多層次視角下我國(guó)罕見病用藥保障研究

韓 朦，蘭婭菲，王佳洛，王涵熙，褚淑貞

(中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心，江蘇 南京 211198)

罕見病是國(guó)際公認(rèn)的公共健康問題，雖然其發(fā)病率低，但大部分罕見病有危及生命的可能，患者群體對(duì)社會(huì)有極高的依賴度，因此需要政府和社會(huì)為其提供醫(yī)療保險(xiǎn)制度的支持[1]。據(jù)2021年數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有2000萬(wàn)左右罕見病患者，有治療藥物的占5%[1]。因此，如何提升罕見病藥物的可負(fù)擔(dān)性成為了近年來行業(yè)、政策和患者關(guān)注的重點(diǎn)。我國(guó)《藥品管理法(2019版)》第三條規(guī)定：“藥品管理應(yīng)當(dāng)以人民健康為中心，堅(jiān)持風(fēng)險(xiǎn)管理、全程管控、社會(huì)共治的原則”。通過“社會(huì)共治”原則，多元主體參與藥品治理的法律地位得以確立。在傳統(tǒng)視角下，罕見病用藥保障問題主要依賴于政府和市場(chǎng)兩種機(jī)制。然而，由于政府和市場(chǎng)會(huì)存在失靈現(xiàn)象，單純依靠政府或市場(chǎng)無(wú)法從根本上解決罕見病用藥保障問題。因此，政府、企業(yè)和社會(huì)公眾分別代表著政府力量、市場(chǎng)力量和社會(huì)力量，從不同方面影響著罕見病用藥保障的整體效果。

筆者通過梳理發(fā)現(xiàn)，目前我國(guó)正積極探索罕見病用藥保障，其過程大致會(huì)經(jīng)歷基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)、補(bǔ)充商業(yè)健康保險(xiǎn)、醫(yī)療救助等多層保障途徑[2]。因此，本文站在多層次角度，剖析我國(guó)多層次罕見病用藥保障現(xiàn)狀，找到其中存在的問題，并提出相應(yīng)的完善建議。

1 我國(guó)多層次保障現(xiàn)狀

1.1 基本醫(yī)療保險(xiǎn)

近年來，隨著人均GDP的快速增長(zhǎng)，每年都有更多的罕見病藥物被納入醫(yī)保。截至2021年末，已有治療34種罕見病的66種藥物被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，在這66種罕用藥中，有10種享受國(guó)家醫(yī)保目錄甲類報(bào)銷，用于10種罕見病適應(yīng)癥，患者使用時(shí)無(wú)需先行自付；還有56種藥物享受乙類報(bào)銷，患者使用時(shí)需按照各省市醫(yī)保政策內(nèi)容先行支付相應(yīng)比例的藥物費(fèi)用[2]。另外，值得注意的是，其中27種罕見病的52個(gè)治療藥品屬于我國(guó)《第一批罕見病目錄》，但是14種罕見病藥物所治療的7種疾病尚未被收錄，部分罕見病用藥治療負(fù)擔(dān)重[2]。見圖1。

圖1 我國(guó)醫(yī)保目錄罕見病保障情況

1.2 大病保險(xiǎn)

城鄉(xiāng)居民大病保險(xiǎn)在基本醫(yī)療保險(xiǎn)的保障基礎(chǔ)上，對(duì)高值罕見病用藥給予進(jìn)一步保障，以減少患者因病致貧的現(xiàn)象。結(jié)合各地經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平、醫(yī)?；鸾y(tǒng)籌能力等因素的考慮，大病保險(xiǎn)對(duì)罕見病群體的保障力度也各不相同[3]。目前，陜西、山東、上海、寧波、青島將部分罕見病高值藥合規(guī)費(fèi)用納入了當(dāng)?shù)卮蟛”ｋU(xiǎn)報(bào)銷范圍，安徽省則將不設(shè)限制，將全部罕見病藥物費(fèi)用納入大病保險(xiǎn)保障。同時(shí)，浙江省、成都市以大病保險(xiǎn)籌資為基礎(chǔ)，設(shè)立了罕見病專項(xiàng)保障基金，可疊加執(zhí)行，或以報(bào)銷待遇高的方案來執(zhí)行，提高了罕見病患者保障力度[2]。見表1。

表1 部分地區(qū)大病保險(xiǎn)對(duì)罕見病的保障內(nèi)容

1.3 補(bǔ)充商業(yè)健康保險(xiǎn)

