美國人體器官獲取組織評價體系研究

文/范奕雯 封曉如 趙婕 謝小磊 張宗久 趙洪濤

對美國OPO 評價體系的深入了解將有助于我國器官獲取組織的管理與發(fā)展。

美國器官獲取組織（Organ Procurement Organization，OPO）的運營評價方法主要由醫(yī)療保險和補助服務中心（Centers for Medicare & Medicaid Services，CMS）和器官移植受者科學登記處（Scientific Registry of Transplant Recipients，SRTR）制定。其中CMS的評價方法偏重解釋性，便于理解和實施；SRTR的評價方法偏重科學性，適用于研究。高質(zhì)量的評價體系也是促進OPO體系進步的重要方法之一，但想要獲得最佳的器官獲取和移植評價指標是困難的。對美國OPO評價體系的深入了解將有助于我國器官獲取組織的管理與發(fā)展。

高質(zhì)量的評價體系也是促進OPO 體系進步的重要方法之一，但想要獲得最佳的器官獲取和移植評價指標是困難的。

CMS 評價方法

CMS（醫(yī)療保險和補助服務中心）負責每四年重新給予OPO認證，并制定OPO必須遵守的規(guī)則以保證其可以獲得器官獲取相關的費用報銷。CMS下的臨床標準和質(zhì)量中心（Center for Clinical Standards and Quality，CCSQ）負責編寫OPO的規(guī)則、執(zhí)行條件和重新給予OPO認證。

2019年7月10日，美國總統(tǒng)發(fā)布的13879號行政命令（Executive Order）中要求美國衛(wèi)生與公眾服務部（Secretary of U.S.Department of Health and Human Services，HHS）提出一項法規(guī)，用來提高已故捐獻者器官的獲取以及器官的利用。同年12月23日，HHS下屬機構醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務中心（CMS）發(fā)布了一份擬議規(guī)則制定通知（Notice of Proposed Rule Making，NPRM），該通知給出了兩項新的用于評估OPO的指標，OPO必須滿足相應的標準才可以獲得CMS的重新認證。CMS希望通過該計劃取消不符合CMS標準以及HHS目標的OPO的認證，并將該OPO負責的捐獻服務區(qū)（Donation Service Area，DSA）重新劃分給符合標準的OPO。該計劃的最終目標是大幅增加可用于移植的器官數(shù)量，并且計劃到2030年，使可用于移植的腎臟數(shù)量增加一倍。該計劃經(jīng)過多次修正與更改已經(jīng)正式寫入OPO最終規(guī)則，于2021年2月1日起生效。

CMS提出的兩個新納入使用的OPO運營指標為：捐獻率（Donation Rate）和器官移植率（Organ Transplant Rate），其中捐獻率的計算方法為已故捐獻者的數(shù)量除以OPO的DSA內(nèi)潛在捐獻者的數(shù)量，即已故捐獻者/潛在捐獻者。器官移植率的計算方法為從已故捐獻者身上獲取并進行移植的器官數(shù)量除以OPO的DSA內(nèi)潛在捐獻者的數(shù)量，即器官移植/潛在捐獻者。

CMS新的規(guī)則制定了OPO的績效基準，具體為上一年兩項指標的25百分位值，即上一年排名前四分之一的最后一家OPO的指標數(shù)值。該評價標準是可變的，并且排名將被公開，沒有達到基準的OPO需要通過質(zhì)量保證和績效改進計劃（Quality Assurance and Performance Improvement，QAPI）來提高其績效。在績效基準之上，新的規(guī)則還建立了績效分級制度，分級的結果將與OPO的取消認證、競爭和DSA重新分配相關。評級較低的OPO將面臨DSA被其他OPO接管的風險。

然而對于CMS新的評價指標體系，業(yè)界與學界對其評價指標的合理性以及競爭制度的可行性都提出了許多質(zhì)疑。對評價指標合理性方面存在的質(zhì)疑主要集中在以下兩點：一是CMS對潛在捐獻者的定義較為寬泛，導致其估計的潛在捐獻者數(shù)量遠高于當前醫(yī)院內(nèi)使用的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，二者使用的院內(nèi)死亡統(tǒng)計邏輯不統(tǒng)一，導致在捐獻率的計算上出現(xiàn)了偏差。二是CMS在評估中沒有使用有效的統(tǒng)計模型，忽視了人口分布、種族、年齡、身體狀態(tài)等因素對器官獲取與移植的影響。對競爭制度可行性方面存在的質(zhì)疑主要有：CMS將用什么樣的規(guī)則向表現(xiàn)更好的OPO授予新的DSA；是否會出現(xiàn)被取消認證的OPO所負責的DSA無人接管的情況；被接管的DSA將如何協(xié)調(diào)其人員和資源；強制的競爭制度和取消認證的制度是否會使系統(tǒng)的效率降低等。

SRTR 指標系統(tǒng)

