藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的分析方法及主要應(yīng)用

高子晴，馬海英

（中國醫(yī)科大學(xué)附屬第四醫(yī)院藥學(xué)部，遼寧 沈陽 110000）

1 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的歷史起源及概念

1.1 歷史起源

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（Pharmacoeconomics）首次出現(xiàn)在人們的視野中是在20世紀(jì)中后期。1950年以后，美國的公共醫(yī)療保健費(fèi)用飛速上漲，令普通民眾不堪重負(fù)，為了減輕民眾負(fù)擔(dān)，同時(shí)使有限的公共衛(wèi)生資源最大限度的發(fā)揮作用，美國國會(huì)對公共醫(yī)療費(fèi)用進(jìn)行了一次成本效用分析，制定并實(shí)施了相關(guān)措施，Pharmacoeconomics一詞由此產(chǎn)生。

1.2 概念

單從概念上來講，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)有廣義和狹義之分。廣義的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)主要研究藥品供需方的經(jīng)濟(jì)行為、供需雙方相互作用下的藥品市場定價(jià)以及藥品領(lǐng)域的各種干預(yù)政策措施等[1]。狹義的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)則是指在藥物用于臨床治療過程中，應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)的基本原理、方法和分析技術(shù)，從社會(huì)角度開展以藥物流行病學(xué)人群觀為指導(dǎo)的研究，從而最大限度的利用現(xiàn)有的醫(yī)藥衛(wèi)生資源。

2 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究方法

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)根據(jù)研究者評價(jià)結(jié)果指標(biāo)的不同，分為以下幾種評價(jià)方法：最小成本分析（cost-minimization analysis，CMA）、成本-效果分析（cost-effectiveness analysis，CEA）、 成 本 -效 用 分 析（cost-utility analysis，CUA）以及成本-效益分析（cost-benetit analysis，CBA）。其中最小成本分析為不完全分析，其余3種均為完全分析[2]。

2.1 CMA

使用CMA方法時(shí)，需要同時(shí)滿足以下幾點(diǎn)要求：①治療方案的數(shù)量為兩種或兩種以上；②治療方案針對同一種疾?。虎壑委熜Ч?、不良反應(yīng)、安全性等指標(biāo)的差異可以忽略不計(jì)或者幾乎沒有差異。若同時(shí)滿足以上3點(diǎn)要求，在療效相等或者相近的情況下，總成本便是唯一的評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，總成本最小的治療方案為最佳方案。例如，朱玉芬等[3]應(yīng)用CMA方法對比分析了用于治療冠心病不穩(wěn)定型心絞痛的香丹注射液與丹參川芎嗪注射液，發(fā)現(xiàn)兩種用藥方案的療效及不良反應(yīng)發(fā)生情況均無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，但香丹注射液治療的成本比丹參川芎嗪注射液更低，用藥更經(jīng)濟(jì)。

雖然最小CMA方法操作簡單，但對于如何判斷各種治療方案的療效是否相等或相近沒有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)，使用時(shí)存在一定的局限性。

2.2 CEA

CEA是一種評估哪種治療方案最具有效益的方法，旨在尋求達(dá)到某一臨床治療效果，成本相對最低的治療方案，而成本效果比（C/E）恰好將二者巧妙地結(jié)合在一起[4]。C/E的意義是不同治療方案每達(dá)到一單位治療效果所需要的成本，通常來說，C/E越小，方案的治療效果、經(jīng)濟(jì)性越好，但這不是絕對的，存在一些特殊的情況。比如某些治療方案的C/E相同或相近，或者某些治療方案的療效非常好，但是所需的成本也比較高時(shí)，單看C/E就顯得片面，會(huì)對最終結(jié)果造成一定的偏差，此時(shí)需要一種新的評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)——增量成本效果比(△C/△E)。

△C/△E是增量成本與增量效果的比值，在實(shí)際應(yīng)用中適合于投機(jī)性的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究，而且與成本呈非線性的關(guān)系，因此，可更加客觀準(zhǔn)確的判斷哪種方案更具有優(yōu)勢[5]。在研究中，一般以成本最低的治療方案為標(biāo)準(zhǔn)，將其他方案的成本效果與之相比較，△C/△E的值越小，說明每增加一個(gè)單位額外效果，所需追加的成本越少，則該方案的實(shí)際意義就越大。

