中成藥防治重大慢性病的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價體系構(gòu)建Δ

徐敢，羅衛(wèi)花，王玉偉，郭冬梅，葉樺，孫昱，莊偉，朱文濤#（.北京中醫(yī)藥大學(xué)管理學(xué)院，北京 088；.復(fù)旦大學(xué)藥學(xué)院，上海 00；.國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心，北京 000；.首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院藥劑科，北京 0005）

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是研究如何使用有限的藥物資源達(dá)到最大程度健康效果的交叉學(xué)科[1]。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價及其證據(jù)在國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整、國家基本藥物政策制定/修訂、藥品集中采購、臨床合理用藥等方面發(fā)揮著越來越重要的作用[2]?！吨泄仓醒雵鴦?wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》《中國防治慢性病中長期規(guī)劃（2017－2025年）》等都指出，要充分發(fā)揮中醫(yī)藥在慢性病防治中的獨特優(yōu)勢?！叭绾卧u價中藥在防治重大慢性病中的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢”在2020年被中華中醫(yī)藥學(xué)會確定為中醫(yī)藥領(lǐng)域的3項重大科學(xué)問題之一，受到行業(yè)內(nèi)外的高度關(guān)注[3]。中成藥在防治重大慢性病中的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢研究是中醫(yī)藥臨床療效評價的重要組成，也是中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展面臨的重大科學(xué)問題，但目前還沒有形成研究體系和達(dá)成行業(yè)共識。本文以問題為導(dǎo)向，構(gòu)建中醫(yī)藥理論指導(dǎo)下采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方法評價中成藥防治重大慢性病優(yōu)勢的理論框架，探索可用于評價中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢的理論、工具、方法，為后續(xù)進(jìn)一步研究提供參考。

1 中成藥防治重大慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價存在的問題

中成藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究近年獲得了一定發(fā)展，研究數(shù)量和質(zhì)量整體呈上升趨勢，但與國際水平和國內(nèi)化學(xué)藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究相比，我國中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究基礎(chǔ)相對薄弱，缺乏規(guī)范性指導(dǎo)和標(biāo)準(zhǔn)，尤其是中成藥防治重大慢性病的潛在優(yōu)勢在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中未得到體現(xiàn)[4]。

1.1 中成藥潛在優(yōu)勢不能得到全面評價

現(xiàn)有的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究對癌癥、心血管疾病、呼吸系統(tǒng)疾病和糖尿病等慢性病的中醫(yī)藥治療進(jìn)行了多維度評價[5]，但在相關(guān)研究中，中藥組、中西藥聯(lián)用組或者化學(xué)藥組具有經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢的結(jié)果都有出現(xiàn)[6－7]。中醫(yī)治療疾病強調(diào)整體上的辨證論治，而不僅僅是考察機體的局部特征。中醫(yī)藥獨特的理論體系及中成藥不同于化學(xué)藥的作用機制及特點，決定了簡單套用化學(xué)藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指標(biāo)及技術(shù)很難真實、全面地評價中成藥的價值。沒有按照中醫(yī)藥規(guī)律和中成藥特點開展中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價，使得中成藥的很多潛在優(yōu)勢得不到體現(xiàn)，部分瑕疵甚至可能會被放大，有些生搬硬套經(jīng)典臨床流行病學(xué)和循證醫(yī)學(xué)的研究方法使中醫(yī)藥療效和優(yōu)勢評價出現(xiàn)了“削足適履”現(xiàn)象，中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的技術(shù)和方法難題已經(jīng)成為提供高級別證據(jù)的瓶頸問題[8]。

