全國政協(xié)委員、貝達(dá)藥業(yè)董事長丁列明：建立定制藥時(shí)代的研發(fā)和技術(shù)審評(píng)新機(jī)制

《中國經(jīng)濟(jì)周刊》 記者 孫庭陽｜全國兩會(huì)報(bào)道

今年是丁列明委員參加全國兩會(huì)的第十一年。作為貝達(dá)藥業(yè)董事長、國內(nèi)自主創(chuàng)新藥研發(fā)的帶頭人，丁列明每年參加全國兩會(huì)時(shí)，都會(huì)提交多個(gè)有關(guān)醫(yī)藥、醫(yī)療和醫(yī)保等領(lǐng)域的行業(yè)建議，其中多項(xiàng)建議都得到了國家相關(guān)部委的正式答復(fù)。

丁列明連任第十二屆、第十三屆全國人大代表，今年第一次以全國政協(xié)委員的身份參加全國兩會(huì)。3月4日下午，全國政協(xié)十四屆一次會(huì)議在北京人民大會(huì)堂隆重開幕。開幕會(huì)結(jié)束后，丁列明深有感觸地表示，聽取了政協(xié)常委會(huì)工作報(bào)告和提案工作情況報(bào)告后，對(duì)人民政協(xié)工作有了更加全面的了解和更加深刻的認(rèn)識(shí)，對(duì)把握政治方向、領(lǐng)會(huì)協(xié)商要義、提升履職實(shí)效具有指導(dǎo)性意義。

在繼續(xù)深入走訪，精細(xì)打磨后，今年丁列明提交了3 份有關(guān)醫(yī)藥醫(yī)療的建議，包括《關(guān)于加強(qiáng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代個(gè)體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評(píng)的提案》《關(guān)于提升核心競(jìng)爭力促進(jìn)我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的提案》《關(guān)于加快推進(jìn)國家醫(yī)學(xué)中心建設(shè)項(xiàng)目審批進(jìn)度的提案》。

“定制藥”已不遙遠(yuǎn)，建議制定定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評(píng)機(jī)制

“加強(qiáng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代個(gè)體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評(píng)”是丁列明今年帶來的重點(diǎn)建議。

他提出這一建議的背景是即將到來的 “定制藥”時(shí)代。

現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)現(xiàn)，許多難治性常見病，如腫瘤、糖尿病、自身免疫疾病等，存在發(fā)病機(jī)理和治療上的個(gè)體化特征。治療這類疾病，需按照對(duì)應(yīng)的篩選標(biāo)準(zhǔn)細(xì)分患病人群，治療的藥物或方法也因人而異。使用同一個(gè)藥物的個(gè)體數(shù)量變少，甚至變成“一人一藥”，即“定制藥”。

丁列明舉例，腫瘤基因突變隨機(jī)發(fā)生，不同患者的突變都各不相同，由此產(chǎn)生的腫瘤新生抗原各不相同。可以通過基因測(cè)序等方法分析得到由突變產(chǎn)生的新生抗原，并定制疫苗進(jìn)行治療?！搬槍?duì)腫瘤新生抗原設(shè)計(jì)的疫苗，必須要個(gè)體化定制?！彼f。

一些國家已經(jīng)走在前面。

丁列明向《中國經(jīng)濟(jì)周刊》記者介紹，全球頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊已發(fā)表了一系列臨床研究結(jié)果，證明個(gè)體化疫苗用于治療一系列不同癌種具有安全性和有效性，激發(fā)了全球研究熱潮。美國FDA 和歐盟EMA 快速響應(yīng)，到目前為止累計(jì)批準(zhǔn)了24 項(xiàng)個(gè)體化腫瘤疫苗新藥研究申請(qǐng)，讓歐美研究者領(lǐng)先獲得了很多臨床數(shù)據(jù)。

為此，丁列明建議國家審評(píng)部門跟進(jìn)這類新技術(shù)發(fā)展，成立專門機(jī)構(gòu)，跟蹤新藥研發(fā)方向，并積極應(yīng)對(duì)因此給新藥研發(fā)和審評(píng)原則帶來的新挑戰(zhàn)。

他認(rèn)為，國家審評(píng)部門應(yīng)隨時(shí)跟進(jìn)新技術(shù)發(fā)展，及時(shí)研討，制定技術(shù)指導(dǎo)原則和對(duì)應(yīng)的審評(píng)要求，以推動(dòng)這一治療領(lǐng)域有序發(fā)展。

“現(xiàn)行工業(yè)化批量藥物生產(chǎn)的技術(shù)審評(píng)體系，并不適用于個(gè)體化定制藥物?！倍×忻鹘ㄗh，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心及時(shí)研討新出現(xiàn)的技術(shù)，加強(qiáng)與學(xué)術(shù)界及藥企溝通交流，對(duì)個(gè)體化定制藥物所使用的固定工藝流程以及相應(yīng)的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，進(jìn)行科學(xué)性和嚴(yán)謹(jǐn)性評(píng)估。

