雷帕霉素治療慢性免疫性血小板減少癥的療效及安全性分析

左立輝

【摘要】目的：探討雷帕霉素治療慢性免疫性血小板減少癥的療效及安全性分析。方法：選取我院于2016年1月-2016年12月收治的慢性免疫性血小板減少癥患者26例，隨機分為兩組，各組 13 例。對照組采用常規(guī)藥物治療，研究組采用雷帕霉素治療，對比兩組患者治療效果，進而對患者經(jīng)雷帕霉素治療后的療效及安全性作篩選分析。結(jié)果：研究組患者的治療效果優(yōu)于對照組（P<0.05）。結(jié)論：在慢性免疫性血小板減少癥的治療過程當(dāng)中，雷帕霉素的治療效果理想，醫(yī)藥價值突出，值得進一步推廣應(yīng)用。

【關(guān)鍵詞】雷帕霉素；慢性免疫性血小板減少癥；療效；安全性分析

【中圖分類號】R181.3+2 【文獻標(biāo)識碼】A

【文章編號】2095-6851（2018）11-244-01

由于生活環(huán)境和生活條件的改變，人們的免疫系統(tǒng)受其影響，患慢性免疫性血小板減少癥患者數(shù)量越來越多。慢性免疫性血小板減少癥是自身免疫系統(tǒng)異常導(dǎo)致外周血小板免疫出錯，免疫破壞所致的血小板減少，出現(xiàn)大出血貧血和由于中性粒細胞減少缺乏導(dǎo)致的感染[1]。慢性免疫性血小板減少癥大多出現(xiàn)在患兒群體，對患者及其家屬的正常生活和工作都造成了嚴重影響。當(dāng)前情況下，臨床上常應(yīng)用患者的二線治療為主，選擇如環(huán)磷酰胺類細胞毒藥物刺激造血，激素藥物以及脾切除治療手段，但上述治療由于在兒童患者使用存在明顯不良反應(yīng)而很少使用，我院發(fā)現(xiàn)，在治療慢性免疫性血小板減少癥的過程中，使用雷帕霉素治療，取得滿意效果，現(xiàn)報道如下。

1 資料與方法

1.1 一般資料

選取我院于2016年1月至2016年12月所接治的26例慢性免疫性血小板減少癥患者為主要研究對象。隨機分為兩組，各組13例。對照組患者年齡4個月-12歲，病程1-4年，平均為（5.6±1.5）年。研究組中，年齡在6個月-11歲，病程1-4年，平均為（5.1±1.7），一般資料上均無統(tǒng)計學(xué)意義（P>0.05）。納入標(biāo)準：①被確診為患有慢性免疫性血小板減少癥的患者，接受重復(fù)性一線治療（周期性輸注靜脈注射用免 疫球蛋白和周期性輸注大劑量）及二線治療（注射血小板生成素和激素劑）；②患者及其家屬對本項研究均知情并同意本項研究；③患者擇期進行藥物治療，病程超過1年，使用常規(guī)治療無效。排除標(biāo)準：①術(shù)前患有嚴重感染性疾??；②近期服用常規(guī)藥物對慢性免疫性血小板減少癥進行治療者[2]。

1.2 方法

1.2.1 對照組患者治療方法

收集患者病例資料，內(nèi)容包括年齡、性別、病史，使用對照組患者以前常用常規(guī)藥物治療，用法為 1mg/ 次，1d/3次。最佳用量為血藥濃度達8μg/L左右。早中晚分3次服用。持續(xù)服用4周（1療程）。

1.2.2 研究組患者治療方法

雷帕霉素治療按1.5mg/m2，每日給予雷帕霉素口服治療，1d/3次，每各一周檢測血小板濃度進行，一周后藥量調(diào)至5-15ml，每個月監(jiān)測血小板在服藥前及服藥后的濃度[3]。

1.3 觀察指標(biāo)

