完善藥物政策要聽聽臨床表現(xiàn)怎么“說”

文丨本刊特約評論員 劉志勇

今年4月初，國家衛(wèi)生健康委印發(fā)通知，在全國部署開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價(jià)工作。對于衛(wèi)生健康行業(yè)來說，這是一項(xiàng)未曾嘗試過的全新工作。這項(xiàng)工作開展后，帶來的最大影響，將是讓決策部門、使用機(jī)構(gòu)對藥品的實(shí)際使用情況、臨床表現(xiàn)“心中有數(shù)”?？梢哉f，用數(shù)據(jù)說話、用效果說話、用事實(shí)說話，是促進(jìn)藥品回歸臨床價(jià)值的基礎(chǔ)性工作，是鞏固完善基本藥物制度、健全藥品供應(yīng)保障制度等國家藥物政策的重要依據(jù)，也是未來國家加強(qiáng)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)現(xiàn)代化管理的重要抓手。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)是我國最主要的藥品銷售和使用終端，絕大部分藥品，特別是處方藥，都經(jīng)由醫(yī)療機(jī)構(gòu)銷售和使用。作為藥物政策傳導(dǎo)的最終環(huán)節(jié)，藥品在醫(yī)療機(jī)構(gòu)直達(dá)患者，其使用情況和臨床表現(xiàn)是政策效果最直接的反饋。

長期以來，我國藥品使用終端一直沒有權(quán)威可靠的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)。在總體用量、價(jià)格變動、供應(yīng)配送等方面，政策制定部門很難掌握相關(guān)藥品在臨床使用中的真實(shí)情況，更無法及時(shí)掌握現(xiàn)實(shí)變化和動向，這導(dǎo)致我國藥物領(lǐng)域政策的制定完善，一直缺乏現(xiàn)實(shí)數(shù)據(jù)作為參考和依據(jù)。在所有公立醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)系統(tǒng)收集藥品配備使用相關(guān)數(shù)據(jù)，通過信息系統(tǒng)逐步實(shí)現(xiàn)動態(tài)實(shí)時(shí)監(jiān)測，將直指當(dāng)前藥品領(lǐng)域存在的問題要害。

隨著綜合醫(yī)改的持續(xù)推進(jìn)，開展藥品臨床使用監(jiān)測的需求越來越迫切。近年來，抗癌藥國家醫(yī)保談判、國家組織藥品集中采購和使用試點(diǎn)等，藥品領(lǐng)域的多項(xiàng)創(chuàng)新政策陸續(xù)落地執(zhí)行，這些政策效果的實(shí)踐“成色”如何，都需要以藥品使用終端的真實(shí)數(shù)據(jù)來說話，并通過分析數(shù)據(jù)來反應(yīng)背后的成效和問題，為后續(xù)政策的改進(jìn)完善提供依據(jù)和參考。

在我國，來自“真實(shí)世界”的藥物臨床綜合評價(jià)仍是新鮮事物。不同于藥品上市前的臨床試驗(yàn)，在關(guān)注相關(guān)藥品安全性、有效性的同時(shí)，臨床綜合評價(jià)還關(guān)注藥品在實(shí)際使用中的經(jīng)濟(jì)性、適宜性等因素，在某種程度上可以認(rèn)為是對一種藥品“性價(jià)比”的評價(jià)。這一評價(jià)，對于已經(jīng)明確表示將要實(shí)行動態(tài)調(diào)整的醫(yī)保藥品目錄、基本藥物目錄來說，將提供比專家論證更具說服力和可操作性的證據(jù)。

此外，我國大量已上市仿制藥的質(zhì)量和療效參差不齊，甚至部分藥品的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)可靠性存疑，更加凸顯了開展藥品臨床綜合評價(jià)的重要性。眼下，仿制藥一致性評價(jià)如火如荼，基于一致性評價(jià)基礎(chǔ)上的國家集中采購和使用試點(diǎn)業(yè)已落地，并將在未來擴(kuò)大試點(diǎn)范圍。這些一致性評價(jià)技術(shù)審評的藥品，是否可以在臨床實(shí)際中表現(xiàn)出與原研藥物在質(zhì)量和療效方面的真正趨同，更加需要在現(xiàn)實(shí)中通過臨床綜合評價(jià)予以檢驗(yàn)。

不過，不同于藥物臨床試驗(yàn)，藥品臨床綜合評價(jià)并沒有統(tǒng)一的管理制度和技術(shù)規(guī)范，如何提高這一真實(shí)世界研究的科學(xué)性、權(quán)威性和規(guī)范性，還需要政府部門加強(qiáng)引導(dǎo)，推動臨床綜合評價(jià)的規(guī)范和標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)，才能使這一具有開創(chuàng)性意義的工作在更大范圍內(nèi)被認(rèn)可。

同時(shí)，藥品使用監(jiān)測和綜合評價(jià)的結(jié)果能夠在多大程度上發(fā)揮效用，還有賴于衛(wèi)生健康、醫(yī)保、藥監(jiān)、發(fā)改等部門之間的信息共享和溝通。國家基本藥物目錄、醫(yī)保藥品目錄的動態(tài)調(diào)整，鼓勵研發(fā)藥物、仿制藥物清單的確定，科學(xué)制定藥物政策都需要依據(jù)更多來自臨床實(shí)際的分析和評價(jià)。這就需要相關(guān)政府部門破除部門藩籬意識，加強(qiáng)溝通交流，在監(jiān)測數(shù)據(jù)和評價(jià)結(jié)果客觀規(guī)范的前提下，使工作成果發(fā)揮最大化效用。