Nucala成為治療罕見血管炎孤兒藥

嗜酸性肉芽腫性血管炎（EGPA）是一種罕見的自身免疫性疾病，可導(dǎo)致血管炎。前不久，F(xiàn)DA宣布葛蘭素史克的Nucala擴(kuò)大應(yīng)用范圍，用以治療EGPA的成年患者。Nucala是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)專門治療EGPA的藥物，此外，F(xiàn)DA還授予其孤兒藥資格。

EGPA這種罕見病的病征包括：哮喘、高水平嗜酸性粒細(xì)胞和中、小血管炎癥。發(fā)炎的血管可以影響各種器官系統(tǒng)，包括肺、胃腸道、皮膚、心臟和神經(jīng)系統(tǒng)。據(jù)估計(jì)，每年每100萬人約有0.11～2.66個(gè)新病例，累計(jì)每100萬成年人總體患病率為10.7～14。

Nucala是由重組DNA技術(shù)生產(chǎn)的抗白細(xì)胞介素-5的單克隆抗體。Nucala在2015年被批準(zhǔn)用于治療12歲以上的有特殊情況的哮喘患者，這些患者盡管已經(jīng)接受了哮喘藥物治療，但依然表現(xiàn)嚴(yán)重哮喘并伴嗜酸性表型。Nucala的安全性和有效性基于52周MIRRA臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)檢驗(yàn)Nucala和安慰劑相比的療效?；颊呙克闹芙邮芤淮?00毫克Nucala或安慰劑皮下注射，同時(shí)進(jìn)行常規(guī)每日口服皮質(zhì)類固醇（OCS）治療。從第四周開始，逐漸減少OCS劑量。在OCS劑量減小至小于或等于4毫克潑尼松時(shí)，評(píng)估測量Nucala的治療對疾病緩解的影響。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，接受Nucala的患者獲得緩解的積累時(shí)間顯著延長。在治療的第36周和48周，接受Nucala的患者緩解比例顯著高于安慰劑組。此外，與安慰劑組相比，接受Nucala的患者在治療的第24周內(nèi)達(dá)到緩解的比例顯著提高，并且在52周治療研究期間持續(xù)獲得緩解。

（本刊訊）