1.2 評價的理論、方法、工具需要創(chuàng)新和完善

現(xiàn)有的針對如何系統(tǒng)評價中成藥在防治重大慢性病中優(yōu)勢的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究成果尚不多見，系統(tǒng)反映中成藥特點的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南尚未形成?，F(xiàn)有的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理論、工具和方法尚不足以支撐系統(tǒng)評價中成藥防治重大慢性病潛在優(yōu)勢所需的學(xué)科體系發(fā)展和實踐應(yīng)用要求，尚需完善[9]。這是因為：第一，中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的研究時限不夠長，時間控制不夠嚴(yán)謹(jǐn)，研究方向過于狹窄，不能充分展現(xiàn)中成藥治病的特點。尤其是在治療慢性病和疑難雜癥時，中成藥的療程通常較化學(xué)藥長，其優(yōu)勢往往需要經(jīng)歷較長時間才能體現(xiàn)。有數(shù)據(jù)表明，在我國已發(fā)表的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)中，接近70%的研究時限在1個月以內(nèi)，持續(xù)時間在1年以上的僅占1.08%，但這些研究大部分都是針對治療周期相對較長的慢性病，研究時限較短導(dǎo)致所得結(jié)果無法完全體現(xiàn)中成藥的優(yōu)勢[10]。第二，目前采用的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價方法相對單一，大多采用成本-效果分析，較少采用效用和效益指標(biāo)；多數(shù)采用有效率或治愈率等單一療效指標(biāo)，采用綜合指標(biāo)的較少，同時，“早防早治”的指標(biāo)體系難以確定，使得中醫(yī)藥優(yōu)勢難以得到全面反映[10]。第三，中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價多數(shù)采用回顧性的病例對照研究[4]，前瞻性研究設(shè)計在中成藥的臨床試驗階段沒有開展或者無法開展，并且外部有效性較低。第四，中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的設(shè)計往往與真實世界有一定差異。已發(fā)表的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文章，大多以某中成藥（中藥組）與某化學(xué)藥（化學(xué)藥組）或者與該中成藥加化學(xué)藥（中西藥聯(lián)用組）進(jìn)行回顧性研究或者前瞻性研究，觀察每組藥物的療效和經(jīng)濟(jì)學(xué)評價結(jié)果，得出治療藥物的經(jīng)濟(jì)性。但是，真實世界中僅有較少的中成藥治療方案僅采用某單一中成藥進(jìn)行數(shù)個療程的治療，因而相應(yīng)的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價結(jié)果雖具有一定的參考性，但可能與實際情況存在一定差異。

1.3 評價所需的高質(zhì)量證據(jù)有限

數(shù)據(jù)質(zhì)量是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的基礎(chǔ)，沒有真實可靠的研究數(shù)據(jù)，評價結(jié)果的客觀性便無從談起[11]。我國中成藥品種存在先天安全性指標(biāo)缺失、后天安全性再評價工作推進(jìn)不力等現(xiàn)實問題[12]。中成藥聯(lián)合化學(xué)藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價缺乏說明書數(shù)據(jù)支持和效果指標(biāo)評價，中西藥聯(lián)用的安全性、有效性和經(jīng)濟(jì)性評價還缺乏體系構(gòu)建和方法學(xué)基礎(chǔ)設(shè)計。從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價角度豐富中成藥安全性和有效性信息，助力中成藥綜合評價，已經(jīng)成為中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究之要務(wù)[12]。由于中成藥的使用缺乏較高質(zhì)量的評價數(shù)據(jù)、指標(biāo)和標(biāo)準(zhǔn)，因而目前的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價普遍照搬化學(xué)藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的模式和指南，沒有充分體現(xiàn)中成藥的特色，總體評價質(zhì)量偏低，高質(zhì)量中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究較少[13]。在醫(yī)保藥品集中招標(biāo)采購實踐中發(fā)現(xiàn)，中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的質(zhì)量參差不齊、規(guī)范性差，相當(dāng)比例中成藥產(chǎn)品的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價報告沒有提供支撐數(shù)據(jù)，無法證明其與藥物經(jīng)濟(jì)性相關(guān)或臨床具有成本-效果/效益優(yōu)勢，總體水平亟待提高[14－15]。因此，提升中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價水平、規(guī)范數(shù)據(jù)源、提高研究數(shù)據(jù)質(zhì)量，使藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價結(jié)果更客觀、公正、科學(xué)、準(zhǔn)確，并把客觀的評價結(jié)果應(yīng)用到藥品談判以及其他政府決策中，是業(yè)界、學(xué)界、政府及醫(yī)療機構(gòu)需要共同面對和思考的問題[16]。

