臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具修訂的現(xiàn)狀及流程思考：以慢性阻塞性肺疾病患者報(bào)告結(jié)局量表修訂為例

王佳佳 ，謝洋 ，李建生 *

臨床研究通常涉及疾病的病因、診斷、治療和預(yù)后等環(huán)節(jié)。療效指標(biāo)的選擇、測(cè)量和比較是評(píng)價(jià)治療效果的關(guān)鍵因素，根據(jù)來(lái)源不同，療效指標(biāo)可分為生物標(biāo)志物和臨床結(jié)局評(píng)估［1］。臨床結(jié)局指各種干預(yù)治療對(duì)患者產(chǎn)生受益或傷害的臨床結(jié)果，是臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的一個(gè)要素，其本身的臨床價(jià)值是衡量某項(xiàng)試驗(yàn)是否具有臨床意義和能夠推廣應(yīng)用的首要條件［2］。臨床結(jié)局評(píng)估包括患者報(bào)告結(jié)局、醫(yī)生報(bào)告結(jié)局、觀察者報(bào)告結(jié)局和表現(xiàn)結(jié)局4個(gè)方面［1，3］。其中患者報(bào)告結(jié)局、醫(yī)生報(bào)告結(jié)局和觀察者報(bào)告結(jié)局分別從患者自身、醫(yī)生和觀察者角度報(bào)告患者的健康狀態(tài)和治療結(jié)果，是應(yīng)用較廣泛的結(jié)局評(píng)估方法［1］。三者可從不同角度為干預(yù)措施的療效評(píng)價(jià)提供證據(jù)支持，是療效評(píng)價(jià)指標(biāo)體系的重要組成部分。

臨床結(jié)局的測(cè)評(píng)需借助有效的測(cè)評(píng)工具。目前患者報(bào)告結(jié)局測(cè)評(píng)工具的研制與評(píng)價(jià)方法已相對(duì)成熟，醫(yī)生、觀察者報(bào)告結(jié)局測(cè)評(píng)工具的研制與評(píng)價(jià)可結(jié)合報(bào)告主體并借鑒患者報(bào)告結(jié)局測(cè)評(píng)工具研究方法［4-5］?；颊邎?bào)告結(jié)局測(cè)評(píng)工具的研制主要包括建立測(cè)評(píng)工具概念框架，調(diào)整概念框架并形成初步測(cè)評(píng)工具，明確概念框架并評(píng)價(jià)測(cè)評(píng)工具的心理測(cè)量學(xué)特性，搜集、分析和解釋數(shù)據(jù)以及修訂測(cè)評(píng)工具等5個(gè)步驟，是一個(gè)循環(huán)反復(fù)的過(guò)程［4，6］。可見(jiàn)，修訂測(cè)評(píng)工具是優(yōu)化測(cè)評(píng)工具的必要途徑。近年來(lái)，隨著不同報(bào)告主體的臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具逐漸增多，暴露出一些問(wèn)題，如從國(guó)外翻譯的測(cè)評(píng)工具欠缺跨文化調(diào)試和適用性評(píng)價(jià)、國(guó)內(nèi)自行研制的測(cè)評(píng)工具方法學(xué)和報(bào)告質(zhì)量有待提高等，限制了臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具的推廣應(yīng)用。因此，有針對(duì)性地開(kāi)展臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具修訂工作顯得尤為必要。當(dāng)前臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具的修訂流程尚缺乏統(tǒng)一規(guī)范，為此本文系統(tǒng)梳理了測(cè)評(píng)工具修訂的現(xiàn)狀及方法，進(jìn)一步參照國(guó)際量表研制規(guī)范，借鑒國(guó)內(nèi)研究重要成果，以慢性阻塞性肺疾病患者報(bào)告結(jié)局量表（COPD-PRO）的修訂工作為示范，初步提出臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具修訂流程，以期為相關(guān)研究提供指導(dǎo)。

