急性白血病國(guó)家1類創(chuàng)新靶向藥物獲得臨床批件

近日，由中國(guó)科學(xué)院合肥物質(zhì)科學(xué)研究院強(qiáng)磁場(chǎng)科學(xué)中心劉青松藥物學(xué)研究團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的針對(duì)FLT3-ITD陽(yáng)性急性髓系白血病的化藥1類創(chuàng)新靶向藥物HYML-122獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的臨床試驗(yàn)批件（批件號(hào)：2018L02642），獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

急性髓系白血?。ˋML）是成年人中最常見(jiàn)的一種白血病，也是目前四大白血?。ˋML，CML，ALL，CLL）中五年生存率最低的一種。研究表明，30%的AML與FLT3激酶突變相關(guān)。世界上首個(gè)臨床應(yīng)用的FLT3激酶靶向藥物是由諾華公司研發(fā)的米哚妥林（Midostaurin）。該藥于2017年5月在美國(guó)獲批上市，但由于其同時(shí)抑制FLT3和cKIT等激酶，在臨床上導(dǎo)致骨髓抑制毒性并且引發(fā)毛發(fā)白化病等副作用，因此，臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。

HYML-122是一種新型結(jié)構(gòu)的具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，目前已申請(qǐng)了中國(guó)和PCT專利保護(hù)。經(jīng)過(guò)完整的臨床前評(píng)價(jià)，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現(xiàn)出了良好的成藥性。此外，在相關(guān)的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中比米哚妥林在安全性以及實(shí)體瘤穿透性等方面有大幅改善，對(duì)于急性白血病晚期出現(xiàn)浸潤(rùn)性實(shí)體瘤的患者具有重要意義。劉青松團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)4年多的基礎(chǔ)研究和完善的臨床前研究，于2017年11月與合肥合源藥業(yè)有限公司聯(lián)合向國(guó)家藥監(jiān)部門申報(bào)臨床試驗(yàn)，并于2018年6月獲得臨床試驗(yàn)批件。這是該藥物研發(fā)歷程的重要里程碑，標(biāo)志著HYML-122正式獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

該項(xiàng)目在早期基礎(chǔ)研究階段受到了國(guó)家自然科學(xué)基金重點(diǎn)、面上項(xiàng)目以及中科院前沿科學(xué)重點(diǎn)項(xiàng)目的資助，在開(kāi)發(fā)階段得到了國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)、中科院戰(zhàn)略性先導(dǎo)科技專項(xiàng)和安徽省科技重大專項(xiàng)的資助，在產(chǎn)業(yè)化推動(dòng)方面獲得了合肥合源藥業(yè)公司的大力支持。此外，還獲得了國(guó)家青年千人計(jì)劃、萬(wàn)人計(jì)劃青年拔尖人才、中科院百人計(jì)劃等人才計(jì)劃的資助。

（本刊訊）