由于CEA方法簡單、直觀，容易被接受，所以深受研究者的喜愛，是目前最常用的分析方法，但是該方法不能用于比較不同疾病的治療方案。王波玲、高峰[6]應(yīng)用CEA分析新疆維吾爾族地區(qū)根除幽門螺桿菌感染治療的三聯(lián)（泮托拉唑+克拉霉素+甲硝唑組，泮托拉唑+克拉霉素+阿莫西林組）與四聯(lián)（果膠鉍+泮托拉唑+克拉霉素+甲硝唑組，果膠鉍+泮托拉唑+克拉霉素+阿莫西林組）用藥方案，計(jì)算成本效果比及增量成本效果比，得出泮托拉唑+克拉霉素+阿莫西林的用藥方案更為經(jīng)濟(jì)，更具有實(shí)際意義。

2.3 CUA

CUA方法是通過比較治療方案的成本和健康效用產(chǎn)出量，來評價(jià)該治療方案的效果，是CEA的一種特殊形式，常用的健康效用指標(biāo)是質(zhì)量調(diào)整生命年（QALYs）及傷殘調(diào)整生命年（DALY），其中QALYs是由生存時(shí)間和生活質(zhì)量變化來確定的，它可以將無法用貨幣表示的指標(biāo)（如疼痛、煩悶等情緒）數(shù)量化[7-9]。不同治療方案一般使用成本-效用比和增量成本-效用比作為評價(jià)指標(biāo)，但是比值本身并沒有什么經(jīng)濟(jì)意義，需要人為設(shè)置一個(gè)判斷經(jīng)濟(jì)性的標(biāo)準(zhǔn)[10]，即CUA閾值，只有當(dāng)增量成本-效用比值低于閾值時(shí)才能說明治療方案更具有經(jīng)濟(jì)性。

與CEA相比，CUA更關(guān)注患者心理、生理和社會(huì)功能的狀態(tài)，適用于慢性疾病治療方案的經(jīng)濟(jì)性評價(jià)，但是不適用于罕見疾病的評估[11]。王海兵等[12]對治療抑郁障礙的不同用藥方案進(jìn)行了CUA，指出舒肝解郁膠囊比氟西汀和帕羅西汀更加經(jīng)濟(jì)、合理，值得臨床推廣。

2.4 CBA

CBA是一種成本和結(jié)果均以貨幣為單位進(jìn)行評價(jià)的分析方法，在醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域，CBA的使用對象一般是運(yùn)營衛(wèi)生體系的機(jī)構(gòu)，可為修改相關(guān)的健康政策提供理論依據(jù)[13]。而在臨床治療中，該方法不僅適用于比較同一種疾病不同治療方案的效益，也可以比較不同疾病的治療措施，目的是選出相比之下最優(yōu)的治療方案，既可以避免醫(yī)療資源的浪費(fèi)，又可減輕患者家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。但是該方法也存在一定的問題，它在受益主體方面是比較難確定的，原因是主體包括患者、醫(yī)院和第三付費(fèi)方，這樣就很容易引起一些矛盾，很難保證最大受益方是患者[14]。

3 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要應(yīng)用

3.1 指導(dǎo)臨床合理用藥

近年來，臨床上治療疾病的藥物方案越來越多，有些藥物適應(yīng)證相同，但是治療效果、不良反應(yīng)及安全性等存在一定的差異，費(fèi)用也有較大的差別。另外，根據(jù)患者消費(fèi)層次的不同，臨床醫(yī)師也會(huì)面臨選擇不同廠家生產(chǎn)的同一種藥品不同劑型不同費(fèi)用的問題。此時(shí)，需要選擇一個(gè)既安全有效又經(jīng)濟(jì)合理的用藥方案，而藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的分析方法恰好可在決策過程中評估每種方案的成本、療效等，進(jìn)而找到一種成本最小而效益最大的治療方案，促進(jìn)臨床合理用藥。這樣不僅能達(dá)到最佳的治療效果，又能減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，兩全其美。

3.2 指導(dǎo)藥品合理定價(jià)

