腫痛醫(yī)生告訴你：到底要不要參加臨床藥物試驗(yàn)

郭立義

老李今年52歲，是一名出租車司機(jī)，有一個兒子正在讀大學(xué)。他本來想著再干幾年，等兒子工作結(jié)婚了，自己就退休，帶著老伴出去旅游，享受生活。但是命運(yùn)卻突然跟他開了一個大玩笑。幾天來感覺肚子有點(diǎn)脹，去醫(yī)院里一查，卻被告知得了肝癌，而且還是晚期，腫瘤已經(jīng)長到門靜脈里較快。

更不幸的是，雖然積極地配合治療，老李的病情還是進(jìn)展了，癌細(xì)胞擴(kuò)散到了肺部。老李一家心急如焚，跑遍了全國多家大醫(yī)院，也試遍了網(wǎng)友推薦的土辦法，結(jié)果都是沒用?？粗諠u消瘦的父親，兒子小李到處打聽，尋求有什么好辦法救救父親。在一個病友處聽說腫瘤治療有藥物試驗(yàn)項(xiàng)目，小李覺得好像找到了希望，但心里又顧慮重重。經(jīng)人牽線，小李找到了浙江省腫瘤醫(yī)院介入科的一名主治醫(yī)生，他一口氣問了十多個問題：藥物試驗(yàn)不是應(yīng)該在老鼠身上做的嗎？難道我爸爸的病已經(jīng)沒治了？把他當(dāng)小白鼠了？大部分人抽到的都是安慰劑吧？如果有效果，醫(yī)院會不會再叫我們花錢買？風(fēng)險大不大？誰來負(fù)責(zé)……看著救父心切的小李，醫(yī)生給他詳細(xì)講解了腫瘤臨床藥物試驗(yàn)的情況。

什么是臨床藥物試驗(yàn)？

臨床藥物試驗(yàn)是指任何在人體進(jìn)行藥物的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示試驗(yàn)藥物的作用、不良反應(yīng)或試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗(yàn)藥物的療效與安全性。

參加臨床試驗(yàn)是不是等同于做了“小白鼠”

首先，并不是所有的醫(yī)院都有資格做臨床藥物試驗(yàn)，目前只有一些大型的公立醫(yī)院才有資格作為臨床藥物試驗(yàn)基地，這是為了保證醫(yī)院有高水平的專業(yè)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)，為患者提供安全保障。

其次，國家還專門制定了相關(guān)規(guī)范（GCP）來約束臨床試驗(yàn)，以保護(hù)受試者安全。每個臨床試驗(yàn)都有詳細(xì)可行的方案，具體約束研究者在試驗(yàn)中該做什么不該做什么，每個參加者的信息也絕對保密。

再次，在進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)之前，這些藥物已經(jīng)在動物（比如鼠、狗、猴子等動物）身上試用過，不存在拿人當(dāng)小白鼠一說，但是人和動物畢竟有區(qū)別，因此在大規(guī)模上市之前還是必須經(jīng)過臨床試驗(yàn)。醫(yī)院里有專門的倫理委員會，所有的人體臨床試驗(yàn)開展之前需要報(bào)倫理委員會審批。最低的要求是所有的臨床試驗(yàn)都不能損害參加者的利益，不能耽誤患者的病情治療，一般是將“新的治療”和“標(biāo)準(zhǔn)治療”進(jìn)行研究比較，很多臨床試驗(yàn)還要求患者可以獲得一定的利益，比如交通或營養(yǎng)補(bǔ)貼，有些研究還可能給患者買相關(guān)的保險。而且，臨床試驗(yàn)必須征求患者的知情同意，在臨床試驗(yàn)過程中患者隨時都有權(quán)利退出研究。

臨床藥物試驗(yàn)有哪幾期？

根據(jù)研究目的不同，臨床試驗(yàn)一般分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。

Ⅰ期臨床試驗(yàn)主要目的是探索人體對于藥物的耐受程度和藥物在體內(nèi)的代謝特征。

Ⅱ期臨床試驗(yàn)是初步評價藥物對人的治療作用和安全性。

Ⅲ期臨床試驗(yàn)?zāi)康氖沁M(jìn)一步驗(yàn)證藥物對患者的治療作用和安全性，評價利益與風(fēng)險關(guān)系，最終為新藥在臨床上大規(guī)模使用提供充分的依據(jù)。