2 構(gòu)建中成藥防治重大慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價框架體系的思考與建議

目前，已有學(xué)者對中醫(yī)藥治療優(yōu)勢病種開展了廣泛的分散性評價研究，但還存在理論、方法學(xué)創(chuàng)新的提升空間，需要加強藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理論、方法學(xué)研究，提升藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的質(zhì)量和能力，為科學(xué)評價中成藥防治重大慢性病提供理論和技術(shù)支持[17]。

2.1 系統(tǒng)思考中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的內(nèi)涵和價值

2.1.1 中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)特有屬性分析 采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方法評價中成藥防治慢性病優(yōu)勢的前提，是清楚中成藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)基礎(chǔ)指標(biāo)、特點和發(fā)展規(guī)律。中成藥作為一種特殊商品，在我國中醫(yī)藥資源配置機制下，具有區(qū)別于一般商品和化學(xué)藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)特征和屬性?，F(xiàn)有研究從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價角度比較關(guān)注中成藥的使用成本[17]，假設(shè)性地認(rèn)為中成藥與化學(xué)藥具有相同經(jīng)濟(jì)學(xué)屬性。后續(xù)的中成藥經(jīng)濟(jì)學(xué)評價，有必要利用西方經(jīng)濟(jì)學(xué)和衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的一般理論和經(jīng)濟(jì)學(xué)分析方法，有針對性地對中藥資源稀缺性、資源配置方式、供需規(guī)律，以及中藥的價格彈性、收入彈性、交叉彈性等一般經(jīng)濟(jì)學(xué)規(guī)律和特征進(jìn)行研究，科學(xué)解釋和豐富多種中成藥聯(lián)用和中西藥合用相關(guān)理論。只有準(zhǔn)確界定中成藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)屬性，才能對中成藥進(jìn)行更科學(xué)、綜合的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價。

2.1.2 中成藥“治未病”和發(fā)揮人體自身調(diào)節(jié)作用的價值分析 中醫(yī)藥突出“治未病”，針對機體危險狀態(tài)“未病先防”，可以降低慢性病發(fā)病率，同時給慢性病患者帶來長期生存的希望和更高的生命質(zhì)量。中醫(yī)藥的主要特色和優(yōu)勢綜合表現(xiàn)在“治未病”中的主導(dǎo)作用、重大疾病治療中的協(xié)同作用以及慢性病和康復(fù)治療中的核心作用上[18]。如果忽略中醫(yī)藥“治未病”和發(fā)揮人體自身調(diào)節(jié)作用的價值，簡單地將中成藥從調(diào)節(jié)人體整個系統(tǒng)平衡狀態(tài)的功能與化學(xué)藥“對抗式”醫(yī)療模式做對比，就會忽略中成藥的部分臨床價值和經(jīng)濟(jì)學(xué)價值。

中醫(yī)治病注重發(fā)揮人體自身的調(diào)節(jié)作用，無論是藥物療法還是非藥物療法，都遵循2個原則，即“整體觀念”和“辨證論治”。因此，有必要依據(jù)上述原則構(gòu)建中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的特征和屬性指標(biāo)，綜合分析中醫(yī)優(yōu)勢病種的中成藥臨床應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)特征和最佳健康產(chǎn)出指標(biāo)；將診斷明確的屬于中醫(yī)優(yōu)勢病種的患者，在得到其知情同意的情況下，轉(zhuǎn)為中醫(yī)藥治療；根據(jù)臨床實踐結(jié)果進(jìn)一步豐富衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價內(nèi)容，完善療效的證據(jù)鏈，建立起既符合中醫(yī)藥規(guī)律又能被國際醫(yī)學(xué)界認(rèn)可的療效評價體系，讓中醫(yī)藥的獨特優(yōu)勢評價立得住、被認(rèn)可、可推廣。

