兩類。特異性量表包括適用于某種疾病或特有癥狀評價的量表，以及用于醫(yī)療和護(hù)理等服務(wù)評價的滿意度調(diào)查表。一種疾病可用多個特異性量表從不同角度予以評價。以胃食管反流病為例，有評價該病燒心感、反酸和消化不良的量表反流病問卷，也有專門評價該病燒心感的量表燒心感專用生命質(zhì)量量表；有側(cè)重于該病癥狀評價的量表胃食管反流病問卷，也有側(cè)重于患者生命質(zhì)量評價的量表胃食管反流病健康相關(guān)生命質(zhì)量量表。應(yīng)根據(jù)不同的臨床需求來選用合適的PRO量表。

21世紀(jì)初期，研究者們開始開發(fā)患者報告結(jié)局測量信息系統(tǒng)（patient-reported outcomes measurement information system， PROMIS）并予以驗(yàn)證。PROMIS通過一系列的標(biāo)準(zhǔn)化問卷來采集患者癥狀（損害）和其他方面的幸福感、功能（活動受限或殘疾）、健康相關(guān)生命質(zhì)量、診療體驗(yàn)、心理困擾、疼痛和自我管理效能，以及治療期望和滿意度等多個層面的信息。其中，癥狀測量可是總的損害評價，也可是側(cè)重于某一特定損害的評價，如抑郁或疼痛。功能測量內(nèi)容包括個人護(hù)理、日常生活活動和運(yùn)動能力等。健康相關(guān)生命質(zhì)量測量工具通常是綜合了損害和/或功能測量并能反映患者健康狀況的多維問卷。

通常情況下，PRO工具必須經(jīng)過驗(yàn)證或測試。普適性量表，如用于腫瘤患者的癌癥治療患者功能評價-通用量表、歐洲癌癥研究與治療組織的30個核心問題生命質(zhì)量問卷，已在我國得到廣泛應(yīng)用?；谄玫腜RO量表，如健康效用指數(shù)、歐洲生命質(zhì)量學(xué)會的5維問卷，能將健康狀況轉(zhuǎn)化為效用值，進(jìn)而計(jì)算質(zhì)量調(diào)整生命年[3]。目前，PRO數(shù)據(jù)電子采集系統(tǒng)的開發(fā)和應(yīng)用也逐漸增多。

3 PRO在胃腸疾病領(lǐng)域的應(yīng)用

我國胃腸疾病領(lǐng)域的PRO相關(guān)研究起步較晚，臨床醫(yī)師和臨床研究者通常更專注于如何使患者的生物學(xué)指標(biāo)值恢復(fù)正常和在胃腸鏡檢查或成像上實(shí)現(xiàn)穩(wěn)定狀態(tài)（如無再出血或無腫瘤新病灶出現(xiàn)等）。盡管這些都是須予解決的關(guān)鍵臨床問題，但同時也應(yīng)關(guān)注患者的主觀感知，優(yōu)化結(jié)局指標(biāo)的選擇。例如，對于胃腸疾病領(lǐng)域一些常見且高發(fā)疾病的治療，包括慢性胃炎、功能性胃腸病等，如果實(shí)驗(yàn)室檢查指標(biāo)值或胃腸鏡檢查結(jié)果達(dá)到正常標(biāo)準(zhǔn)，但患者仍然主訴有癥狀，那么治療是否可以歸為成功？在這種情況下，PRO具有獨(dú)特的優(yōu)勢和作用。換言之，PRO在胃腸疾病領(lǐng)域有廣闊的應(yīng)用前景。

3.1 功能性胃腸病癥狀評估

大多數(shù)胃腸疾病在初期出現(xiàn)癥狀時，實(shí)驗(yàn)室檢查并不能得到陽性結(jié)果。例如，腸易激綜合征是一種慢性功能性胃腸病，其特征為慢性腹痛和排便習(xí)慣改變，但不存在器質(zhì)性病變。因此，患者提供的自覺癥狀和治療過程中癥狀的改變情況就可能成為疾病診斷和治療效果判斷的唯一證據(jù)。為了記錄胃腸疾病發(fā)展的跡象，充分描述患者的疾病經(jīng)歷，作為疾病臨床評估的一部分，PRO已在胃腸疾病領(lǐng)域日益受到重視。PRO以結(jié)構(gòu)化的格式記錄患者的疾病經(jīng)歷，其可幫助醫(yī)護(hù)人員從患者的角度了解患者癥狀，從而有效地幫助評估和管理疾病，指導(dǎo)護(hù)理和完善治療方案，最終提高患者對治療和護(hù)理的滿意度并改善醫(yī)患關(guān)系[4]。

