首個用于治療血小板計數(shù)降低的藥物Doptelet獲FDA批準

FDA批準AkaRx旗下Doptelet(avatrombopag)片用于治療血小板計數(shù)降低(血小板減少癥)，適用于擬進行醫(yī)療或牙科手術(shù)的慢性肝病成年患者。這是FDA批準用于該適應(yīng)癥的首個藥物。FDA藥物評價與研究中心血液學及腫瘤產(chǎn)品辦公室代理主任兼FDA腫瘤優(yōu)化中心主任Pazdur博士稱：“血小板計數(shù)降低及需要手術(shù)的慢性肝病患者的出血風險增加，Doptelet證明可以安全地增加血小板計數(shù)。這款藥物可以降低或消除血小板輸注的需求，從而避免相關(guān)的感染風險及其他副作用?！?/p>

血小板是骨髓產(chǎn)生的無色細胞，其在血管系統(tǒng)中有助于形成血栓，預(yù)防出血。血小板減少癥是一種血液中循環(huán)的血小板低于正常值的疾病。當患者血小板計數(shù)中重度減少時，可發(fā)生嚴重甚至危及生命的出血，特別是在侵入性手術(shù)期間。有明顯血小板減少癥的患者通常要在手術(shù)前迅速輸注血小板，以增加血小板的計數(shù)。

Doptelet的安全性及有效性基于兩項臨床試驗(ADAPT-1和ADAPT-2)，共有435名擬進行手術(shù)(通常需要輸注血小板)的慢性肝病患者及血小板減少患者參與。兩項試驗對口服5天兩種劑量規(guī)格Doptelet及口服安慰劑進行了對比。試驗結(jié)果表明，與以安慰劑治療的患者相比，服用兩種劑量規(guī)格Doptelet治療的患者有較高比例的人血小板計數(shù)增加，并且沒有要求輸注血小板，或手術(shù)當天及術(shù)后7天進行任何的急救治療。

接受Doptelet治療的臨床試驗受試者報道的最常見副作用有發(fā)燒、胃痛、惡心、頭痛、疲勞及四肢腫脹。慢性肝病患者及有某些血栓疾病的人在服用Doptelet時，其發(fā)生血栓的風險可能增加。

這款產(chǎn)品被授予了優(yōu)先審評資格，這資格可使FDA采取行動對申請資料進行加快審評，并在6個月內(nèi)做出是否批準的決定，如果獲得批準，藥物將會顯著改善治療、診斷或預(yù)防某種嚴重疾病的安全性或有效性。