建立長效機制，保障特殊人群用藥安全

潘鋒

我國是人口大國，也是疾病大國，全國每年門診量高達75億人次。在這些數(shù)量龐大的患者群體中，高齡老人、罕見病患者等的用藥安全和保障，給臨床醫(yī)療工作帶來了巨大挑戰(zhàn)，出席2019年全國兩會的代表、委員就如何保障特殊人群用藥安全提出了諸多建議。

關(guān)注高齡老人用藥風(fēng)險

全國政協(xié)委員、北京醫(yī)院院長、中華醫(yī)學(xué)會老年醫(yī)學(xué)分會第十屆委員會主任委員王建業(yè)教授說，我國老年人口已超過2.5億，近幾年都以每年以1000萬人的速度快速增加，人口老齡化和老年人健康問題得到黨和政府的高度重視。今年的《政府工作報告》明確提出繼續(xù)提高城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)保和大病保險保障水平，降低并統(tǒng)一大病保險起付線，進一步減輕大病患者、困難群眾醫(yī)療負擔(dān)，做好常見慢性病防治，把高血壓、糖尿病等門診用藥納入醫(yī)保報銷范圍。針對人口老齡化這一現(xiàn)實國情，我國在老年臨床醫(yī)學(xué)上也做了一些準(zhǔn)備，包括人才儲備、老年人多發(fā)病常見病的研究和經(jīng)驗積累以及老年衰弱的綜合評估等。

王建業(yè)委員說，快速人口老齡化所帶來的老年患者用藥問題，將可能成為臨床用藥安全方面的一個大問題。藥品上市前都要做臨床觀察和安全性試驗，但通常選擇的入組人群是成年人，多數(shù)研究病例在18歲到60歲。成年人的藥物臨床試驗結(jié)果是否同樣適用于老年患者，使用劑量是否合適，是否會出現(xiàn)新的副作用等一系列等問題并沒有確切答案。這一臨床用藥安全性問題應(yīng)該引起重視，在制定和調(diào)整國家基本藥物目錄時，衛(wèi)生行政主管部門需會同行業(yè)專家慎重遴選。

王建業(yè)委員指出，用藥安全要注意兩方面問題。一是藥品本身的質(zhì)量安全問題。我國人口基數(shù)大，患者數(shù)量多，完全使用原研藥并不現(xiàn)實，因此藥品專利保護期過后應(yīng)鼓勵加強仿制藥和創(chuàng)新藥研發(fā)，以滿足患者用藥需求。二是高齡老人患者多重用藥的安全性問題。目前高齡老人多同時合并有多種疾病，這也成為臨床治療中面臨的“棘手”問題。高血壓服用降壓藥，糖尿病服用降糖藥，腦血管病、骨質(zhì)疏松、前列腺肥大等也都有每個?？崎_的藥，但將這些藥一并服用到底起會起到什么作用，是疊加作用還是抵消作用，是否會出現(xiàn)新副作用等都尚不明確，這樣過度用藥與不合理用藥無疑帶來安全隱患。

王建業(yè)委員還介紹說，北京醫(yī)院同時也是國家醫(yī)學(xué)老年中心，2017年提出建立學(xué)術(shù)型、智慧型、人文型醫(yī)院的目標(biāo)。為保證患者用藥安全，北京醫(yī)院正在推進臨床藥師下臨床和臨床藥師出門診力度，讓臨床藥師為患者提供用藥建議。為落實國家衛(wèi)健委啟動的新一輪“進一步改善醫(yī)療服務(wù)行動計劃”，北京醫(yī)院也將實施更多的改善醫(yī)療服務(wù)舉措，將醫(yī)院的人性化服務(wù)與互聯(lián)網(wǎng)、人工智能等技術(shù)結(jié)合，用3年左右時間使診療更加安全、就醫(yī)更加便利、溝通更加有效、體驗更加舒適，提高群眾就醫(yī)滿意度。

王建業(yè)委員說，國家基本藥物目錄調(diào)整還要關(guān)注殘疾人和兒童等特殊人群用藥問題。我國現(xiàn)有不同程度殘疾人8000多萬人，完全不能自理或完全需要依靠他人照料生活的至少1000萬人，殘疾人作為一個特殊群體，其中相當(dāng)一部分殘疾人家庭不富裕，或多在比較貧困的農(nóng)村，沒有良好的社會保障。王建業(yè)委員認(rèn)為，在國家醫(yī)保目錄中，如果能給殘疾人群體特別是重度殘疾人一些特殊政策，將一些藥物納入醫(yī)保，將有助進一步減輕他們的疾病治療負擔(dān)，也是社會救助的體現(xiàn)。