2.2 遵循中醫(yī)藥規(guī)律評價中成藥治療慢性病的優(yōu)勢

《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南2020》的發(fā)布對規(guī)范我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究起到了重要的促進(jìn)作用。中成藥治療慢性病的經(jīng)濟(jì)學(xué)綜合評價和中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南的制定，需要在參考借鑒《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南2020》的基礎(chǔ)上，認(rèn)真分析中醫(yī)遣方用藥的基本原則，統(tǒng)籌考慮中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在研究設(shè)計、研究角度、目標(biāo)人群、干預(yù)措施和對照選擇、研究時限、評價方法等方面的特殊性[12]。評價體系不能完全按照西醫(yī)學(xué)的生理、生化和影像學(xué)指標(biāo)來評價，而是需要尊重傳統(tǒng)中醫(yī)藥的認(rèn)知模式和相關(guān)指標(biāo)，結(jié)合傳統(tǒng)中醫(yī)學(xué)和現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的評價理論和方式來綜合評價，并建立起中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)系統(tǒng)的評價邏輯[12]。

2.2.1 研究設(shè)計 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的前瞻性觀察研究，可以反映真實世界中干預(yù)方案的成本和效果，研究結(jié)果的外部效度較高；其還可以借助臨床實踐開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)干預(yù)研究，通過前瞻性收集患者成本和健康產(chǎn)出等信息的臨床研究，為衛(wèi)生決策和醫(yī)保決策提供依據(jù)。另外，由于針對中成藥自身特點的隨機對照臨床試驗的平行研究數(shù)據(jù)相對于化學(xué)藥而言十分有限，故建議制定中成藥臨床研究方案設(shè)計規(guī)范[19]。該規(guī)范應(yīng)充分考慮和體現(xiàn)中成藥的特點，并將中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的前瞻性觀察研究方案考慮進(jìn)去，最終為患者的臨床決策提供更多高級別的中成藥循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

2.2.2 目標(biāo)人群適應(yīng)證 中成藥的適應(yīng)證既有以中醫(yī)疾病、證候為主者，也有以西醫(yī)疾病為主者。目前的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中，若以中醫(yī)疾病、證候為主要適應(yīng)證，并且中醫(yī)病證與西醫(yī)病名相對應(yīng)者，往往采用西醫(yī)相應(yīng)疾病的療效判定標(biāo)準(zhǔn)及觀測指標(biāo)作為參考，以相對成熟的西醫(yī)療效進(jìn)行判定；若中醫(yī)病證與西醫(yī)病名不對應(yīng)，則會選用適宜中醫(yī)證候的評價方法和評價體系；若中成藥的適應(yīng)證是以西醫(yī)疾病為主時，則可以首先考慮采用西醫(yī)的療效判定方案，再輔以中醫(yī)證候療效判定標(biāo)準(zhǔn)[20]。但是中、西醫(yī)的理論體系不同，這種評價方式可能將中成藥徹底淪為輔助用藥。尤其是對于既有西醫(yī)適應(yīng)證又有中醫(yī)適應(yīng)證的中成藥，如果只采用西醫(yī)相應(yīng)疾病的療效判定標(biāo)準(zhǔn)及觀測指標(biāo)作為參考，容易反映疾病的局部病理變化，從而可能忽略中成藥在改善證候和患者整體狀態(tài)方面的經(jīng)濟(jì)學(xué)價值。因此，對于具有多種功能主治的中成藥，在目標(biāo)人群的選擇上，除了需要兼顧西醫(yī)適應(yīng)證以外，還要考慮其中醫(yī)證候療效對應(yīng)的經(jīng)濟(jì)學(xué)價值。另外，為充分反映中成藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)價值，建議對納入《中成藥治療優(yōu)勢病種臨床應(yīng)用指南》的標(biāo)準(zhǔn)化項目，在經(jīng)過診斷和評估之后，在醫(yī)保體系中可優(yōu)先納入具有經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢的中醫(yī)藥治療路徑，用中醫(yī)藥思維來界定藥物使用的安全性和有效性，并充分反映中成藥的經(jīng)濟(jì)性。