1 測(cè)評(píng)工具修訂的現(xiàn)狀

1.1 國(guó)外測(cè)評(píng)工具的引進(jìn) 目前應(yīng)用較廣泛的臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具多開(kāi)發(fā)并應(yīng)用于歐美國(guó)家，由于文化背景、價(jià)值觀、生活習(xí)俗和語(yǔ)言等不同，需進(jìn)行適當(dāng)調(diào)適，使之成為適合本國(guó)文化背景的新測(cè)評(píng)工具，并進(jìn)行心理測(cè)量學(xué)特性及適用性評(píng)價(jià)［7-8］。翻譯改造國(guó)外的測(cè)評(píng)工具具有規(guī)范的程序，包括測(cè)評(píng)工具的翻譯及回譯、測(cè)評(píng)工具的文化調(diào)適和測(cè)評(píng)工具的考核等［7-8］。目前國(guó)內(nèi)外大量測(cè)評(píng)工具采用這種途徑開(kāi)發(fā)。國(guó)際上，生存質(zhì)量普適性測(cè)評(píng)工具——世界衛(wèi)生組織生存質(zhì)量測(cè)定量表（WHOQOL-100）已被開(kāi)發(fā)成至少15個(gè)版本，廣泛用于測(cè)評(píng)氣道阻塞性疾病患者生存質(zhì)量的圣·喬治呼吸疾病問(wèn)卷（SGRQ）已被翻譯成至少77個(gè)版本。在國(guó)內(nèi)，李魯?shù)龋?］研制并驗(yàn)證了健康調(diào)查簡(jiǎn)表（SF-36）中文版，郝元濤等［10］制定了WHOQOL-100及其簡(jiǎn)表（WHOQOL-BREF）中文版。

1.2 現(xiàn)有測(cè)評(píng)工具的優(yōu)化 測(cè)評(píng)工具優(yōu)化的內(nèi)容涉及條目形式、反應(yīng)尺度、回憶周期、條目數(shù)量及順序、計(jì)分規(guī)則和管理方式等方面，其中簡(jiǎn)化測(cè)評(píng)工具，形成簡(jiǎn)版較為常見(jiàn)。適度增加條目數(shù)量，可提高測(cè)量信度；但條目冗長(zhǎng)可能引起被調(diào)查者的疲勞和反感，直接影響依從性，降低測(cè)量信度［6-8，11］。因此，選擇可行而有效的測(cè)評(píng)工具施測(cè)尤為必要。當(dāng)前一個(gè)重要途徑就是對(duì)現(xiàn)有測(cè)評(píng)工具進(jìn)行修訂并進(jìn)行心理測(cè)量學(xué)特性評(píng)價(jià)。國(guó)際上，世界衛(wèi)生組織（WHO）制訂了WHOQOL-100，并在此基礎(chǔ)上簡(jiǎn)化形成 WHOQOL-BREF［7］。在國(guó)內(nèi)，侯政昆等［12］基于條目反應(yīng)理論、計(jì)算機(jī)自適應(yīng)測(cè)試及數(shù)據(jù)模擬研制了胃痞患者報(bào)告結(jié)局量表簡(jiǎn)短版，陳新林等［13］研制了鼻咽癌患者生存質(zhì)量簡(jiǎn)短版量表，朱燕波等［14-16］采用不同方法編制簡(jiǎn)短版中醫(yī)體質(zhì)量表。

2 測(cè)評(píng)工具修訂的方法

2.1 經(jīng)典測(cè)量理論 經(jīng)典測(cè)量理論具有數(shù)學(xué)模型簡(jiǎn)單等優(yōu)點(diǎn)，是應(yīng)用最廣泛的測(cè)量理論，主要用于條目篩選和測(cè)評(píng)工具評(píng)價(jià)?；诮?jīng)典測(cè)量理論的條目篩選方法，包括主觀評(píng)價(jià)法、離散趨勢(shì)法、相關(guān)系數(shù)法、因子分析法、聚類分析法、逐步回歸分析法、逐步判別分析法和克朗巴赫α系數(shù)法等，各種方法從不同角度篩選條目，各有優(yōu)缺點(diǎn)，在實(shí)際運(yùn)用中根據(jù)研究?jī)?nèi)容、目的和資料收集情況等進(jìn)行適當(dāng)選擇，可以選擇其中一種，也可以把幾種方法結(jié)合起來(lái)進(jìn)行分析［6-8］。測(cè)評(píng)工具評(píng)價(jià)內(nèi)容包括信度（重測(cè)信度、復(fù)本信度、分半信度、內(nèi)部一致性信度和評(píng)分者信度等）、效度（內(nèi)容效度、結(jié)構(gòu)效度和標(biāo)準(zhǔn)效度等）、反應(yīng)度、可行性以及天花板與地板效應(yīng)等［5］。