Ⅳ期臨床試驗(yàn)是新藥上市后應(yīng)用研究階段，考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應(yīng)。

其實(shí)，老李被推薦參加的靶向藥物已經(jīng)過了大量的基礎(chǔ)實(shí)驗(yàn)包括動物實(shí)驗(yàn)、藥理實(shí)驗(yàn)、以及臨床Ⅰ、Ⅱ期、Ⅲ期試驗(yàn)，并且已經(jīng)上市，被批準(zhǔn)用于其它腫瘤（黑色素瘤）的治療，安全性有效性已經(jīng)很明確。目前，為了驗(yàn)證在肝癌中是否比當(dāng)前的靶向藥物更有效，才發(fā)起了在肝癌中的…期臨床試驗(yàn)，參加研究的話，有可能會隨機(jī)分到新藥組，也可能會分到對照組。即使分到對照組，也是免費(fèi)給予目前國際上治療肝癌的標(biāo)準(zhǔn)靶向藥物，這將為患者省去十幾萬元的費(fèi)用。

參加臨床試驗(yàn)有什么好處和風(fēng)險？

對于參加者來說，參加臨床試驗(yàn)是一個獲得更好療效或者最新治療的機(jī)會。通過臨床試驗(yàn)，患者有望在第一時間使用國際國內(nèi)最先進(jìn)的治療技術(shù)，并獲得免費(fèi)治療。對于那些傳統(tǒng)治療已無任何效果的患者而言，參加臨床試驗(yàn)是一個新希望。而且，還可以明顯減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

在聽了主治醫(yī)生的詳細(xì)介紹，充分了解了這項(xiàng)研究的目的、流程、受益和風(fēng)險等情況后，小李回家后和老李及家人經(jīng)過商量，欣然接受了臨床藥物試驗(yàn)，簽署了知情同意書。經(jīng)過各項(xiàng)檢查，老李篩選合格，得到了免費(fèi)試驗(yàn)藥物治療。幸運(yùn)的是用藥兩個月后CT復(fù)查發(fā)現(xiàn)老李的腫瘤縮小了，而在用藥物期間，他僅僅出現(xiàn)了輕度的皮疹反應(yīng)。老李至今一直堅(jiān)持用藥，病情保持穩(wěn)定。

當(dāng)然，不是每個人都如此幸運(yùn)，因?yàn)槿说纳眢w情況千差萬別，一種藥物對你有效，對別人可能沒效。對絕大部分受試者可能沒有明顯的副作用，但是極少數(shù)的受試者也有可能出現(xiàn)嚴(yán)重的、甚至危及生命的副作用。因此，參加臨床藥物試驗(yàn)的患者有義務(wù)經(jīng)常要接受隨訪和化驗(yàn)檢查，一旦出現(xiàn)非正常情況，要及時報(bào)告負(fù)責(zé)醫(yī)生，確保及時發(fā)現(xiàn)和預(yù)防并發(fā)癥的發(fā)生，讓研究者能夠更詳細(xì)的了解新藥的安全性和療效。

一個新藥從研發(fā)到上市使用，過程漫長而艱辛。已經(jīng)在發(fā)達(dá)國家使用的新藥，到我國使用要得到政府的批準(zhǔn)，至少需要幾年時間。這對急需這些新藥的腫瘤患者來說，實(shí)在太過漫長。目前在全球最有名的美國安德森癌癥治療中心，90%以上的腫瘤患者都在參加各種臨床試驗(yàn)，每天有數(shù)百項(xiàng)臨床試驗(yàn)在同時進(jìn)行，很多患者都是通過各種途徑了解臨床試驗(yàn)信息，積極主動向醫(yī)生要求參加適合他們的臨床試驗(yàn)，希望我們中國的患者也能早日更新觀念：參加臨床試驗(yàn)不是當(dāng)“小白鼠”，也不是僅僅為了省錢，而是給自己多一個治療機(jī)會，也給后來的患者多一個治療機(jī)會，為腫瘤治療提供經(jīng)驗(yàn)，為攻克癌癥做出貢獻(xiàn)。

編輯/葉云