SRTR（器官移植受者科學登記處）負責評估美國移植系統(tǒng)的性能，為氣管獲取與移植網(wǎng)絡（rgan Procurement and Transplantation Network，OPTN）提供科學決策支持。SRTR使用OPO報告給OPTN的數(shù)據(jù)生成器官獲取組織定向報告（Organ Procurement Organizationspecific Reports，OSRs），所有OPO使用同一的報告模板。該運營報告每半年更新一次，在正式發(fā)布之前的兩個月內(nèi)，SRTR將完成數(shù)據(jù)收集及更新、OSRs報告預覽等相關工作，報告發(fā)布后的一個月內(nèi)OPO可對自己的報告增加評述內(nèi)容。

器官移植流程復雜，涉及的階段性指標多樣，SRTR提供了捐獻過程中指標的理解方法，并用相互交叉的圓環(huán)刻畫了從死亡到器官捐獻再到器官移植中的重要過程，每個過程都有部分患者或器官的損失，這些過程的數(shù)據(jù)構成了SRTR生成OSRs的基礎。

外圍的同心圓描述了從捐獻服務區(qū)內(nèi)的總死亡（Total Deaths in the DSA）到符合條件的死亡（Eligible Deaths）的過程，可以理解為由于OPO外部的因素導致了各個環(huán)節(jié)患者數(shù)量的減少。捐獻服務區(qū)內(nèi)的總死亡是捐獻過程的開始。對于已故捐獻者，要求其死亡必須發(fā)生在醫(yī)院，即院內(nèi)死亡（In-hospital Deaths），因此OPO或醫(yī)院可以采取措施來保證潛在捐贈者的器官可用于移植。在家中或醫(yī)院外發(fā)生的死亡通常不提供器官捐贈的選擇。一般來說院內(nèi)死亡需要通過醫(yī)院向當?shù)氐腛PO進行報告。供氧死亡（Ventilated Deaths）指除了在醫(yī)院中發(fā)生的死亡之外，已故捐獻者還必須進行供氧，以便器官可以繼續(xù)獲得氧氣來保持它們的捐贈性。在滿足以上條件之后才會成為潛在捐獻者（Potential Donor），由于許多潛在的醫(yī)學因素或其他對器官造成的創(chuàng)傷，只有部分院內(nèi)已供氧器官適合器官捐獻。即將死亡（Imminent Deaths）是尚未宣布腦死亡的潛在捐獻者的一個子集，在此子集中患者已經(jīng)表現(xiàn)出與腦死亡一致的跡象。符合條件的死亡（Eligible Deaths）代表根據(jù)州和地方法律被宣布為腦死亡的患者，并且不滿足當前OPTN政策中定義的排除標準。

內(nèi)圍的偏心圓描述了從已授權的捐獻者（Authorized Doner）到實際完成移植的捐獻者（Transplanted Organs），可以理解為由于OPO內(nèi)部的因素導致了各個環(huán)節(jié)捐獻量的減少，是衡量OPO績效的關鍵環(huán)節(jié)。授權捐獻者是被認為適合進行器官捐獻的已故患者，并且死者已提供了本人的授權（例如，通過本人駕駛執(zhí)照進行了捐獻授權或通過Donate Life America維護的國家捐獻者登記處進行了注冊），或其親屬或代理人已授權進行捐贈。在這里需要注意的是，并非所有授權捐獻者都必須為符合條件的死亡（Eligible Deaths），例如，根據(jù)部分州和地方法律，心死亡患者可能不被視為合格的捐獻者。實際的捐獻者（Donor）指在該捐獻者那里獲得至少一個用于移植目的的器官（心臟、腸道、腎臟、肝臟、肺臟或胰腺）。由于過程中出現(xiàn)的并發(fā)癥或在捐獻過程出現(xiàn)的排斥反應等臨床表現(xiàn)，并非所有授權捐獻者都成為實際捐獻者。最后，實際上只有一小部分捐獻者將至少一個器官移植到受者體內(nèi)，即實際完成移植的捐獻者（Transplanted Organs）。由于無法找到合適的受體或由于其他限制，器官可能會被丟棄。

OSRs報告中涉及的數(shù)據(jù)指標種類繁多，且更偏重于數(shù)據(jù)的展示，而非給予建議或進行決策。SRTR通過這樣的方式為OPTN的決策提供數(shù)據(jù)和科學支持，并且可以讓OPO自行檢查自己的表現(xiàn)以及在所有OPO中的位置。每個OSRs報告的內(nèi)容均分為六大部分，涵蓋內(nèi)容有捐獻服務區(qū)概況、捐獻服務區(qū)描述、器官使用情況、捐獻者情況、器官移植情況、器官移植受者情況。