2.2 現(xiàn)代測(cè)量理論與技術(shù) 經(jīng)典測(cè)量理論框架存在先天缺陷，隨著測(cè)量實(shí)踐不斷深入，局限性日益顯現(xiàn)，表現(xiàn)在信度估計(jì)精度不高，誤差指標(biāo)籠統(tǒng)單一、不精細(xì)，各種參數(shù)的估計(jì)對(duì)樣本的依賴性太大，各參數(shù)指標(biāo)之間的配套性較差等［11］。因此，引入現(xiàn)代測(cè)量理論與技術(shù)進(jìn)行測(cè)評(píng)工具修訂與評(píng)價(jià)逐漸受到重視。

2.2.1 項(xiàng)目反應(yīng)理論 項(xiàng)目反應(yīng)理論是針對(duì)經(jīng)典測(cè)量理論局限性提出來(lái)的一種現(xiàn)代測(cè)量理論，具有項(xiàng)目參數(shù)的跨群體不變性、潛在特質(zhì)量表的可選擇性、參數(shù)設(shè)計(jì)的科學(xué)性、信息函數(shù)概念的引進(jìn)與信息函數(shù)的可加性等特點(diǎn)［11］。項(xiàng)目反應(yīng)理論是應(yīng)用最廣泛的現(xiàn)代測(cè)量理論，主要用于條目分析與評(píng)價(jià)。國(guó)際上，MEGURO等［17］應(yīng)用項(xiàng)目反應(yīng)理論的Rasch模型對(duì)SGRQ進(jìn)行修訂，形成慢性阻塞性肺疾病專版。在國(guó)內(nèi)，李佳玲等［18］基于項(xiàng)目反應(yīng)理論修訂WHOQOLBREF。

2.2.2 概化理論 概化理論是在經(jīng)典測(cè)量理論的基礎(chǔ)上創(chuàng)建的從宏觀上研究測(cè)驗(yàn)性質(zhì)的一套全新的概念體系，從深入分析測(cè)量誤差的來(lái)源和結(jié)構(gòu)出發(fā)，應(yīng)用方差分量分析輔助測(cè)驗(yàn)研究，為測(cè)量理論的發(fā)展開(kāi)辟了一個(gè)新方向［11，19］。概化理論主要用于信度估計(jì)，目前已應(yīng)用于鼻咽癌［20］、白血?。?1］、腸易激綜合征［22］和冠心?。?3］等多種疾病生存質(zhì)量研究中。

2.2.3 計(jì)算機(jī)自適應(yīng)測(cè)試技術(shù) 計(jì)算機(jī)自適應(yīng)測(cè)試是以計(jì)算機(jī)為媒介的量體裁衣式測(cè)驗(yàn)，是項(xiàng)目反應(yīng)理論最具特色的應(yīng)用，也是當(dāng)今測(cè)驗(yàn)形式發(fā)展的一個(gè)重要方向，能夠在確保測(cè)量精度的同時(shí)提高測(cè)試效率［24］。近年來(lái)計(jì)算機(jī)自適應(yīng)測(cè)試已應(yīng)用于多種疾病生存質(zhì)量研究中，如背痛［25］、慢性阻塞性肺疾?。?6］、哮喘［27］和肺癌［28］等。