慢性功能性胃腸病的癥狀評估PRO內(nèi)容涉及健康相關(guān)的方方面面信息，包括健康相關(guān)生命質(zhì)量、患者滿意度、患者依從性、疾病診療體驗(yàn)、醫(yī)患溝通和自我管理效能等。通常采用訪談、問卷或網(wǎng)絡(luò)調(diào)查的方式來采集PRO數(shù)據(jù)。許多常見的通用PRO工具都可用于胃腸疾病患者，如36和12條目健康調(diào)查簡表、諾丁漢健康調(diào)查量表、健康效用指數(shù)、幸福感質(zhì)量量表、歐洲生命質(zhì)量學(xué)會的5維問卷、醫(yī)療保健提供者和系統(tǒng)的醫(yī)院消費(fèi)者評估問卷等，以評估與其健康相關(guān)的生命質(zhì)量或?qū)︶t(yī)療保健機(jī)構(gòu)的評判。不同的PRO工具，設(shè)計(jì)目的并不相同。因此，對于一種疾病，可用多個特異性PRO量表從不同的角度來進(jìn)行測量與評估。

美國國家衛(wèi)生研究院開發(fā)了一種PROMIS，并對8個用于衡量最常見胃腸道癥狀的量表進(jìn)行了初步驗(yàn)證。應(yīng)用這些癥狀量表，可記錄罹患各種消化系統(tǒng)疾病患者所經(jīng)歷的胃腸道癥狀的“廣度”和“深度”，從而為采取相應(yīng)的臨床干預(yù)措施提供參考。這些癥狀量表可自美國國家衛(wèi)生研究院PROMIS評估中心網(wǎng)站（http：// assessmentcenter.net/）上免費(fèi)下載。

3.2 胃腸道腫瘤患者生命質(zhì)量評價

PRO已越來越被認(rèn)為是癌癥治療臨床試驗(yàn)的一個重要臨床終點(diǎn)，其與患者的總生存期相關(guān)。在胃腸道腫瘤治療中，一般以患者的總生存期和無進(jìn)展生存期為重要臨床終點(diǎn)，但這些客觀測量指標(biāo)往往不能提供有關(guān)患者幸福感等主觀信息。因此，有些時候，幫助臨床醫(yī)師和患者作出治療決定的主要終點(diǎn)常常是生命質(zhì)量[5]。胃腸道腫瘤患者的生命質(zhì)量評價除了對生命質(zhì)量的總體評價外，還涉及多個領(lǐng)域如身體、心理、社會功能等的評價。腫瘤學(xué)中的通用測量工具如36條目健康調(diào)查簡表、歐洲生命質(zhì)量學(xué)會的5維問卷，以及特定疾病量表如歐洲癌癥研究和治療組織的30個核心問題生命質(zhì)量問卷、癌癥治療患者功能評價-通用量表等，都能被用于評價包括胃腸道腫瘤在內(nèi)的各種癌癥治療期間或治療前后的患者生命質(zhì)量變化。

用于胃腸道腫瘤的特定PRO工具尚待開發(fā)。舉例來說，化療、靶向治療相關(guān)的毒性會對轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者的生命質(zhì)量產(chǎn)生負(fù)面影響，但不同研究評價結(jié)果的差異非常大，其原因就在于不同研究采用的PRO工具不同，這些PRO工具的有效性還須驗(yàn)證。在現(xiàn)階段，臨床醫(yī)師應(yīng)同時重視PRO和ClinRO數(shù)據(jù)，它們相互補(bǔ)充，可更好地指導(dǎo)臨床實(shí)踐。