結(jié)合患者治療后的療效及安全性，對兩組患者整體治療效果進行評定。顯效：即達到血小板免疫破壞前濃度的中位，自身免疫系統(tǒng)正常工作，觀察時間為12個月，26例患兒服藥前后，血小板整體比例增加，慢性免疫性血小板減少癥狀基本消失；有效：即慢性免疫性血小板減少癥得到有效控制，體內(nèi)血小板狀況得到改善，但仍存在體內(nèi)出血的癥狀；無效：即慢性免疫性血小板減少病情加重，人體免疫能力急劇下降?？傆行?=（顯效+有效）/總例數(shù)×100%。

1.4 統(tǒng)計學(xué)方法

數(shù)據(jù)應(yīng)用SPSS18.0進行分析，其中計數(shù)進行X2（%）檢驗，計量進行t檢測（x±s），P<0.05提示有顯著差異。

2 結(jié)果

研究組治療有效率明顯高于對照組（P<0.05），具體結(jié)果見表1。

3 結(jié)論

慢性免疫性血小板減少癥是一種常見的自身免疫性疾病，由患者機體免疫系統(tǒng)功能紊亂引起，在慢性免疫性血小板減少癥的臨床治療中大多應(yīng)用常規(guī)藥物，但治療療效及安全性不高。近幾年來，慢性免疫性血小板減少癥最嚴重的地方就是自身免疫能力低下，在近幾年呈現(xiàn)著逐步上升的趨勢。慢性免疫性血小板減少癥治療難度較大，治療時間精力的過度投入會對患者日常生活、學(xué)習(xí)等方面造成嚴重影響。雷帕霉素（RAPA） 是第1個已知的mTOR通路抑制劑，同時也是一種傳統(tǒng)的大環(huán)內(nèi)酯類抗生素，雷帕霉素首先從真菌中分離，在上世紀70年代用作抗真菌藥物，用于抵抗病人的急性免疫排斥反應(yīng)。

近些年，隨著我國臨床醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展壯大，雷帕霉素對慢性免疫性血小板減少癥的治療效果明顯，并逐步應(yīng)用于相關(guān)的臨床治療[4]。雷帕霉素誘導(dǎo)和促進自噬清除纖維細胞，減少神經(jīng)退行性疾病中異常蛋白質(zhì)的聚集，雷帕霉素在臨床上具有多種用途，對衰老及相關(guān)疾病的檢測尚屬起步階段，雷帕霉素對慢性免疫性血小板減少癥的治療比較先進，雷帕霉素有很大機會用于預(yù)防免疫系統(tǒng)疾病。慢性免疫性血細胞減少癥已開始進行精準治療初探，對于病初期細胞比例減低的慢性免疫性血細胞減少癥患兒口服雷帕霉素能使患兒外周血細胞比例明顯上升，并達臨床緩解的功效。即使對慢性免疫性血小板減少癥的治療療效及安全性得到了保證，但疾病的預(yù)防措施是必不可少的，防患于未然才是醫(yī)學(xué)治療的最佳措施。

綜上所述，在慢性免疫性血小板減少癥的治療過程當(dāng)中，雷帕霉素的治療效果理想，醫(yī)藥價值突出，值得進一步推廣應(yīng)用。

參考文獻：

[1] 李文文，孫朋，陳豆豆，等.雷帕霉素對自身免疫性肝炎小鼠及肝纖維化的防治作用及其機制[J].中華肝臟病雜志，2016，24（5）：368-374.

[2] 龐領(lǐng)玉，鄒麗萍，黃露露，等.雷帕霉素治療兒童結(jié)節(jié)性硬化相關(guān)心臟橫紋肌瘤的臨床效果[J].中華兒科雜志，2016，54（6）：424-427.

[3] 吳玉霞，黃志惠，袁忠，等.健脾益氣攝血顆粒對脾氣虛型慢性免疫性血小板減少癥淋巴細胞亞群的影響[J].湖南中醫(yī)藥大學(xué)學(xué)報，2016，36（9）：65-68.

[4] 楊莉，翁巍，孫寒曉，等.慢性免疫性血小板減少癥患者外周血淋巴細胞亞群及相關(guān)細胞因子的研究[J].血栓與止血學(xué)，2017，23（1）：6-9.