3 測(cè)評(píng)工具修訂流程的初步提出

參照國(guó)際量表研制規(guī)范［4］，借鑒國(guó)內(nèi)研究重要成果［6-8，29-31］，并結(jié)合 COPD-PRO 修訂工作［32-35］，本文初步提出臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具修訂流程（見(jiàn)圖1），主要包括14個(gè)環(huán)節(jié)，可循環(huán)進(jìn)行。①測(cè)評(píng)工具修訂的必要性分析，即分析當(dāng)前臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具的局限性以及開(kāi)展修訂工作的必要性與迫切性。②成立測(cè)評(píng)工具修訂小組，即成立人員結(jié)構(gòu)合理的研究小組，必要時(shí)可成立專家委員會(huì)和學(xué)術(shù)委員會(huì)等，為修訂工作提供技術(shù)指導(dǎo)。③預(yù)設(shè)修訂版測(cè)評(píng)工具基本特征，即預(yù)設(shè)測(cè)評(píng)工具類型、適用對(duì)象、測(cè)評(píng)工具目的、條目形式、反應(yīng)尺度、回憶周期、條目數(shù)量及順序、計(jì)分規(guī)則和管理方式等。④規(guī)范基本概念和術(shù)語(yǔ)，即規(guī)范修訂工作可能涉及的基本概念和術(shù)語(yǔ)，包括量表、問(wèn)卷、領(lǐng)域、條目、患者報(bào)告結(jié)局、醫(yī)生報(bào)告結(jié)局、觀察者報(bào)告結(jié)局、經(jīng)典測(cè)量理論、現(xiàn)代測(cè)量理論、項(xiàng)目反應(yīng)理論、概化理論、計(jì)算機(jī)自適應(yīng)測(cè)試和認(rèn)知采訪等。⑤修訂概念框架，即采用多種方法對(duì)當(dāng)前測(cè)評(píng)工具的概念框架進(jìn)行修訂，修訂部分要有充分的依據(jù)。⑥建立條目池，即在修訂后的概念框架基礎(chǔ)上，通過(guò)盡可能全面的方式收集相關(guān)條目，建立條目池。⑦評(píng)閱條目，即通過(guò)專家咨詢等方式逐條評(píng)閱條目池中的條目，內(nèi)容包括語(yǔ)言表達(dá)、條目形式和選項(xiàng)設(shè)置等。⑧形成修訂版測(cè)評(píng)工具草表，即在條目評(píng)閱基礎(chǔ)上，通過(guò)增減、合并和修改條目等形成修訂版測(cè)評(píng)工具草表。⑨預(yù)調(diào)查，即采用修訂版測(cè)評(píng)工具草表進(jìn)行預(yù)調(diào)查。⑩條目分析與篩選，即基于預(yù)調(diào)查數(shù)據(jù)，采用經(jīng)典測(cè)量理論和現(xiàn)代測(cè)量理論（項(xiàng)目反應(yīng)理論、概化理論）方法等從不同角度分析與篩選優(yōu)質(zhì)條目。⑨～⑩可重復(fù)進(jìn)行，直至形成理想的修訂版測(cè)評(píng)工具。形成修訂版測(cè)評(píng)工具，即刪除性能不理想的條目后形成修訂版測(cè)評(píng)工具?，F(xiàn)場(chǎng)調(diào)查，即采用修訂版測(cè)評(píng)工具進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)調(diào)查。修訂版測(cè)評(píng)工具評(píng)價(jià)，即基于現(xiàn)場(chǎng)調(diào)查數(shù)據(jù)，從量表測(cè)量學(xué)特性（信度、效度、反應(yīng)度和可行性等）、條目屬性（基于項(xiàng)目反應(yīng)理論條目分析、條目功能差異分析等）、回答選項(xiàng)分布特征（天花板與地板效應(yīng)等）多層次進(jìn)行評(píng)價(jià)，并與原版測(cè)評(píng)工具進(jìn)行比較。形成修訂版測(cè)評(píng)工具網(wǎng)絡(luò)版，即在傳統(tǒng)紙筆版基礎(chǔ)上，實(shí)現(xiàn)測(cè)評(píng)工具網(wǎng)絡(luò)化，包括普通網(wǎng)絡(luò)版（PC端、手機(jī)APP、微信等平臺(tái)）和計(jì)算機(jī)自適應(yīng)測(cè)試版等。

圖1 臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具修訂流程Figure 1 The revision process of clinical outcome assessment tools