3.3 慢性胃腸疾病患者長期隨訪

臨床上，對許多胃腸疾病如胃腸道腫瘤、慢性胃炎、乳糜瀉等患者都須進(jìn)行長期的隨訪。慢性病的自我管理強(qiáng)調(diào)“個人在長期條件下管理癥狀、治療、身體和心理狀況、社會活動功能以及生活方式改變的能力”[6]。PRO可促進(jìn)以患者為中心的醫(yī)患溝通，在大多數(shù)情況下，基于PRO的隨訪有助于實(shí)現(xiàn)患者的自我管理。PRO尤其適合居家隨訪監(jiān)測，其在癥狀的早期篩查、精準(zhǔn)管理和疾病預(yù)后預(yù)測等方面具有實(shí)際應(yīng)用價值。此外，由于基于PRO的隨訪可減少患者就診次數(shù)，這也為患者提供了便利。很多新的PRO工具的開發(fā)和現(xiàn)有PRO工具的應(yīng)用擴(kuò)展，都有賴于臨床醫(yī)師與患者團(tuán)體、社區(qū)醫(yī)療保健系統(tǒng)、專業(yè)醫(yī)學(xué)會和醫(yī)療衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)的合作。在臨床研究的不同階段，應(yīng)用通用和疾病特異性的PRO工具對患者健康相關(guān)生命質(zhì)量進(jìn)行測量并予以比較，若健康相關(guān)生命質(zhì)量會隨時間而變化，則常常能夠提供非常有價值的數(shù)據(jù)或信息。

然而，基于PRO的隨訪也存在一些局限性。由于PRO不僅是患者對癥狀發(fā)作和疾病的主觀感知，而且還是產(chǎn)生這些主觀感知的病理生理學(xué)基礎(chǔ)、心理狀況和社會適應(yīng)性等綜合作用的結(jié)果，故對PRO數(shù)據(jù)的有效性須持謹(jǐn)慎的態(tài)度。其中，患者的參與心理是一個值得重視的問題，對自我評估健康狀況缺乏信心的患者很難正確填寫PRO問卷。也有些患者關(guān)注醫(yī)療機(jī)構(gòu)能從基于PRO的隨訪中獲得什么，從而產(chǎn)生抗拒心理，并可能影響后續(xù)的隨訪。此外，PRO問卷中的某些問題，如詢問患者是否考慮過自殺等，對某些患者有非常消極的影響，臨床上須妥善解決。在應(yīng)用國外PRO工具時，應(yīng)充分考慮我國的社會、文化和個體心理特征，避免某些膚淺的直譯，以避免患者因感到不適而不愿意配合隨訪。

4 我國PRO應(yīng)用存在的相關(guān)問題

我國對PRO的研究還處在初級階段。PRO是一個廣義的概念，泛指來自患者本人的任何形式的健康相關(guān)信息。也就是說，通過患者主訴、訪談獲取的質(zhì)性資料和通過由患者填寫的問卷、量表獲得的量性資料均可被視為PRO。不過，由于通過患者主訴、訪談獲取的PRO數(shù)據(jù)具有一定的局限性，為了更全面、更系統(tǒng)地評估患者的生理、心理狀況和社會活動功能，我們?nèi)粘Ｋ傅腜RO往往是狹義的，即僅指通過問卷、量表采集的患者健康相關(guān)信息。我國現(xiàn)仍在探索和建立各種專用于某疾病或癥狀的PRO量表及其評價方法，其中PRO量表的設(shè)計(jì)和應(yīng)用都還存在很多不足，亟待進(jìn)一步的規(guī)范和完善。

目前，我國PRO主要用于慢性病、功能性疾病和重癥的評價，在慢性胃炎、功能性胃腸病等常見且高發(fā)胃腸疾病領(lǐng)域中的應(yīng)用較為有限，并大多集中于中成藥治療研究，問卷設(shè)計(jì)也有待完善，尤其是要開發(fā)能適用于不同地域患者的PRO量表。此外，以往的PRO基本上都是回顧性評價，患者回顧性評價過去一段時間內(nèi)的健康狀況，這不可避免地會產(chǎn)生回憶偏倚。PRO工具需從多個角度予以驗(yàn)證，并與客觀測量指標(biāo)進(jìn)行對照研究以確保質(zhì)量，唯有如此，才能促進(jìn)PRO的臨床應(yīng)用。

5 PRO臨床應(yīng)用展望

PRO反映的是患者對其自身健康狀況的看法，這些看法受治療效果、不良反應(yīng)和患者自身心理、社會等因素的影響。從患者角度看，PRO數(shù)據(jù)可能更客觀，因?yàn)樗鼈兪腔颊邔μ囟▎栴}的回答，而不是臨床醫(yī)師對患者功能狀態(tài)的評估。在臨床研究中，基線PRO數(shù)據(jù)可能成為較體能狀態(tài)更好的預(yù)后分層因素。PRO變差可能與疾病進(jìn)展相關(guān)。PRO已越來越多地被用作臨床試驗(yàn)的預(yù)定義終點(diǎn)。