王建業(yè)委員說，老年營養(yǎng)是老年人疾病治療的一個基礎(chǔ)，如果沒有營養(yǎng)的保障，后續(xù)的治療也無從談起。他在今年的全國兩會上呼吁重視老年人的營養(yǎng)治療。

王建業(yè)委員介紹，營養(yǎng)支持療法包括腸外和腸內(nèi)營養(yǎng)，是臨床常用的治療手段之一。多項研究證實，腸內(nèi)營養(yǎng)與腸外營養(yǎng)相比可顯著減少危重患者病死率和感染并發(fā)癥，在堅持先進行營養(yǎng)風(fēng)險篩查的基礎(chǔ)上，對存在營養(yǎng)風(fēng)險的患者推薦首選腸內(nèi)營養(yǎng)治療。王建業(yè)委員建議，將營養(yǎng)風(fēng)險篩查及腸內(nèi)營養(yǎng)治療納入各省市基本保險醫(yī)療服務(wù)項目，發(fā)揮營養(yǎng)治療對提高疾病預(yù)后療效的重要作用。

多方籌資支持罕見病治療

罕見病是全球性社會問題。2月28日是“國際罕見病日”，對中國罕見病患者來說，一個利好政策在第二天正式實施。自3月1日起，我國開始對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環(huán)節(jié)按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

全國政協(xié)委員、致公黨上海市委員會專職副主委馬進說，罕見病是一類發(fā)病率極低且多具遺傳性的疾病，患者人數(shù)較少。目前全球已知罕見病有7000多種，2018年5月22日，國家衛(wèi)生健康委等5部門聯(lián)合公布我國《第一批罕見病目錄》，共納入121種罕見病。據(jù)估計，我國現(xiàn)有罕見病患者總數(shù)約2000萬人。罕見病治療藥物又被稱為孤兒藥，但由于使用孤兒藥的臨床病例過少，市場需求量小，研發(fā)生產(chǎn)成本高等原因，通常會造成藥企缺乏研究和生產(chǎn)罕見病藥物的動力，孤兒藥不僅數(shù)量少，而且價格昂貴，患者常面臨無藥可用的困境。來自《中國罕見病藥物可及性報告2019》的數(shù)據(jù)顯示，我國罕見病患者普遍缺乏治療藥品，或缺乏及時且足量的治療，這對患者身心的損傷是不可逆的。而在我國《第一批罕見病目錄》中，共計只有74種罕見病在全球“有藥可用”，但在中國明確注冊罕見病適應(yīng)證的藥物僅55種，涉及31種罕見病，55種藥物中僅有29種被納入國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄，涉及18種罕見病。

馬進委員說，一方面是罕見病治療高昂的費用，另一方面是極少數(shù)患者群體的健康權(quán)益，罕見病藥物保障常常會陷入公平性與可持續(xù)性的兩難抉擇，罕見病患者由于得不到及時和持續(xù)的治療，因病致殘、因病致貧、因病返貧現(xiàn)象較為普遍。統(tǒng)計顯示，我國罕見病藥物支出占總體醫(yī)保費用還比較低，如2017年北京市7種罕見病醫(yī)?；颊?124人，發(fā)生費用3923萬元，只占全市醫(yī)保總費用的0.04%，而2016年歐美地區(qū)的罕見病藥物藥支出占比則達到4%到8%。

如何讓罕見病患者“有藥可治”？毫無疑問，患者的希望寄托在了醫(yī)保支付上。馬進委員說，因為罕見病不是常見病、多發(fā)病，不是大病，因此現(xiàn)在很多孤兒藥都沒有被納入基本醫(yī)保，亟待從頂層設(shè)計來解決我國罕見病藥物的醫(yī)保準(zhǔn)入問題，并建立罕見病用藥保障機制，以滿足這一特定人群的需求。馬進委員建議，以《第一批罕見病目錄》為基礎(chǔ)，在《國家基本醫(yī)療保險和工傷保險藥品目錄》中單列一個“罕見病藥物目錄”，目錄包括現(xiàn)有中國明確注冊罕見病適應(yīng)證，和已經(jīng)上市并獲得“罕見病基金”支付的所有臨床必需且療效明確的孤兒藥，遴選目錄可以參考經(jīng)濟學(xué)評價方法進行評估。