對(duì)一些常見罕見病，其藥品價(jià)格相對(duì)較低，這些藥物正在逐漸被納入到基本醫(yī)療保障中，而面對(duì)價(jià)格高昂的罕見病藥物，很多難以被納入醫(yī)保目錄，患者不得不面臨“有藥無(wú)?！钡睦Ь?，因此需要?jiǎng)訂T各方力量，其中，補(bǔ)充商業(yè)健康保險(xiǎn)(惠民保)開始走進(jìn)大眾視野。2020年2月中共中、央國(guó)務(wù)院下發(fā)的《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》[2]中明確指出，要鼓勵(lì)商業(yè)健康保險(xiǎn)發(fā)展，補(bǔ)充健康保險(xiǎn)產(chǎn)品供給，在政策的引導(dǎo)下，政策型商業(yè)保險(xiǎn)(簡(jiǎn)稱“普惠險(xiǎn)”)趁勢(shì)而起。然而不同地區(qū)的惠民保產(chǎn)品對(duì)罕見病的保障范圍和力度都有不同。本文梳理了截止到2021年6月1日全國(guó)136個(gè)省級(jí)和市級(jí)惠民保產(chǎn)品的相關(guān)保障細(xì)則，篩選出57個(gè)在保障內(nèi)容中明確提出包含罕見病的惠民保產(chǎn)品。

2021年起，部分惠民保將罕見病藥物費(fèi)用補(bǔ)償單獨(dú)列入產(chǎn)品保障細(xì)則，以此為亮點(diǎn)進(jìn)行大力宣傳。還有部分惠民保產(chǎn)品設(shè)立罕見病專項(xiàng)保障條款，報(bào)銷比例大約為50%～70%，通常會(huì)設(shè)置免賠額和封頂線，且大多產(chǎn)品對(duì)罕見病既往癥患者設(shè)有較高準(zhǔn)入門檻，例如杭州“西湖益聯(lián)?！?、深圳“重特大疾病補(bǔ)充醫(yī)?！?、惠州“惠醫(yī)?！钡?。見表2。

表2 普惠險(xiǎn)參與罕見病保障情況

1.4 醫(yī)療救助

為了保障和促進(jìn)貧困人口或困難群體獲得基本衛(wèi)生服務(wù)和恢復(fù)健康，政府會(huì)對(duì)其進(jìn)行相應(yīng)補(bǔ)助。佛山市作為將《第一批罕見病目錄》中的病種全部納入醫(yī)療救助范圍的首個(gè)地級(jí)市，把基本醫(yī)保外罕見病患者的門診專用和治療性食品費(fèi)用也納入了醫(yī)療救助范圍。佛山市綜合考慮罕見病人數(shù)摸底情況、藥品目錄的范圍及費(fèi)用及醫(yī)療救助資金的承受能力等，對(duì)2020年的罕見病醫(yī)療救助資金進(jìn)行測(cè)算及安排，見圖2。為確?；鸬陌踩涂沙掷m(xù)性，佛山市規(guī)定了罕見病的享受條件，設(shè)置了80%的救助比例和30萬(wàn)元的年度救助限額[2]。佛山市的罕見病保障政策跳出國(guó)家醫(yī)保目錄的局限，為更多患者提供接受治療的機(jī)會(huì)。在經(jīng)過基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、補(bǔ)充性商業(yè)健康保險(xiǎn)的保障之后，極大地減輕了佛山市罕見病困難患者家庭的經(jīng)濟(jì)壓力。但是，佛山市醫(yī)療救助的主要目標(biāo)人群是收入型貧困群體，對(duì)因罕見病導(dǎo)致的支出型貧困群體的保障有限。另外，由于資料審核公示周期較長(zhǎng)，患者墊付資金壓力大，因此佛山市醫(yī)療救助對(duì)罕見病患者的保障仍然亟需解決的問題。

圖2 佛山市醫(yī)療救助保障流程圖

2 存在的問題

2.1 各層次之間銜接不夠完善

目前，我國(guó)各層次罕見病用藥保障仍存在幾點(diǎn)矛盾：多層次保障涉及多個(gè)支付主體，如何在層層化解的過程中確定和管理患者的個(gè)人自付上限；各地補(bǔ)充商業(yè)健康保險(xiǎn)是否將基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)的起付線納入賠付范圍尚不統(tǒng)一；醫(yī)療救助是否應(yīng)將商業(yè)保險(xiǎn)的免賠額納入救助范圍[5]。醫(yī)療救助政策要求患者在基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)、商業(yè)保險(xiǎn)等各層保障之后才能申請(qǐng)救助，這要求醫(yī)療救助系統(tǒng)與其他支付方的支付系統(tǒng)有效連接，確?；颊叩怯浶畔?、購(gòu)藥、報(bào)銷信息在各系統(tǒng)間實(shí)現(xiàn)一體化管理。另外，以佛山市醫(yī)療救助為例，其籌資來自多級(jí)財(cái)政分擔(dān)，額外為當(dāng)?shù)睾币姴≡黾踊I資反而導(dǎo)致各級(jí)財(cái)政責(zé)任難以劃分，容易出現(xiàn)責(zé)任推諉；統(tǒng)籌層次目前仍以縣區(qū)為主，人口基數(shù)小，困難患者家庭問題仍待解決[4]。