需要指出的是，根據(jù)研究需要，修訂工作可能僅涉及其中部分環(huán)節(jié)，如在前4個(gè)環(huán)節(jié)基礎(chǔ)上，通過(guò)“⑨預(yù)調(diào)查”“⑩條目分析與篩選”“形成修訂版測(cè)評(píng)工具”等環(huán)節(jié)形成測(cè)評(píng)工具簡(jiǎn)短版。由于報(bào)告主體（患者、醫(yī)生和觀察者）不同，不同類型的測(cè)評(píng)工具在修訂過(guò)程的某個(gè)環(huán)節(jié)可能存在差異，如“⑦評(píng)閱條目”環(huán)節(jié)，患者報(bào)告結(jié)局測(cè)評(píng)工具一般需患者參與，醫(yī)生報(bào)告結(jié)局測(cè)評(píng)工具則需醫(yī)生參與。專家咨詢可貫穿測(cè)評(píng)工具修訂全過(guò)程，也可針對(duì)部分環(huán)節(jié)，如“⑤修訂概念框架”“⑦評(píng)閱條目”等。各環(huán)節(jié)并非相互獨(dú)立，如通過(guò)“⑨預(yù)調(diào)查”進(jìn)行“⑩條目分析與篩選”而“形成修訂版測(cè)評(píng)工具”，基于“現(xiàn)場(chǎng)調(diào)查”進(jìn)行“修訂版測(cè)評(píng)工具評(píng)價(jià)”。此外，“形成修訂版測(cè)評(píng)工具網(wǎng)絡(luò)版”非必備環(huán)節(jié)，可結(jié)合網(wǎng)絡(luò)、計(jì)算機(jī)硬件及軟件等進(jìn)行取舍。

4 小結(jié)

修訂測(cè)評(píng)工具是完善測(cè)評(píng)工具的必要途徑，也是生存質(zhì)量研究的重要內(nèi)容。當(dāng)前測(cè)評(píng)工具的修訂，可通過(guò)引進(jìn)國(guó)外測(cè)評(píng)工具或優(yōu)化現(xiàn)有測(cè)評(píng)工具。經(jīng)典測(cè)量理論、現(xiàn)代測(cè)量理論與技術(shù)為測(cè)評(píng)工具的修訂奠定了方法學(xué)基礎(chǔ)，但修訂流程尚缺乏統(tǒng)一規(guī)范。本文初步提出了臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具修訂流程，可能為相關(guān)研究提供依據(jù)或借鑒。然而鑒于現(xiàn)代測(cè)量理論/技術(shù)發(fā)展不完全成熟等因素，該流程不可避免地存在局限性，仍需在后續(xù)臨床應(yīng)用與科研實(shí)踐中不斷優(yōu)化與完善，從而更好地為臨床結(jié)局測(cè)評(píng)工具的修訂提供指導(dǎo)。

本文文獻(xiàn)檢索策略：

檢索數(shù)據(jù)庫(kù)：PubMed、中國(guó)知網(wǎng)、萬(wàn)方數(shù)據(jù)知識(shí)服務(wù)平臺(tái)、維普網(wǎng)和中國(guó)生物醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)數(shù)據(jù)庫(kù)。關(guān)鍵詞：中文數(shù)據(jù)庫(kù)：（“生存質(zhì)量”O(jiān)R“生命質(zhì)量”O(jiān)R“生活質(zhì)量”）AND（“工具”O(jiān)R“量表”O(jiān)R“問(wèn)卷”）AND“修訂”；PubMed：″quality of life″ AND（″scale″OR ″ questionnaire″）AND（ ″ revise″ OR″revised″ OR ″revision″ OR ″amend″ OR″ amended″ OR ″ amendment″ OR ″ modify″OR ″modified″ OR″modification″）。檢索時(shí)間：數(shù)據(jù)庫(kù)建庫(kù)至2019年3月。納入標(biāo)準(zhǔn)：公開(kāi)發(fā)表的與生存質(zhì)量量表修訂相關(guān)的文獻(xiàn)。排除標(biāo)準(zhǔn)：無(wú)法獲取全文的文獻(xiàn)。

作者貢獻(xiàn)：謝洋、李建生進(jìn)行文章的構(gòu)思與設(shè)計(jì)，論文的修訂；王佳佳進(jìn)行研究的實(shí)施與可行性分析，資料收集、整理，撰寫(xiě)論文；李建生負(fù)責(zé)文章的質(zhì)量控制及審校，對(duì)文章整體負(fù)責(zé)，監(jiān)督管理。

本文無(wú)利益沖突。