關(guān)于完善我國(guó)同情用藥制度的提案

呂紅兵

一、背景情況及問(wèn)題分析

2020年2月5日，北京中日友好醫(yī)院宣布啟動(dòng)對(duì)瑞德西韋治療新冠肺炎患者的臨床研究；2月6日，瑞德西韋在武漢金銀灘醫(yī)院開啟臨床試驗(yàn)，第一批新冠肺炎重癥患者開始接受用藥。

此次臨床試驗(yàn)在新冠肺炎疫情嚴(yán)重的特殊情況下進(jìn)行，在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)使用尚未得到批準(zhǔn)上市的藥物，屬于同情用藥制度的范疇。

我國(guó)2019年修訂的《中華人民共和國(guó)藥品管理法》第23條雖然對(duì)同情用藥制度作出了原則性規(guī)定，但并未對(duì)同情用藥制度的申請(qǐng)人、申請(qǐng)程序及責(zé)任承擔(dān)等后續(xù)問(wèn)題進(jìn)行明確。

同情用藥制度下，用作治療的藥物屬于臨床試驗(yàn)產(chǎn)品，治療的結(jié)果具有不確定性。在這種情況下，必須充分考量制藥方和臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的作用，并由有權(quán)機(jī)構(gòu)對(duì)其進(jìn)行嚴(yán)格監(jiān)管，從而切實(shí)保護(hù)患者的合法權(quán)益。

二、完善建議

1.明確同情用藥制度的適用對(duì)象和申請(qǐng)人

結(jié)合我國(guó)2017年發(fā)布的《拓展性同情使用臨床試用藥物管理辦法（征求意見稿）》（以下簡(jiǎn)稱“《同情用藥辦法征求意見稿》”）第3條的規(guī)定，同時(shí)借鑒美國(guó)、加拿大等國(guó)的規(guī)定，同情用藥的適用對(duì)象不應(yīng)局限于臨床試驗(yàn)，而應(yīng)是罹患特定疾病且處于特定治療階段，但現(xiàn)有治療方法已經(jīng)用盡，且無(wú)法參與到已有的藥物臨床試驗(yàn)中的患者。《同情用藥辦法征求意見稿》規(guī)定的用藥申請(qǐng)人為藥品申請(qǐng)人，然而，應(yīng)關(guān)注到藥品申請(qǐng)人雖熟悉藥物的作用，但對(duì)于患者的病理和體征并不熟悉，應(yīng)參考美國(guó)、加拿大和英國(guó)等國(guó)的做法，由既熟悉病患又熟悉藥物的患者的醫(yī)生作為申請(qǐng)人。

2.規(guī)定規(guī)范有效的申請(qǐng)程序

美國(guó)、加拿大、英國(guó)等國(guó)同情用藥的申請(qǐng)程序均是由相應(yīng)患者的醫(yī)生向有權(quán)機(jī)構(gòu)進(jìn)行申請(qǐng)，并等待機(jī)構(gòu)的審批。其中，美國(guó)還根據(jù)患者的不同情形作出審批期限的區(qū)分，并關(guān)注到緊急情況下的有權(quán)機(jī)構(gòu)的加急答復(fù)。結(jié)合《同情用藥辦法征求意見稿》，我國(guó)同情用藥的申請(qǐng)程序應(yīng)明確由申請(qǐng)人向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心申請(qǐng)，并應(yīng)提交申請(qǐng)拓展性同情使用藥物的背景及給藥方案、前期臨床試驗(yàn)總結(jié)（若有）等申請(qǐng)材料。同時(shí)應(yīng)根據(jù)患者的不同情形作出區(qū)分，針對(duì)無(wú)法長(zhǎng)時(shí)間等待書面審批結(jié)果的情形，如此次武漢面對(duì)的疫情，應(yīng)提供簡(jiǎn)潔方法進(jìn)行申請(qǐng)、審批與答復(fù)，建立一個(gè)快速、有效的申請(qǐng)程序，使患者能夠快速獲得所需藥物。

3.建立嚴(yán)格的監(jiān)管制度

首先，應(yīng)充分保障患者的知情同意權(quán)，患者及其家屬都應(yīng)有機(jī)會(huì)充分了解試驗(yàn)用藥物潛在的風(fēng)險(xiǎn)，特別是患者有權(quán)利對(duì)于是否接受用藥自主作出選擇。其次，應(yīng)充分發(fā)揮制藥方和醫(yī)生的作用，要求醫(yī)生和制藥方進(jìn)行基本的醫(yī)療記錄，及時(shí)向藥審中心上報(bào)不良反應(yīng)、副作用等情況，從而形成醫(yī)生和制藥方相互監(jiān)督的機(jī)制。最后，藥審中心應(yīng)負(fù)責(zé)審核申請(qǐng)，并在全過(guò)程中進(jìn)行實(shí)時(shí)督導(dǎo)，通過(guò)嚴(yán)格的監(jiān)管機(jī)制，確保患者的知情權(quán)等相關(guān)權(quán)益以及整個(gè)過(guò)程的公開、透明，保障用藥的有效和安全。