與“有藥可治”同樣重要的是“吃得起藥”。對于如何解決資金來源的問題，馬進委員建議由政府主導(dǎo)，采用多渠道籌資模式，通過建立罕見病專項基金，多方籌資，多方共付。關(guān)于籌資規(guī)模，根據(jù)測算，2018年我國醫(yī)療衛(wèi)生總費用約5萬億元，藥品占40%，2萬億元左右;按照國際經(jīng)驗，孤兒藥費用占比2%到5%;如按照2%計算，則需要至少籌資400億元。有了這400億元，我國罕見病患者的問題將得到極大緩解。罕見病專項基金由醫(yī)?；鸫?，獨立籌資。具體來說，醫(yī)保基金作為基本醫(yī)療保障可出資30%，中央財政出資5%、地方財政出資5%、煙草等特殊稅收出資40%、福利和體育彩票出資10%、社會福利捐贈5%、發(fā)行罕見病彩票等其他方式籌資5%。我國煙草行業(yè)2018年利稅超過1萬億元，如按1%籌資就是100億元，通過福利和體育彩票也可籌資40億元，另外慈善捐助也是一個重要的籌資渠道，通過稅收減免等政策鼓勵企業(yè)和個人捐贈，因此400億的目標(biāo)并非不可及。

在具體支付方式上，醫(yī)保部門按病種付費，使用中央財政資金集中支付“罕見病藥品目錄”中的藥費，醫(yī)保部門可根據(jù)罕見病專項基金使用結(jié)余情況，分批制定報銷病種范圍，并對單個病種的支付政策進行設(shè)計調(diào)節(jié)，以保障罕見病基金支付的可持續(xù)性。各省市可根據(jù)區(qū)域內(nèi)罕見病診療中心規(guī)劃分類，保障所有孤兒藥在各地區(qū)至少通過一家中心面對患者供應(yīng)。孤兒藥報銷實施第一年可由財政牽頭，視自身能力及診療情況對罕見病用藥進行撥款或引資，第二年起由地方醫(yī)保部門向中央提交財政資助申請，以財政?？顡芸畹姆绞綖楹币姴∮盟幪峁┵Y金支持。國家還可以與制藥企業(yè)進行談判，通過共同評估和以量換價等方式提高效率、降低費用。

馬進委員說，電影《我不是藥神》真實地反映了“境外有藥、境內(nèi)無藥”這一現(xiàn)實問題，孤兒藥同樣也是這樣。為了生存，很多患者只能冒著風(fēng)險通過海外渠道代購藥品，這必然涉及到法律和倫理問題。建議在法律范圍內(nèi)放寬科研用藥使用許可，在患者自愿和知情同意下開展合法的試驗性治療，一方面有助減輕患者負擔(dān)，另一方面有助提高罕見病研究水平。

保障基層麻醉藥供應(yīng)

全國人大代表、河南羚銳集團有限公司董事長熊維政說，近年我國腫瘤患者增長呈逐年上升趨勢，每年新增腫瘤患者近400萬人，其中約有50%至70%的腫瘤患者伴有不同程度的癌痛癥狀，而癌痛患者中約有60%到80%不能得到有效的止痛治療。據(jù)國際麻管局報告，中國麻醉藥品使用量人均水平長期位列全球80位以后，在全國醫(yī)藥工業(yè)年銷售額達到3萬億元的規(guī)模下，麻醉藥品的年銷售額僅有50多億元，不足0.2%。

“腫瘤晚期患者是一類特殊人群，而現(xiàn)階段我國邊遠地區(qū)腫瘤晚期患者用不上阿片類鎮(zhèn)痛藥的情況比較普遍。”熊維政代表說。

熊維政代表分析認(rèn)為，造成這一現(xiàn)象的主要原因，一方面是偏遠地區(qū)的腫瘤早期和中期患者往往選擇大城市就醫(yī)，而發(fā)展到晚期的患者往往選擇回家保守治療。另一方面是基層醫(yī)療機構(gòu)管理存在缺陷，軟硬件設(shè)施不完善，不能做到有效管控;同時由于邊遠地區(qū)的區(qū)域劣勢，現(xiàn)有批發(fā)企業(yè)做不到藥品全覆蓋，基層醫(yī)療機構(gòu)的醫(yī)生用藥水平難以達到指導(dǎo)患者合理用藥的要求等。熊維政代表指出，我國醫(yī)改方向是提升公共衛(wèi)生和基本醫(yī)療服務(wù)能力，加快建立覆蓋全體城鄉(xiāng)居民的中國特色基本醫(yī)療衛(wèi)生制度，推動分級診療，麻醉藥品的市場供應(yīng)與健康中國、和諧社會的建設(shè)息息相關(guān)。