2.2.3 干預(yù)措施和對照選擇 中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價選擇的干預(yù)措施一般是針對獲得國家批準(zhǔn)且已上市的中成藥，具有明確的適應(yīng)證、功能主治、用法用量。對照措施一般是選擇與干預(yù)措施有相同適應(yīng)證的常規(guī)治療或者標(biāo)準(zhǔn)治療方案[12，21]。在中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中，要想獲得全面的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價結(jié)果，在干預(yù)措施或?qū)φ沾胧┑倪x擇方面，應(yīng)著重注意聯(lián)合用藥尤其是中西藥聯(lián)用方案。為了準(zhǔn)確、合理地評價聯(lián)合用藥的效果，需要研究者根據(jù)藥品說明書明確所研究的中成藥在聯(lián)合用藥中的定位，即屬于基礎(chǔ)治療藥物還是輔助治療藥物或其他情況，并在報告中說明該定位，并且還需對其合理性作出解釋。

2.2.4 研究時限 研究時限不足是已發(fā)表的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價文獻(xiàn)普遍存在的問題[21]。中成藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價尤其要注意選擇足夠長的研究時限，以收集研究所需干預(yù)方案產(chǎn)生的成本和健康產(chǎn)出[12]。重大慢性病的研究時限原則上要求更長，實踐中可能會存在臨床試驗數(shù)據(jù)有限、無法獲得更新的臨床療效數(shù)據(jù)或者數(shù)據(jù)不適用等多種困難。對此，可以依靠建模方法和真實世界研究的實際數(shù)據(jù)來彌補和完善。

2.2.5 評價方法 中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的主要任務(wù)之一是證實中成藥相對于化學(xué)藥的臨床綜合價值，為臨床治療方案的多元化和優(yōu)化提供依據(jù)。中成藥的特點是在中醫(yī)理論指導(dǎo)下，通過辨證論治和協(xié)同調(diào)動機體功能而發(fā)揮治療作用。相對于化學(xué)藥，中成藥的功效主要體現(xiàn)為整體健康結(jié)果的改善，而非臨床指標(biāo)或癥狀發(fā)生短期顯著變化。成本-效用分析是比較適宜于中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的方法之一。對于慢性病和緩解期疾病，建議盡量采用以健康效用為指標(biāo)的成本-效用分析法進(jìn)行中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價[5]。

2.3 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價工具和方法創(chuàng)新

中醫(yī)藥防治重大慢性病有其特殊的規(guī)律和要求。大部分中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價時限短、研究方向過于狹窄，使中成藥防治重大慢性病的優(yōu)勢在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中無法得到很好的體現(xiàn)。這需要通過運用模型得到長期的研究成本和產(chǎn)出數(shù)據(jù)，以及采用真實世界研究法，才有利于更好地評價中成藥防治重大慢性病的優(yōu)勢。

2.3.1 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)系統(tǒng)建模 在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中，模型的作用越來越凸顯。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價使用的模型主要包括決策分析模型、馬爾可夫模型和計量經(jīng)濟(jì)模型，其可對無法實現(xiàn)的試驗進(jìn)行合理預(yù)測，還可模擬并延長研究時限、外推試驗結(jié)果等，從而為最終決策提供科學(xué)而合理的依據(jù)與解釋[5]。針對慢性病防治的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價，需要長期觀察或獲得較長期的產(chǎn)出結(jié)果，模型法在這方面具有顯著的優(yōu)勢。需要注意的是，模型法也有一定的局限性——模型本身容易偏離疾病發(fā)展的真實過程[5]。此外，模型法還包括一種系統(tǒng)動力學(xué)建模方法，其從系統(tǒng)內(nèi)部的機制、微觀結(jié)構(gòu)入手，通過剖析系統(tǒng)進(jìn)行建模，并借助計算機模擬技術(shù)來分析系統(tǒng)內(nèi)部結(jié)構(gòu)與其動態(tài)行為的關(guān)系，從而尋覓解決問題的對策[22]。雖然系統(tǒng)動力學(xué)建模方法在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價領(lǐng)域的應(yīng)用還不夠普及和成熟，但可能為系統(tǒng)評價中成藥防治重大慢性病的優(yōu)勢提供新工具和新手段，具有較好的應(yīng)用前景。