“在技術(shù)指導(dǎo)原則正式出臺(tái)前，可請(qǐng)這一領(lǐng)域的專家一起研討和把關(guān)，在保證受試病人安全的前提下，批準(zhǔn)開展小規(guī)模臨床試驗(yàn)，使中國的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)發(fā)展緊跟國際前沿。”丁列明對(duì)《中國經(jīng)濟(jì)周刊》記者說，“藥物研發(fā)有時(shí)就是和疾病賽跑，技術(shù)審評(píng)應(yīng)和研發(fā)企業(yè)共同發(fā)力，讓患者來得及用上新藥物。”

“在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，歐美研究者已經(jīng)領(lǐng)先許多，只要我們奮起直追，前景很光明?！?/p>

他還建議，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心提高新技術(shù)藥物評(píng)審的優(yōu)先級(jí)，成立先進(jìn)治療技術(shù)部，專門進(jìn)行新技術(shù)藥物，尤其是個(gè)體化定制藥物的評(píng)審。

“在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，歐美研究者已經(jīng)領(lǐng)先許多，只要我們奮起直追，前景很光明?！倍×忻餍判臐M滿。

建議在創(chuàng)新藥定價(jià)上，允許企業(yè)5年內(nèi)自主定價(jià)

歐美領(lǐng)先的不只是精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，而是整個(gè)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。

要縮短我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展與全球第一梯隊(duì)的差距，丁列明認(rèn)為，必須不斷提升核心競(jìng)爭力，促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展，加快實(shí)現(xiàn)生物醫(yī)藥高水平科技自立自強(qiáng)。

他介紹，一個(gè)新藥從研發(fā)到上市，平均要花費(fèi)10年時(shí)間、10 億美元，即使進(jìn)入臨床研究后，成功率也只有1/10。國際上允許創(chuàng)新藥上市后自主定價(jià)，在一段時(shí)間內(nèi)保持較高利潤，讓藥企收回投資稍有盈利，是推動(dòng)新藥創(chuàng)新行業(yè)可持續(xù)發(fā)展的有力保障。

實(shí)踐證明，只有加強(qiáng)創(chuàng)新藥自主研發(fā)，擁有自己的核心產(chǎn)品，才能讓國家在醫(yī)保談判中占據(jù)主動(dòng)，把定價(jià)權(quán)和醫(yī)療衛(wèi)生戰(zhàn)略安全掌握在自己手里。

丁列明向《中國經(jīng)濟(jì)周刊》記者回憶，2016年國家藥品價(jià)格首次談判中，中國首個(gè)小分子靶向抗癌藥率先主動(dòng)大幅降價(jià)，才迫使跨國藥企同類競(jìng)品跟進(jìn)，讓適用患者都用上了靶向藥。

因此，他建議，多舉措提升核心競(jìng)爭力，促進(jìn)我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

首先，在創(chuàng)新藥定價(jià)上，允許企業(yè)在一定時(shí)間內(nèi)比如5年內(nèi)自主定價(jià)。在醫(yī)保談判與支付上，突出臨床價(jià)值導(dǎo)向，制定合理報(bào)銷價(jià)格，提高報(bào)銷標(biāo)準(zhǔn)。對(duì)已納入國家醫(yī)保的創(chuàng)新藥，適當(dāng)延長談判周期，把新增適應(yīng)癥自動(dòng)納入報(bào)銷范圍，穩(wěn)定市場(chǎng)預(yù)期，推動(dòng)患者受益。在使用上，對(duì)獲得國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，優(yōu)先采購應(yīng)用，暢通進(jìn)院通道，不列入“藥占比”考核，促進(jìn)創(chuàng)新藥的價(jià)值實(shí)現(xiàn)。

其次，要加強(qiáng)金融投資支持。他建議在股票發(fā)行實(shí)行全面注冊(cè)制的大背景下，采取對(duì)優(yōu)質(zhì)生物醫(yī)藥企業(yè)實(shí)行首次發(fā)行上市、再融資“即報(bào)即審，審過即發(fā)”等措施，使生物醫(yī)藥企業(yè)可利用資本市場(chǎng)解決發(fā)展所需資金問題。

截至今年3月5日，重點(diǎn)支持生物醫(yī)藥等六大行業(yè)的科創(chuàng)板中，生物醫(yī)藥行業(yè)上市公司達(dá)106 家，占比達(dá)21%。

最后，要打造更好的創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)人才環(huán)境。如降低個(gè)人所得稅稅負(fù)，提升經(jīng)濟(jì)待遇，為高端人才提供高品質(zhì)的科研和居住環(huán)境等。