藥品是一種特殊的商品，它關(guān)系著人們的生命健康，但隨著醫(yī)療衛(wèi)生行業(yè)的飛速發(fā)展，藥品的價(jià)格也“水漲船高”，人們普遍反映看病難、藥價(jià)貴，因此“藥價(jià)虛高”成為我國亟待解決的一個(gè)問題。有數(shù)據(jù)表明，從藥品研發(fā)到生產(chǎn)，再到銷售，最后到達(dá)臨床應(yīng)用的整個(gè)過程中，最終售價(jià)是最初成本價(jià)的8～10倍，甚至可高達(dá)數(shù)十倍，嚴(yán)重增加了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)[15]。說明無論是政府統(tǒng)一定價(jià)，還是藥企自主定價(jià)，都缺乏統(tǒng)一的定價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和理論依據(jù)，使藥品價(jià)格存在過多的不合理性。另外，由于公共資源的稀缺，如何評估藥品定價(jià)和報(bào)銷過程中的經(jīng)濟(jì)價(jià)值也日益重要，而應(yīng)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原理可以很好地解決這些難題[16]。

目前，使用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指導(dǎo)藥品定價(jià)已得到了一定的政策支持。同時(shí)，各大醫(yī)院、企業(yè)已陸續(xù)建立藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的相關(guān)研究部門，并且設(shè)立了專職人員，其目的就是利用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原理指導(dǎo)藥品價(jià)格合理定位。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在藥品定價(jià)方面的指導(dǎo)核心是從經(jīng)濟(jì)角度出發(fā)，綜合考量藥品價(jià)格與藥品實(shí)際價(jià)值之間的關(guān)系，并以此來制定合理的藥品定價(jià)方案，做到既不使價(jià)格虛高，也不通過降低藥物的實(shí)際價(jià)值等一味地追求低價(jià)，從而控制藥品價(jià)格的飛速上漲，平衡藥品供應(yīng)鏈各個(gè)環(huán)節(jié)的利益[17,15]。

3.3 新藥研發(fā)中的作用

隨著藥品行業(yè)的飛速發(fā)展，很多企業(yè)都想在藥品研發(fā)領(lǐng)域占有一席之地，但是新藥的研發(fā)具有周期長、資金消耗大、風(fēng)險(xiǎn)高等特點(diǎn)，需面臨諸多挑戰(zhàn)。例如，如何確定研發(fā)的目標(biāo)及方向，新藥是否能夠迎合市場的需求？怎樣能夠在研發(fā)過程中使資源達(dá)到最優(yōu)化，從而避免資源的浪費(fèi)？研發(fā)項(xiàng)目最終能否使企業(yè)獲利？為了解決這些問題，企業(yè)在新藥研發(fā)的過程中，需將藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)作為指導(dǎo)，利用合適的評價(jià)方法評估不同藥品的價(jià)值，一方面可以準(zhǔn)確地把握市場動(dòng)態(tài)，確定研發(fā)的方向，另一方面可以提前終止可能研發(fā)失敗或研發(fā)不合理的藥物，避免消耗不必要的資源及成本，從而將有限的資源和成本應(yīng)用到合理有效的研發(fā)中去[18]。

4 結(jié)語

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是一個(gè)有用的工具，它可幫助我們選擇能在有限的成本下達(dá)到令人滿意的結(jié)果的方案，優(yōu)化使用稀缺資源所帶來的凈收益。但是值得注意的是，必須準(zhǔn)確地進(jìn)行相關(guān)評價(jià)，這樣才可以提供有價(jià)值的信息，指導(dǎo)選擇最佳性價(jià)比的方案，同時(shí)不影響醫(yī)療質(zhì)量[19]。在國外，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)領(lǐng)域的研究起步較早，如今已有30多個(gè)國家和地區(qū)制定了符合本國（或地區(qū)）醫(yī)療狀況的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指導(dǎo)方案[20]。我國的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)還是一門新興學(xué)科，起步較晚，但其發(fā)展較西方國家大有后來者居上的趨勢。我國作為一個(gè)人口大國，對藥品的需求量巨大，合理地應(yīng)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理論，不僅可減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，還可在藥品生產(chǎn)研發(fā)方面為企業(yè)帶來豐厚的利益。