2.3.2 優(yōu)化健康產(chǎn)出和健康量表 中成藥的產(chǎn)出指標(biāo)包括中醫(yī)證候及其改善的主要癥狀指標(biāo)。如果能采用生活質(zhì)量量表獲得患者的效用值來進(jìn)行相關(guān)的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價，并對效用值不確定性進(jìn)行敏感性分析，就能更好地評價中成藥的價值。我國目前應(yīng)用于中醫(yī)藥療效評價及衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)評價的普適性生命質(zhì)量量表主要有歐洲五維健康量表、六維度健康調(diào)查簡表和世界衛(wèi)生組織生存質(zhì)量測定量表簡表等，但這類量表對中醫(yī)藥干預(yù)的生命質(zhì)量相關(guān)指標(biāo)和關(guān)注點體現(xiàn)不足，且其并非基于中國人群健康偏好設(shè)計。國內(nèi)基于中醫(yī)理論疾病專用的中醫(yī)生命質(zhì)量量表約有40個，但主要偏于對癥狀和中醫(yī)證候的描述，且大部分沒有相應(yīng)的效用積分轉(zhuǎn)化體系，也未開發(fā)配套的健康效用積分體系，一般僅適用于反映中藥治療的效果而非效用[23]。要想客觀表現(xiàn)中醫(yī)藥治療慢性病的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)特點，需要制定利于患者自評生命質(zhì)量且能體現(xiàn)中醫(yī)藥特點的中醫(yī)證候量表。2021年，中華中醫(yī)藥學(xué)會發(fā)布了《中醫(yī)生命質(zhì)量評價量表》。該量表基于中醫(yī)理論框架和中醫(yī)健康觀，可用于評價經(jīng)中醫(yī)藥干預(yù)前后的生命質(zhì)量變化[23]，將成為中醫(yī)藥干預(yù)患者生命質(zhì)量的健康效用評價和開展中成藥防治慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的重要測量工具，為我國醫(yī)療衛(wèi)生資源合理配置及相關(guān)決策提供依據(jù)。

2.3.3 真實世界研究 要想全面、準(zhǔn)確地研究病因復(fù)雜、多臟腑受累的慢性病治療效果和患者整體功能、狀況的改善情況以及進(jìn)行多維度結(jié)局評價，還可引入真實世界研究方法，從大數(shù)據(jù)分析中收集真實世界證據(jù)。真實世界研究是一種運用流行病學(xué)研究方法，在真實無偏倚或偏倚較少的人群中，對某種或某些干預(yù)措施（包括診斷、治療、預(yù)后等）的實際應(yīng)用情況進(jìn)行的研究[24]，可更系統(tǒng)地反映和評價疾病治療效果、藥品不良反應(yīng)以及健康產(chǎn)出。真實世界大數(shù)據(jù)分析已成為中成藥防治重大慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的重要研究方法[25－26]。

3 結(jié)語

中成藥防治重大慢性病的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價需要從醫(yī)學(xué)價值出發(fā)，進(jìn)一步創(chuàng)新理論、方法和工具，研究適宜中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的評價方法和指標(biāo)體系，綜合考慮中成藥治療成本、治療效益、患者滿意度、外延效益影響、社會公平性等，通過大樣本量的中成藥臨床評價和高質(zhì)量的中成藥系統(tǒng)評價報告提供科學(xué)的臨床研究數(shù)據(jù)，使更多中成藥的療效和特點得到科學(xué)證據(jù)的支持和展現(xiàn)。完善中成藥防治重大慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價體系是一項需要多學(xué)科齊頭并進(jìn)的工作。中醫(yī)藥臨床療效評價創(chuàng)新方法與技術(shù)還有許多問題需要研究突破。中成藥防治重大慢性病的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價要與中醫(yī)臨床個體化療效評價動態(tài)指標(biāo)體系構(gòu)建，中醫(yī)臨床個體化診療信息智能采集與評價方法創(chuàng)新以及中醫(yī)慢性病診療優(yōu)勢專科/專病遴選等多學(xué)科、多技術(shù)協(xié)同推進(jìn)[27]。通過系統(tǒng)詮釋中成藥防治重大慢性病優(yōu)勢的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價理論和方法等，可助力中醫(yī)藥的傳承創(chuàng)新和中醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展，推進(jìn)國家慢性病綜合防控戰(zhàn)略的落實和政策實施。