在我國，自新冠肺炎疫情以來，PRO數(shù)據(jù)電子采集系統(tǒng)因其快捷性和便利性，成為相關(guān)臨床數(shù)據(jù)采集的重要工具。國際上已有多個專門從事PRO量表管理的組織，如法國Mapi生命質(zhì)量工作組創(chuàng)建了患者報告結(jié)局和生命質(zhì)量工具數(shù)據(jù)庫（www.mapigroup.com），后者收錄了近千種PRO相關(guān)量表，且多數(shù)量表通過申請即可免費(fèi)獲得用于科學(xué)研究的使用權(quán)；美國慢性病治療患者功能評價工作組網(wǎng)站（www.facit.org）提供90余種PRO量表下載，可用于慢性病和腫瘤患者自我評價。

PRO的應(yīng)用也存在局限性：首先，PRO是軟指標(biāo)，其沒有明確的預(yù)期獲益值，通常只能用作探索性終點(diǎn)；其次，PRO工具的異質(zhì)性很大，這種異質(zhì)性會使不同臨床研究PRO數(shù)據(jù)的比較分析變得十分困難。此外，現(xiàn)有的許多PRO工具并未經(jīng)過驗(yàn)證，包括用于各種胃腸疾病的PRO工具。還有，如何將PRO數(shù)據(jù)與傳統(tǒng)的客觀測量指標(biāo)如生存率等關(guān)聯(lián)起來，從而用于臨床實(shí)踐，也待進(jìn)一步的研究。

6 小結(jié)

PRO可通過患者的積極參與，幫助臨床醫(yī)師了解患者的想法、態(tài)度和需求，從而給予積極回應(yīng)，對增強(qiáng)醫(yī)患溝通、提高醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量和患者滿意度具有重要價值。PRO為臨床醫(yī)師提供了一個優(yōu)化治療有效性和安全性評估的新途徑，有助于進(jìn)一步改善患者的治療結(jié)局。但PRO在中國的規(guī)范化應(yīng)用還任重道遠(yuǎn)，須進(jìn)行更多的研究來驗(yàn)證各種PRO量表，更需通過大量的研究來積累經(jīng)驗(yàn)。在藥物臨床試驗(yàn)中應(yīng)用PRO的意義更大。在胃腸疾病領(lǐng)域，未來的研究應(yīng)聚焦于如何實(shí)現(xiàn)將PRO用作主要臨床終點(diǎn)，這是促進(jìn)向以患者為中心的優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)轉(zhuǎn)變的關(guān)鍵步驟。開發(fā)并驗(yàn)證用于長期接受治療的胃腸疾病患者的關(guān)鍵PRO量表，重點(diǎn)研究雖客觀測量指標(biāo)提示治療成功，但患者仍主訴有持續(xù)的癥狀或負(fù)擔(dān)的PRO工具，對指導(dǎo)未來胃腸疾病醫(yī)療發(fā)展具有重要作用。

參考文獻(xiàn)

[1] U.S. Department of Health and Human Services FDA Center for Drug Evaluation and Research， U.S. Department of Health and Human Services FDA Center for Biologics Evaluation and Research， U.S. Department of Health and Human Services FDA Center for Devices and Radiological Health. Guidance for industry： patient-reported outcome measures： use in medical product development to support labeling claims [EB/OL]. [2023-02-13]. http：//www.fda.gov/ downloads/Drugs/Guidances/UCM193282.pdf.

[2] 曾于珍， 陳世耀. 臨床研究結(jié)局指標(biāo)選擇與樣本量估計(jì)[J]. 協(xié)和醫(yī)學(xué)雜志， 2018， 9（1）： 87-92.

[3] Versteegh MM， Leunis A， Uyl-de Groot CA， et al. Conditionspecific preference-based measures： benefit or burden？ [J]. Value Health， 2012， 15（3）： 504-513.

[4] Spiegel BM， Hays RD， Bolus R， et al. Development of the NIH Patient-Reported Outcomes Measurement Information System （PROMIS） gastrointestinal symptom scales [J]. Am J Gastroenterol， 2014， 109（11）： 1804-1814. Erratum in： Am J Gastroenterol， 2015， 110（4）： 608.

[5] Howell D， Molloy S， Wilkinson K， et al. Patient-reported outcomes in routine cancer clinical practice： a scoping review of use， impact on health outcomes， and implementation factors [J]. Ann Oncol， 2015， 26（9）： 1846-1858.

[6] Barlow J， Wright C， Sheasby J， et al. Self-management approaches for people with chronic conditions： a review [J]. Patient Educ Couns， 2002， 48（2）： 177-187.