2.2 各地多層次保障落地執(zhí)行力度存在較大差異

不同地區(qū)對(duì)罕見病用藥保障的差異性，也成為了困擾罕見病群體的一大難題。地方探索嚴(yán)重依賴當(dāng)?shù)亟?jīng)濟(jì)發(fā)展水平、政策出臺(tái)速度以及當(dāng)?shù)厣鐣?huì)文化傳統(tǒng)影響，在各地基本醫(yī)療保障的框架內(nèi)，基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病醫(yī)保、醫(yī)療救助的待遇水平受限于已有的政策框架，難以對(duì)罕見病患者做特殊的保障政策調(diào)整。各地在待遇水平上的差異可能導(dǎo)致在部分地區(qū)，罕見病藥物仍有較大支付缺口：部分地區(qū)基本醫(yī)療保險(xiǎn)年度支付上線僅為4萬(wàn)，大病保險(xiǎn)可低至10萬(wàn)，醫(yī)療救助少則僅有1萬(wàn)元[5]。這種地區(qū)之間的不平衡導(dǎo)致了很多“為藥移民”情況的發(fā)生。

2.3 廉價(jià)罕見病藥物供應(yīng)難以保障

在多層次罕見病用藥保障中，我國(guó)重點(diǎn)關(guān)注了罕見病高值藥物的保障問題。面對(duì)價(jià)格高昂的罕見病藥物，很多患者被迫采取間斷用藥、不足量用藥的方法，因此影響了療效。然而也有部分價(jià)格相對(duì)低廉的罕用藥被逐步納入醫(yī)保目錄，但正是由于較低的價(jià)格以及較小的銷售市場(chǎng)，很多企業(yè)缺乏積極性，放棄生產(chǎn)低價(jià)罕見病藥物，出現(xiàn)斷供、停產(chǎn)的現(xiàn)象，部分患者面臨用藥荒[5]。

3 建議

3.1 夯實(shí)已有保障基礎(chǔ)，充分發(fā)揮社會(huì)力量

繼續(xù)推進(jìn)個(gè)人賬戶、全民參保等重大制度性改革，重點(diǎn)發(fā)揮普惠型商業(yè)健康保險(xiǎn)、醫(yī)療救助和慈善捐助的功能。商業(yè)健康保險(xiǎn)、醫(yī)療互助、慈善捐助的保障機(jī)制均較為靈活，在減負(fù)形式上，既可以進(jìn)行費(fèi)用報(bào)銷，也可以如惠民保賠付、網(wǎng)絡(luò)慈善募捐等進(jìn)行一次性給付。另外，加強(qiáng)社商合作，積極培育罕見病參保群眾的風(fēng)險(xiǎn)意識(shí)和自我健康管理意識(shí)，促進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)公司提升精算能力、風(fēng)控能力，以及對(duì)醫(yī)療服務(wù)和藥品供應(yīng)的整合能力，利用好市場(chǎng)機(jī)制的作用，注入社會(huì)力量，共同推動(dòng)多層次罕見病用藥保障體系的發(fā)展。

3.2 明晰多方職能定位，提高罕見病統(tǒng)籌層次

實(shí)現(xiàn)罕見病保障的省級(jí)統(tǒng)籌，關(guān)鍵在于明晰“利益的分割”[6]。我國(guó)各地區(qū)經(jīng)濟(jì)發(fā)展存在明顯的差異性，在罕見病省級(jí)統(tǒng)籌推進(jìn)過程中，醫(yī)保利益方涉及參保個(gè)人、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者、企業(yè)和政府，是個(gè)多方博弈場(chǎng)，提高統(tǒng)籌層次代表著打破既定的利益格局[7]。因此，要結(jié)合自身情況，提高統(tǒng)籌層次，實(shí)行省級(jí)管理，劃分區(qū)域制定保障模式，允許各地根據(jù)當(dāng)?shù)氐哪挲g結(jié)構(gòu)、不同病種罕見病的發(fā)病率等情況，規(guī)劃具體的罕見病保障標(biāo)準(zhǔn)，以防止大量城鄉(xiāng)居民到省內(nèi)流動(dòng)地或居住地參保現(xiàn)象的發(fā)生，促進(jìn)公平和效率。

3.3 以政策為引導(dǎo)，鼓勵(lì)民營(yíng)企業(yè)或?qū)嶒?yàn)室參與低價(jià)藥物生產(chǎn)

調(diào)動(dòng)企業(yè)生產(chǎn)積極性，激勵(lì)其在低價(jià)藥物供應(yīng)中的作用，離不開政策支持。一是發(fā)揮政府在醫(yī)保和招標(biāo)采購(gòu)體系中的干預(yù)作用，降低對(duì)低價(jià)罕用藥門診報(bào)銷和招標(biāo)采購(gòu)過程中的降價(jià)要求，提高企業(yè)生產(chǎn)、供藥的積極性。二是由政府根據(jù)企業(yè)資質(zhì)和規(guī)模，指定1-2家企業(yè)集中生產(chǎn)罕用藥，并為其提供穩(wěn)定的市場(chǎng)銷售渠道。同時(shí)，可以試點(diǎn)由科研院所或高校實(shí)驗(yàn)室參與工藝相對(duì)簡(jiǎn)單的罕用藥生產(chǎn)過程，建立常見罕見病藥物數(shù)據(jù)庫(kù)，進(jìn)一步推動(dòng)罕用藥的可及性。