圖1 SRTR 對捐獻過程中不同環(huán)節(jié)的定義。

OSRs報告中雖然不會提出具體的決策建議，但是由于其數(shù)據(jù)收集的標準化程度很高，報告的更新頻率也可以較快，這使得OPO可以隨時追蹤本季度的表現(xiàn)從而及時進行校正。OSRs報告的生成一方面可以幫助OPO進行自我評估，另一方面也可以幫助OPTN追蹤各個OPO的表現(xiàn)從而支持更加上層的決策。

在SRTR對OPO的評估中，有兩個重要的標準化指標：標準化捐獻率比率（Standardized Donation Rate Ratio）以及標準化移植率比率（Standardized Transplant Rate Ratio）。二者的計算方法是用實際的（Observed）捐獻率（或移植率）除以期望的（Expected）捐獻率（或移植率），以獲得該OPO與自己期望的指標相比較，實際完成了多少，這樣的比率被稱為實際比期望比率（Observed-to-Expected Ratio）。計算調(diào)整后指標的方法被稱為風險調(diào)整模型。

風險調(diào)整模型被廣泛應用于美國醫(yī)療服務評價領域，是美國醫(yī)療評價的核心內(nèi)容和方法。使用風險調(diào)整模型可以排除人群存在的潛在差異對指標結果的干擾，增加評價時的公平性和客觀性。

風險調(diào)整模型的原理是，利用數(shù)據(jù)集構建統(tǒng)計模型，基于數(shù)據(jù)描述客觀差異可能給結果帶來的影響，這些差異可能包括性別、種族、年齡、身體狀況、居住環(huán)境等指標。通過模型計算出的數(shù)值可以被認為是理論的值、或期望達到的值，即在當前的客觀情況下，理論上醫(yī)院應達到何種指標數(shù)值。將實際的值與之對比，即可得到其相對醫(yī)療質(zhì)量，獲得標準化的績效指標，使不同的醫(yī)院之間可以相互比較。

在SRTR對OPO的評估報告中，以標準化肝臟移植率比率為例，其計算方法為實際肝臟移植率除以期望肝臟移植率（Observed/Expected），其中期望肝臟移植率是通過風險調(diào)整模型得到的。SRTR使用邏輯回歸模型對期望值的計算進行風險調(diào)整，模型的數(shù)據(jù)使用全美實際肝臟移植的數(shù)據(jù)，模型中包含了61類因素，并生成了252個變量。這些因素包含了年齡、性別、種族、狀況、肝臟捐獻者風險指數(shù)等。

根據(jù)SRTR的風險調(diào)整模型，最終得到的標準化肝臟移植率比率具有很好的解釋性：如果計算全美所有OPO整合起來的比率則為1，因為模型本身就是用全美所有的數(shù)據(jù)構建起來的；若單個OPO的比率小于1，則說明該OPO在全美同等情況下實際移植率低于理論水平；若單個OPO的比率大于1，則說明該OPO在全美同等情況下實際移植率高于理論水平。

SRTR在其報告和研究中表明，風險調(diào)整有助于確保在比較不同OPO的指標時作出更正確的決定。DSA內(nèi)的死亡人群會存在一定的差異，而這會導致一些OPO表面上看起來比其他OPO表現(xiàn)得更好或更差，即使這種好或差是由OPO無法控制的客觀因素帶來的。所以，為了消除這樣的偏差，在OPO的評估中使用風險調(diào)整模型是有必要的。

SRTR 將先進的理論模型和實踐相結合，在保留解釋性的同時獲得更準確和平衡的評價指標。

科技支撐：為器官移植體系保駕護航

在器官移植體系的發(fā)展上，美國一向重視與科技領域的合作，和高校以及科研機構緊密聯(lián)系，從美國的器官獲取組織評價體系的管理中便可以略窺一隅。由亨內(nèi)平醫(yī)療保健研究所（Hennepin Healthcare Research Institute）負責運營的SRTR作為器官移植數(shù)據(jù)研究中心，為OPO的運營提供了科學的指標體系。SRTR將先進的理論模型和實踐相結合，在保留解釋性的同時獲得更準確和平衡的評價指標。作為科研機構，他們還對模型進行不斷的迭代和探索，并在重要期刊上發(fā)表文章，這保證了OPO以及美國器官移植體系使用的模型都是較為前沿的，其科學性得到了保證。

美國公開的器官移植數(shù)據(jù)也為各種學校和科研團隊提供了良好的研究環(huán)境。例如由卡內(nèi)基梅隆大學運營管理學Sridhar Tayur教授創(chuàng)辦的OrganJet，為美國器官移植等待患者提供規(guī)劃建議，并運營系統(tǒng)優(yōu)化的方法為患者制定更優(yōu)的器官等候方案。又例如，多個研究團隊先后對美國器官獲取與移植體系進行了仿真模擬研究，為該領域的政策制定提供了決策支持，并完善了面向患者和醫(yī)生的器官移植等待隊列預測工具。學校和科研機構的積極參與為美國器官獲取與移植體系的發(fā)展提供了監(jiān)督以及科技支撐。