為保障我國邊遠地區(qū)腫瘤晚期患者鎮(zhèn)痛用藥，熊維政代表今年帶來了《關(guān)于推動基層醫(yī)療保障麻醉藥品供應(yīng)的建議》的議案。他建議，一要從政策配套上、硬件設(shè)施上、人員配備上、知識結(jié)構(gòu)上全面升級基層醫(yī)療機構(gòu)的麻醉藥品管理水平和服務(wù)水平。二要加強區(qū)域性批發(fā)企業(yè)的網(wǎng)絡(luò)建設(shè)，充分發(fā)揮區(qū)域性批發(fā)企業(yè)對基層醫(yī)院的覆蓋作用。努力改善基層百姓使用麻醉藥品便利化的問題，首先保證有藥可用。三要開展麻醉藥品基層行活動，通過藥品學(xué)術(shù)推廣和診療技術(shù)推廣，推動基層醫(yī)療機構(gòu)癌痛診療規(guī)范化，拓展二級以下醫(yī)院鎮(zhèn)痛藥品合理使用。四要通過正確的輿論導(dǎo)向，推動社會共同關(guān)心晚期癌痛病人的生活質(zhì)量和臨終關(guān)懷，增進人民健康福祉。

合理用藥事關(guān)人民健康

全國政協(xié)委員、北京悅康藥業(yè)集團有限公司總裁于圣臣說，來自世界衛(wèi)生組織的報告顯示，全球有三分之一的患者不是死于疾病本身，而是死于不合理用藥。藥物不僅能治病，其本身也存在一定的副作用，如果使用不當(dāng)，很可能產(chǎn)生不良反應(yīng)，達不到治療效果。我國不合理用藥約占用藥者的10%到30%，不合理用藥造成了藥品資源浪費，加重了患者經(jīng)濟負擔(dān)，已成為影響居民健康的重要因素，促進藥物合理也是各個國家衛(wèi)生改革的重要目標(biāo)。2013年12月10日，原國家衛(wèi)生計生委發(fā)布合理用藥十條核心信息，提出了要安全、有效、經(jīng)濟地使用藥物的概念，這一理念對推進我國合理用藥工作發(fā)展具有重要指導(dǎo)意義。但當(dāng)前不合理用藥現(xiàn)象仍然屢見不鮮，主要是醫(yī)院和醫(yī)生在臨床治療時因種種因素導(dǎo)致使用藥物不合理，另外也有很多人因缺乏用藥科學(xué)知識而存在錯用、亂用藥問題。

于圣臣委員給出了合理用藥的幾點建議：一是遵從醫(yī)囑，患者不能自作主張，隨便減藥停藥。二是對癥用藥，如果用錯了藥就會加重病情、延誤治療。三是注重細節(jié)，合理用藥要重視用藥方法、劑量、時間等。四是不要輕視藥物不良反應(yīng)，每種藥物都有可能發(fā)生不良反應(yīng)，一旦發(fā)生惡心、嘔吐、心慌、頭痛、過敏等不良反應(yīng)要及時就醫(yī)處置，避免加重病情。

于圣臣委員認(rèn)為，當(dāng)前由于多種因素造成了企業(yè)生存面臨巨大壓力，造成一些普通常規(guī)用藥品種短缺甚至停產(chǎn)。國家的行業(yè)市場監(jiān)管和政策應(yīng)對普通常規(guī)用藥給予政策支持，以避免出現(xiàn)短缺藥現(xiàn)象，“4+7”帶量采購等政策出臺后未能做很好銜接，給醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)可持續(xù)發(fā)展帶來了一定的影響。新藥研發(fā)投入資金大，周期長，上市后在招標(biāo)過程中的價格又較低，受價格和市場因素影響，使得一些企業(yè)不敢做也不愿意做普通常規(guī)用藥，更談不上質(zhì)量改進。于圣臣委員建議，國家應(yīng)在頂層設(shè)計上構(gòu)建有利于醫(yī)藥行業(yè)可持續(xù)健康發(fā)展的政策環(huán)境，對于療效好、安全可靠的普通常規(guī)用藥在醫(yī)保方面給予支持。