“基因剪刀”或可減輕自閉癥癥狀

英國(guó)《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》雜志上發(fā)表了一篇論文稱，美國(guó)研究人員用金納米顆粒運(yùn)載“基因剪刀”，修改實(shí)驗(yàn)鼠腦部的一個(gè)自閉癥相關(guān)基因，成功減少了實(shí)驗(yàn)鼠的刻板重復(fù)行為。

長(zhǎng)時(shí)間重復(fù)一些無(wú)意義的動(dòng)作或怪異行為是自閉癥患者典型癥狀之一。患有脆性X染色體綜合征的實(shí)驗(yàn)鼠會(huì)重復(fù)挖掘和跳躍，可作為動(dòng)物模型研究人類自閉癥，它們的重復(fù)行為與腦細(xì)胞的代謝型谷氨酸受體5（mGluR5）基因過(guò)度活躍有關(guān)。

研究人員把“剪刀”蛋白質(zhì)Cas9和起定位作用的核糖核酸（RNA）附著在金納米顆粒表面，再用聚合物包裹，通過(guò)顱內(nèi)注射運(yùn)送到實(shí)驗(yàn)鼠腦部的紋狀體區(qū)域，修改代謝型谷氨酸受體5基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，紋狀體中的代謝型谷氨酸受體5蛋白質(zhì)減少了約一半，實(shí)驗(yàn)鼠的重復(fù)挖掘行為減少了30%，重復(fù)跳躍行為減少了70%。

自閉癥成因復(fù)雜，脆性X染色體綜合征只是其中一種，而且對(duì)實(shí)驗(yàn)鼠有效的療法未必對(duì)人類有效，因此這項(xiàng)成果還不能很快應(yīng)用于治療自閉癥。不過(guò)它顯示了基因剪刀和金納米顆粒載體的潛力，將為自閉癥和其他多種大腦相關(guān)疾病尋找治療手段。

（摘自健康報(bào)網(wǎng)）