“火箭式”發(fā)展的基因治療公司

成立不足一年即成功上市，公司全職員工僅10人，產(chǎn)品管線達到18條。這家公司的發(fā)展速度堪稱“火箭式”。

近日，生物技術(shù)公司Taysha GeneTherapies于納斯達克成功上市，公司在官網(wǎng)如此介紹自己：“Taysha”在卡多土著美國人的語言中意味著“朋友”“盟友”。

Taysha首日開盤價為22.25美元，收盤價24.06美元，較發(fā)行價上漲20.3%。Taysha上市募資共1.57億美元，目前市值已達8.45億美元。

Taysha成立于2019年，與德克薩斯西南大學（UT Southwe stern）醫(yī)學中心合作成立。雙方以加快臨床轉(zhuǎn)化為目標，進行了多種以腺病毒為載體的基因治療藥物研發(fā)，專攻中樞神經(jīng)系統(tǒng)單基因遺傳病的基因治療。

UT Southwestern是美國著名的生物醫(yī)學研究中心，曾經(jīng)培育過多位科研界杰出人才，6位諾貝爾獲得者，24位美國科學院院士，16位美國國家醫(yī)學院院士以及13位霍華德·休斯醫(yī)學研究所研究員。UT Southwestern的兒童神經(jīng)科在美國名列前位。不同于普通產(chǎn)學研的合作，Taysha和UT Southwestern、以及投資人的合作更為廣泛和深入。

Taysha的管理團隊

根據(jù)Crunchbase數(shù)據(jù)顯示，公司在成立期間共累積融資1.25億美元的資金。但其正式啟動時就完成3000萬美元的種子輪融資;2020年8月初，Taysha再次完成9500萬美元的B輪融資。

Taysha的種子輪募資來自Nolan Capital和PBM Capital Group。Taysha的董事會主席由Nolan Capital的首席執(zhí)行官Sean Nolan擔任，他曾創(chuàng)辦過另一家基因治療公司AveXis。其他董事會成員包括PBM CapitalGroup的Paul Manning、UT Southwestern的Claire Aldridge博士。

Taysha的首席執(zhí)行官是RA Session II，他在生命科學行業(yè)擁有超過20年豐富的工作經(jīng)驗，主攻商業(yè)發(fā)展、公司戰(zhàn)略和財務等業(yè)務。他曾在兩家基因遺傳病治療公司任職高管，擔任BridgeBio的首席財務官以及AveXis的戰(zhàn)略和業(yè)務發(fā)展部高級副總裁。

IPO后，RA Session II占股26.7%，PBMCapital Group將擁有25.6%的股份，而UTSouthwestern將擁有6.2%的股份，富達投資將擁有5.3%的股份。

RA Session II曾表示：“基因療法已經(jīng)被證明能夠給那些患有嚴重疾病的病人帶來轉(zhuǎn)變性的好處，這些病人有著重大的、未得到滿足的醫(yī)療需求。我們在Taysha的任務是在這些進展的基礎(chǔ)上，為數(shù)千受影響的人消除單基因中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。通過與UTSouthwestern最優(yōu)秀的人才的合作，我們將迅速和大規(guī)模地推進我們潛在療效藥物的深入研發(fā)。”

基因療法已經(jīng)從實驗室走進了臨床醫(yī)生的“處方單”中，最早一批的產(chǎn)品：羅氏的Luxturna和諾華的Zolgensma已改變兩種病癥的病程，分別是遺傳性失明疾病和退行性、致命性的脊髓肌肉萎縮。目前，上述疾病的治療方法多由管線較少的初創(chuàng)公司開發(fā)。

與之相比，Taysha的管線布局堪稱“華麗”。目前，Taysha產(chǎn)品線包括18種基因治療候選產(chǎn)品，布局了三類廣泛神經(jīng)適應癥，包括7種神經(jīng)性退行疾病、8種神經(jīng)發(fā)育障礙疾病和3種大腦發(fā)育相關(guān)復發(fā)性癲癇。

其管線候選藥物TSHA-101獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥稱號和罕見兒科疾病稱號。

Taysha管線信息除了推進新的基因療法外，Taysha還利用機器學習、DNA重組和定向進化開發(fā)新型AAV平臺以改善靶向遞送。該平臺可能會更有效地對體內(nèi)的不同細胞進行基因治療，從而實現(xiàn)以低劑量的療法達到更高的安全性。

招股書顯示，Tay sha沒有產(chǎn)生任何收入，截至6月30日，2020年的上半年，公司凈虧損2670萬美元，公司僅有10名全職員工。

Taysha計劃將本次上市所募集的資金用于4個部分。第一個部分是臨床和臨床前項目的研發(fā)、生產(chǎn)和質(zhì)量控制測試，第二個部分是研發(fā)前線五款產(chǎn)品的臨床試驗及相關(guān)醫(yī)療服務，第三個部分是公司產(chǎn)品的生產(chǎn)設(shè)施建設(shè)，第四個部分是公司的運營和其他一般公司用途。

該公司計劃于今年年底在加拿大啟動進展最快的管線之一TSHA-101的臨床I期和II期試驗。明年年底將向FDA提交4個項目的研究性新藥申請：TSHA-101、TSHA-102、TSHA-103和TSHA-104。

“在Taysha，我們正在開創(chuàng)一個基因治療藥物開發(fā)的新時代，在這個時代，我們可以將早期的發(fā)現(xiàn)迅速應用到臨床及其他領(lǐng)域?！盧A Session II說。